척수 근위축증이 있는 성인 및 소아 참가자의 Risdiplam(RO7034067)에 대한 연구 (Jewelfish)
2024년 3월 14일 업데이트: Hoffmann-La Roche
척수근위축이 있는 성인 및 소아 환자에서 Risdiplam(RO7034067)의 안전성, 내약성 및 약동학/약력학을 조사하기 위한 공개 라벨 연구
이것은 이전에 등록된 척수근위축증(SMA)이 있는 성인, 어린이 및 유아에서 리스디플람의 안전성, 내약성, PK 및 PK/PD 관계를 조사하기 위한 다기관, 탐색적, 비비교적 및 공개 라벨 연구입니다. splicing modifier RO6885247을 사용하거나 이전에 nusinersen, olesoxime 또는 AVXS-101로 치료한 BP29420(Moonfish)을 연구합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
174
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Utrecht, 네덜란드, 3584 CX
- UMC Utrecht; Polkliniek Neuromusculaire ziekten
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Essen, 독일, 45147
- Universitätsklinikum Essen; Klinik für Kinderheilkunde I
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Freiburg, 독일, 79106
- Universitätsklinikum Freiburg; Klinik für Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen
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California
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Stanford University Medical Center
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Florida
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Orlando, Florida, 미국, 32827
- Nemours Children's Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Childrens Hospital
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center; The Neurological Institute of New York
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Gent, 벨기에, 9000
- UZ Gent
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Leuven, 벨기에, 3000
- UZ Leuven Gasthuisberg
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Basel, 스위스, 4005
- Universitäts-Kinderspital (UKBB) Neuropädiatrie
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Birmingham, 영국, B9 5SS
- Birmingham Heartlands Hospital
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London, 영국, WC1N 1EH
- UCL Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital for Children
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Newcastle upon Tyne, 영국, NE7 7DN
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
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Lazio
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Roma, Lazio, 이탈리아, 00165
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù; U.O. Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative
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Roma, Lazio, 이탈리아, 00168
- Policlinico Agostino Gemelli; Dipartimento di Neuropsichiatria Infantile
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Liguria
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Genova, Liguria, 이탈리아, 16147
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini; U.O.S.D. Centro di Miologia e Patologie Neurodegenerative
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Lombardia
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Milano, Lombardia, 이탈리아, 20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Unità Operativa Complessa di Neurologia
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Sicilia
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Messina, Sicilia, 이탈리아, 98125
- UOSD Malattie Neurodegenerative
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Warszawa, 폴란드, 02-097
- Klinika Neurologii I Wydzialu Lekarskiego WUM w Warszawie
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Bron, 프랑스, 69677
- Hopital Femme Mere Enfant; Medecine Physique et Readaptation Pediatrique ? L?ESCALE
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Lille, 프랑스, 59037
- Hôpital Roger Salengro
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Montpellier, 프랑스, 34295
- CHRU de Montpellier, Hopital Gui de Chauliac; Service de Neuropediatrie
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Paris, 프랑스, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades; Service de neuropédiatrie
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Toulouse, 프랑스, 31059
- Hopital des Enfants; Unite de Neurologie Pediatrique
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6개월 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 5q 상염색체 열성 SMA 진단 확정
- splicing modifier RO6885247을 사용한 연구 BP29420(Moonfish)의 이전 등록 또는 다음 중 하나를 사용한 이전 치료: 1.) Nusinersen(마지막 용량을 90일 이전에 받은 경우 >= 4 용량의 nusinersen 용량을 받은 것으로 정의됨) 2.) Olesoxime(마지막 용량을 받은 경우 = 스크리닝 전 90일) 또는 3.) AVXS-101(치료 시간이 >= 스크리닝 전 12개월인 경우)
- 스크리닝 시점에 임의의 급성 질환으로부터 적절하게 회복되었고 연구자의 의견에 참여하기에 충분히 양호한 것으로 간주됨
- 가임기 여성의 경우: 스크리닝 시 혈액 임신 검사 음성, 금주(이성애 성교 자제) 또는 피임 조치 사용에 대한 동의, 연구 약물의 최종 투여 후 최소 28일 동안 난자 기증을 삼가는 데 동의
- 남성의 경우 금욕(이성간 성교 자제) 또는 피임법 사용 및 정자 기증 자제 동의
- 스크리닝 시 2세 이하 참가자의 경우: 1.) 참가자의 부모 또는 간병인은 안전한 수분 공급, 영양 및 치료 전달을 유지하기 위해 조사자가 권장하는 대로 비위관, 비공장 또는 위루관 배치를 기꺼이 고려할 의향이 있습니다. ; 2.) 참가자의 부모 또는 간병인은 연구 동안 연구자가 권장하는 비침습적 환기 사용을 기꺼이 고려할 것입니다.
제외 기준:
- 학업 요건을 충족하지 못함
- 임상시험 약물 또는 장치 연구에 수반되는 참여
- olesoxime, AVXS-101 또는 nusinersen에 대한 연구를 제외하고: 스크리닝 전 90일 이내 또는 약물의 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 조사 약물 또는 장치 연구에 이전에 참여
- AVXS-101을 제외한 모든 유전자 또는 세포 치료 이력
- 조사자가 임상적으로 중요하다고 간주하는 불안정한 위장, 신장, 간, 내분비 또는 심혈관계 질환
- 조사자의 의견에 따라 연구 절차에 대한 부적절한 정맥 또는 모세혈관 접근
- 2세 미만 환자의 경우 스크리닝 전 2개월 이내의 폐질환으로 입원 및 스크리닝 당시 폐기능이 완전히 회복되지 않은 경우
- 수유 여성
- 남용 약물 상습 복용 의혹
- 성인 및 청소년에 한해 스크리닝 또는 제1일 방문 시 남용 약물 또는 알코올에 대한 소변 검사에서 양성 반응
- 3회 측정 또는 심혈관 질환의 평균으로부터 연구 약물 투여 전에 임상적으로 유의한 심전도(ECG) 이상 존재
- 완치된 것으로 간주되지 않는 경우 악성 종양의 병력
- > 6세 참가자의 경우, 컬럼비아-자살 심각도 평가 척도(C-SSRS)에 의해 평가된 조사자의 의견에 따라 자살 행동에 대한 상당한 위험이 있음
- 선별검사 전 1개월 이내의 중증질환 또는 선별검사 전 1주 이내의 발열성 질환 및 초회투여까지
- 척수성 근위축증에 대한 최근 치료 개시(내
- 클로로퀸, 하이드록시클로로퀸, 레티가빈, 비가바트린 또는 티오리다진의 사전 사용은 허용되지 않습니다.
- 리스디플람 또는 그 제제의 구성 성분에 대해 확인되었거나 추정되는 과민성(예: 아나필락시스 반응)
- 연구 수행을 방해하거나 방해할 수 있는 치료 또는 연구자의 의견에 따라 본 연구의 참여자에게 허용할 수 없는 위험을 초래할 수반되는 질병 또는 병태
- 안과 질환의 최근 병력(1년 미만)
- 투여 전 2주 이내(또는 5 제거 반감기 이내, 둘 중 더 긴 기간)에 FMO1 또는 FMO3의 억제제 또는 유도제를 이전에 사용
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 리스디플람
참가자는 24개월 동안 하루에 한 번 경구로 여러 용량의 리스디플람을 투여받게 됩니다.
24개월 치료 후 참가자에게는 3년간 OLE(공개 라벨 연장) 단계에 들어갈 수 있는 기회가 제공됩니다.
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Risdiplam은 1일 1회 경구 투여된다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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부작용 척도에 대한 National Cancer Institute Common Terminology Criteria, V 4.0에 따라 심각도가 결정된 부작용(AE) 및 심각한 AE(SAE)가 있는 참가자의 비율
기간: 기준 최대 5년
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기준 최대 5년
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Columbia Suicide Severity Rating Scale(C-SSRS)(성인 및 청소년을 위한 성인 버전, 6-11세 환자를 위한 소아 버전)을 사용하여 평가한 증상의 출현 또는 악화가 있는 참가자의 비율
기간: 기준 최대 5년
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기준 최대 5년
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안과 평가에서 임상적으로 유의미한 변화가 정의된 프로토콜을 가진 참가자의 비율
기간: 기준 최대 5년
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기준 최대 5년
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신경학적 평가에서 임상적으로 유의미한 변화가 정의된 프로토콜을 가진 참가자의 비율
기간: 기준 최대 5년
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기준 최대 5년
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9세에서 17세 사이의 모든 참가자의 태너 스테이징
기간: 기준 최대 5년
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기준 최대 5년
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Risdiplam의 평균 혈장 농도
기간: 최대 2년
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최대 2년
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Risdiplam의 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 최대 2년
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최대 2년
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Risdiplam의 혈장 농도 대 곡선(AUC) 아래 면적
기간: 최대 2년
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최대 2년
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투여 간격 종료 시 리스디플람의 농도(Ctrough)
기간: 최대 2년
|
최대 2년
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Risdiplam 대사산물의 평균 혈장 농도
기간: 최대 2년
|
최대 2년
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Risdiplam 대사 산물의 Cmax
기간: 최대 2년
|
최대 2년
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Risdiplam 대사 산물의 AUC
기간: 최대 2년
|
최대 2년
|
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Risdiplam 대사체의 Ctrough
기간: 최대 2년
|
최대 2년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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혈중 SMN 메신저 리보핵산(mRNA) 수준
기간: 최대 2년
|
최대 2년
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혈중 SMN 단백질 수치
기간: 최대 2년
|
최대 2년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 3월 3일
기본 완료 (추정된)
2024년 12월 27일
연구 완료 (추정된)
2024년 12월 27일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 1월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 1월 24일
처음 게시됨 (추정된)
2017년 1월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 3월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 3월 14일
마지막으로 확인됨
2024년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- BP39054
- 2016-004184-39 (EudraCT 번호)
- 2023-506739-14-00 (레지스트리 식별자: EU CT number)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 데이터 요청 플랫폼(www.vivli.org)을 통해 개별 환자 수준 데이터에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
적격 연구에 대한 Roche의 기준에 대한 자세한 내용은 여기(https://vivli.org/members/ourmembers/)에서 확인할 수 있습니다. 임상 정보 공유에 관한 Roche의 글로벌 정책 및 관련 임상 연구 문서에 대한 액세스 요청 방법에 대한 자세한 내용은 여기(https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm)를 참조하십시오.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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Rennes University Hospital완전한