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XLRS(X-linked Retinoschisis) 환자에서 rAAV-hRS1의 안전성 및 효능

2023년 6월 8일 업데이트: Applied Genetic Technologies Corp

X-연관 망막분열 환자에서 레티노스키신(rAAV2tYF-CB-hRS1)을 발현하는 재조합 아데노 관련 바이러스 벡터의 다중 부위, 1/2상, 안전성 및 효능 시험

이 연구는 X-연관 망막분열증 환자에서 레티노스키신(rAAV2tYF-CB-hRS1)을 발현하는 재조합 아데노 관련 바이러스 벡터의 안전성과 효능을 평가할 것입니다. 최대 27명의 참가자가 등록되고 3가지 용량 수준이 용량 증량 형식으로 평가됩니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이는 비무작위, 공개 라벨, 1/2상 용량 증량 연구가 될 것입니다.

최대 27명의 참가자가 등록됩니다. 각 참가자는 한 번에 한 눈에 유리체 강내 주사로 연구 제제를 받게됩니다. 등록은 가장 낮은 용량으로 시작되며 DSMC(Data and Safety Monitoring Committee)에서 안전성 데이터를 검토한 후에만 더 높은 용량으로 진행됩니다. 용량 증량 단계의 참가자는 ≥ 18세입니다. 최대 내약 용량이 확인된 후 6세 이상의 개인이 등록됩니다.

부작용과 RS1에 대한 면역 반응을 경험한 참가자의 수와 비율로 안전성을 측정합니다. 효능은 시각 기능 및 분열 공동 크기의 변화를 평가하여 측정합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

27

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • University of California San Francisco, Dept. of Ophthalmology
    • Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • University of Miami - Miller School of Medicine Bascom Palmer Eye Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • The Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • Duke Eye Center, Duke University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Baylor College of Medicine, Alkek Eye Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

4년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준에는 다음이 포함됩니다.

  1. XLRS 진단과 일치하는 망막 질환 및 RS1 유전자의 문서화된 돌연변이
  2. 18세 이상(용량 증량 단계) 또는 6세 이상(최대 허용 용량 단계)의 남성,
  3. 시각 및 망막 기능 검사를 수행할 수 있으며,
  4. 각 그룹에 지정된 시력
  5. 현재 또는 연구 등록 전 3개월 이내에 CAI로 치료받지 않은 경우,
  6. 허용 가능한 실험실 매개 변수를 가지고 있습니다.

제외 기준은 다음과 같습니다.

  1. AAV 유전자 치료 제품의 사전 수령,
  2. 계획된 유리체강내 주사를 방해하거나 연구 종점의 해석 또는 벡터 투여의 합병증을 방해하는 기존의 눈 상태.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 그룹 1A 및 1B
저용량의 rAAV2tYF-CB-hRS1 연구 약물로 치료받은 18세 이상의 피험자.
생물학적: rAAV2tYF-CB-hRS1
레티노스키신을 발현하는 아데노 관련 바이러스 벡터
실험적: 그룹 2 및 2A
중간 용량의 rAAV2tYF-CB-hRS1 연구 약물로 치료받은 최소 6세 이상의 피험자.
생물학적: rAAV2tYF-CB-hRS1
레티노스키신을 발현하는 아데노 관련 바이러스 벡터
실험적: 그룹 3
고용량의 rAAV2tYF-CB-hRS1 연구 약물로 치료받은 18세 이상의 피험자.
생물학적: rAAV2tYF-CB-hRS1
레티노스키신을 발현하는 아데노 관련 바이러스 벡터
실험적: 그룹 4
그룹 1A, 1B, 2 및 3에 대해 결정된 rAAV2tYF-CB-hRS1 연구 약물의 최대 허용 용량으로 치료받은 최소 6세 이상의 피험자.
생물학적: rAAV2tYF-CB-hRS1
레티노스키신을 발현하는 아데노 관련 바이러스 벡터

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용을 경험한 참가자 수
기간: 0일부터 12개월까지(12개월)
세극등 생체현미경, 안압계 및 간접 검안경 검사를 포함한 표준 안과 검사로 평가한 안구 부작용이 있는 참가자 수.
0일부터 12개월까지(12개월)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
최고 교정 시력(BCVA)의 기준선에서 변경
기간: 0일부터 12개월까지(12개월)
ETDRS(당뇨병성 망막병증의 조기 치료) 문자 점수의 변화. 최소값=0; 최대값=100. 점수가 높을수록 더 나은 시력을 나타냅니다. 변경 = 12개월 값 - 기준 값
0일부터 12개월까지(12개월)
OCT(Optical Coherence Tomography)에서 분열 공동 크기의 기준선에서 변경
기간: 0일부터 12개월까지(12개월)
망막의 스펙트럼 영역 광간섭 단층 촬영(SD-OCT)에서 얻은 낭성 공동 부피(mm^3)의 변화로, 분열 공동 크기 및 전체 낭종 공동의 부피 측정값을 산출합니다. 변경 = 12개월 값 - 기준 값
0일부터 12개월까지(12개월)
ERG(Electroretinogram) 응답에서 B파 진폭의 기준선에서 변경
기간: 0일부터 12개월까지(12개월)
암순응 3.0 B파 진폭(μV)의 변화. 변경 = 12개월 값 - 기준 값
0일부터 12개월까지(12개월)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Applied Genetic Technologies Corp

수사관

  • 연구 책임자: Theresa Heah, MD, Applied Genetics Technologies Corporation

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2015년 5월 1일

기본 완료 (실제)

2019년 4월 1일

연구 완료 (실제)

2023년 5월 9일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 4월 2일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 4월 10일

처음 게시됨 (추정된)

2015년 4월 15일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 6월 12일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 6월 8일

마지막으로 확인됨

2023년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AGTC-RS1-001

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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