Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus risdiplaamista (RO7034067) aikuisilla ja lapsilla, joilla on spinaalinen lihasatrofia (Jewelfish)

torstai 11. syyskuuta 2025 päivittänyt: Hoffmann-La Roche

Avoin tutkimus risdiplaamin (RO7034067) turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokinetiikkaa/farmakodynamiikkaa varten aikuis- ja lapsipotilailla, joilla on spinaalinen lihasatrofia

Tämä on monikeskus, tutkiva, ei-vertaileva ja avoin tutkimus, jossa tutkitaan risdiplaamin turvallisuutta, siedettävyyttä, PK- ja PK/PD-suhdetta aikuisilla, lapsilla ja imeväisillä, joilla on spinaalinen lihasatrofia (SMA) ja jotka on aiemmin rekisteröity Tutkimus BP29420 (Moonfish) silmukointimodifioijalla RO6885247 tai aiemmin käsitelty nusinersenilla, olesoksiimilla tai AVXS-101:llä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

174

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
        • UMC Utrecht
  • Belgia
      • Ghent, Belgia, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
  • Italia
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italia, 00168
        • Policlinico Agostino Gemelli
      • Rome, Lazio, Italia, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
    • Liguria
      • Genoa, Liguria, Italia, 16147
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
    • Sicily
      • Messina, Sicily, Italia, 98125
        • UOSD Malattie Neurodegenerative
  • Puola
      • Warsaw, Puola, 02-097
        • Klinika Neurologii I Wydzialu Lekarskiego WUM w Warszawie
  • Ranska
      • Bron, Ranska, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Lille, Ranska, 59037
        • Hôpital Roger Salengro
      • Montpellier, Ranska, 34295
        • CHRU de Montpellier, Hopital Gui de Chauliac
      • Paris, Ranska, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Ranska, 31059
        • Hopital Des Enfants
  • Saksa
      • Essen, Saksa, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Freiburg im Breisgau, Saksa, 79106
        • Universitätsklinikum Freiburg
  • Sveitsi
      • Basel, Sveitsi, 4005
        • Universitäts-Kinderspital (UKBB) Neuropädiatrie
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B9 5SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital for Children
      • Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 4LP
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • California
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Stanford University Medical Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Childrens Hospital
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 kuukautta - 60 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vahvistettu diagnoosi 5q-autosomaalinen resessiivinen SMA
  • Aikaisempi ilmoittautuminen tutkimukseen BP29420 (Moonfish) silmukoinnin modifiointiaineella RO6885247 tai aikaisemmalla hoidolla jollakin seuraavista: 1.) Nusinersen (määritelty saaneen >= 4 nusinerseeniannosta, jos viimeinen annos on saatu >= 90 päivää ennen seulontaan) tai 2.) Olesoksiimi (edellyttäen, että viimeinen annos on saatu = 90 päivää ennen seulontaa) tai 3.) AVXS-101 (edellyttäen, että hoitoaika oli >= 12 kuukautta ennen seulontaa)
  • Riittävästi parantunut mistä tahansa akuutista sairaudesta seulonnan aikana ja katsottu riittävän hyvin osallistuakseen tutkijan lausuntoon
  • Hedelmällisessä iässä olevat naiset: negatiivinen veriraskaustesti seulonnassa, suostumus pysymään pidättäytymisestä (välttämättä heteroseksuaalista yhdyntää) tai käyttämään ehkäisymenetelmiä ja olemaan luovuttamatta munasoluja vähintään 28 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen
  • Miehet: suostumus pysymään pidättyväisyydestä (välttäytymään heteroseksuaalisesta yhdynnästä) tai käyttämään ehkäisymenetelmiä ja suostumaan olemaan luovuttamasta siittiöitä
  • Seulonnassa 2-vuotiaat tai sitä nuoremmat osallistujat: 1.) Osallistujan vanhempi tai huoltaja on valmis harkitsemaan nenä-maha-, nenä-jejunaal- tai gastrostomialetkun sijoittamista tutkijan suosittelemalla tavalla tutkimuksen aikana turvallisen nesteytys-, ravitsemus- ja hoitotoimituksen ylläpitämiseksi. ; 2.) Osallistujan vanhempi tai huoltaja on halukas harkitsemaan ei-invasiivisen ventilaation käyttöä, kuten tutkija suosittelee tutkimuksen aikana

Poissulkemiskriteerit:

  • Kyvyttömyys täyttää opiskeluvaatimuksia
  • Samanaikainen osallistuminen mihin tahansa lääke- tai laitetutkimukseen
  • Lukuun ottamatta olesoksiimia, AVXS-101:tä tai nusinerseeniä koskevia tutkimuksia: Aiempi osallistuminen mihin tahansa lääke- tai laitetutkimukseen 90 päivän sisällä ennen seulontaa tai 5 lääkkeen puoliintumisaikaa sen mukaan, kumpi on pidempi
  • Kaikki geeni- tai soluterapiahistoria, paitsi AVXS-101
  • Epästabiilit ruoansulatuskanavan, munuaisten, maksan, endokriinisten tai sydän- ja verisuonijärjestelmän sairaudet, jotka tutkija pitää kliinisesti merkittävinä
  • Tutkijan mielestä riittämätön laskimo- tai kapillaariveren saanti tutkimustoimenpiteitä varten
  • Alle 2-vuotiaille potilaille sairaalahoito keuhkotapahtuman vuoksi 2 kuukauden sisällä ennen seulontaa ja keuhkojen toiminta ei ole täysin toipunut seulonnan aikana
  • Imettävät naiset
  • Epäillään säännöllistä huumeiden väärinkäyttöä
  • Vain aikuisille ja nuorille positiivinen virtsatesti huumeiden tai alkoholin varalta seulonnassa tai 1. päivän käynnillä
  • Kliinisesti merkittävien EKG-poikkeavuuksien esiintyminen ennen tutkimuslääkkeen antamista kolmen mittauksen tai sydän- ja verisuonitaudin keskiarvosta
  • Aiempi pahanlaatuisuus, jos sitä ei pidetä parantuneena
  • Yli 6-vuotiaille osallistujille merkittävä itsemurhakäyttäytymisen riski, tutkijan mielestä Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) -arvioinnin mukaan.
  • Mikä tahansa vakava sairaus kuukauden aikana ennen seulontatutkimusta tai kuumeinen sairaus viikon sisällä ennen seulontaa ja ensimmäiseen annokseen
  • Äskettäin aloitettu spinaalisen lihasatrofian hoito (sisällä
  • Klorokiinin, hydroksiklorokiinin, retigabiinin, vigabatriinin tai tioridatsiinin aikaisempi käyttö ei ole sallittua
  • Todettu tai oletettu yliherkkyys (esim. anafylaktinen reaktio) risdiplaamille tai sen koostumuksen aineosille
  • Samanaikainen sairaus tai tila, joka voi häiritä tutkimuksen suorittamista tai jonka hoito saattaa häiritä tutkimuksen suorittamista tai joka tutkijan mielestä aiheuttaisi tämän tutkimuksen osallistujalle ei-hyväksyttävän riskin
  • Lähihistoria (alle vuosi) oftalmologisia sairauksia
  • FMO1:n tai FMO3:n estäjän tai indusoijan aikaisempi käyttö 2 viikon sisällä (tai 5 eliminaation puoliintumisajan sisällä, sen mukaan kumpi on pidempi) ennen annostelua

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Risdiplam
Osallistujat saavat useita annoksia risdiplamia suun kautta kerran päivässä 24 kuukauden ajan. 24 kuukauden hoidon jälkeen osallistujille tarjotaan mahdollisuus siirtyä avoimeen laajennusvaiheeseen (OLE) 3 vuoden ajaksi.
Lääke: Risdiplam
Risdiplamia annetaan suun kautta kerran päivässä.
Muut nimet:
  • RO7034067

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumien osallistujien lukumäärä (AES)
Aikaikkuna: Lähtötaso jopa 5 vuotta
AE oli epätoivoton lääketieteellinen esiintyminen kliinisessä tutkimuksessa osallistujalla hallinnoivat farmaseuttista tuotetta riippumatta syy -määrityksestä. AE voi siis olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahattoman merkki (mukaan lukien epänormaali laboratoriohaku), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääketieteellisen tuotteen käyttöön riippumatta siitä, pidetäänkö lääketieteelliseen tuotteeseen liittyviä vai ei.
Lähtötaso jopa 5 vuotta
AES: n aiheuttamien osallistujien lukumäärä, jotka lopettivat hoidon
Aikaikkuna: Lähtötaso jopa 5 vuotta
AE oli epätoivoton lääketieteellinen esiintyminen kliinisessä tutkimuksessa osallistujalla hallinnoivat farmaseuttista tuotetta riippumatta syy -määrityksestä. AE voi siis olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahattoman merkki (mukaan lukien epänormaali laboratoriohaku), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääketieteellisen tuotteen käyttöön riippumatta siitä, pidetäänkö lääketieteelliseen tuotteeseen liittyviä vai ei. Täällä ilmoitetaan osallistujia, jotka lopettivat AES: n aiheuttamat hoidon.
Lähtötaso jopa 5 vuotta
Osallistujien lukumäärä, jolla murrosiän asema muuttuu lähtötasosta
Aikaikkuna: Baseline, viikko 52, 104, 156, 208 ja 260
Seksuaalisen kehityksen Tanner -lavastus on asteikko, jota käytetään fyysisen kypsymisen arvioimiseksi lasten siirtyessä murrosikäisenä aikuisuuteen. Asteikko määrittelee fyysisen kehityksen seuraavien ominaisuuksien perusteella: häpykarvat, penis ja kivekset poikien kehitys; ja häpykarvat ja rintojen kehitys tytöissä. Se koostuu viidestä vaiheesta, vaihe I (prepubertal) vaiheeseen V (kypsä aikuinen). Alle 9 -vuotiaat osallistujat aloittivat Tannerin lavastusarvioinnit ensimmäisellä vierailulla heidän 9. syntymäpäivänsä jälkeen. Tanner-tiedot esitetään kolmessa luokassa: normaali (odotettu murrosiän vaihe, joka perustuu osallistujan ikään baselin jälkeisessä vierailussa), viivästynyt (murrosiän kehitys on takana ikäryhmän odotusten jälkeisessä vierailussa), ja kadonnut (osallistuja ei osallistunut suunniteltuun vierailuun). Tanner-lavastusarvioinnit oli suunniteltu 9–17-vuotiaille osallistujille, mutta ne tehtiin myös joillekin vanhemmille osallistujille, enintään 22-vuotiaana. Muumpperi-aseman siirtyminen lähtötasosta viikkoon on esitetty täällä.
Baseline, viikko 52, 104, 156, 208 ja 260
Osallistujien lukumäärä, joilla on protokolla määritelty neurologiset olosuhteet (NC)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 260 asti
Neurologinen tutkimus suoritettiin esittämällä kysymyksiä osallistujille ja/tai heidän hoitajalleen sekä tarkkailemalla osallistujien käyttäytymistä yleensä ja suorittamalla tiettyjä tehtäviä. Kysymykset ja tehtävät mukautettiin osallistujan ikään ja motoriseen kykyyn. Hyvin nuorille osallistujille, jotka tarkkailevat reaktiota järkevään, puheen kehitykseen, siirtämällä huomiota äskettäin otettuun leluun, osallistujan tarkkaileminen on vuorovaikutuksessa vanhempien/hoitajan kanssa ja vanhemmille osallistujille, jotka tutkivat sosiaalista vuorovaikutusta (koulu, ystävät, toiminnot, työ tarvittaessa), muisti (esim. Lyhyt sanan muistaminen), perusteluilla ja kielellä, piirtämällä jne. Osallistujia, jotka ovat neurologisia olosuhteita, jotka on odotettu SMA: n ja sen odotettavissa olevien SMA: n kanssa.
Perustaso viikkoon 260 asti
Oireiden esiintymisen tai pahenemisen lukumäärä arvioituna Columbian itsemurhien vakavuusasteikoilla (C-SSRS)
Aikaikkuna: Jopa noin 5 vuotta
C-SSRS: ää käytettiin osallistujan eliniän itsemurhaation (lähtötilanteen) ja kaikkien uusien itsemurheiden tapausten (viimeisen vierailun jälkeen) arvioimiseksi. Haastattelu kehottaa itsemurha -ideoiden (SI) muistamisen, mukaan lukien ajatusten, käyttäytymisen ja todellisen/potentiaalisen tappavuuden yritykset. Lapsille käytettiin muokattua ja vähentynyttä versiota (lasten versio) (6–11-vuotiaita). Luokissa on binaarisia vastauksia (kyllä/ei) ja sisältävät: haluavat olla kuollut; Epäspesifiset aktiiviset itsemurha-ajatukset; Aktiivinen SI kaikilla menetelmillä (ei suunnitelma) ilman aikomusta toimia; Aktiivinen Si, jolla on jonkin verran aikomusta toimia ilman erityistä suunnitelmaa; Aktiivinen SI erityisellä suunnitelmalla ja tarkoituksella, valmistelevat tekot ja käyttäytyminen; Keskeytetty yritys; Keskeytetty yritys; Todellinen yritys (ei-kuolevainen); Valmistunut itsemurha. SI tai käyttäytyminen osoittaa "kyllä" -vastauksella mihin tahansa lueteltuun luokkaan. Pisteet 0 osoitetaan, jos itsemurhariskiä ei ole. Pistemäärä 1 tai korkeampi osoittaa SI: tä tai käyttäytymistä.
Jopa noin 5 vuotta
Antropometrinen tutkimus: Vaihda lähtötasosta painossa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 260 asti
Paino mitattiin lähtötilanteessa, viikossa 65, 91 ja sen jälkeen joka 13 viikko osallistujille 2–17 vuotta ja jokaisessa osallistujien vierailussa <2 vuotta. Protokollaa kohden korkeutta ei mitattu päivänä 7, viikossa 8, 17, 35, eikä sitä siten kerätty kaikille osallistujille. Yksikään Ro6885247 -käsivarren osallistujat osallistuivat viikkoihin 65, 169, 195 ja 247 vierailuun; Kukaan AVXS-101-käsivarressa ei osallistunut viikon 247 vierailulle. Oireisiin suuntautuneet korkeus-/painon arvioinnit tehtiin kliinisesti ilmoitetuilla vierailuilla tarpeen mukaan.
Perustaso viikkoon 260 asti
Antropometrinen tutkimus: Vaihda lähtötasosta korkeudessa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 260 asti
Kaikkien osallistujien korkeus mitattiin seisoessaan stadiometrillä, vähintään 3 riippumattomalla mittauksella, jotka oli keskiarvo. Osallistujat, jotka eivät pystyneet seisomaan mittauksen aikana, korkeus johdettiin ulnapituuden mittauksesta. Hyvin pienille lapsille korkeus mitattiin lapsella makaamassa asennossa joustamattomalla pituuslevyllä, jossa oli kiinteä pääty ja siirrettävä jalkalauta. Korkeus mitattiin: lähtötaso, viikot 13,39,52,78 ja 104 osallistujille 2-17 vuotta; Viikot 52 ja 104> 17 vuotta ja jokainen osallistujien vierailu <2 vuotta. Viikon 104 jälkeen mittaukset tapahtuivat 26 viikon välein. Protokollaa kohden korkeutta ei mitattu viikkoina 2,4,17,26,35,43,61,65,87,91,96,117,143,169,195,221 ja 247, joten sitä ei kerätty kaikille osallistujille. Ei osallistujia <17 vuotta RO6885247-, Olesoxime- tai AVXS-101-aseissa, osallistui viikkoon 260 vierailuun. Oireisiin suunnatut korkeusarvioinnit tehtiin kliinisesti ilmoitetuilla vierailuilla tarpeen mukaan.
Perustaso viikkoon 260 asti
Antropometrinen tutkimus: Muutos päätasosta pään ympärysmitta
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 208 saakka
Pään ympärysmitta <5-vuotiaille osallistujille mitattiin lähimpään 0,1 cm joustavalla, tarttumattomalla nauhalla. Pään ympärysmitta mitattiin pään leveimmän osan ympärillä pään takaosan näkyvimmästä pisteestä (niskakyhmä) kulmakarvojen välisen otsan näkyvimpaan osaan. Mittaus toistettiin kolme kertaa, ja suurin mittaus rekisteröitiin. Pään ympärysmitta arvioitiin <5 -vuotiaille osallistujille. Koska kaikki RO6885247: n ja olesoksimien aseiden osallistujat olivat> 5 vuotta, tietoja ei kerätty näille aseille. Pään ympärysmitta ei kerätty viikkoina 35 ja 61 (AVXS-101 ARM) ja viikot 87, 182 ja 208 (Nusinersen ARM), koska protokolla vaati vain tätä mittausta <5-vuotiaille osallistujille. Näissä ajomatkoilla kumpikaan osallistujista <5 vuotta ei käynyt vierailulla, ja muut osallistujat ovat saattaneet olla> 5 -vuotiaita.
Perustaso viikkoon 208 saakka
Risdiplamin suurin plasmapitoisuus (CMAX)
Aikaikkuna: Ennakko viikoille 2, 4, 13, 26, 39, 52, 65, 91 ja annos viikkoina 1, 4, 13, 52, 91 ja 104
Protokollassa ennalta määriteltynä PK-tietoja ei verrata osallistujien välillä, jotka saivat erilaisia ​​aikaisempia hoitoja (RO6885247, Nusinersen, Olesoxime ja AVXS-101), jotka saivat ennen tämän tutkimuksen aloittamista, mutta Risdiplamin PK-parametrien analysoimiseksi. Siksi PK -tiedot on esitetty yhdessä ARM -ryhmässä riippumatta aikaisempien tutkimusten osallistujien aikaisemmista hoidoista.
Ennakko viikoille 2, 4, 13, 26, 39, 52, 65, 91 ja annos viikkoina 1, 4, 13, 52, 91 ja 104
Risdiplamin pitoisuusajan käyrän (AUC0-24h) alla
Aikaikkuna: 24 tuntia annostuksen jälkeinen käynti 2
Protokollassa ennalta määriteltynä PK-tietoja ei verrata osallistujien välillä, jotka saivat erilaisia ​​aikaisempia hoitoja (RO6885247, Nusinersen, Olesoxime ja AVXS-101), jotka saivat ennen tämän tutkimuksen aloittamista, mutta Risdiplamin PK-parametrien analysoimiseksi. Siksi PK -tiedot on esitetty yhdessä ARM -ryhmässä riippumatta aikaisempien tutkimusten osallistujien aikaisemmista hoidoista.
24 tuntia annostuksen jälkeinen käynti 2
Risdiplam
Aikaikkuna: Ennalta vuoden 5 vierailulla
Protokollassa ennalta määriteltynä PK-tietoja ei verrata osallistujien välillä, jotka saivat erilaisia ​​aikaisempia hoitoja (RO6885247, Nusinersen, Olesoxime ja AVXS-101), jotka saivat ennen tämän tutkimuksen aloittamista, mutta Risdiplamin PK-parametrien analysoimiseksi. Siksi PK -tiedot on esitetty yhdessä ARM -ryhmässä riippumatta aikaisempien tutkimusten osallistujien aikaisemmista hoidoista.
Ennalta vuoden 5 vierailulla

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Motorisen neuronin (SMN) proteiinitasojen eloonjääminen veressä
Aikaikkuna: Perustaso ja vuosi 5
SMA johtuu SMN 1 -geenin homotsygoottisesta deleetiosta tai mutaatiosta, joka koodaa SMN: ää, välttämätöntä proteiinia, joka ekspressoituu sekä hermosoluissa että ei-neuronaalisissa soluissa. Ihmisillä on kaksi SMN -geeniä, SMN1 -geeni ja sen paralog SMN2. Risdiplam kohdistaa suoraan taudin taustalla olevaan molekyylivajeeseen ja edistää eksonin 7 sisällyttämistä täyspitkän SMN2-mRNA: n tuottamiseksi, mikä lisää funktionaalisen SMN-proteiinin tuotantoa. Protokollassa ennalta määriteltynä PD-tietoja ei ollut verrata osallistujien välillä, jotka saivat erilaisia ​​aikaisempia hoitoja, vaan Risdiplamin PD-parametrien analysoimiseksi. Siksi PD -tiedot on esitetty yhdessä ARM -ryhmässä riippumatta aikaisempien tutkimusten osallistujien aikaisemmista hoidoista.
Perustaso ja vuosi 5

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hoffmann-La Roche

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 3. maaliskuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 7. helmikuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 7. helmikuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 24. tammikuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 24. tammikuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Torstai 26. tammikuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Keskiviikko 1. lokakuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 11. syyskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. syyskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BP39054
  • 2016-004184-39 (EudraCT-numero)
  • 2023-506739-14-00 (Ctis: EU CT number)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä yksittäisen potilastason tietoihin kliinisen tutkimuksen tietojen pyyntöalustan (www.vivli.org) kautta. Lisätietoja Rochen tukikelpoisten opintojen kriteereistä on saatavilla täältä (https://vivli.org/members/ourmembers/). Lisätietoja Rochen kliinisten tietojen jakamista koskevasta maailmanlaajuisesta käytännöstä ja siihen liittyvien kliinisten tutkimusten asiakirjojen pyytämisestä on täällä (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Spinaalinen lihasatrofia

Kliiniset tutkimukset Risdiplam

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Slovenia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa