Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti/účinnosti kapslí s cysteaminem bitartrátem s opožděným uvolňováním (RP103) u pacientů s cystinózou, kteří dosud nebyli léčeni cysteaminem

17. ledna 2018 aktualizováno: Horizon Pharma USA, Inc.

Otevřená studie bezpečnosti a účinnosti kapslí s cysteaminem bitartrátem s opožděným uvolňováním (RP103) u pacientů s cystinózou dosud neléčených cysteaminem

Jednalo se o dlouhodobou, otevřenou studii bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti RP103 u pacientů s cystinózou, kteří dosud nebyli k žádné formě léčby cysteaminem. Účastníci dostávali léčbu RP103 po dobu nejméně 12 měsíců. Američtí účastníci přešli na komerčně schválený lék PROCYSBI®. V Brazílii byli účastníci po nejméně 12 měsících účasti ve studii a po schválení brazilskými regulačními orgány způsobilí přejít na program dodávek drog po ukončení studie a nadále dostávat drogu bez osobních nákladů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účelem této studie bylo shromáždit informace o bezpečnosti a účinnosti (jak dobře funguje při léčbě cystinózy) nového léku s názvem RP103.

Při cystinóze tělo vytváří cystin. Při pravidelném užívání snižuje aktivní složka staršího, již schváleného léku Cystagon® (cysteamin bitartrát) cystin v těle. RP103 má stejnou účinnou látku jako Cystagon® a je navržen tak, aby redukoval cystin podobným způsobem jako Cystagon®. RP103 se také liší od Cystagon®: Místo toho, aby se cysteamin bitartrát absorboval ze žaludku, je RP103 navržen tak, aby byl absorbován z tenkého střeva. To může prodloužit účinek léku, takže jej lze užívat dvakrát denně místo čtyřkrát denně jako Cystagon®.

K rozhodnutí, zda je RP103 účinný, studie použila dva typy krevních testů. Jedním z testů je farmakodynamika (PD), která měří množství cystinu bílých krvinek (WBC) po užití studovaného léku. WBC cystin je laboratorní test používaný ke zjištění, zda cysteamin bitartrát snižuje hladiny cystinu v těle. Druhým testem je farmakokinetika (PK), která měří množství cysteaminu v krvi po užití léku.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

17

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Brazílie
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brazílie
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
  • Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 6 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena s dokumentovanou diagnózou cystinózy
  • Žádná klinicky významná změna jaterních testů, tj. 1,5násobek horní hranice normálu (ULN) pro alaninaminotransferázu (ALT) a aspartátaminotransferázu (AST) a/nebo 1,5násobek ULN pro celkový bilirubin, během 6 měsíců před screeningem
  • Žádná klinicky významná změna funkce ledvin, tj. odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (GFR) během 6 měsíců před screeningem
  • Musí mít odhadovanou GFR > 20 ml/min/1,73 m² (s použitím rovnice ze Schwartz 2009 J Am Soc Nephrol 20:629-647)
  • Ženy, které jsou sexuálně aktivní a jsou v plodném věku, tj. nejsou chirurgicky sterilní (podvázání vejcovodů, bilaterální ooforektomie nebo hysterektomie) nebo jsou alespoň 2 roky přirozeně postmenopauzální, musí souhlasit s používáním přijatelné formy antikoncepce od Screeningu až po dokončení studie. Mezi přijatelné formy antikoncepce pro tuto studii patří hormonální antikoncepce (perorální, implantát, transdermální náplast nebo injekce) ve stabilní dávce po dobu nejméně 3 měsíců před screeningem, bariéra (spermicidní kondom nebo membrána se spermicidem), IUD nebo partner, který byl vazektomován po dobu nejméně 6 měsíců. Plodnost byla definována jako žena, která dosáhla menarché.
  • Účastník nebo jeho rodič nebo opatrovník musí před účastí ve studii poskytnout písemný informovaný souhlas a souhlas (pokud je to relevantní).
  • V minulosti neužíval žádnou formu cysteaminu bitartrátu

Kritéria vyloučení:

  • Současná historie následujících stavů nebo jakýchkoli jiných zdravotních problémů, kvůli kterým je podle názoru zkoušejícího nebezpečný pro účast ve studii:
  • Zánětlivé onemocnění střev, pokud je aktivní, nebo předchozí resekce tenkého střeva
  • Srdeční onemocnění (např. infarkt myokardu, srdeční selhání, nestabilní arytmie nebo špatně kontrolovaná hypertenze) během 90 dnů před screeningem
  • Aktivní porucha krvácení do 90 dnů před screeningem
  • Anamnéza maligního onemocnění během 2 let před screeningem
  • Hladina hemoglobinu < 10 g/dl při screeningu nebo podle názoru výzkumníka hladina hemoglobinu, která by byla nebezpečná pro účast ve studii
  • Známá přecitlivělost na penicilamin
  • Subjekty, které kojily, plánovaly těhotenství nebo o kterých bylo známo, že jsou těhotné nebo u nich existuje podezření
  • Účastníci, kteří podle názoru zkoušejícího nebyli schopni nebo ochotni splnit požadavky studie
  • Měl transplantovanou ledvinu nebo byl v současné době na dialýze
  • V době screeningové návštěvy mu bylo 6 let nebo více

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: RP103
Ode dne 1 a po celou dobu trvání účasti byl RP103 (kapsule s cysteaminem bitartrátem s opožděným uvolňováním) podáván každých 12 hodin (Q12H), dodávaný jako 75 mg a 25 mg tobolky.
Lék: RP103
Cysteamin bitartrát tobolky s opožděným uvolňováním (RP103) byly podávány dvakrát denně, orálně nebo gastrostomickou sondou (G-tuba), po 2hodinovém hladovění. Počáteční dávka byla jedna čtvrtina cílové udržovací dávky RP103 na základě věku, hmotnosti a tělesného povrchu. Doporučená cílená udržovací dávka pro děti do 6 let byla 1 gram/m²/den ve 2 dílčích dávkách podávaných Q12H. Dávka byla postupně zvyšována, v 10% krocích, na základě monitorování hladin cystinu WBC 30 minut po ranní dávce RP103 odebrané každé 2 týdny, dokud nebyla hladina cystinu WBC účastníka
Ostatní jména:
  • Cysteamine kapsle s opožděným uvolňováním

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná koncentrace cystinu v bílých krvinkách (WBC) při každé návštěvě
Časové okno: 1. den, 2. týden, 4. týden, 6. týden, 8. týden, 10. týden, 12. týden, 6. měsíc, 9. měsíc, 12. měsíc, 15. měsíc, 18. měsíc, ukončení studia
Vzorky krve byly odebrány 30 minut po ranní dávce RP103 při každé studijní návštěvě pro stanovení koncentrace cystinu v bílých krvinkách (WBC). Koncentrace WBC cystinu byly stanoveny pomocí kapalinové chromatografie.
1. den, 2. týden, 4. týden, 6. týden, 8. týden, 10. týden, 12. týden, 6. měsíc, 9. měsíc, 12. měsíc, 15. měsíc, 18. měsíc, ukončení studia

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami
Časové okno: 1. den ukončením studie
Bezpečnost byla hodnocena podle výskytu nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE) a závažných nežádoucích příhod (SAE) souvisejících s léčbou. AE/nežádoucí zkušenost byla jakákoliv neobvyklá lékařská událost u pacienta nebo subjektu klinického hodnocení, kterému byl podán farmaceutický produkt a která nemusela mít nutně kauzální vztah s touto léčbou. Další informace o nežádoucích účincích naleznete v bezpečnostní části záznamu.
1. den ukončením studie
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax) cysteaminu
Časové okno: 30 minut po ranní dávce RP103 v 6. měsíci (před dodatkem 1 protokolu) nebo 0 (před dávkou), 30 minut, 2, 3, 4, 6, 8, 10 a 12 hodin po ranní dávce RP103 v měsíci 6 pro osoby zapsané podle dodatku protokolu 1 nebo pozdějšího
Byly odebrány vzorky krve a koncentrace cysteaminu v plazmě byla stanovena pomocí kapalinové chromatografie. Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax) cysteaminu byla stanovena přímo z dat.
30 minut po ranní dávce RP103 v 6. měsíci (před dodatkem 1 protokolu) nebo 0 (před dávkou), 30 minut, 2, 3, 4, 6, 8, 10 a 12 hodin po ranní dávce RP103 v měsíci 6 pro osoby zapsané podle dodatku protokolu 1 nebo pozdějšího
Doba maximální pozorované plazmatické koncentrace (Tmax) cysteaminu
Časové okno: 30 minut po ranní dávce RP103 v 6. měsíci (před dodatkem 1 protokolu) nebo 0 (před dávkou), 30 minut, 2, 3, 4, 6, 8, 10 a 12 hodin po ranní dávce RP103 v měsíci 6 pro osoby zapsané podle dodatku protokolu 1 nebo pozdějšího
Byly odebrány vzorky krve a koncentrace cysteaminu v plazmě byla stanovena pomocí kapalinové chromatografie. Čas maximální pozorované plazmatické koncentrace (Tmax) cysteaminu byl stanoven přímo z dat.
30 minut po ranní dávce RP103 v 6. měsíci (před dodatkem 1 protokolu) nebo 0 (před dávkou), 30 minut, 2, 3, 4, 6, 8, 10 a 12 hodin po ranní dávce RP103 v měsíci 6 pro osoby zapsané podle dodatku protokolu 1 nebo pozdějšího
Oblast pod křivkou koncentrace plazmy versus čas (AUC) cysteaminu
Časové okno: 30 minut po ranní dávce RP103 v 6. měsíci (před dodatkem 1 protokolu) nebo 0 (před dávkou), 30 minut, 2, 3, 4, 6, 8, 10 a 12 hodin po ranní dávce RP103 v měsíci 6 pro osoby zapsané podle dodatku protokolu 1 nebo pozdějšího
Byly odebrány vzorky krve a koncentrace cysteaminu v plazmě byla stanovena pomocí kapalinové chromatografie. Hodnoty AUC byly odhadnuty pomocí metod nekompartmentové analýzy. AUClast byla definována jako plocha pod křivkou závislosti plazmatické koncentrace na čase, od času 0 do doby poslední měřitelné koncentrace (720 minut). AUCinf byla definována jako plocha pod křivkou závislosti koncentrace v plazmě na čase od času 0 do nekonečna.
30 minut po ranní dávce RP103 v 6. měsíci (před dodatkem 1 protokolu) nebo 0 (před dávkou), 30 minut, 2, 3, 4, 6, 8, 10 a 12 hodin po ranní dávce RP103 v měsíci 6 pro osoby zapsané podle dodatku protokolu 1 nebo pozdějšího

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Horizon Pharma USA, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. prosince 2012

Primární dokončení (Aktuální)

13. prosince 2016

Dokončení studie (Aktuální)

13. prosince 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. prosince 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. prosince 2012

První zveřejněno (Odhad)

7. prosince 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. února 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. ledna 2018

Naposledy ověřeno

1. prosince 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RP103-08

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na RP103

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Italy

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit