시스테아민 치료 경험이 없는 시스틴증 환자에서 시스테아민 비주석산염 지연 방출 캡슐(RP103)의 안전성/유효성 연구
2024년 12월 2일 업데이트: Amgen
시스틴증이 있는 시스테아민 치료 경험이 없는 환자에서 시스테아민 비타르트레이트 지연 방출 캡슐(RP103)의 공개 라벨, 안전성 및 유효성 연구
이것은 어떤 형태의 시스테아민 치료에도 순진하지 않은 시스틴증 환자에서 RP103의 안전성, 내약성 및 유효성에 대한 장기 공개 라벨 연구였습니다.
참가자들은 최소 12개월 동안 RP103 치료를 받았습니다.
미국 참가자들은 상업적으로 승인된 약물 PROCYSBI®로 전환했습니다.
브라질에서 최소 12개월의 연구 참여 후 브라질 규제 당국의 승인을 받은 참가자는 연구 후 약물 공급 프로그램으로 전환할 자격이 있었고 개인 비용 없이 계속해서 약물을 받을 수 있었습니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구의 목적은 RP103이라는 신약의 안전성과 유효성(시스틴증 치료에 얼마나 효과가 있는지)에 대한 정보를 수집하는 것이었습니다.
시스틴증에서 신체는 시스틴을 축적합니다. 정기적으로 복용하면 Cystagon®(시스테아민 중주석산염)이라는 이전에 승인된 약물의 활성 성분이 체내 시스틴을 감소시킵니다. RP103은 Cystagon®과 동일한 활성 성분을 가지고 있으며 Cystagon®과 유사한 방식으로 시스틴을 감소시키도록 설계되었습니다. RP103은 Cystagon®과도 다릅니다. 시스테아민 중주석산염이 위에서 흡수되는 대신 RP103은 소장에서 흡수되도록 설계되었습니다. 이렇게 하면 약물의 효과가 더 오래 지속되어 Cystagon®처럼 하루에 네 번 복용하는 대신 하루에 두 번 복용할 수 있습니다.
RP103이 효과적인지 확인하기 위해 연구에서는 두 가지 유형의 혈액 검사를 사용했습니다. 한 가지 검사는 연구 약물을 복용한 후 백혈구(WBC) 시스틴의 양을 측정하는 약력학(PD)입니다. WBC 시스틴은 시스테아민 중주석산염이 체내 시스틴 수치를 감소시키는지 알아내는 데 사용되는 실험실 테스트입니다. 두 번째 검사는 약물을 복용한 후 혈액 내 시스테아민의 양을 측정하는 약동학(PK)입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
17
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 이하 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 시스틴증 진단이 문서화된 남성 또는 여성
- 스크리닝 전 6개월 이내에 간 기능 검사에서 임상적으로 유의한 변화 없음, 즉, 알라닌 아미노전이효소(ALT) 및 아스파르테이트 아미노전이효소(AST)에 대한 정상 상한치(ULN)의 1.5배 및/또는 총 빌리루빈에 대한 ULN의 1.5배
- 스크리닝 전 6개월 이내에 신장 기능, 즉 추정 사구체 여과율(GFR)에 임상적으로 유의한 변화가 없음
- 예상 GFR > 20 mL/분/1.73m²이어야 합니다. (Schwartz 2009 J Am Soc Nephrol 20:629-647의 방정식 사용)
- 성생활이 활발하고 가임 가능성이 있는 여성 참가자, 즉 외과적으로 불임(난관 결찰술, 양측 난소 절제술 또는 자궁 절제술)이 아니거나 자연 폐경 후 최소 2년이 경과한 여성 참가자는 스크리닝부터 연구 완료까지 허용 가능한 형태의 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 이 연구에 허용되는 피임 형태에는 스크리닝 전 최소 3개월 동안 안정적인 용량의 호르몬 피임제(경구, 이식, 경피 패치 또는 주사), 장벽(살정제 콘돔 또는 살정제 포함 다이어프램), IUD 또는 파트너가 포함됩니다. 최소 6개월 동안 정관 수술을 받았습니다. 출산 가능성은 초경에 도달한 여성으로 정의되었습니다.
- 참가자 또는 그 부모 또는 보호자는 연구에 참여하기 전에 사전 서면 동의 및 승낙(해당되는 경우)을 제공해야 합니다.
- 과거에 어떤 형태의 시스테아민 비타르트레이트도 복용하지 않았습니다.
제외 기준:
- 연구자의 의견에 따라 연구 참여에 안전하지 않게 만드는 다음 상태 또는 기타 건강 문제의 현재 이력:
- 현재 활동 중인 경우 염증성 장 질환 또는 소장의 이전 절제
- 스크리닝 전 90일 이내의 심장 질환(예: 심근 경색, 심부전, 불안정한 부정맥 또는 잘 조절되지 않는 고혈압)
- 스크리닝 전 90일 이내의 활동성 출혈 장애
- 스크리닝 전 2년 이내 악성 질환의 병력
- 스크리닝 시 < 10g/dL의 헤모글로빈 수준 또는 조사자의 의견으로는 연구 참여에 안전하지 않은 헤모글로빈 수준
- 페니실라민에 알려진 과민증
- 수유 중이거나 임신을 계획 중이거나 임신한 것으로 알려졌거나 임신이 의심되는 여성 피험자
- 연구자의 의견에 따라 연구 요구 사항을 준수할 수 없거나 준수할 의향이 없는 참가자
- 신장 이식을 받았거나 현재 투석 중
- 스크리닝 방문 당시 6세 이상
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: RP103
1일부터 참여 기간 동안 RP103(Cysteamine Bitartrate Delayed-release Capsules)을 12시간마다(Q12H) 투여했으며, 75mg 및 25mg 캡슐로 공급했습니다.
|
Cysteamine Bitartrate Delayed-release Capsules(RP103)은 2시간 단식 후 하루에 두 번 경구로 또는 위루관(G-tube)을 통해 투여되었습니다.
시작 용량은 연령, 체중 및 체표면적을 기준으로 RP103 목표 유지 용량의 1/4이었습니다.
6세 이하 어린이에게 권장되는 목표 유지 용량은 Q12H를 2회 분할 용량으로 1g/m²/일이었습니다.
참가자의 WBC 시스틴 수치가 2주마다 수집된 아침 RP103 투여 후 30분 후에 WBC 시스틴 수치의 모니터링을 기반으로 10% 단계로 용량을 점진적으로 증가시켰습니다.
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
각 방문 시 평균 백혈구(WBC) 시스틴 농도
기간: 1일차, 2주차, 4주차, 6주차, 8주차, 10주차, 12주차, 6개월차, 9개월차, 12개월차, 15개월차, 18개월차, 연구 종료
|
백혈구(WBC) 시스틴 농도를 결정하기 위해 각 연구 방문에서 아침 RP103 투여 후 30분에 혈액 샘플을 채취했습니다.
WBC 시스틴 농도는 액체 크로마토그래피를 사용하여 결정되었습니다.
|
1일차, 2주차, 4주차, 6주차, 8주차, 10주차, 12주차, 6개월차, 9개월차, 12개월차, 15개월차, 18개월차, 연구 종료
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
부작용이 있는 참가자 수
기간: 1일차부터 연구 종료까지
|
안전성은 치료 관련 부작용(TEAE) 및 치료 관련 심각한 부작용(SAE)의 발생률로 평가되었습니다.
AE/부작용 경험은 의약품을 투여받은 환자 또는 임상 조사 피험자에게서 발생했으며 이 치료와 반드시 인과 관계가 있는 것은 아닌 임의의 비정상적인 의학적 발생이었습니다.
부작용에 대한 추가 정보는 기록의 안전 섹션을 참조하십시오.
|
1일차부터 연구 종료까지
|
|
시스테아민의 최대 관찰 혈장 농도(Cmax)
기간: 6개월째 아침 RP103 투여 후 30분(프로토콜 수정안 1 이전) 또는 0(투여 전), 30분, 2, 3, 4, 6, 8, 10 및 12시간째 아침 RP103 투여 후 Protocol Amendment 1 또는 그 이후에 등록된 사람의 경우 6
|
혈액 샘플을 수집하고 액체 크로마토그래피를 사용하여 혈장 시스테아민 농도를 결정했습니다.
시스테아민의 최대 관찰 혈장 농도(Cmax)는 데이터로부터 직접 결정되었습니다.
|
6개월째 아침 RP103 투여 후 30분(프로토콜 수정안 1 이전) 또는 0(투여 전), 30분, 2, 3, 4, 6, 8, 10 및 12시간째 아침 RP103 투여 후 Protocol Amendment 1 또는 그 이후에 등록된 사람의 경우 6
|
|
시스테아민의 최대 관찰 혈장 농도(Tmax) 시간
기간: 6개월째 아침 RP103 투여 후 30분(프로토콜 수정안 1 이전) 또는 0(투여 전), 30분, 2, 3, 4, 6, 8, 10 및 12시간째 아침 RP103 투여 후 Protocol Amendment 1 또는 그 이후에 등록된 사람의 경우 6
|
혈액 샘플을 수집하고 액체 크로마토그래피를 사용하여 혈장 시스테아민 농도를 결정했습니다.
시스테아민의 관찰된 최대 혈장 농도(Tmax)의 시간은 데이터로부터 직접 결정되었습니다.
|
6개월째 아침 RP103 투여 후 30분(프로토콜 수정안 1 이전) 또는 0(투여 전), 30분, 2, 3, 4, 6, 8, 10 및 12시간째 아침 RP103 투여 후 Protocol Amendment 1 또는 그 이후에 등록된 사람의 경우 6
|
|
시스테아민의 혈장 농도 대 시간 곡선(AUC) 아래 면적
기간: 6개월째 아침 RP103 투여 후 30분(프로토콜 수정안 1 이전) 또는 0(투여 전), 30분, 2, 3, 4, 6, 8, 10 및 12시간째 아침 RP103 투여 후 Protocol Amendment 1 또는 그 이후에 등록된 사람의 경우 6
|
혈액 샘플을 수집하고 액체 크로마토그래피를 사용하여 혈장 시스테아민 농도를 결정했습니다.
AUC 값은 비구획 분석 방법을 사용하여 추정되었습니다.
AUClast는 시간 0부터 마지막 측정 가능한 농도 시간(720분)까지 혈장 농도 대 시간 곡선 아래의 면적으로 정의되었습니다.
AUCinf는 시간 0에서 무한대까지 혈장 농도 대 시간 곡선 아래의 면적으로 정의되었습니다.
|
6개월째 아침 RP103 투여 후 30분(프로토콜 수정안 1 이전) 또는 0(투여 전), 30분, 2, 3, 4, 6, 8, 10 및 12시간째 아침 RP103 투여 후 Protocol Amendment 1 또는 그 이후에 등록된 사람의 경우 6
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: MD, Amgen
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2012년 12월 20일
기본 완료 (실제)
2016년 12월 13일
연구 완료 (실제)
2016년 12월 13일
연구 등록 날짜
최초 제출
2012년 12월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2012년 12월 5일
처음 게시됨 (추정된)
2012년 12월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 12월 2일
마지막으로 확인됨
2024년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- RP103-08
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
RP103에 대한 임상 시험
-
Amgen완전한
-
Amgen완전한