진행성 핵상 마비에 대한 젊은 플라즈마 수혈

포함 기준:

1. AL-108-231 davunetide 시험(Boxer et al. 2014)을 위해 수정된 NINDS-SPSP(National Institute of Neurological Disorders and Stroke) - 진행성 핵상 마비 협회(Society for Progressive Supranuclear Palsy, NINDS-SPSP) 개연성 또는 가능한 PSP 기준(Litvan et al. 1996b)을 충족합니다. ;
2. 50세 이상 85세 미만(포함)
3. 스크리닝 시 MRI는 PSP와 일치합니다(≤ 4 미세 출혈 및 큰 뇌졸중 또는 심각한 백질 질환 없음).
4. 스크리닝 시 MMSE 점수는 14~30(포함)입니다.
5. 식품의약국(FDA) 승인 알츠하이머병(AD) 약물 및 파킨슨병 약물을 포함하는 스크리닝 전 2개월 동안의 안정한 약물;
6. 피험자를 잘 알고 모든 시험 방문에 피험자를 동반하고 설문지에 참여할 의향이 있는 연구 파트너의 가용성;
7. 3 MRI에 동의합니다.
8. CSF 검사를 위해 요추 천자 2회에 동의합니다.
9. 지역 IRB 규정에 따라 피험자와 피험자의 간병인으로부터 얻은 서명 및 날짜가 있는 서면 동의서

10. 남성 및 모든 WCBP는 연구 기간 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 30일 동안 성관계를 삼가거나 적절한 피임 방법을 사용하는 데 동의합니다.

    • 적절한 피임 방법에는 잠재적으로 가임 가능한 파트너와의 성관계를 완전히 금하는 것과 같이 일관되고 올바르게 사용했을 때 실패율이 낮은(즉, 연간 1% 미만) 방법과 일부 이중 장벽 방법(살정제 함유 콘돔)이 포함됩니다. 파트너의 자궁 내 장치(IUD), 살정제가 포함된 다이어프램, 경구 피임약, 피임 패치 또는 질 링, 경구 피임약, 주사 가능 피임약 또는 이식 피임약과 함께 사용;
    • 본 연구에서는 외과적 불임 수술을 받았거나 2년 이상 무월경 상태인 여성은 가임 가능성이 없는 것으로 간주합니다.

제외 기준:

1. 가능한 알츠하이머병에 대한 국립 노화 알츠하이머 협회 작업 그룹 기준을 충족합니다(McKhann et al. 2011).
2. 인지 결핍을 설명할 수 있는 PSP 이외의 모든 의학적 상태(예: 활동성 발작 장애, 뇌졸중, 혈관성 치매)
3. 레보도파 요법에 대한 현저하고 지속적인 반응;
4. 유의한 심혈관, 혈액, 신장 또는 간 질환의 병력(또는 이에 대한 검사실 증거),
5. 주요 정신 질환 또는 치료되지 않은 우울증의 병력;
6. 호중구 수 <1,500/mm3, 혈소판 <100,000/mm3, 혈청 크레아티닌 >1.5 x 정상 상한치(ULN), 총 빌리루빈 >1.5 x ULN, 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) >3 x ULN, 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) >3 x ULN, 또는 스크리닝 평가에서 INR >1.2;
7. 조사자의 의견에 따라 안전성 위험을 제기하거나 연구 데이터의 적절한 해석을 방해할 수 있는 스크리닝 또는 기준선 평가에서 임상적으로 유의한 결과의 증거;
8. 임상적으로 유의한 박테리아, 진균 또는 마이코박테리아 감염의 현재 또는 최근 병력(스크리닝 전 4주 이내),
9. 현재 임상적으로 중요한 바이러스 감염;
10. 스크리닝 전 4주 이내 대수술;
11. 와파린과 같은 항응고제 사용을 포함하여 스크리닝 시 요추 천자에 대한 모든 금기 사항 또는 견딜 수 없는 경우. 81 mg 아스피린의 일일 투여는 스크리닝 전 30일 동안 용량이 안정적인 한 허용될 것입니다;
12. 다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 월간 혈장 수혈에 대한 모든 금기 사항: a. 중요한 수혈 합병증의 병력; 비. 필요한 경우 의료 지원을 요청할 유능한 성인이 집에 없습니다. 씨. 응급 요원에게 연락할 수 있는 전화가 없거나 응급 차량에 쉽게 접근할 수 없습니다. 디. 호환되는 플라즈마 장치를 사용할 수 없습니다. 이자형. 정맥 주사(IV) 수액에 대한 사전 불내성; 에프. 스크리닝 시 병력 또는 실험실 증거에 의한 IgA 결핍; g. 요독증 또는 출혈; 시간. 항응고제 요법의 동시 사용. 81 mg 아스피린의 일일 투여는 스크리닝 전 30일 동안 용량이 안정되는 한 허용될 것이다. 항혈소판제는 허용됩니다.
13. 스크리닝 3개월 이내에 다른 조사 약물로 치료하거나 다른 중재적 임상 시험에 참여;
14. 스크리닝 전 6개월 동안 또는 시험 동안 IV 면역글로불린을 포함하는 임의의 인간 혈액 제제로의 치료;
15. 임신 또는 수유
16. 스크리닝 또는 베이스라인(제1일)에서 양성 임신 테스트;
17. 비전이성 피부암 또는 비전이성 전립선암을 제외하고 스크리닝 5년 이내의 암은 기준선으로부터 1년 이내에 유의미한 이환율 또는 사망률을 유발할 것으로 예상되지 않습니다.