Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Turvallisuus-/tehokkuustutkimus kysteamiinibitartraattia viivästyneesti vapauttavista kapseleista (RP103) kysteamiinihoitoa saamattomilla potilailla, joilla on kystinoosi

keskiviikko 17. tammikuuta 2018 päivittänyt: Horizon Pharma USA, Inc.

Avoin, turvallisuutta ja tehokkuutta koskeva tutkimus kysteamiinibitartraattia viivästyneesti vapauttavista kapseleista (RP103) kystinoosipotilailla, jotka eivät ole saaneet kysteamiinihoitoa

Tämä oli pitkäaikainen, avoin tutkimus RP103:n turvallisuudesta, siedettävyydestä ja tehokkuudesta kystiinipotilailla, jotka eivät olleet aiemmin saaneet minkäänlaista kysteamiinihoitoa. Osallistujat saivat RP103-hoitoa vähintään 12 kuukauden ajan. Yhdysvaltalaiset osallistujat siirtyivät kaupallisesti hyväksyttyyn lääkkeeseen PROCYSBI®. Brasiliassa vähintään 12 kuukauden tutkimukseen osallistumisen jälkeen ja Brasilian sääntelyviranomaisten suostumuksella osallistujat olivat oikeutettuja siirtymään tutkimuksen jälkeiseen lääkehuoltoohjelmaan ja jatkamaan lääkkeen saamista ilman henkilökohtaisia ​​kuluja.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen tarkoituksena oli kerätä tietoa uuden RP103-lääkkeen turvallisuudesta ja tehokkuudesta (kuinka hyvin se toimii kystinoosin hoidossa).

Kystinoosissa elimistö kerää kystiiniä. Säännöllisesti käytettynä vanhemman, jo hyväksytyn lääkkeen Cystagon® (kysteamiinibitartraatti) vaikuttava aine vähentää kystiiniä kehossa. RP103:ssa on sama vaikuttava aine kuin Cystagon®, ja se on suunniteltu vähentämään kystiiniä samalla tavalla kuin Cystagon®. RP103 eroaa myös Cystagon®:sta: sen sijaan, että kysteamiinibitartraatti imeytyisi mahalaukusta, RP103 on suunniteltu imeytymään ohutsuolesta. Tämä saattaa pidentää lääkkeen vaikutusten kestoa, joten se voidaan ottaa kahdesti päivässä neljän kerran päivässä, kuten Cystagon®, sijaan.

Sen päättämiseksi, onko RP103 tehokas, tutkimuksessa käytettiin kahden tyyppisiä verikokeita. Yksi testi on farmakodynamiikka (PD), joka mittaa valkosolujen (WBC) kystiinin määrää tutkimuslääkkeen ottamisen jälkeen. WBC-kystiini on laboratoriotesti, jota käytetään selvittämään, vähentääkö kysteamiinibitartraatti kehon kystiinitasoja. Toinen testi on farmakokinetiikka (PK), joka mittaa kysteamiinin määrää veressä lääkkeen ottamisen jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

17

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Brasilia
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brasilia
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
  • Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 6 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies tai nainen, jolla on dokumentoitu kystinoosidiagnoosi
  • Ei kliinisesti merkitseviä muutoksia maksan toimintakokeissa, eli 1,5-kertainen normaalin yläraja (ULN) alaniiniaminotransferaasin (ALT) ja aspartaattiaminotransferaasin (AST) osalta ja/tai 1,5-kertainen ULN kokonaisbilirubiinin osalta 6 kuukauden aikana ennen seulontaa
  • Ei kliinisesti merkittävää muutosta munuaisten toiminnassa, eli arvioidussa glomerulussuodatusnopeudessa (GFR) 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa
  • Arvioidun GFR:n on oltava > 20 ml/minuutti/1,73 m² (käyttämällä yhtälöä Schwartz 2009 J Am Soc Nephrol 20:629-647)
  • Naispuolisten osallistujien, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia ja jotka ovat hedelmällisessä iässä, eli jotka eivät ole kirurgisesti steriilejä (munanjohtimen ligaation, molemminpuolisen munanpoiston tai kohdun poisto) tai vähintään 2 vuotta luonnollisesti postmenopausaalisesti, on suostuttava käyttämään hyväksyttävää ehkäisymuotoa seulonnasta tutkimuksen loppuun asti. Tässä tutkimuksessa hyväksyttäviä ehkäisymuotoja ovat hormonaaliset ehkäisyvalmisteet (oraalinen, implantti, depotlaastari tai injektio) vakaana annoksena vähintään 3 kuukautta ennen seulontaa, este (spermisidinen kondomi tai pallea spermisidillä), kierukka tai kumppani, joka on ollut vasektomia vähintään 6 kuukautta. Synnytyspotentiaali määriteltiin naiseksi, joka oli saavuttanut kuukautisten.
  • Osallistujan tai hänen vanhemman tai huoltajan on annettava kirjallinen tietoinen suostumus ja suostumus (tarvittaessa) ennen tutkimukseen osallistumista
  • Ei ollut aiemmin ottanut minkäänlaista kysteamiinibitartraattia

Poissulkemiskriteerit:

  • Seuraavien sairauksien nykyinen historia tai muut terveysongelmat, jotka tekevät siitä tutkijan mielestä vaarallisen tutkimukseen osallistumiselle:
  • Tulehduksellinen suolistosairaus, jos se on tällä hetkellä aktiivinen, tai aiempi ohutsuolen resektio
  • Sydänsairaus (esim. sydäninfarkti, sydämen vajaatoiminta, epävakaat rytmihäiriöt tai huonosti hallinnassa oleva verenpainetauti) 90 päivän sisällä ennen seulontaa
  • Aktiivinen verenvuotohäiriö 90 päivän sisällä ennen seulontaa
  • Pahanlaatuinen sairaus 2 vuoden sisällä ennen seulontatutkimusta
  • Hemoglobiinitaso < 10 g/dl seulonnassa tai tutkijan mielestä hemoglobiinitaso, joka tekisi tutkimukseen osallistumiselle vaarallisen
  • Tunnettu yliherkkyys penisillamiinille
  • Naishenkilöt, jotka imettivät, suunnittelevat raskautta tai joiden tiedettiin tai epäiltiin olevan raskaana
  • Osallistujat, jotka eivät tutkijan näkemyksen mukaan kyenneet tai halunneet noudattaa tutkimusvaatimuksia
  • Hän oli saanut munuaisensiirron tai oli parhaillaan dialyysihoidossa
  • Oli 6-vuotias tai vanhempi seulontakäynnin aikaan

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: RP103
Päivästä 1 alkaen ja koko osallistumisen ajan RP103:a (kysteamiinibitartraatin viivästyneen vapautumisen kapselit) annettiin 12 tunnin välein (Q12H) 75 mg:n ja 25 mg:n kapseleina.
Lääke: RP103
Kysteamiinibitartraattia viivästyneesti vapauttavia kapseleita (RP103) annettiin kahdesti päivässä, suun kautta tai gastrostomiaputken (G-putki) kautta 2 tunnin paaston jälkeen. Aloitusannos oli neljäsosa RP103:n tavoiteylläpitoannoksesta iän, painon ja kehon pinta-alan perusteella. Suositeltu tavoiteylläpitoannos alle 6-vuotiaille lapsille oli 1 gramma/m²/vrk, jaettuna kahteen annokseen jaettuna Q12H:lla. Annosta nostettiin asteittain 10 %:n askelin perustuen valkosolujen kystiinipitoisuuksien seurantaan 30 minuuttia aamun RP103-annoksen jälkeen, joka kerättiin kahden viikon välein, kunnes osallistujan valkosolujen kystiinitaso oli
Muut nimet:
  • Kysteamiini viivästyneesti vapauttavat kapselit

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Keskimääräinen valkosolujen (WBC) kystiinipitoisuus jokaisella käynnillä
Aikaikkuna: Päivä 1, viikko 2, viikko 4, viikko 6, viikko 8, viikko 10, viikko 12, kuukausi 6, kuukausi 9, kuukausi 12, kuukausi 15, kuukausi 18, tutkimuksesta poistuminen
Verinäytteet otettiin 30 minuuttia aamun RP103-annoksen jälkeen kullakin tutkimuskäynnillä valkosolujen (WBC) kystiinipitoisuuden määrittämiseksi. WBC-kystiinipitoisuudet määritettiin käyttämällä nestekromatografiaa.
Päivä 1, viikko 2, viikko 4, viikko 6, viikko 8, viikko 10, viikko 12, kuukausi 6, kuukausi 9, kuukausi 12, kuukausi 15, kuukausi 18, tutkimuksesta poistuminen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haitallisia tapahtumia aiheuttavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Päivä 1 opiskelujakson kautta
Turvallisuus arvioitiin hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) ja hoidon aiheuttamien vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuuden perusteella. AE/haitallinen kokemus oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma potilaalla tai kliinisen tutkimuksen kohteella, jolle annettiin lääkevalmistetta ja jolla ei välttämättä ollut syy-yhteyttä tähän hoitoon. Lisätietoja haittatapahtumista löytyy tietueen turvallisuusosiosta.
Päivä 1 opiskelujakson kautta
Kysteamiinin suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: 30 minuuttia aamun RP103-annoksen jälkeen kuukaudessa 6 (ennen pöytäkirjan muutosta 1) tai 0 (ennen annosta), 30 minuuttia, 2, 3, 4, 6, 8, 10 ja 12 tuntia aamun RP103-annoksen jälkeen kuukaudessa 6 pöytäkirjan tarkistuksen 1 tai uudemman mukaisesti ilmoittautuneiden osalta
Verinäytteet kerättiin ja plasman kysteamiinipitoisuus määritettiin käyttämällä nestekromatografiaa. Kysteamiinin suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax) määritettiin suoraan tiedoista.
30 minuuttia aamun RP103-annoksen jälkeen kuukaudessa 6 (ennen pöytäkirjan muutosta 1) tai 0 (ennen annosta), 30 minuuttia, 2, 3, 4, 6, 8, 10 ja 12 tuntia aamun RP103-annoksen jälkeen kuukaudessa 6 pöytäkirjan tarkistuksen 1 tai uudemman mukaisesti ilmoittautuneiden osalta
Kysteamiinin suurimman havaitun plasmapitoisuuden (Tmax) aika
Aikaikkuna: 30 minuuttia aamun RP103-annoksen jälkeen kuukaudessa 6 (ennen pöytäkirjan muutosta 1) tai 0 (ennen annosta), 30 minuuttia, 2, 3, 4, 6, 8, 10 ja 12 tuntia aamun RP103-annoksen jälkeen kuukaudessa 6 pöytäkirjan tarkistuksen 1 tai uudemman mukaisesti ilmoittautuneiden osalta
Verinäytteet kerättiin ja plasman kysteamiinipitoisuus määritettiin käyttämällä nestekromatografiaa. Kysteamiinin suurimman havaitun plasmakonsentraation (Tmax) aika määritettiin suoraan tiedoista.
30 minuuttia aamun RP103-annoksen jälkeen kuukaudessa 6 (ennen pöytäkirjan muutosta 1) tai 0 (ennen annosta), 30 minuuttia, 2, 3, 4, 6, 8, 10 ja 12 tuntia aamun RP103-annoksen jälkeen kuukaudessa 6 pöytäkirjan tarkistuksen 1 tai uudemman mukaisesti ilmoittautuneiden osalta
Kysteamiinin plasmakonsentraatio-aikakäyrän (AUC) alla oleva pinta-ala
Aikaikkuna: 30 minuuttia aamun RP103-annoksen jälkeen kuukaudessa 6 (ennen pöytäkirjan muutosta 1) tai 0 (ennen annosta), 30 minuuttia, 2, 3, 4, 6, 8, 10 ja 12 tuntia aamun RP103-annoksen jälkeen kuukaudessa 6 pöytäkirjan tarkistuksen 1 tai uudemman mukaisesti ilmoittautuneiden osalta
Verinäytteet kerättiin ja plasman kysteamiinipitoisuus määritettiin käyttämällä nestekromatografiaa. AUC-arvot arvioitiin käyttämällä ei-osastoanalyysimenetelmiä. AUClast määriteltiin plasmakonsentraatio-aikakäyrän alla olevaksi alueeksi ajankohdasta 0 viimeiseen mitattavissa olevaan pitoisuuteen (720 minuuttia). AUCinf määriteltiin plasmakonsentraatio-aika-käyrän alla olevaksi alueeksi ajankohdasta 0 äärettömään.
30 minuuttia aamun RP103-annoksen jälkeen kuukaudessa 6 (ennen pöytäkirjan muutosta 1) tai 0 (ennen annosta), 30 minuuttia, 2, 3, 4, 6, 8, 10 ja 12 tuntia aamun RP103-annoksen jälkeen kuukaudessa 6 pöytäkirjan tarkistuksen 1 tai uudemman mukaisesti ilmoittautuneiden osalta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Horizon Pharma USA, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 20. joulukuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 13. joulukuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 13. joulukuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 5. joulukuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 5. joulukuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 7. joulukuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 14. helmikuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 17. tammikuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. joulukuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RP103-08

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset RP103

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Malta

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa