Transfuzje młodego osocza w postępującym porażeniu nadjądrowym

Kryteria przyjęcia:

1. Spełnia prawdopodobne lub możliwe kryteria PSP National Institute of Neurological Disorders and Stroke - Society for Progressive Supranuclear Palsy (NINDS-SPSP) (Litvan et al. 1996b), zmodyfikowane dla badania davunetide AL-108-231 (Boxer et al. 2014) ;
2. między 50 a 85 rokiem życia (włącznie);
3. MRI podczas badania przesiewowego jest zgodne z PSP (≤ 4 mikrokrwotoki i brak dużych udarów lub ciężkiej choroby istoty białej);
4. Wynik MMSE podczas badania przesiewowego wynosi od 14 do 30 (włącznie);
5. Stałe leki przez 2 miesiące przed badaniem przesiewowym, w tym zatwierdzone przez Food and Drug Administration (FDA) leki na chorobę Alzheimera (AD) i leki na chorobę Parkinsona;
6. Dostępność partnera badawczego, który dobrze zna temat i jest chętny do towarzyszenia pacjentowi podczas wszystkich wizyt próbnych i do udziału w kwestionariuszach;
7. Zgadza się na 3 MRI;
8. Zgadza się na 2 nakłucia lędźwiowe w celu zbadania płynu mózgowo-rdzeniowego;
9. Podpisana i opatrzona datą pisemna świadoma zgoda uzyskana od uczestnika i jego opiekuna zgodnie z lokalnymi przepisami IRB;

10. Mężczyźni i wszyscy WCBP zgadzają się powstrzymać się od seksu lub stosować odpowiednią metodę antykoncepcji na czas trwania badania i przez 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.

    • Odpowiednie metody antykoncepcji obejmują te, które przy konsekwentnym i prawidłowym stosowaniu mają niski wskaźnik niepowodzeń, tj. mniej niż 1% rocznie, takie jak całkowita abstynencja od współżycia z potencjalnie płodną partnerką oraz niektóre metody podwójnej bariery (prezerwatywy ze środkiem plemnikobójczym) w połączeniu ze stosowaniem przez partnera wkładki wewnątrzmacicznej (IUD), diafragmy ze środkiem plemnikobójczym, doustnych środków antykoncepcyjnych, plastrów antykoncepcyjnych lub krążków dopochwowych, doustnych, iniekcyjnych lub wszczepionych środków antykoncepcyjnych;
    • W tym badaniu kobieta, która została wysterylizowana chirurgicznie lub która była w stanie braku miesiączki przez ponad dwa lata, zostanie uznana za niebędącą w wieku rozrodczym.

Kryteria wyłączenia:

1. Spełnia kryteria National Institute on Aging-Alzheimer's Association Workgroups dla prawdopodobnej AD (McKhann i in. 2011);
2. Dowolny stan chorobowy inny niż PSP, który może odpowiadać za deficyty poznawcze (np. czynne zaburzenie napadowe, udar, otępienie naczyniowe);
3. Wyraźna i trwała odpowiedź na terapię lewodopą;
4. Historia istotnych chorób sercowo-naczyniowych, hematologicznych, nerek lub wątroby (lub dowody laboratoryjne);
5. Historia poważnej choroby psychicznej lub nieleczonej depresji;
6. Liczba neutrofili <1500/mm3, płytki krwi <100 000/mm3, kreatynina w surowicy >1,5 x górna granica normy (GGN), bilirubina całkowita >1,5 x GGN, aminotransferaza alaninowa (ALT) >3 x GGN, aminotransferaza asparaginianowa (AST) >3 x GGN lub INR >1,2 podczas ocen przesiewowych;
7. Dowody wszelkich istotnych klinicznie wyników badań przesiewowych lub ocen początkowych, które w opinii badacza mogłyby stanowić zagrożenie dla bezpieczeństwa lub zakłócać odpowiednią interpretację danych z badania;
8. Aktualna lub niedawna historia (w ciągu czterech tygodni przed badaniem przesiewowym) klinicznie istotnej infekcji bakteryjnej, grzybiczej lub mykobakteryjnej;
9. Obecna klinicznie istotna infekcja wirusowa;
10. Poważna operacja w ciągu czterech tygodni przed badaniem przesiewowym;
11. Jakiekolwiek przeciwwskazania lub nietolerancja nakłucia lędźwiowego podczas badania przesiewowego, w tym stosowanie leków przeciwzakrzepowych, takich jak warfaryna. Codzienne podawanie 81 mg aspiryny będzie dozwolone, o ile dawka będzie stabilna przez 30 dni przed badaniem przesiewowym;
12. Wszelkie przeciwwskazania do comiesięcznych transfuzji osocza, w tym między innymi: a. Historia istotnych powikłań po transfuzji; B. Brak kompetentnej osoby dorosłej w domu, która w razie potrzeby wezwie pomoc medyczną; C. Brak telefonu do kontaktu z personelem ratunkowym lub brak łatwego dostępu dla pojazdów uprzywilejowanych; D. Kompatybilne jednostki plazmowe niedostępne; mi. Wcześniejsza nietolerancja płynów dożylnych (IV); F. Niedobór IgA na podstawie wywiadu lub dowodów laboratoryjnych podczas badań przesiewowych; G. Mocznica lub krwawienie; H. Każde jednoczesne stosowanie terapii przeciwzakrzepowej. Codzienne podawanie 81 mg aspiryny będzie dozwolone, o ile dawka będzie stabilna przez 30 dni przed badaniem przesiewowym. Dopuszczalne są leki przeciwpłytkowe.
13. Leczenie innym badanym lekiem lub udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym w ciągu 3 miesięcy od Skriningu;
14. Leczenie jakimkolwiek produktem krwi ludzkiej, w tym immunoglobuliną dożylną, w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub w trakcie badania;
15. Ciąża lub karmienie piersią;
16. Pozytywny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego lub na początku badania (dzień 1);
17. Rak w ciągu 5 lat od badania przesiewowego, z wyjątkiem raka skóry bez przerzutów lub raka prostaty bez przerzutów, co do którego nie oczekuje się, że spowoduje znaczną chorobowość lub śmiertelność w ciągu jednego roku od wartości początkowej.