척수 근위축증이 있는 성인 및 소아 참가자의 Risdiplam(RO7034067)에 대한 연구 (Jewelfish)
2025년 9월 11일 업데이트: Hoffmann-La Roche
척수근위축이 있는 성인 및 소아 환자에서 Risdiplam(RO7034067)의 안전성, 내약성 및 약동학/약력학을 조사하기 위한 공개 라벨 연구
이것은 이전에 등록된 척수근위축증(SMA)이 있는 성인, 어린이 및 유아에서 리스디플람의 안전성, 내약성, PK 및 PK/PD 관계를 조사하기 위한 다기관, 탐색적, 비비교적 및 공개 라벨 연구입니다. splicing modifier RO6885247을 사용하거나 이전에 nusinersen, olesoxime 또는 AVXS-101로 치료한 BP29420(Moonfish)을 연구합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
174
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Utrecht, 네덜란드, 3584 CX
- UMC Utrecht
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Essen, 독일, 45147
- Universitätsklinikum Essen
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Freiburg im Breisgau, 독일, 79106
- Universitätsklinikum Freiburg
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California
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Stanford University Medical Center
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Florida
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Orlando, Florida, 미국, 32827
- Nemours Children's Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Childrens Hospital
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center
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Ghent, 벨기에, 9000
- UZ Gent
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Leuven, 벨기에, 3000
- UZ Leuven Gasthuisberg
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Basel, 스위스, 4005
- Universitäts-Kinderspital (UKBB) Neuropädiatrie
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Birmingham, 영국, B9 5SS
- Birmingham Heartlands Hospital
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London, 영국, WC1N 1EH
- UCL Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital for Children
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Newcastle upon Tyne, 영국, NE1 4LP
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
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Lazio
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Rome, Lazio, 이탈리아, 00168
- Policlinico Agostino Gemelli
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Rome, Lazio, 이탈리아, 00165
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Liguria
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Genoa, Liguria, 이탈리아, 16147
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
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Lombardy
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Milan, Lombardy, 이탈리아, 20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Sicily
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Messina, Sicily, 이탈리아, 98125
- UOSD Malattie Neurodegenerative
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Warsaw, 폴란드, 02-097
- Klinika Neurologii I Wydzialu Lekarskiego WUM w Warszawie
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Bron, 프랑스, 69677
- Hôpital Femme Mère Enfant
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Lille, 프랑스, 59037
- Hôpital Roger Salengro
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Montpellier, 프랑스, 34295
- CHRU de Montpellier, Hopital Gui de Chauliac
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Paris, 프랑스, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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Toulouse, 프랑스, 31059
- Hopital Des Enfants
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6개월 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 5q 상염색체 열성 SMA 진단 확정
- splicing modifier RO6885247을 사용한 연구 BP29420(Moonfish)의 이전 등록 또는 다음 중 하나를 사용한 이전 치료: 1.) Nusinersen(마지막 용량을 90일 이전에 받은 경우 >= 4 용량의 nusinersen 용량을 받은 것으로 정의됨) 2.) Olesoxime(마지막 용량을 받은 경우 = 스크리닝 전 90일) 또는 3.) AVXS-101(치료 시간이 >= 스크리닝 전 12개월인 경우)
- 스크리닝 시점에 임의의 급성 질환으로부터 적절하게 회복되었고 연구자의 의견에 참여하기에 충분히 양호한 것으로 간주됨
- 가임기 여성의 경우: 스크리닝 시 혈액 임신 검사 음성, 금주(이성애 성교 자제) 또는 피임 조치 사용에 대한 동의, 연구 약물의 최종 투여 후 최소 28일 동안 난자 기증을 삼가는 데 동의
- 남성의 경우 금욕(이성간 성교 자제) 또는 피임법 사용 및 정자 기증 자제 동의
- 스크리닝 시 2세 이하 참가자의 경우: 1.) 참가자의 부모 또는 간병인은 안전한 수분 공급, 영양 및 치료 전달을 유지하기 위해 조사자가 권장하는 대로 비위관, 비공장 또는 위루관 배치를 기꺼이 고려할 의향이 있습니다. ; 2.) 참가자의 부모 또는 간병인은 연구 동안 연구자가 권장하는 비침습적 환기 사용을 기꺼이 고려할 것입니다.
제외 기준:
- 학업 요건을 충족하지 못함
- 임상시험 약물 또는 장치 연구에 수반되는 참여
- olesoxime, AVXS-101 또는 nusinersen에 대한 연구를 제외하고: 스크리닝 전 90일 이내 또는 약물의 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 조사 약물 또는 장치 연구에 이전에 참여
- AVXS-101을 제외한 모든 유전자 또는 세포 치료 이력
- 조사자가 임상적으로 중요하다고 간주하는 불안정한 위장, 신장, 간, 내분비 또는 심혈관계 질환
- 조사자의 의견에 따라 연구 절차에 대한 부적절한 정맥 또는 모세혈관 접근
- 2세 미만 환자의 경우 스크리닝 전 2개월 이내의 폐질환으로 입원 및 스크리닝 당시 폐기능이 완전히 회복되지 않은 경우
- 수유 여성
- 남용 약물 상습 복용 의혹
- 성인 및 청소년에 한해 스크리닝 또는 제1일 방문 시 남용 약물 또는 알코올에 대한 소변 검사에서 양성 반응
- 3회 측정 또는 심혈관 질환의 평균으로부터 연구 약물 투여 전에 임상적으로 유의한 심전도(ECG) 이상 존재
- 완치된 것으로 간주되지 않는 경우 악성 종양의 병력
- > 6세 참가자의 경우, 컬럼비아-자살 심각도 평가 척도(C-SSRS)에 의해 평가된 조사자의 의견에 따라 자살 행동에 대한 상당한 위험이 있음
- 선별검사 전 1개월 이내의 중증질환 또는 선별검사 전 1주 이내의 발열성 질환 및 초회투여까지
- 척수성 근위축증에 대한 최근 치료 개시(내
- 클로로퀸, 하이드록시클로로퀸, 레티가빈, 비가바트린 또는 티오리다진의 사전 사용은 허용되지 않습니다.
- 리스디플람 또는 그 제제의 구성 성분에 대해 확인되었거나 추정되는 과민성(예: 아나필락시스 반응)
- 연구 수행을 방해하거나 방해할 수 있는 치료 또는 연구자의 의견에 따라 본 연구의 참여자에게 허용할 수 없는 위험을 초래할 수반되는 질병 또는 병태
- 안과 질환의 최근 병력(1년 미만)
- 투여 전 2주 이내(또는 5 제거 반감기 이내, 둘 중 더 긴 기간)에 FMO1 또는 FMO3의 억제제 또는 유도제를 이전에 사용
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 리스디플람
참가자는 24개월 동안 하루에 한 번 경구로 여러 용량의 리스디플람을 투여받게 됩니다.
24개월 치료 후 참가자에게는 3년간 OLE(공개 라벨 연장) 단계에 들어갈 수 있는 기회가 제공됩니다.
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Risdiplam은 1일 1회 경구 투여된다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용이있는 참가자 수 (AES)
기간: 최대 5 년의 기준선
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AE는 인과 적 귀속에 관계없이 제약 제품을 투여 한 임상 조사 참가자에서 의학적으로 의료가 발생하지 않았다.
따라서 AE는 의약품과 관련된 고려 여부에 관계없이 의약품의 사용과 시간적으로 관련된 증상 또는 질병 또는 질병의 불리하고 의도하지 않은 징후 (비정상적인 실험실 발견 포함) 일 수 있습니다.
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최대 5 년의 기준선
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AES로 인해 치료를 중단 한 참가자 수
기간: 최대 5 년의 기준선
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AE는 인과 적 귀속에 관계없이 제약 제품을 투여 한 임상 조사 참가자에서 의학적으로 의료가 발생하지 않았다.
따라서 AE는 의약품과 관련된 고려 여부에 관계없이 의약품의 사용과 시간적으로 관련된 증상 또는 질병 또는 질병의 불리하고 의도하지 않은 징후 (비정상적인 실험실 발견 포함) 일 수 있습니다.
AES로 인해 치료를 중단 한 참가자는 여기에보고됩니다.
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최대 5 년의 기준선
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기준선에서 사춘기 상태가 이동 한 참가자 수
기간: 기준선, 52 주, 104, 156, 208 및 260
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성 발달의 태너 스테이징은 어린이들이 청소년기를 통해 성인으로 전환함에 따라 신체적 성숙을 평가하는 데 사용되는 규모입니다.
척도는 다음 특성에 따라 물리적 발달을 정의합니다. 음모, 음경 및 소년의 발달; 그리고 소녀의 음모 및 가슴 발달.
5 단계, 단계 1 (사전)에서 V (성숙한 성인)로 구성됩니다.
상영 당 9 년 미만의 참가자들은 9 번째 생일 이후 1 일 방문에서 태너 스테이징 평가를 시작했습니다.
태너 데이터는 세 가지 범주로 제시됩니다. 정상 (사후 방문시 참가자의 연령에 따른 사춘기의 예상 사춘기 단계), 지연 (사춘기 발달은 기본 이후 방문시 연령에 대한 기대치 뒤에 있습니다), 실종 (참가자는 예정된 방문에 참석하지 않았습니다).
태너 스테이징 평가는 9-17 세의 참가자들에 대해 예정되었지만 일부 노인 참가자들도 22 세까지 수행되었습니다. 기준선에서 매주마다 사춘기 상태의 전환이 여기에 나타났습니다.
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기준선, 52 주, 104, 156, 208 및 260
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프로토콜 정의 신경 학적 조건을 가진 참가자 수 (NC)
기간: 기준선 최대 260
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신경 학적 검사는 참가자 및/또는 간병인에게 질문하고 참가자의 행동을 일반적으로 관찰하고 특정 작업을 수행함으로써 수행되었습니다.
질문과 과제는 참가자의 연령과 운동 능력에 적합했습니다.
매우 젊은 참가자의 경우, 소리, 언어 개발에 대한 반응, 새로 소개 된 장난감에 대한 관심을 관찰하고, 참가자가 부모/간병인과 상호 작용하는 관찰 및 사회적 상호 작용 (학교, 친구, 활동, 적절한 직업), 기억 (예 : 짧은 단어 리콜, 추론 및 언어 등), SMA에 대한 예상되는 사람들과의 참가자 및 SMA에 대한 참가자에 대한 노인 참가자 검사를 관찰합니다.
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기준선 최대 260
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컬럼비아 자살 심각도 등급 척도 (C-SSRS)를 사용하여 평가 된 증상이 등장하거나 악화되는 참가자 수
기간: 최대 약 5 년
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C-SSRS는 참가자 (기준선)의 평생 자살 성과 새로운 자살의 사례 (마지막 방문 이후)를 평가하는 데 사용되었습니다.
인터뷰는 사상의 강도, 행동 및 실제/잠재적 치사에 대한 시도를 포함하여 자살 아이디어 (SI)의 회상을 유발합니다.
수정 및 감소 된 버전 (소아 버전)이 어린이 (6-11 세)에 사용되었습니다.
카테고리는 이진 응답 (예/아니오)이 있으며 다음과 같은 포함; 죽기를 원합니다. 비특이적 활동 자살 생각; 행동하려는 의도없이 모든 방법 (계획이 아님)을 가진 활성 Si; 구체적인 계획없이 행동하려는 의도를 가진 적극적인 Si; 특정 계획 및 의도, 준비 행위 및 행동을 가진 활성 Si; 중단 된 시도; 중단 된 시도; 실제 시도 (비 치명적); 자살 완료.
SI 또는 동작은 나열된 범주에 대한 "예"답변으로 표시됩니다.
자살 위험이없는 경우 점수 0이 할당됩니다.
1 이상의 점수는 si 또는 동작을 나타냅니다.
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최대 약 5 년
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인체 측정 검사 : 기준선에서 체중이 변경됩니다
기간: 기준선 최대 260
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체중은 기준선, 65 주, 91 주 및 그 후 13 주마다 2-17 년 동안 및 2 년 <2 년 <참가자의 방문마다 측정되었습니다.
프로토콜 당, 7 일, 8 주, 17, 35 일에 높이를 측정하지 않았으므로 모든 참가자에 대해 수집되지 않았습니다.
RO6885247 ARM의 참가자는 65, 169, 195 및 247 방문에 참석하지 않았습니다. AVXS-101 팔에있는 것은 247 주에 참석하지 않았습니다.
증상 지향 높이/체중 평가는 필요에 따라 임상 적으로 표시된 방문에서 수행되었습니다.
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기준선 최대 260
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인체 측정 검사 : 기준선에서 높이 변경
기간: 기준선 최대 260
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서있을 수있는 모든 참가자의 높이는 적어도 3 개의 독립적 인 측정 값을 사용하여 Cradiometer를 사용하여 서있는 동안 측정되었습니다.
참가자는 측정 중에 서서 서서 높이가 척골 길이 측정에서 파생되었습니다.
아주 어린 아이들의 경우, 고정 된 헤드 보드 및 이동식 풋 보드가있는 융통성 불가능한 길이 보드를 사용하여 거짓말 위치에있는 어린이로 높이를 측정했습니다.
높이 측정 : 기준선, 2-17 세 참가자의 경우 13,39,52,78 및 104 주; 52 년 및 104 년 17 년 동안 및 참가자의 모든 방문 <2 년.
104 주 후, 측정은 26 주마다 발생했습니다.
프로토콜에 따라 높이는 2,4,17,26,35,35,61,65,87,96,117,143,169,195,221 & 247 주에 측정되지 않았으므로 모든 참가자에게 수집되지 않았습니다.
RO6885247, Olesoxime 또는 AVXS-101 무기에서 17 년 미만의 참가자는 260 주에 참석했으며 RO6885247의 참가자는 39 주차에 참석했습니다.
증상 지향 높이 평가는 필요에 따라 임상 적으로 표시된 방문에서 수행되었습니다.
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기준선 최대 260
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인체 측정 검사 : 머리 둘레의 기준선에서 변경
기간: 기준선 208
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5 세 미만의 참가자의 머리 둘레는 유연하고 스트레칭 할 수없는 테이프를 사용하여 가장 가까운 0.1cm까지 측정되었습니다.
머리 둘레는 머리의 가장 넓은 부분 주위에서 머리 뒤쪽 (Occiput)의 가장 두드러진 지점에서 눈썹 사이의 이마의 가장 두드러진 부분까지 측정되었습니다.
측정을 3 회 반복하고 가장 큰 측정을 기록했습니다.
5 세 미만의 참가자에 대해 머리 둘레가 평가되었습니다.
RO6885247 및 Olesoxime Arms의 모든 참가자는> 5 년 이었기 때문에, 이들 ARM에 대한 데이터는 수집되지 않았다.
머리 둘레는 35 주 및 61 주 (AVXS-101 ARM)와 87, 182 및 208 주 (Nusinersen ARM)에 수집되지 않았습니다.
이 시점에서 5 세 미만의 참가자는 방문에 참석하지 않았으며 다른 참가자들은 5 세 이상이었을 수 있습니다.
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기준선 208
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Risdiplam의 최대 혈장 농도 (CMAX)
기간: 2 주, 4, 13, 26, 39, 52, 65, 91에 예정되고 1, 4, 13, 52, 91 및 104에 복용량
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프로토콜에서 사전 지정 된 바와 같이, PK 데이터는이 연구에 들어가기 전에받은 다른 사전 치료 (RO6885247, Nusinersen, Olesoxime 및 AVXS-101)를받은 참가자들 사이에서 비교되지 않았지만 Risdiplam의 PK 매개 변수를 분석하기 위해 비교되지 않았습니다.
따라서, PK 데이터는 이전 연구에서 참가자가받은 이전 요법에 관계없이 단일 ARM 그룹으로 제시되었다.
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2 주, 4, 13, 26, 39, 52, 65, 91에 예정되고 1, 4, 13, 52, 91 및 104에 복용량
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Risdiplam의 농도 시간 곡선 (AUC0-24H)에 따른 영역
기간: 2 년 후 24 시간 방문
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프로토콜에서 사전 지정 된 바와 같이, PK 데이터는이 연구에 들어가기 전에받은 다른 사전 치료 (RO6885247, Nusinersen, Olesoxime 및 AVXS-101)를받은 참가자들 사이에서 비교되지 않았지만 Risdiplam의 PK 매개 변수를 분석하기 위해 비교되지 않았습니다.
따라서, PK 데이터는 이전 연구에서 참가자가받은 이전 요법에 관계없이 단일 ARM 그룹으로 제시되었다.
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2 년 후 24 시간 방문
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Risdiplam의 혈장 트로프 농도 (ctrough)
기간: 5 학년에 방문하십시오
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프로토콜에서 사전 지정 된 바와 같이, PK 데이터는이 연구에 들어가기 전에받은 다른 사전 치료 (RO6885247, Nusinersen, Olesoxime 및 AVXS-101)를받은 참가자들 사이에서 비교되지 않았지만 Risdiplam의 PK 매개 변수를 분석하기 위해 비교되지 않았습니다.
따라서, PK 데이터는 이전 연구에서 참가자가받은 이전 요법에 관계없이 단일 ARM 그룹으로 제시되었다.
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5 학년에 방문하십시오
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈액에서 운동 뉴런 (SMN) 단백질 수준의 생존
기간: 기준선 및 5 학년
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SMA는 뉴런 및 비 뉴런 세포 모두에서 발현 된 필수 단백질 인 SMN을 암호화하는 SMN 1 유전자의 동형 접합 결실 또는 돌연변이에 의해 야기된다.
인간에는 2 개의 SMN 유전자, SMN1 유전자 및 그 파라 로그 SMN2가 있습니다.
Risdiplam은 질병의 기본 분자 결핍을 직접 표적으로 삼고 전장 SMN2 mRNA를 생성하기 위해 엑손 7의 포함을 촉진시켜 기능성 SMN 단백질의 생성을 증가시킨다.
프로토콜에서 사전 지정 된 바와 같이, PD 데이터는 다른 사전 처리를받은 참가자들 사이에 비교되지 않고 Risdiplam의 PD 매개 변수를 분석하기 위해 비교되어야했다.
따라서, PD 데이터는 이전 연구에서 참가자들이받은 이전 요법에 관계없이 단일 ARM 그룹으로 제시되었다.
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기준선 및 5 학년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 3월 3일
기본 완료 (실제)
2025년 2월 7일
연구 완료 (실제)
2025년 2월 7일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 1월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 1월 24일
처음 게시됨 (추정된)
2017년 1월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 10월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 9월 11일
마지막으로 확인됨
2025년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- BP39054
- 2016-004184-39 (EudraCT 번호)
- 2023-506739-14-00 (씨티스: EU CT number)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 데이터 요청 플랫폼(www.vivli.org)을 통해 개별 환자 수준 데이터에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
적격 연구에 대한 Roche의 기준에 대한 자세한 내용은 여기(https://vivli.org/members/ourmembers/)에서 확인할 수 있습니다. 임상 정보 공유에 관한 Roche의 글로벌 정책 및 관련 임상 연구 문서에 대한 액세스 요청 방법에 대한 자세한 내용은 여기(https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm)를 참조하십시오.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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Scholar Rock, Inc.모병신경근 징후 | 척추 근육 위축 | 척수근위축 3형 | SMA | 척수근위축 2형 | 항마이오스타틴미국, 네덜란드, 벨기에, 이탈리아, 스페인, 프랑스, 영국