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척수근위축증(SMA)이 있는 유아에서 Nusinersen(ISIS 396443)의 효능, 안전성 및 약동학을 평가하기 위한 연구

2021년 2월 12일 업데이트: Biogen

영아 발병 척추 근육 위축 환자에게 척수강 내로 전달된 ISIS 396443의 다회 투여의 효능, 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위한 연구

1차 목적은 영아 발병 척추근 위축증(SMA) 참가자에게 척수강 내로 투여된 nusinersen(ISIS 396443)의 다회 투여의 임상적 효능을 조사하는 것입니다. 2차 목표는 영아-발병 SMA 참가자에게 척수강내로 투여된 누시네르센 다회 용량의 안전성과 내약성을 조사하고, 대상자에게 경막내로 투여된 누시네르센 다회용량의 뇌척수액(CSF) 및 혈장 약동학(PK)을 검사하는 것입니다. 영아 발병 SMA.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 Ionis Pharmaceuticals, Inc.에 의해 수행되고 프로토콜이 등록되었습니다. 2016년 8월에 임상시험 후원이 Biogen으로 이전되었습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

21

단계

  • 2 단계

확장된 액세스

더 이상 사용할 수 없음 임상시험 외. 확장 액세스 기록을 참조하세요.

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Stanford, California, 미국, 94305
        • Stanford University Medical Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, 미국, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University Medical Center
  • 캐나다
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children (SickKids)

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

3주 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

주요 포함 기준:

  • 5q SMA(동형접합 유전자 결실 또는 돌연변이)의 유전 문서화
  • 생후 21일 이상 6개월(180일) 미만에서 SMA와 일치하는 임상 징후 및 증상의 시작
  • 연구 시작 시, 현장 조사관의 의견에 따라 적절한 영양 및 수분 공급(위절개술을 포함하거나 포함하지 않음)을 받음
  • 질병 통제 예방 센터(CDC) 지침을 사용하여 연령에 대한 체중 >5번째 백분위수
  • 현장 조사관의 의견에 따라 의료 서비스는 SMA의 치료 표준에 대한 합의문(Wang et al. 2007)에 명시된 지침을 충족하고 계속 충족할 것으로 예상됩니다.
  • 임신 주수 35~42주 및 임신 체중 ≥2kg
  • 연구 기간 동안 참여 연구 센터에서 지상 이동 거리로 약 9시간 이내에 거주하십시오. 연구 센터에서 지상 이동 거리 > 2시간 거주는 현장 조사관 및 연구 의료 모니터로부터 허가를 받아야 합니다.
  • 현장 조사관의 의견에 따라 모든 연구 절차, 측정 및 방문을 완료할 수 있고 부모 또는 보호자/참가자가 적절하게 지원하는 심리사회적 상황을 가지고 있습니다.

제외 기준:

  • 저산소혈증(O2 각성 <96% 또는 O2 포화도 <96%, 환기 지원 없음)
  • 스크리닝 기간 중 언제라도 전신적 항바이러스 또는 항균 요법을 필요로 하는 치료되지 않았거나 부적절하게 치료된 활동성 감염의 존재
  • 요추 천자(LP) 절차, CSF 순환 또는 안전성 평가를 방해하는 뇌 또는 척수 질환의 병력
  • 뇌척수액(CSF) 배액을 위한 이식된 션트 또는 이식된 중추신경계(CNS) 카테터의 존재
  • 세균성 수막염의 병력
  • 참가자를 포함하기에 부적합하게 만드는 스크리닝 시 현장 조사관에 의해 평가된 혈액학 또는 임상 화학 파라미터의 임상적으로 유의한 이상
  • 다른 연구 약물(예: 알부테롤, 릴루졸, 카르니틴, 크레아틴, 페닐부티르산나트륨, 살부타몰, 발프로에이트, 하이드록시우레아 등), 생물학적 제제 또는 등록 전 90일 이내 또는 연구 기간 동안의 장치로 치료. 유전자 치료 또는 세포 이식 이력
  • 참가자 부모(들) 또는 법적 보호자(들)는 연구의 성격, 범위 및 가능한 결과를 이해할 수 없거나 프로토콜 정의 평가 일정을 준수하는 데 동의하지 않습니다.
  • 현장 조사관에 따르면 연구 수행 및 평가를 방해할 진행 중인 의학적 상태. 예는 안전 평가를 방해하거나 연구 절차를 수행하는 참가자의 능력을 손상시키는 SMA 이외의 의학적 장애입니다.

참고: 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: NON_RANDOMIZED
  • 중재 모델: 평행한
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 누시네르센 6mg
의약품: 누시너센
척수강내(IT) 주사로 투여
다른 이름들:
  • ISIS 396443
  • 스핀라자
  • BIIB058
  • 아이오니스 SMN Rx
  • ISIS SMNRx
실험적: 누시네르센 12mg
의약품: 누시너센
척수강내(IT) 주사로 투여
다른 이름들:
  • ISIS 396443
  • 스핀라자
  • BIIB058
  • 아이오니스 SMN Rx
  • ISIS SMNRx

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
마지막 방문에서 HINE 섹션 2에서 평가한 대로 운동 이정표에서 개선을 달성한 참가자의 비율
기간: 1352일 또는 조기 종료
HINE의 섹션 2는 8개의 독립적인 마일스톤 카테고리로 구성됩니다. 이러한 각 범주 내에서 참가자는 운동 능력이 전혀 없는 상태(각 범주에서 가장 낮은 수준)에서 여러 이정표(각 범주에서 2~4단계)를 통해 범주 내에서 가장 높은 수준으로 진행할 수 있습니다. 전반적으로 8개 범주에서 달성할 수 있는 총 26개의 이정표가 있습니다. 개선은 다음 중 하나로 정의되었습니다. 1. 기준선에서 2 마일스톤 이상 증가하거나 자발적인 잡기 범주 2에서 협공 잡기 달성. 베이스라인에서 2 마일스톤 이상 증가 또는 범주 3 발 차기 능력에서 발가락 닿기 달성. 헤드 컨트롤, 구르기, 앉기, 기어가기, 서기 또는 걷기의 나머지 6개 범주 중 하나에서 기준선에서 1 마일스톤 이상 증가했습니다.
1352일 또는 조기 종료

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
연구 종료 시 사건 없는 생존
기간: 1638년까지
무사고 생존은 살아 있고 영구적인 환기 지원이 필요하지 않은 참가자의 비율로 정의되었습니다(기관 절개술 또는 급성 가역적 질병이 없는 상태에서 최소 2주 동안 지속적으로 하루에 16시간 이상의 환기가 필요한 것으로 정의됨). 사건 없는 생존은 Kaplan-Meier 방법론을 사용하여 추정되었습니다.
1638년까지
CHOP-INTEND 운동 기능 척도로 평가한 마지막 방문에서 운동 기능이 개선된 참가자의 비율
기간: 1352일 또는 조기 종료
CHOP-INTEND 테스트에는 중력 제거(낮은 점수)부터 반중력 운동(높은 점수)까지 등급을 매겨 가장 쉬운 항목에서 가장 어려운 항목으로 이동하도록 구성된 16개 항목이 포함됩니다. 모든 항목 점수 범위는 0(최악)에서 4(최상)입니다. 총 점수 범위는 0에서 64까지이며 점수가 높을수록 운동 기능이 더 우수함을 나타냅니다. 개선은 최종 연구 방문 당시 기준선에서 총 CHOP INTEND 점수가 4점 이상 증가한 것으로 정의되었습니다.
1352일 또는 조기 종료
CMAP 진폭의 기준선으로부터의 변화에 ​​의해 평가된 마지막 방문에서 신경근 전기생리학의 변화
기간: 기준선, 1072일
CMAP는 근육 또는 근육 그룹에서 운동 뉴런의 대략적인 수를 결정하는 데 사용할 수 있는 전기생리학적 기술입니다. 기준선에서 긍정적인 변화는 운동 뉴런의 수가 증가했음을 나타냅니다.
기준선, 1072일
부작용(AE) 및/또는 심각한 부작용(SAE)을 경험한 참가자 수
기간: 1352일까지
AE: AE가 연구 의약품과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 연구 의약품의 연구 또는 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후, 증상 또는 질병. SAE: 조사자 또는 후원자의 관점에서 다음 기준 중 하나를 충족하는 임의의 AE: 사망을 초래함; 생명을 위협하는 경우: 즉, 사건 발생 시 즉각적인 사망 위험이 있는 경우 입원 환자 입원 또는 기존 입원 연장이 필요합니다. 정상적인 생활 기능을 수행하는 능력의 지속적이거나 상당한 무능력 또는 상당한 장애를 초래합니다. 피험자의 자손(남성 또는 여성)에게 선천적 기형 또는 선천적 결손을 초래합니다. 조사자 또는 후원자의 의견으로는 중요한 의료 이벤트입니다.
1352일까지
뇌척수액(CSF) 내 누시네르센 농도
기간: 1135일(투약 전)
CSF의 nusinersen 농도는 표준 실험실 분석을 사용하여 측정되었습니다.
1135일(투약 전)
혈장 내 Nusinersen의 PK 매개변수: 최대 농도(Cmax)
기간: 1일(투약 전 및 투약 후 1, 2 및 4시간[hr]) 및 2일(투약 후 24시간)
Cmax는 혈장에서 관찰된 연구 약물의 최대 농도입니다.
1일(투약 전 및 투약 후 1, 2 및 4시간[hr]) 및 2일(투약 후 24시간)
혈장 내 Nusinersen의 PK 매개변수: Cmax 도달 시간(Tmax)
기간: 1일(투약 전 및 투약 후 1, 2 및 4시간[hr]) 및 2일(투약 후 24시간)
Tmax는 Cmax가 발생하는 시간입니다.
1일(투약 전 및 투약 후 1, 2 및 4시간[hr]) 및 2일(투약 후 24시간)
혈장 내 Nusinersen의 PK 매개변수: IT 투여 시간부터 투여 후 4시간까지의 혈장 농도 시간 곡선 아래 면적(AUC0-4)
기간: 1일(투약 전 및 투약 후 1, 2 및 4시간[hr]) 및 2일(투약 후 24시간)
AUC는 제로 시간(투약 전)부터 연구 약물의 IT 투여 후 4시간까지의 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적입니다. AUC는 선형 사다리꼴 규칙을 사용하여 결정되었습니다.
1일(투약 전 및 투약 후 1, 2 및 4시간[hr]) 및 2일(투약 후 24시간)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Biogen

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2013년 5월 8일

기본 완료 (실제)

2017년 8월 21일

연구 완료 (실제)

2017년 8월 21일

연구 등록 날짜

최초 제출

2013년 4월 22일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2013년 4월 22일

처음 게시됨 (추정)

2013년 4월 25일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 2월 17일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 2월 12일

마지막으로 확인됨

2021년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ISIS 396443-CS3A
  • 2017-000621-12 (EUDRACT_NUMBER)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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