지방이영양증 환자를 위한 오베티콜산의 임상 2상 연구

포함 기준:

1. LMNA(lamin A/C) 유전자에 이형접합 질병 유발 미스센스 돌연변이가 있는 Dunnigan 품종의 가족성 부분 지방이영양증 환자.
2. 1H 자기 공명 분광법으로 입증된 간 지방증(>5.6% 간 트리글리세리드 함량).
3. 18-70세.
4. 여성의 경우 하루 20g 미만, 남성의 경우 하루 30g 미만의 알코올 섭취.
5. 성관계를 갖는 참가자 및 파트너는 연구 기간 동안 의학적으로 허용되는 피임법(피임약)을 사용해야 합니다. 의학적으로 허용되는 피임 방법에는 다음이 포함됩니다. (2) 피임약, 패치 또는 링과 같은 승인된 호르몬 피임약; 데포프로베라, 임플라논. (3) 살정제와 함께 사용되는 콘돔, 자궁경부 캡 또는 다이어프램과 같은 차단 방법. (4) 자궁 내 장치(IUD).

제외 기준:

1. 만성 바이러스성 간염, 자가면역성 간염, 원발성 담즙성 간경변증, 담즙폐쇄 또는 윌슨병, 혈색소증 또는 알파-1- 항 트립신 결핍.
2. 연구 전 6개월 동안 2주 이상 동안 지방간염과 관련된 약물, 예를 들어 코르티코스테로이드, 고용량 에스트로겐, 메토트렉세이트, 아미오다론, 타목시펜, 발프로산, 설파살라진 또는 옥사실린을 사용한 치료.
3. 간부전의 임상적 특징(정맥류 출혈, 복수, 간성 뇌병증 등) 및 실험실 조사(INR > 1.3의 연장된 프로트롬빈 시간, 혈청 알부민이 3.0g/dL 미만인 저알부민혈증, 직접 빌리루빈 > 1.3mg으로 입증되는 비대상성 간 질환 /dL, 또는 식도 정맥류의 존재 등)
4. 간세포 암종의 증거: 200ng/ml 이상의 알파-태아단백 수치 및/또는 간암을 암시하는 영상 연구에서 간 질량.
5. 이전 3개월 동안 간 지방증을 잠재적으로 감소시킬 수 있는 약물 사용; 우르소데옥시콜산, 티아졸리딘디온, 고용량 비타민 E, 베타인, 아세틸시스테인 및 콜린.
6. 울혈성 심부전, 뇌혈관 질환, 호흡 부전, 신부전(혈청 크레아티닌 >2 mg/dL), 급성 췌장염, 장기 이식, 심각한 정신 질환, 악성 종양과 같은 간 질환 이외의 중요한 전신 또는 주요 질환 재판과 적절한 후속 조치로.
7. 연구 참여를 방해하는 급성 의학적 질병.
8. 알려진 HIV 감염 환자.
9. 현재 약물 남용.
10. 임신 또는 수유중인 여성.
11. 30% 미만의 헤마토크리트.
12. 지난 3개월 동안의 체중 감소 이력.
13. 담즙산 결합 수지, 콜레스티라민, 콜레스티폴 또는 콜레세벨람을 복용 중인 환자.
14. OCA 또는 그 제형의 구성 요소에 대한 과민성 또는 불내성.
15. 정보에 입각한 동의를 제공하지 못한 경우 16. 당뇨병 또는 공복 혈당 ≥ 126 mg/dL 또는 헤모글로빈 A1c ≥ 6.5%의 이전 임상 진단.