이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

PNH 피험자에서 S.C. Pegcetacoplan(APL-2)의 안전성, 예비 효능 및 약동학을 평가하기 위한 파일럿 연구. (PADDOCK)

2020년 12월 14일 업데이트: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 피험자에서 피하 투여된 APL-2의 안전성, 예비 효능 및 약동학을 평가하기 위한 Ib상, 공개 라벨, 다중 상승 용량, 파일럿 연구

이 연구의 목적은 과거에 에쿨리주맙으로 치료를 받은 적이 없는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자에서 pegcetacoplan의 다회 피하(SC) 용량의 안전성, 내약성, 예비 효능 및 PK를 평가하는 것입니다.

이 연구의 탐색적 목적은 PNH 환자에게 투여할 때 pegcetacoplan의 다중 SC 용량의 약력학(PD)을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 과거에 eculizumab(Soliris)®을 투여받지 않은 PNH 환자를 대상으로 한 Phase Ib, 오픈 라벨, 다중 상승 용량, 파일럿 연구입니다. 3개 대상의 2개 코호트가 평가를 위해 계획된다.

안전성은 연구 전반에 걸쳐 평가될 것입니다. 이러한 평가를 위해 일련의 혈액 및 소변 샘플을 수집합니다. 페그세타코플란 PK 평가를 위해 혈액 샘플을 수집합니다. PD 평가를 위한 추가 샘플도 수집됩니다.

이 연구는 네 부분으로 구성됩니다.

  • 파트 1: 피험자는 28일 동안 페그세타코플란을 투여받습니다.
  • 파트 2A: 시험자 및 의뢰자가 사용 가능한 안전성, PK 및 PD 데이터를 검토한 후 인지된 임상적 이점의 증거가 있는 경우 피험자는 추가 56일 동안 페그세타코플란을 계속 투여받을 수 있습니다.
  • 파트 2B/파트 2C: 이용 가능한 안전성, PK 및 PD 데이터를 검토한 후 임상적 이점이 있다는 지속적인 증거가 있는 경우 피험자는 최대 364일 동안 매일 페그세타코플란 치료를 계속 받을 수 있습니다. 파트 2B 완료 후 피험자는 확장 연구에 등록할 수 없는 경우 공개 확장 연구 또는 파트 2C로 전환하여 페그세타코플란 치료를 계속할 수 있습니다. 파트 2C에 진입한 피험자는 공개 연장 연구에 등록할 수 있을 때까지 페그세타코플란 용량과 요법을 계속했습니다.
  • 파트 3: 안전성 후속 조치 스크리닝은 제1일 투여 시작 전 30일 이내에 실시됩니다. 필요한 경우(포함 기준 참조) Neisseria menigitides 유형 A, C, W, Y 및 B(2개의 개별 예방접종으로 투여), 폐렴구균 결합 백신 또는 폐렴구균 다당류 백신 23(각각 PCV13 또는 PPSV23) 및 B형 헤모필루스 인플루엔자균( Hib) 백신접종은 제1일 투여 최소 14일 전에 투여될 것이다.

피험자는 PI가 지정한 시간에 1일차에 연구의 파트 1에 입력됩니다. 1부 동안 페그세타코플란(1일~3일)의 첫 3일 SC 투여량과 8일, 15일, 22일 투여량이 임상 현장에서 투여됩니다. 4일부터 28일까지 페그세타코플란의 일일 용량은 임상 현장에서 투약하는 날을 제외하고 피험자의 집, 직장 또는 피험자에게 편리한 다른 장소에서 훈련된 연구 간호사에 의해 외부에서 투여될 것입니다. 연구자 및 후원자가 이용 가능한 안전성, PK 및 PD 데이터를 지속적으로 검토한 후 인지된 임상적 이점의 증거를 보이는 피험자는 연구의 파트 2A로 진행한 다음 파트 2B로 진행할 수 있으며 84일까지 페그세타코플란의 일일 용량을 계속 투여받을 수 있습니다. 364일까지.

코호트 2는 코호트 1의 모든 피험자가 29일 방문에 도달하고 SMC가 새로운 안전성 및 효능 데이터를 검토하고 초기 용량에서 페그세타코플란이 허용 가능한 안전성 및 내약성 프로파일을 갖는다고 결정할 때까지 시작되지 않습니다.

코호트 2의 각 피험자에 대한 계획된 연구 참여 기간은 30일부터 414일 종료 방문 절차 완료까지 약 444일(14.5개월)입니다.

이 연구는 약 24개월(코호트 1 선별부터 코호트 2 완료까지)에 걸쳐 진행될 예정입니다.

이 기간은 연구가 조기에 종료되거나, 추가 코호트가 등록되거나, 코호트 간 안전성을 검토하는 데 추가 시간이 필요하거나, 코호트에 대해 연장된 안전성 및 PK 샘플링이 추가되는 경우 변경될 수 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

23

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 뉴질랜드
    • Waikato
      • Hamilton, Waikato, 뉴질랜드, 3240
        • Waikato Hospital
  • 말레이시아
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, 말레이시아, 68000
        • Hospital Ampang
  • 태국
      • Bangkok, 태국, 10700
        • Siriraj Hospital
      • Bangkok, 태국
        • Phramongkutklao Hospital
      • Bangkok, 태국, 10400
        • Ramathibodi Hospital
  • 홍콩
      • Hong Kong, 홍콩
        • Queen Mary Hospital
      • Hong Kong, 홍콩
        • Prince of Wales Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 남성 또는 여성
  • 18세 이상(포함)
  • 체중 >55kg 및 체질량 지수(BMI) ≤38.0kg/m2
  • PNH로 진단됨(백혈구(WBC) 클론 >10%)
  • 유당탈수소효소(LD) ≥정상 상한치의 2배
  • 스크리닝 전 12개월 이내의 마지막 수혈
  • 혈소판 수 >30,000/mm3
  • 절대 호중구 수 >cells/500 µL
  • 가임 여성(WOCBP)은 스크리닝 시 음성 임신 검사를 받아야 하며 연구 기간 동안 프로토콜 정의 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
  • 남성은 프로토콜에 정의된 피임 방법을 사용하는 데 동의하고 연구 기간 동안 정자 기증을 자제하는 데 동의해야 합니다.
  • 수막염균, 폐렴구균 접합 백신(다가) 또는 폐렴구균 다당류 백신 23(PCV13 또는 PPSV23) 및 B형 헤모필루스 인플루엔자(Hib) 백신 접종에 대한 증빙 서류를 1일 투여 전 2년 이내에 제공할 수 있거나, 또는 나이세리아에 대한 백신 접종을 받을 의사가 있음 수막염균은 1일차 투여 최소 2주 전, 57일차 추가접종, PCV13 및 Hib 백신은 1일차 투여 최소 2주 전에 접종합니다.
  • 정보에 입각한 동의를 할 의지와 능력

제외 기준:

  • 이전 eculizumab (Soliris)® 치료
  • 활성 세균 감염
  • B형 간염, C형 간염 또는 인간 면역결핍 바이러스(HIV)로 알려진 감염
  • 유전성 보체 결핍
  • 골수 이식의 역사
  • 시클로스포린 A, 타크로리무스, 미코페놀레이트 모페틸 또는 항흉선세포 글로불린을 포함하되 이에 국한되지 않는 SAA에 대한 면역억제 요법을 현재 받고 있는 것으로 정의되는 동시 중증 재생불량성 빈혈(SAA).
  • 30일 이내에 다른 조사 약물 시험에 참여하거나 다른 조사 물질, 장치 또는 절차에 노출
  • 스크리닝 시 남성의 경우 >450ms, 여성의 경우 >470ms로 정의된 QTcF 연장의 증거
  • 스크리닝 시 크레아티닌 청소율(CrCl) <50 mL/min(Cockcroft-Gault 공식)
  • 모유 수유 여성
  • 수막구균성 질병의 병력

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: NON_RANDOMIZED
  • 중재 모델: 단일_그룹
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 코호트 1
페그세타코플란 180mg/일
의약품: 페그세타코플란
보체(C3) 억제제
다른 이름들:
  • APL-2
실험적: 코호트 2
페그세타코플란 270mg/일
의약품: 페그세타코플란
보체(C3) 억제제
다른 이름들:
  • APL-2

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
중증도를 포함하여 치료 긴급 부작용(TEAE)이 있는 피험자 수
기간: 연구 약물의 첫 번째 투여(1일)부터 연구 약물의 마지막 투여 후 최대 30일, 최대 약 563일.
TEAE는 투여 1일 후 및 연구 약물의 마지막 투여 후 최대 30일 동안 발생한 부작용(AE)으로 정의되었습니다. 치료 관련 TEAE는 아마도 연구 약물과의 관련성이 있는 TEAE로 정의됩니다. 심각한 부작용(SAE)은 사망을 초래한 모든 AE로 정의됩니다. 생명을 위협했습니다. 필요한 입원 또는 기존 입원의 연장; 지속적이거나 상당한 무능력 또는 정상적인 생활 기능을 수행하는 능력의 상당한 장애를 초래했습니다. 선천적 기형 또는 출생 결함이었습니다. TEAE는 다음을 기준으로 부작용에 대한 일반 용어 기준 v4.03에 따라 등급이 매겨졌습니다. 등급 1: 약함; 2등급: 보통; 3등급: 심함; 4등급: 생명을 위협함; 등급 5: AE와 관련된 사망.
연구 약물의 첫 번째 투여(1일)부터 연구 약물의 마지막 투여 후 최대 30일, 최대 약 563일.
365일에 젖산 탈수소효소(LDH)의 기준선으로부터의 평균 변화
기간: 기준선(1일차) 및 365일차.
LDH의 혈청 화학 평가는 페그세타코플란(기준선)의 첫 번째 투여 전 마지막 측정에서 그리고 치료 기간의 다른 부분에 걸쳐 주기적으로 이루어졌습니다. LDH 결과는 코호트 2에 대해서만 요약되었습니다.
기준선(1일차) 및 365일차.
365일에 LDH의 기준선으로부터 평균 백분율 변화
기간: 기준선(1일차) 및 365일차.
LDH의 혈청 화학 평가는 페그세타코플란(기준선)의 첫 번째 투여 전 마지막 측정에서 그리고 치료 기간의 다른 부분에 걸쳐 주기적으로 이루어졌습니다. LDH 결과는 코호트 2에 대해서만 요약되었습니다.
기준선(1일차) 및 365일차.
365일에 합토글로빈의 기준선으로부터의 평균 변화
기간: 기준선(1일차) 및 365일차.
합토글로빈의 혈청 화학 평가는 페그세타코플란(기준선)의 첫 번째 투여 전 마지막 측정에서 그리고 치료 기간의 다른 부분에 걸쳐 주기적으로 이루어졌습니다. 합토글로빈 결과는 코호트 2에 대해서만 요약되었습니다.
기준선(1일차) 및 365일차.
365일에 합토글로빈의 기준선으로부터 평균 백분율 변화
기간: 기준선(1일차) 및 365일차.
합토글로빈의 혈청 화학 평가는 페그세타코플란(기준선)의 첫 번째 투여 전 마지막 측정에서 그리고 치료 기간의 다른 부분에 걸쳐 주기적으로 이루어졌습니다. 합토글로빈 결과는 코호트 2에 대해서만 요약되었습니다.
기준선(1일차) 및 365일차.
365일에 헤모글로빈의 기준선으로부터의 평균 변화
기간: 기준선(1일차) 및 365일차.
헤모글로빈의 혈액학적 평가는 페그세타코플란의 첫 번째 투여 전 마지막 측정 시(기준선) 그리고 치료 기간의 여러 부분에 걸쳐 주기적으로 이루어졌습니다. 헤모글로빈 결과는 코호트 2에 대해서만 요약되었습니다.
기준선(1일차) 및 365일차.
365일째 헤모글로빈의 기준선 대비 평균 백분율 변화
기간: 기준선(1일차) 및 365일차.
헤모글로빈의 혈액학적 평가는 페그세타코플란의 첫 번째 투여 전 마지막 측정 시(기준선) 그리고 치료 기간의 여러 부분에 걸쳐 주기적으로 이루어졌습니다. 헤모글로빈 결과는 코호트 2에 대해서만 요약되었습니다.
기준선(1일차) 및 365일차.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
만성 질환 치료의 기능 평가(FACIT)에서 기준선으로부터의 평균 변화 - 365일의 피로 점수
기간: 기준선(1일차) 및 365일차.
FACIT-Fatigue Scale은 피험자에게 13개의 문항을 제시하고 지난 7일 동안 적용한 응답을 표시하도록 요청한 13항목 리커트 척도 도구입니다. 가능한 응답은 '전혀 없다'(0), '조금 있다'(1), '다소 그렇다'(2), '조금 그렇다'(3), '매우 그렇다'(4)의 5개였다. 총 점수 범위가 0에서 52이고 점수가 높을수록 더 나은 삶의 질을 나타내는 13개의 문항이 있습니다. FACIT-Fatigue Scale 결과는 코호트 2에 대해서만 요약되었습니다.
기준선(1일차) 및 365일차.
365일에 절대 망상적혈구 수(ARC)의 기준선으로부터의 평균 변화
기간: 기준선(1일차) 및 365일차.
ARC의 혈액학 평가는 페그세타코플란(기준선)의 첫 번째 투여 전 마지막 측정에서 그리고 치료 기간의 다른 부분에 걸쳐 주기적으로 이루어졌습니다. ARC 결과는 코호트 2에 대해서만 요약되었습니다.
기준선(1일차) 및 365일차.
365일에 ARC의 기준선으로부터 평균 백분율 변화
기간: 기준선(1일차) 및 365일차.
ARC의 혈액학 평가는 페그세타코플란(기준선)의 첫 번째 투여 전 마지막 측정에서 그리고 치료 기간의 다른 부분에 걸쳐 주기적으로 이루어졌습니다. ARC 결과는 코호트 2에 대해서만 요약되었습니다.
기준선(1일차) 및 365일차.
365일에 기준선에서 총 빌리루빈의 평균 변화
기간: 기준선(1일차) 및 365일차.
총 빌리루빈의 혈청 화학 평가는 페그세타코플란(기준선)의 첫 번째 투여 전 마지막 측정에서 그리고 치료 기간의 3 부분에 걸쳐 주기적으로 이루어졌습니다. 총 빌리루빈 결과는 코호트 2에 대해서만 요약되었습니다.
기준선(1일차) 및 365일차.
365일에 총 빌리루빈의 기준선 대비 평균 백분율 변화
기간: 기준선(1일차) 및 365일차.
총 빌리루빈의 혈청 화학 평가는 페그세타코플란(기준선)의 첫 번째 투여 전 마지막 측정에서 그리고 치료 기간의 3 부분에 걸쳐 주기적으로 이루어졌습니다. 총 빌리루빈 결과는 코호트 2에 대해서만 요약되었습니다.
기준선(1일차) 및 365일차.
적혈구(RBC) 수혈을 받는 피험자 수
기간: 1일차부터 533일차까지.
연구 중 RBC 수혈 횟수를 치료 기간 내내 모니터링했습니다.
1일차부터 533일차까지.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2015년 12월 1일

기본 완료 (실제)

2019년 8월 26일

연구 완료 (실제)

2019년 8월 26일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 10월 27일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 10월 27일

처음 게시됨 (추정)

2015년 10월 28일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 1월 11일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 12월 14일

마지막으로 확인됨

2020년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • APL2-CP-PNH-204

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

페그세타코플란에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Thailand

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다