Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa/skuteczności dwuwinianu cysteaminy w kapsułkach o opóźnionym uwalnianiu (RP103) u nieleczonych cysteaminą pacjentów z cystynozą

17 stycznia 2018 zaktualizowane przez: Horizon Pharma USA, Inc.

Otwarte badanie bezpieczeństwa i skuteczności dwuwinianu cysteaminy w kapsułkach o opóźnionym uwalnianiu (RP103) u pacjentów z cystynozą, którzy nie byli wcześniej leczeni cysteaminą

Było to długoterminowe, otwarte badanie bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności RP103 u pacjentów z cystynozą, którzy wcześniej nie otrzymywali żadnej formy leczenia cysteaminą. Uczestnicy otrzymywali leczenie RP103 przez co najmniej 12 miesięcy. Uczestnicy z USA przeszli na komercyjnie zatwierdzony lek PROCYSBI®. W Brazylii, po co najmniej 12 miesiącach udziału w badaniu i po zatwierdzeniu przez brazylijskie organy regulacyjne, uczestnicy mogli przejść do programu dostarczania leków po zakończeniu badania i nadal otrzymywać lek bez żadnych kosztów osobistych.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem tego badania było zebranie informacji na temat bezpieczeństwa i skuteczności (jak dobrze działa w leczeniu cystynozy) nowego leku o nazwie RP103.

W cystynozie organizm gromadzi cystynę. Przy regularnym przyjmowaniu aktywny składnik starszego, zatwierdzonego już leku o nazwie Cystagon® (dwuwinian cysteaminy) zmniejsza poziom cystyny ​​w organizmie. RP103 ma ten sam aktywny składnik co Cystagon® i ma na celu redukcję cystyny ​​w podobny sposób jak Cystagon®. RP103 różni się również od Cystagon®: zamiast dwuwinianu cysteaminy wchłanianego z żołądka, RP103 jest przeznaczony do wchłaniania z jelita cienkiego. Może to wydłużyć działanie leku, dzięki czemu można go przyjmować dwa razy dziennie zamiast czterech razy dziennie, jak Cystagon®.

Aby zdecydować, czy RP103 jest skuteczny, w badaniu wykorzystano dwa rodzaje badań krwi. Jednym z testów jest badanie farmakodynamiczne (PD), które mierzy ilość cystyny ​​w białych krwinkach (WBC) po zażyciu badanego leku. WBC cystyna to test laboratoryjny stosowany w celu sprawdzenia, czy dwuwinian cysteaminy zmniejsza poziom cystyny ​​w organizmie. Drugim badaniem jest farmakokinetyka (PK), która mierzy ilość cysteaminy we krwi po zażyciu leku.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

17

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brazylia
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 6 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna lub kobieta z udokumentowanym rozpoznaniem cystynozy
  • Brak klinicznie istotnych zmian w wynikach testów czynnościowych wątroby, tj. 1,5-krotność górnej granicy normy (GGN) dla aminotransferazy alaninowej (ALT) i aminotransferazy asparaginianowej (AspAT) i/lub 1,5-krotność GGN dla bilirubiny całkowitej, w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Brak klinicznie istotnych zmian w czynności nerek, tj. szacowanym wskaźniku przesączania kłębuszkowego (GFR) w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Musi mieć szacowany GFR > 20 ml/minutę/1,73 m² (używając równania z Schwartz 2009 J Am Soc Nephrol 20:629-647)
  • Uczestniczki, które są aktywne seksualnie i mogą zajść w ciążę, tj. nie są sterylne chirurgicznie (podwiązanie jajowodów, obustronne wycięcie jajników lub histerektomia) lub co najmniej 2 lata po naturalnej menopauzie muszą wyrazić zgodę na stosowanie akceptowalnej formy antykoncepcji od badania przesiewowego do zakończenia badania. Dopuszczalne formy antykoncepcji w tym badaniu obejmują hormonalne środki antykoncepcyjne (doustne, implanty, plastry przezskórne lub zastrzyki) w stałej dawce przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem przesiewowym, barierę (prezerwatywa plemnikobójcza lub diafragma ze środkiem plemnikobójczym), wkładka domaciczna lub partner, który była poddawana wazektomii przez co najmniej 6 miesięcy. Potencjał rozrodczy zdefiniowano jako kobietę, która osiągnęła pierwszą miesiączkę.
  • Uczestnik lub jego rodzic lub opiekun musi przedstawić pisemną świadomą zgodę i zgodę (w stosownych przypadkach) przed udziałem w badaniu
  • W przeszłości nie przyjmował żadnej formy dwuwinianu cysteaminy

Kryteria wyłączenia:

  • Aktualna historia następujących schorzeń lub innych problemów zdrowotnych, które w opinii badacza sprawiają, że udział w badaniu jest niebezpieczny:
  • Choroba zapalna jelit, jeśli jest obecnie aktywna lub wcześniejsza resekcja jelita cienkiego
  • Choroba serca (np. zawał mięśnia sercowego, niewydolność serca, niestabilne zaburzenia rytmu lub źle kontrolowane nadciśnienie) w ciągu 90 dni przed badaniem przesiewowym
  • Czynna skaza krwotoczna w ciągu 90 dni przed badaniem przesiewowym
  • Historia choroby nowotworowej w ciągu 2 lat przed badaniem przesiewowym
  • Poziom hemoglobiny < 10 g/dl podczas badania przesiewowego lub, w opinii badacza, poziom hemoglobiny, który czyniłby niebezpiecznym dla udziału w badaniu
  • Znana nadwrażliwość na penicylaminę
  • Kobiety, które karmiły piersią, planowały ciążę lub były znane lub podejrzewane, że są w ciąży
  • Uczestnicy, którzy w opinii badacza nie byli w stanie lub nie chcieli spełnić wymogów badania
  • Otrzymał przeszczep nerki lub był obecnie dializowany
  • Miał 6 lat lub więcej w czasie wizyty przesiewowej

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: RP103
Od pierwszego dnia i przez cały czas trwania badania, RP103 (kapsułki dwuwinianu cysteaminy o opóźnionym uwalnianiu) podawano co 12 godzin (Q12H), w postaci kapsułek 75 mg i 25 mg.
Lek: RP103
Kapsułki o opóźnionym uwalnianiu dwuwinianu cysteaminy (RP103) podawano dwa razy dziennie, doustnie lub przez rurkę gastrostomijną (G-rurka), po 2-godzinnym poście. Dawka początkowa stanowiła jedną czwartą docelowej dawki podtrzymującej RP103 na podstawie wieku, masy ciała i powierzchni ciała. Zalecana docelowa dawka podtrzymująca dla dzieci w wieku do 6 lat wynosiła 1 gram/m²/dobę, w 2 dawkach podzielonych podawanych co 12 godzin. Dawkę zwiększano stopniowo, w krokach co 10%, w oparciu o monitorowanie poziomu cystyny ​​WBC 30 minut po porannej dawce RP103 pobieranej co 2 tygodnie, aż poziom cystyny ​​WBC uczestnika
Inne nazwy:
  • Kapsułki o opóźnionym uwalnianiu z cysteaminą

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnie stężenie cystyny ​​w krwinkach białych (WBC) podczas każdej wizyty
Ramy czasowe: Dzień 1, Tydzień 2, Tydzień 4, Tydzień 6, Tydzień 8, Tydzień 10, Tydzień 12, Miesiąc 6, Miesiąc 9, Miesiąc 12, Miesiąc 15, Miesiąc 18, Koniec badania
Próbki krwi pobierano 30 minut po porannej dawce RP103 podczas każdej wizyty badawczej w celu określenia stężenia cystyny ​​w krwinkach białych (WBC). Stężenia cystyny ​​WBC oznaczono metodą chromatografii cieczowej.
Dzień 1, Tydzień 2, Tydzień 4, Tydzień 6, Tydzień 8, Tydzień 10, Tydzień 12, Miesiąc 6, Miesiąc 9, Miesiąc 12, Miesiąc 15, Miesiąc 18, Koniec badania

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Dzień 1 do zakończenia studiów
Bezpieczeństwo oceniono na podstawie częstości występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) i poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (SAE). AE/działanie niepożądane to każde niepożądane zdarzenie medyczne u pacjenta lub uczestnika badania klinicznego, któremu podawano produkt farmaceutyczny i które niekoniecznie miało związek przyczynowy z tym leczeniem. Dodatkowe informacje dotyczące zdarzeń niepożądanych można znaleźć w części dokumentacji dotyczącej bezpieczeństwa.
Dzień 1 do zakończenia studiów
Maksymalne obserwowane stężenie cysteaminy w osoczu (Cmax).
Ramy czasowe: 30 minut po porannej dawce RP103 w miesiącu 6 (przed poprawką do protokołu 1) lub 0 (przed podaniem dawki), 30 minut, 2, 3, 4, 6, 8, 10 i 12 godzin po porannej dawce RP103 w miesiącu 6 dla osób zapisanych zgodnie z poprawką do protokołu nr 1 lub późniejszą
Pobrano próbki krwi i oznaczono stężenie cysteaminy w osoczu za pomocą chromatografii cieczowej. Maksymalne obserwowane stężenie cysteaminy w osoczu (Cmax) określono bezpośrednio na podstawie danych.
30 minut po porannej dawce RP103 w miesiącu 6 (przed poprawką do protokołu 1) lub 0 (przed podaniem dawki), 30 minut, 2, 3, 4, 6, 8, 10 i 12 godzin po porannej dawce RP103 w miesiącu 6 dla osób zapisanych zgodnie z poprawką do protokołu nr 1 lub późniejszą
Czas maksymalnego obserwowanego stężenia cysteaminy w osoczu (Tmax).
Ramy czasowe: 30 minut po porannej dawce RP103 w miesiącu 6 (przed poprawką do protokołu 1) lub 0 (przed podaniem dawki), 30 minut, 2, 3, 4, 6, 8, 10 i 12 godzin po porannej dawce RP103 w miesiącu 6 dla osób zapisanych zgodnie z poprawką do protokołu nr 1 lub późniejszą
Pobrano próbki krwi i oznaczono stężenie cysteaminy w osoczu za pomocą chromatografii cieczowej. Czas maksymalnego obserwowanego stężenia cysteaminy w osoczu (Tmax) określono bezpośrednio z danych.
30 minut po porannej dawce RP103 w miesiącu 6 (przed poprawką do protokołu 1) lub 0 (przed podaniem dawki), 30 minut, 2, 3, 4, 6, 8, 10 i 12 godzin po porannej dawce RP103 w miesiącu 6 dla osób zapisanych zgodnie z poprawką do protokołu nr 1 lub późniejszą
Powierzchnia pod krzywą stężenia cysteaminy w czasie (AUC) w osoczu
Ramy czasowe: 30 minut po porannej dawce RP103 w miesiącu 6 (przed poprawką do protokołu 1) lub 0 (przed podaniem dawki), 30 minut, 2, 3, 4, 6, 8, 10 i 12 godzin po porannej dawce RP103 w miesiącu 6 dla osób zapisanych zgodnie z poprawką do protokołu nr 1 lub późniejszą
Pobrano próbki krwi i oznaczono stężenie cysteaminy w osoczu za pomocą chromatografii cieczowej. Wartości AUC oszacowano przy użyciu metod analizy niekompartmentowej. AUClast zdefiniowano jako pole pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu, od czasu 0 do czasu ostatniego mierzalnego stężenia (720 minut). AUCinf zdefiniowano jako pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu od czasu 0 do nieskończoności.
30 minut po porannej dawce RP103 w miesiącu 6 (przed poprawką do protokołu 1) lub 0 (przed podaniem dawki), 30 minut, 2, 3, 4, 6, 8, 10 i 12 godzin po porannej dawce RP103 w miesiącu 6 dla osób zapisanych zgodnie z poprawką do protokołu nr 1 lub późniejszą

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Horizon Pharma USA, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 grudnia 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

13 grudnia 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

13 grudnia 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 grudnia 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 grudnia 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

7 grudnia 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 lutego 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 stycznia 2018

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RP103-08

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na RP103

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Morocco

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj