Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio sulla sicurezza/efficacia delle capsule a rilascio ritardato di cisteamina bitartrato (RP103) in pazienti naive al trattamento con cisteamina con cistinosi

2 dicembre 2024 aggiornato da: Amgen

Uno studio in aperto, sulla sicurezza e sull'efficacia delle capsule a rilascio ritardato di cisteamina bitartrato (RP103) in pazienti naïve al trattamento con cisteamina con cistinosi

Si trattava di uno studio a lungo termine in aperto sulla sicurezza, tollerabilità ed efficacia di RP103 in pazienti con cistinosi naïve a qualsiasi forma di trattamento con cisteamina. I partecipanti hanno ricevuto il trattamento RP103 per almeno 12 mesi. I partecipanti statunitensi sono passati al farmaco approvato commercialmente PROCYSBI®. In Brasile, dopo almeno 12 mesi di partecipazione allo studio e previa approvazione da parte delle autorità regolatorie brasiliane, i partecipanti potevano passare a un programma di fornitura di farmaci post-studio e continuare a ricevere il farmaco senza alcun costo personale.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo scopo di questo studio era raccogliere informazioni sulla sicurezza e l'efficacia (come funziona per trattare la cistinosi) di un nuovo farmaco chiamato RP103.

Nella cistinosi, il corpo accumula cistina. Se assunto regolarmente, il principio attivo di un vecchio farmaco già approvato chiamato Cystagon® (cisteamina bitartrato) riduce la cistina nel corpo. RP103 ha lo stesso principio attivo di Cystagon® ed è progettato per ridurre la cistina in modo simile a Cystagon®. RP103 è anche diverso da Cystagon®: invece di assorbire il bitartrato di cisteamina dallo stomaco, RP103 è progettato per essere assorbito dall'intestino tenue. Ciò può far durare più a lungo gli effetti del farmaco, in modo che possa essere assunto due volte al giorno anziché quattro volte al giorno come Cystagon®.

Per decidere se RP103 è efficace, lo studio ha utilizzato due tipi di esami del sangue. Un test è la farmacodinamica (PD), che misura la quantità di cistina dei globuli bianchi (WBC) dopo l'assunzione del farmaco oggetto dello studio. La cistina WBC è un test di laboratorio utilizzato per scoprire se la cisteamina bitartrato sta riducendo i livelli di cistina nel corpo. Il secondo test è la farmacocinetica (PK), che misura la quantità di cisteamina nel sangue dopo l'assunzione del farmaco.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

17

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Brasile
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brasile
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 6 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina con diagnosi documentata di cistinosi
  • Nessun cambiamento clinicamente significativo nei test di funzionalità epatica, ovvero 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN) per alanina aminotransferasi (ALT) e aspartato aminotransferasi (AST) e/o 1,5 volte ULN per la bilirubina totale, nei 6 mesi precedenti lo screening
  • Nessun cambiamento clinicamente significativo della funzionalità renale, ad es. velocità di filtrazione glomerulare stimata (VFG) nei 6 mesi precedenti lo screening
  • Deve avere una GFR stimata > 20 ml/minuto/1,73 m² (utilizzando l'equazione di Schwartz 2009 J Am Soc Nephrol 20:629-647)
  • Le partecipanti di sesso femminile che sono sessualmente attive e potenzialmente fertili, ovvero non sterili chirurgicamente (legatura delle tube, ovariectomia bilaterale o isterectomia) o almeno 2 anni naturalmente in postmenopausa devono accettare di utilizzare una forma accettabile di contraccezione dallo screening fino al completamento dello studio. Le forme accettabili di contraccezione per questo studio includono contraccettivi ormonali (orali, impianto, cerotto transdermico o iniezione) a una dose stabile per almeno 3 mesi prima dello screening, barriera (preservativo spermicida o diaframma con spermicida), IUD o un partner che è stato vasectomizzato per almeno 6 mesi. Il potenziale fertile è stato definito come una femmina che aveva raggiunto il menarca.
  • Il partecipante o il suo genitore o tutore deve fornire il consenso informato scritto e il consenso (ove applicabile) prima della partecipazione allo studio
  • Non aveva assunto alcuna forma di cisteamina bitartrato in passato

Criteri di esclusione:

  • Storia attuale delle seguenti condizioni o altri problemi di salute che lo rendono, a parere dello sperimentatore, non sicuro per la partecipazione allo studio:
  • Malattia infiammatoria intestinale se attualmente attiva o precedente resezione dell'intestino tenue
  • Malattie cardiache (ad esempio, infarto del miocardio, insufficienza cardiaca, aritmie instabili o ipertensione scarsamente controllata) nei 90 giorni precedenti lo screening
  • Disturbo emorragico attivo entro 90 giorni prima dello screening
  • Storia di malattia maligna entro 2 anni prima dello screening
  • Livello di emoglobina < 10 g/dL allo screening o, secondo l'opinione dello sperimentatore, un livello di emoglobina che lo renderebbe pericoloso per la partecipazione allo studio
  • Ipersensibilità nota alla penicillamina
  • Soggetti di sesso femminile che stavano allattando, pianificando una gravidanza o che erano note o sospettate di essere gravide
  • - Partecipanti che, secondo l'opinione dello sperimentatore, non erano in grado o disposti a rispettare i requisiti dello studio
  • Aveva ricevuto un trapianto di rene o era attualmente in dialisi
  • Aveva 6 anni o più al momento della visita di screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: RP103
Dal giorno 1 e per tutta la durata della partecipazione, RP103 (capsule a rilascio ritardato di cisteamina bitartrato) è stato somministrato ogni 12 ore (Q12H), fornito in capsule da 75 mg e 25 mg.
Droga: RP103
Le capsule a rilascio ritardato di cisteamina bitartrato (RP103) sono state somministrate due volte al giorno, per via orale o tramite tubo gastrostomico (tubo G), dopo un digiuno di 2 ore. La dose iniziale era un quarto della dose di mantenimento mirata di RP103 in base all'età, al peso e alla superficie corporea. La dose mirata di mantenimento raccomandata per i bambini fino a 6 anni era di 1 grammo/m²/giorno, in 2 dosi divise somministrate Q12H. La dose è stata aumentata gradualmente, con incrementi del 10%, in base al monitoraggio dei livelli di cistina leucocitaria 30 minuti dopo la dose mattutina di RP103 raccolta ogni 2 settimane, fino a quando il livello di cistina leucocitaria del partecipante non è stato
Altri nomi:
  • Capsule a rilascio ritardato di cisteamina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione media di cistina di globuli bianchi (WBC) ad ogni visita
Lasso di tempo: Giorno 1, Settimana 2, Settimana 4, Settimana 6, Settimana 8, Settimana 10, Settimana 12, Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 15, Mese 18, Uscita dallo studio
I campioni di sangue sono stati prelevati 30 minuti dopo la dose mattutina di RP103 ad ogni visita dello studio per determinare la concentrazione di cistina nei globuli bianchi (WBC). Le concentrazioni di cistina WBC sono state determinate mediante cromatografia liquida.
Giorno 1, Settimana 2, Settimana 4, Settimana 6, Settimana 8, Settimana 10, Settimana 12, Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 15, Mese 18, Uscita dallo studio

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: Giorno 1 fino all'uscita dallo studio
La sicurezza è stata valutata in base all'incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e di eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (SAE). Un EA/esperienza avversa era qualsiasi evento medico sfavorevole in un paziente o soggetto di indagine clinica a cui era stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non aveva necessariamente una relazione causale con questo trattamento. Per ulteriori informazioni sugli eventi avversi, consultare la sezione sulla sicurezza del record.
Giorno 1 fino all'uscita dallo studio
Concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax) di cisteamina
Lasso di tempo: 30 minuti dopo la dose mattutina di RP103 al mese 6 (prima dell'emendamento al protocollo 1) o 0 (pre-dose), 30 minuti, 2, 3, 4, 6, 8, 10 e 12 ore dopo la dose mattutina di RP103 al mese 6 per gli iscritti ai sensi dell'emendamento al protocollo 1 o successivo
Sono stati raccolti campioni di sangue e la concentrazione plasmatica di cisteamina è stata determinata mediante cromatografia liquida. La concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax) di cisteamina è stata determinata direttamente dai dati.
30 minuti dopo la dose mattutina di RP103 al mese 6 (prima dell'emendamento al protocollo 1) o 0 (pre-dose), 30 minuti, 2, 3, 4, 6, 8, 10 e 12 ore dopo la dose mattutina di RP103 al mese 6 per gli iscritti ai sensi dell'emendamento al protocollo 1 o successivo
Tempo della concentrazione plasmatica massima osservata (Tmax) di cisteamina
Lasso di tempo: 30 minuti dopo la dose mattutina di RP103 al mese 6 (prima dell'emendamento al protocollo 1) o 0 (pre-dose), 30 minuti, 2, 3, 4, 6, 8, 10 e 12 ore dopo la dose mattutina di RP103 al mese 6 per gli iscritti ai sensi dell'emendamento al protocollo 1 o successivo
Sono stati raccolti campioni di sangue e la concentrazione plasmatica di cisteamina è stata determinata mediante cromatografia liquida. Il tempo della massima concentrazione plasmatica osservata (Tmax) di cisteamina è stato determinato direttamente dai dati.
30 minuti dopo la dose mattutina di RP103 al mese 6 (prima dell'emendamento al protocollo 1) o 0 (pre-dose), 30 minuti, 2, 3, 4, 6, 8, 10 e 12 ore dopo la dose mattutina di RP103 al mese 6 per gli iscritti ai sensi dell'emendamento al protocollo 1 o successivo
Area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo (AUC) della cisteamina
Lasso di tempo: 30 minuti dopo la dose mattutina di RP103 al mese 6 (prima dell'emendamento al protocollo 1) o 0 (pre-dose), 30 minuti, 2, 3, 4, 6, 8, 10 e 12 ore dopo la dose mattutina di RP103 al mese 6 per gli iscritti ai sensi dell'emendamento al protocollo 1 o successivo
Sono stati raccolti campioni di sangue e la concentrazione plasmatica di cisteamina è stata determinata mediante cromatografia liquida. I valori di AUC sono stati stimati utilizzando metodi di analisi non compartimentale. AUClast è stata definita come l'area sotto la concentrazione plasmatica rispetto alla curva del tempo, dal tempo 0 al momento dell'ultima concentrazione misurabile (720 minuti). AUCinf è stata definita come l'area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo dal tempo 0 all'infinito.
30 minuti dopo la dose mattutina di RP103 al mese 6 (prima dell'emendamento al protocollo 1) o 0 (pre-dose), 30 minuti, 2, 3, 4, 6, 8, 10 e 12 ore dopo la dose mattutina di RP103 al mese 6 per gli iscritti ai sensi dell'emendamento al protocollo 1 o successivo

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amgen

Investigatori

  • Direttore dello studio: MD, Amgen

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 dicembre 2012

Completamento primario (Effettivo)

13 dicembre 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

13 dicembre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 dicembre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 dicembre 2012

Primo Inserito (Stimato)

7 dicembre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 dicembre 2024

Ultimo verificato

1 dicembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RP103-08

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su RP103

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Paraguay

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi