RPGR 돌연변이로 인한 X-연관 색소성 망막염 남성 피험자에게 AGTC-501의 두 가지 용량을 비교하는 연구(SKYLINE)

포함 기준:

• 연구 관련 절차를 수행하기 전에 서면 동의 또는 승인(현지 규정에 따라)을 제공하십시오. 동의를 제공하는 대상자는 부모, 보호자 또는 법적 대리인이 서면 동의서를 제공해야 합니다.
• 사전 동의 및 동의(해당되는 경우) 시점에 8세에서 50세 사이여야 합니다.
• 남성이어야 하며 RPGR 유전자에 적어도 하나의 문서화된 병원성 또는 병원성 가능성이 있는 변이가 있어야 합니다.
• XLRP의 임상 진단을 받으십시오.
• 각 심사 방문 시 ETDRS 차트를 기준으로 BCVA가 75자 이하, 35자 이하이어야 합니다.
• 조사자의 재량에 따라 피험자의 신뢰성과 고정을 기반으로 양쪽 눈의 시각 및 망막 기능과 구조에 대한 모든 테스트를 수행할 수 있습니다.
• 조사자가 결정하고 중앙 판독 센터(CRC)에서 확인한 대로 (MAIA) 미세시야측정법으로 측정한 검출 가능한 기준선 평균 황반 민감도를 갖습니다.
• SD-OCT로 평가하고 CRC로 확인한 결과 양쪽 눈에 감지 가능한 EZ 라인이 있습니다.

제외 기준:

• 피험자의 병력에 문서화되어 있거나 망막 이영양증 유전자 패널을 통해 확인된 다른 알려진 질병 유발 돌연변이가 있으며, 조사자의 의견으로는 연구 물질의 잠재적인 치료 효과 또는 평가의 질을 방해할 것입니다.

• 단순 포진 바이러스(HSV)가 있는 피험자의 경우:

  1. 구강 또는 생식기 포진 병력이 있고 예방적 항바이러스제를 사용할 수 없거나 사용할 의사가 없는 경우.
  2. 눈 헤르페스의 병력이 있습니다.
  3. 활성 구강 또는 생식기 포진이 있거나 현재 HSV 감염 치료를 받고 있는 경우.
• 유전자 전달이나 안구 수술을 불가능하게 하는 합병증이 있는 전신 질환(예: 면역억제를 유발하는 의학적 상태, 활동성 전신 감염)이 있는 경우.
• 전신 코르티코스테로이드 또는 기타 면역억제제에 대한 민감성 또는 알레르기가 있는 것으로 알려져 있습니다.
• 응고에 변화를 줄 수 있는 항응고제를 사용한 적이 있습니다.
• 무작위화 전 28일 이내에 인플루엔자 백신을 접종한 경우에만 제외되는 인플루엔자 백신을 제외하고 스크리닝 전 28일 이내에 및/또는 스크리닝 중에 백신 접종/예방접종을 받은 경우.
• 스크리닝 전 3개월 이내에 전신 코르티코스테로이드 또는 기타 면역억제제를 사용했거나 스크리닝 중에 사용할 의도가 있는 경우.
• 이전에 AAV 유전자 치료 제품, 줄기 세포 치료, 세포 기반 치료 또는 유사한 생물학적 제제를 받은 적이 있습니다.

안구 배제 기준(어느 한쪽 눈):

• 계획된 수술을 방해하거나, 연구 결과의 해석을 방해하거나, 수술 합병증의 위험을 증가시키는 기존의 눈 질환이 있는 경우
• 망막이나 유리체의 평가에 영향을 미치는 심각한 매체 불투명도가 있습니다.
• 연구 치료제 투여 후 90일 이내에 안구내 수술을 받았습니다.
• 활동성 안구/안구내 감염 또는 염증이 있는 경우
• 국소 안압 저하 약물 치료에도 불구하고 코르티코스테로이드 노출 후 스테로이드 유발 안압이 25mmHg 이상 상승한 병력이 있는 경우.
• 인공망막이식이나 보철물이 있는 경우.
• 좋은 품질의 OCT 이미지를 얻기 위해서는 투명한 안구 매질이 없거나 동공 확장이 부적절해야 합니다.
• 열공성 망막박리 병력이 있는 경우.
• -10디옵터를 초과하는 근시(또는 PI가 측정하기에 적합하다고 판단하는 경우 축 길이가 >30mm)를 초과하거나 연구 눈에 병적 근시가 존재합니다.
• 검사 방문 시 양안 또는 양안 모두 저대비 Ora-VNC™ 이동성 과정을 통과해야 합니다.