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Mucopolysaccharidosis Type IIIB (MPS IIIB)에 대한 연구

2020년 3월 4일 업데이트: Allievex Corporation

Mucopolysaccharidosis Type IIIB(MPS IIIB)에 대한 전향적 관찰 연구

뮤코다당증 IIIB형(MPS IIIB, 산필리포 증후군 B형으로도 알려짐)은 심각한 신경퇴행성 장애입니다. 이 연구의 목적은 MPS IIIB 환자의 건강 문제와 시간이 지남에 따라 이러한 문제를 측정하는 방법에 대해 자세히 알아보는 것입니다. 특히 어린 아이들에게서 질병이 어떻게 진행되는지 살펴볼 것입니다. 이것은 관찰 연구이므로 실험 약물이 제공되지 않습니다. 이 연구의 결과는 MPS IIIB에 대한 실험적 약물을 제공할 때 이러한 건강 문제가 개선되는지 여부를 측정하기 위한 향후 연구를 설계하는 데 도움이 될 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

상세 설명

이것은 MPS IIIB 진단을 받은 1세부터 10세까지의 피험자를 대상으로 한 다기관, 다국적, 종적 관찰 연구입니다. 신경인지 기능, 행동, 삶의 질, 영상 특성, 유전자형 및 질병 부담의 생화학적 지표 측면에서 MPS IIIB의 임상 진행을 이해하기 위해 20~30명의 피험자로부터 전향적으로 데이터를 수집할 것입니다. 이 정보는 후속 중재적 연구의 설계 및 해석에 도움이 될 수 있습니다.

연구 유형

관찰

등록 (실제)

22

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 대만
      • Taipei, 대만
        • MacKay Memorial Children's Hospital
  • 독일
      • Hamburg, 독일
        • University Medical Center Hamburg Eppendorf, Department of Pediatrics
  • 미국
    • California
      • Oakland, California, 미국, 94609
        • Children's Hospital and Research Center Oakland
  • 스페인
      • Santiago de Compostela, 스페인
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago
  • 영국
      • London, 영국
        • Somers Clinical Research Facility, Great Ormond Street Hospital
  • 칠면조
      • Ankara, 칠면조
        • Gazi University Faculty of Medicine
  • 콜롬비아
      • Bogota, 콜롬비아
        • Fundación Cardioinfantil-Instituto de Cardiología
  • 호주
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, 호주
        • Melbourne Children's Trials Centre

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

연구 모집단: MPS IIIB 진단을 받은 피험자

문서화된 MPS IIIB 진단을 받은 1세에서 10세(즉, 11세가 될 때까지)의 남성과 여성은 이 관찰 연구에 참여할 자격이 있습니다. 포함하여 6세에서 10세까지 약 5명의 피험자가 등록됩니다. 나머지 과목은 1~5세입니다. 추가 입력 기준은 다음과 같습니다.

설명

포함 기준:

  • 이 연구에 참여할 자격이 있는 개인은 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.
  • 스크리닝 시 NAGLU 효소 활성이 부족합니다. NAGLU 효소 활동에 대한 혈액을 수집하고 중앙에서 분석합니다.
  • ≥ 1 및 ≤ 10세이고 VABS-II에서 ≥ 12개월에 해당하는 연령입니다.
  • DQ ≥ 50(BSID-III 또는 KABC-II에 의해 결정됨)
  • MPS IIIB와 일치하는 징후/증상을 나타냈습니다. 질병의 징후/증상을 나타내지 않은 개인(예: 알려진 환자의 형제자매)의 경우 적격성 결정은 현장 조사자와 함께 BioMarin 의료 모니터의 재량에 따릅니다.
  • 필요한 경우 부모 또는 법적 보호자의 서면 동의서 및 피험자 동의서
  • 조사자의 의견에 따라 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 있는 능력이 있습니다.

제외 기준:

  • 연구 시작 전에 인지 기능 저하(예: 외상, 수막염 또는 출혈)를 유발할 수 있는 다른 신경계 질환이 있는 경우
  • 야간 비침습적 지원을 제외한 환기 지원 필요
  • MPS IIIB에 대해 줄기 세포, 유전자 치료 또는 ERT를 받았음
  • 신경외과 수술에 대한 금기 사항이 있는 경우(예: 선천성 심장병, 심각한 호흡 장애 또는 혈액 응고 이상)
  • MRI 스캔에 대한 금기 사항이 있는 경우(예: 심장 박동기, 눈의 금속 조각 또는 칩 또는 뇌의 동맥류 클립)
  • 잘 조절되지 않는 발작 장애의 병력이 있습니다.
  • 수두증 또는 심실 션트 환자를 포함하여 뇌실 내 약물 투여로 인한 합병증이 발생하기 쉽습니다.
  • 기준선 방문 전 30일 이내에 임의의 조사 약물을 받았거나 연구 과정 동안 임의의 조사 약물을 받을 예정임
  • 연구자의 의견에 따라 프로토콜 요구 사항을 준수하는 피험자의 능력, 피험자의 웰빙 또는 안전 또는 피험자의 임상 데이터의 해석 가능성을 손상시킬 수 있는 의학적 상태 또는 참작할 수 있는 상황이 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 케이스 전용
  • 시간 관점: 유망한

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
신경인지 기능
기간: 최대 48~96주 동안 스크리닝, 기준선 및 12주마다
신경발달 평가는 신경인지 기능의 정량화 가능한 측정을 제공하기 위해 표준화된 발달 테스트를 사용하여 수행됩니다.
최대 48~96주 동안 스크리닝, 기준선 및 12주마다
이미징 특성
기간: 기준선 및 24주마다, 최대 48~96주 동안
MRI는 뇌, 간 및 비장을 포함하여 질병에 의해 영향을 받는 다양한 장기의 크기 변화를 평가하는 데 사용됩니다.
기준선 및 24주마다, 최대 48~96주 동안
행동 기능
기간: 기준선 및 12주마다, 최대 48~96주 동안
질병 관련 행동은 MPS III 특정 행동 평가 척도를 사용하여 평가됩니다.
기준선 및 12주마다, 최대 48~96주 동안
듣기
기간: 기준선 및 24주마다, 최대 48~96주 동안
전도성 및 감각 신경성 청각 경로의 기능은 고실 측정법 및 청각 뇌간 반응(ABR)을 사용하여 평가됩니다.
기준선 및 24주마다, 최대 48~96주 동안
수면 습관
기간: 기준선 및 24주마다, 최대 48~96주 동안
환자의 수면 습관은 특정 설문지를 사용하여 평가됩니다.
기준선 및 24주마다, 최대 48~96주 동안
삶의 질
기간: 기준선 및 24주마다, 최대 48~96주 동안
여러 QOL 도구를 사용하여 환자의 신체적, 정신적, 사회적 안녕을 파악하고 환자의 질병이 부모/보호자 및 가족에게 미치는 영향을 조사합니다.
기준선 및 24주마다, 최대 48~96주 동안
질병 부담의 생화학적, 분자적, 세포적 및 유전적 마커
기간: 기준선 및 24주마다, 최대 48~96주 동안
혈액, 소변 및 CSF 샘플은 MPS IIIB의 생화학적, 분자 세포 및 유전적/게놈적 측면을 평가하는 데 사용됩니다.
기준선 및 24주마다, 최대 48~96주 동안

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Allievex Corporation

수사관

  • 연구 책임자: Allievex Medical Monitor, Allievex Corporation

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2015년 11월 1일

기본 완료 (실제)

2019년 4월 1일

연구 완료 (실제)

2019년 4월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 6월 22일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 7월 7일

처음 게시됨 (추정)

2015년 7월 10일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 3월 6일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 3월 4일

마지막으로 확인됨

2020년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 250-901

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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