脂肪異栄養症患者に対するオベチコール酸の第2相試験

包含基準:

1. ラミンA / C（LMNA）遺伝子に疾患を引き起こすヘテロ接合体のミスセンス変異を伴うダニガン種の家族性部分脂肪異栄養症の患者。
2. 1H磁気共鳴分光法によって示されるように、肝臓の脂肪症（>5.6％の肝臓トリグリセリド含有量）。
3. 18～70歳。
4. アルコール摂取量は女性で1日20g未満、男性で1日30g未満。
5. 参加者と彼らがセックスをしているそのパートナーは、研究中に医学的に許容される避妊（避妊薬）を使用しなければなりません。 医学的に許容される避妊方法には、(1) 子宮摘出術、卵管結紮または精管切除術などの外科的滅菌が含まれます。 (2) 経口避妊薬、パッチまたはリングなどの承認されたホルモン避妊薬。 Depo-Provera、Implanon。 (3) コンドーム、子宮頸管キャップ、殺精子剤を使用した横隔膜などのバリア法。 (4) 子宮内器具 (IUD)。

除外基準:

1. -慢性ウイルス性肝炎、自己免疫性肝炎、原発性胆汁性肝硬変、胆道閉塞などの非アルコール性脂肪性肝炎以外の原因による肝疾患を強く示唆する検査所見またはその他の組織学的所見またはウィルソン病、ヘモクロマトーシス、アルファ-1-などの遺伝性肝疾患アンチトリプシン欠乏症。
2. -脂肪性肝炎に関連する薬物、例えば、コルチコステロイド、高用量エストロゲン、メトトレキサート、アミオダロン、タモキシフェン、バルプロ酸、スルファサラジン、またはオキサシリンによる治療 研究前の6か月で2週間。
3. -肝不全の臨床的特徴（静脈瘤出血、腹水、肝性脳症など）および検査室調査（INR> 1.3のプロトロンビン時間の延長、血清アルブミンが3.0 g / dL未満の低アルブミン血症、直接ビリルビン> 1.3 mgによって証明される非代償性肝疾患/dL、または食道静脈瘤の存在など)
4. 肝細胞癌の証拠：200 ng / mlを超えるアルファフェトプロテインレベルおよび/または肝臓癌を示唆する画像検査での肝臓質量。
5. -過去3か月間の脂肪肝を潜在的に減少させる可能性のある薬物の使用;ウルソデオキシコール酸、チアゾリジンジオン、高用量ビタミンE、ベタイン、アセチルシステイン、コリン。
6. -うっ血性心不全、脳血管疾患、呼吸不全、腎不全（血清クレアチニン> 2 mg / dL）、急性膵炎、臓器移植、重篤な精神疾患、悪性腫瘍など、肝疾患以外の重大な全身疾患または主要疾患試験と十分なフォローアップを行います。
7. -研究への参加を妨げる急性疾患。
8. 既知の HIV 感染患者。
9. 現在の薬物乱用。
10. 妊娠中または授乳中の女性。
11. ヘマトクリットが30%未満。
12. 過去 3 か月間の体重減少の履歴。
13. -胆汁酸結合樹脂、コレスチラミン、コレスチポールまたはコレセベラムの患者。
14. OCAまたはその製剤の成分に対する過敏症または不耐性。
15. インフォームドコンセントが得られない 16.糖尿病または空腹時血糖≧126 mg/dLまたはヘモグロビンA1c≧6.5%の以前の臨床診断。