Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A ciszteamin-bitartarát késleltetett hatóanyag-leadású kapszulák (RP103) biztonsági/hatékonysági vizsgálata ciszteamin-kezelésben még nem kezelt, cisztinózisban szenvedő betegeknél

2018. január 17. frissítette: Horizon Pharma USA, Inc.

Ciszteamin-bitartarát késleltetett hatóanyag-leadású kapszulák (RP103) nyílt címkés, biztonságossági és hatékonysági vizsgálata ciszteamin-kezelésben még nem részesült cisztinózisban szenvedő betegeknél

Ez egy hosszú távú, nyílt elrendezésű vizsgálat volt az RP103 biztonságosságáról, tolerálhatóságáról és hatékonyságáról olyan cisztinózisban szenvedő betegeknél, akik nem részesültek semmilyen ciszteamin-kezelésben. A résztvevők RP103 kezelést kaptak legalább 12 hónapig. Az amerikai résztvevők áttértek a kereskedelmi forgalomban engedélyezett PROCYSBI® gyógyszerre. Brazíliában legalább 12 hónapos tanulmányi részvétel után és a brazil szabályozó hatóságok jóváhagyásával a résztvevők jogosultak voltak áttérni a tanulmány utáni gyógyszerellátási programra, és továbbra is személyes költségek nélkül kaphatják meg a gyógyszert.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A tanulmány célja az volt, hogy információkat gyűjtsön az RP103 nevű új gyógyszer biztonságosságáról és hatékonyságáról (milyen jól működik a cisztinózis kezelésében).

Cisztinózisban a szervezet cisztint épít fel. Rendszeres szedéssel egy régebbi, már jóváhagyott, Cystagon® nevű gyógyszer hatóanyaga (ciszteamin-bitartarát) csökkenti a cisztint a szervezetben. Az RP103 ugyanazt a hatóanyagot tartalmazza, mint a Cystagon®, és úgy tervezték, hogy a Cystagon®-hoz hasonló módon csökkentse a cisztint. Az RP103 is különbözik a Cystagon®-tól: A ciszteamin-bitartarát a gyomorból való felszívódás helyett az RP103-at úgy tervezték, hogy a vékonybélből szívódjon fel. Ez meghosszabbíthatja a gyógyszer hatását, így a Cystagon®-hoz hasonlóan naponta kétszer is bevehető.

Annak eldöntésére, hogy az RP103 hatékony-e, a vizsgálat kétféle vérvizsgálatot használt. Az egyik teszt a farmakodinámiás (PD), amely a fehérvérsejtek (WBC) cisztin mennyiségét méri a vizsgálati gyógyszer bevétele után. A fehérvérsejt-cisztin egy laboratóriumi vizsgálat, amellyel megállapítható, hogy a ciszteamin-bitartarát csökkenti-e a cisztinszintet a szervezetben. A második teszt a farmakokinetika (PK), amely a ciszteamin mennyiségét méri a vérben a gyógyszer bevétele után.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

17

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Brazília
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brazília
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
  • Egyesült Államok
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 6 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi vagy nő, akinek dokumentált diagnózisa cisztinózis
  • A szűrést megelőző 6 hónapon belül nem történt klinikailag jelentős változás a májfunkciós tesztekben, azaz az alanin-aminotranszferáz (ALT) és az aszpartát-aminotranszferáz (AST) normálértékének felső határának 1,5-szerese és/vagy az összbilirubin 1,5-szerese
  • Nem történt klinikailag jelentős változás a vesefunkcióban, azaz a becsült glomeruláris filtrációs rátában (GFR) a szűrést megelőző 6 hónapon belül
  • A becsült GFR-nek > 20 ml/perc/1,73 m²-nek kell lennie (a Schwartz 2009 J Am Soc Nephrol 20:629-647 egyenletével)
  • Azoknak a női résztvevőknek, akik szexuálisan aktívak és fogamzóképes korúak, azaz nem műtétileg sterilek (petevezeték lekötése, kétoldali peteeltávolítás vagy méheltávolítás), vagy legalább 2 évvel a menopauza után természetes módon, bele kell egyezniük, hogy a szűréstől a vizsgálat befejezéséig elfogadható fogamzásgátlási formát alkalmazzanak. Ebben a vizsgálatban a fogamzásgátlás elfogadható formái közé tartoznak a hormonális fogamzásgátlók (orális, implantátum, transzdermális tapasz vagy injekció) a szűrést megelőzően legalább 3 hónapig stabil dózisban, gát (spermicid óvszer vagy spermiciddel végzett rekeszizom), IUD vagy olyan partner, aki legalább 6 hónapja vazektomizálták. Szülőképesnek tekintették azt a nőt, aki elérte a menarchiát.
  • A vizsgálatban való részvétel előtt a résztvevőnek vagy szülőjének vagy gyámjának írásos beleegyezését és beleegyezését kell adnia (adott esetben)
  • A múltban nem szedett semmilyen ciszteamin-bitartarátot

Kizárási kritériumok:

  • Az alábbi állapotok jelenlegi előzményei vagy bármely egyéb egészségügyi probléma, amely a Vizsgáló véleménye szerint a vizsgálatban való részvételt nem biztonságos:
  • Gyulladásos bélbetegség, ha jelenleg aktív, vagy a vékonybél korábbi reszekciója
  • Szívbetegség (pl. szívinfarktus, szívelégtelenség, instabil aritmiák vagy rosszul kontrollált magas vérnyomás) a szűrést megelőző 90 napon belül
  • Aktív vérzési rendellenesség a szűrést megelőző 90 napon belül
  • Rosszindulatú betegség a kórtörténetben a szűrést megelőző 2 éven belül
  • 10 g/dl alatti hemoglobinszint a szűréskor, vagy a vizsgáló véleménye szerint olyan hemoglobinszint, amely nem teszi biztonságossá a vizsgálatban való részvételt
  • Ismert túlérzékenység a penicillaminnal szemben
  • Női alanyok, akik szoptattak, terhességet terveztek, vagy akikről ismertek vagy gyaníthatóan terhesek
  • Azok a résztvevők, akik a vizsgáló véleménye szerint nem tudtak vagy nem akartak megfelelni a tanulmányi követelményeknek
  • Veseátültetésen esett át, vagy éppen dialízis alatt áll
  • 6 éves vagy idősebb volt a szűrési látogatás időpontjában

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: RP103
Az 1. naptól kezdve a részvétel teljes időtartama alatt RP103-at (ciszteamin-bitartarát késleltetett felszabadulású kapszula) 12 óránként (Q12H) adtunk be, 75 mg-os és 25 mg-os kapszulákban.
Drog: RP103
A ciszteamin-bitartarát késleltetett felszabadulású kapszulákat (RP103) naponta kétszer, orálisan vagy gasztrosztómás szondán keresztül (G-cső) adtuk be 2 órás koplalás után. A kezdő adag az RP103 célzott fenntartó dózisának egynegyede volt az életkor, a testtömeg és a testfelület alapján. Az ajánlott célzott fenntartó dózis 6 éves korig 1 gramm/m²/nap volt, 2 részre osztva, Q12H-t adva. Az adagot fokozatosan, 10%-os lépésekben emelték, a fehérvérsejtek cisztinszintjének monitorozása alapján 30 perccel a reggeli RP103 adag után, 2 hetente, amíg a résztvevő WBC cisztinszintje el nem érte.
Más nevek:
  • Ciszteamin késleltetett hatóanyag-leadású kapszulák

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Átlagos fehérvérsejt (WBC) cisztinkoncentráció minden látogatáskor
Időkeret: 1. nap, 2. hét, 4. hét, 6. hét, 8. hét, 10. hét, 12. hét, 6. hónap, 9. hónap, 12. hónap, 15. hónap, 18. hónap, tanulmányi kilépés
Vérmintákat vettünk 30 perccel a reggeli RP103 adag után minden vizsgálati látogatás alkalmával, hogy meghatározzuk a fehérvérsejt (WBC) cisztinkoncentrációját. A fehérvérsejtek cisztinkoncentrációit folyadékkromatográfiával határoztuk meg.
1. nap, 2. hét, 4. hét, 6. hét, 8. hét, 10. hét, 12. hét, 6. hónap, 9. hónap, 12. hónap, 15. hónap, 18. hónap, tanulmányi kilépés

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos eseményekkel járó résztvevők száma
Időkeret: 1. nap a tanulmányi kilépésig
A biztonságosságot a kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE) és a kezelés során felmerülő súlyos nemkívánatos események (SAE) előfordulási gyakorisága alapján értékelték. Az AE/káros tapasztalat bármely olyan nemkívánatos orvosi esemény volt, amely olyan betegnél vagy klinikai vizsgálati alanynál fordult elő, aki gyógyszerkészítményt kapott, és amely nem feltétlenül volt okozati összefüggésben ezzel a kezeléssel. A nemkívánatos eseményekkel kapcsolatos további információkért tekintse meg a jegyzőkönyv biztonsági szakaszát.
1. nap a tanulmányi kilépésig
A ciszteamin maximális megfigyelt plazmakoncentrációja (Cmax).
Időkeret: 30 perccel a reggeli RP103 adag után a 6. hónapban (az 1. jegyzőkönyv-módosítás előtt) vagy a 0. (adagolás előtti), 30 perccel, 2, 3, 4, 6, 8, 10 és 12 órával a reggeli RP103 adag után a hónapban. 6. az 1. vagy későbbi jegyzőkönyv-módosítás alá tartozó személyek esetében
Vérmintákat vettünk és a plazma ciszteamin koncentrációját folyadékkromatográfiával határoztuk meg. A ciszteamin maximális megfigyelt plazmakoncentrációját (Cmax) közvetlenül az adatokból határoztuk meg.
30 perccel a reggeli RP103 adag után a 6. hónapban (az 1. jegyzőkönyv-módosítás előtt) vagy a 0. (adagolás előtti), 30 perccel, 2, 3, 4, 6, 8, 10 és 12 órával a reggeli RP103 adag után a hónapban. 6. az 1. vagy későbbi jegyzőkönyv-módosítás alá tartozó személyek esetében
A ciszteamin maximális megfigyelt plazmakoncentrációjának (Tmax) időpontja
Időkeret: 30 perccel a reggeli RP103 adag után a 6. hónapban (az 1. jegyzőkönyv-módosítás előtt) vagy a 0. (adagolás előtti), 30 perccel, 2, 3, 4, 6, 8, 10 és 12 órával a reggeli RP103 adag után a hónapban. 6. az 1. vagy későbbi jegyzőkönyv-módosítás alá tartozó személyek esetében
Vérmintákat vettünk és a plazma ciszteamin koncentrációját folyadékkromatográfiával határoztuk meg. A ciszteamin maximális megfigyelt plazmakoncentrációjának (Tmax) időpontját közvetlenül az adatokból határoztuk meg.
30 perccel a reggeli RP103 adag után a 6. hónapban (az 1. jegyzőkönyv-módosítás előtt) vagy a 0. (adagolás előtti), 30 perccel, 2, 3, 4, 6, 8, 10 és 12 órával a reggeli RP103 adag után a hónapban. 6. az 1. vagy későbbi jegyzőkönyv-módosítás alá tartozó személyek esetében
A ciszteamin plazmakoncentráció-idő görbéje (AUC) alatti terület
Időkeret: 30 perccel a reggeli RP103 adag után a 6. hónapban (az 1. jegyzőkönyv-módosítás előtt) vagy a 0. (adagolás előtti), 30 perccel, 2, 3, 4, 6, 8, 10 és 12 órával a reggeli RP103 adag után a hónapban. 6. az 1. vagy későbbi jegyzőkönyv-módosítás alá tartozó személyek esetében
Vérmintákat vettünk és a plazma ciszteamin koncentrációját folyadékkromatográfiával határoztuk meg. Az AUC értékeket nem kompartmentális elemzési módszerekkel becsültük meg. Az AUClast a plazmakoncentráció-idő görbe alatti területként volt meghatározva, a 0 időponttól az utolsó mérhető koncentráció időpontjáig (720 perc). Az AUCinf-et a plazmakoncentráció-idő görbe alatti területként határoztuk meg a 0-tól a végtelenig.
30 perccel a reggeli RP103 adag után a 6. hónapban (az 1. jegyzőkönyv-módosítás előtt) vagy a 0. (adagolás előtti), 30 perccel, 2, 3, 4, 6, 8, 10 és 12 órával a reggeli RP103 adag után a hónapban. 6. az 1. vagy későbbi jegyzőkönyv-módosítás alá tartozó személyek esetében

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Horizon Pharma USA, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2012. december 20.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2016. december 13.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2016. december 13.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2012. december 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. december 5.

Első közzététel (Becslés)

2012. december 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. február 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. január 17.

Utolsó ellenőrzés

2017. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • RP103-08

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a RP103

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Sweden

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel