Risdiplam (RO7034067) 在患有脊髓性肌萎缩症的成人和儿童参与者中的研究 (Jewelfish)
2024年3月14日 更新者：Hoffmann-La Roche
一项研究 Risdiplam (RO7034067) 在成人和儿童脊髓性肌萎缩症患者中的安全性、耐受性和药代动力学/药效学的开放标签研究
这是一项多中心、探索性、非对照和开放标签研究，旨在调查 risdiplam 在患有脊髓性肌萎缩症 (SMA) 的成人、儿童和婴儿中的安全性、耐受性、PK 和 PK/PD 关系。使用剪接修饰剂 RO6885247 或之前用 nusinersen、olesoxime 或 AVXS-101 处理过的 BP29420（月亮鱼）进行研究。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
174
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Essen、德国、45147
- Universitätsklinikum Essen; Klinik für Kinderheilkunde I
-
Freiburg、德国、79106
- Universitätsklinikum Freiburg; Klinik für Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen
-
-
-
-
Lazio
-
Roma、Lazio、意大利、00165
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù; U.O. Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative
-
Roma、Lazio、意大利、00168
- Policlinico Agostino Gemelli; Dipartimento di Neuropsichiatria Infantile
-
-
Liguria
-
Genova、Liguria、意大利、16147
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini; U.O.S.D. Centro di Miologia e Patologie Neurodegenerative
-
-
Lombardia
-
Milano、Lombardia、意大利、20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Unità Operativa Complessa di Neurologia
-
-
Sicilia
-
Messina、Sicilia、意大利、98125
- UOSD Malattie Neurodegenerative
-
-
-
-
-
Gent、比利时、9000
- UZ Gent
-
Leuven、比利时、3000
- UZ Leuven Gasthuisberg
-
-
-
-
-
Bron、法国、69677
- Hopital Femme Mere Enfant; Medecine Physique et Readaptation Pediatrique ? L?ESCALE
-
Lille、法国、59037
- Hopital Roger Salengro
-
Montpellier、法国、34295
- CHRU de Montpellier, Hopital Gui de Chauliac; Service de Neuropediatrie
-
Paris、法国、75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades; Service de neuropédiatrie
-
Toulouse、法国、31059
- Hopital des Enfants; Unite de Neurologie Pediatrique
-
-
-
-
-
Warszawa、波兰、02-097
- Klinika Neurologii I Wydzialu Lekarskiego WUM w Warszawie
-
-
-
-
-
Basel、瑞士、4005
- Universitäts-Kinderspital (UKBB) Neuropädiatrie
-
-
-
-
California
-
Palo Alto、California、美国、94304
- Stanford University Medical Center
-
-
Florida
-
Orlando、Florida、美国、32827
- Nemours Children's Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Childrens Hospital
-
-
New York
-
New York、New York、美国、10032
- Columbia University Medical Center; The Neurological Institute of New York
-
-
-
-
-
Birmingham、英国、B9 5SS
- Birmingham Heartlands Hospital
-
London、英国、WC1N 1EH
- UCL Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital for Children
-
Newcastle upon Tyne、英国、NE7 7DN
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals Nhs Foundation Trust
-
-
-
-
-
Utrecht、荷兰、3584 CX
- UMC Utrecht; Polkliniek Neuromusculaire ziekten
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6个月 至 60年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 确诊为 5q-常染色体隐性 SMA
- 之前使用剪接修饰剂 RO6885247 参加研究 BP29420（月鱼）或之前使用以下任何一种进行治疗：1.) Nusinersen（定义为接受 >= 4 剂 nusinersen，前提是最后一剂是在 >= 90 天前接受的筛选）或 2.) Olesoxime（前提是接受最后一剂 = 筛选前 90 天）或 3.) AVXS-101（前提是治疗时间 >= 筛选前 12 个月）
- 在筛选时已从任何急性疾病中充分康复，并被认为足以参与研究者的意见
- 对于有生育能力的女性：筛查时血液妊娠试验阴性，同意保持禁欲（避免异性性交）或使用避孕措施，并同意在研究药物最后一次给药后至少 28 天内不捐卵
- 对于男性：同意保持禁欲（避免异性性交）或采取避孕措施并同意不捐精
- 对于筛选时 2 岁或以下的参与者：1.) 参与者的父母或看护人愿意在研究期间按照研究者的建议考虑放置鼻胃管、鼻空肠管或胃造口管，以维持安全的水合作用、营养和治疗提供; 2.) 参与者的父母或照顾者愿意考虑使用研究期间研究者推荐的无创通气
排除标准：
- 无法满足学习要求
- 伴随参与任何研究药物或设备研究
- olesoxime、AVXS-101 或 nusinersen 的研究除外：之前在筛选前 90 天内参与过任何研究药物或设备研究，或药物的 5 个半衰期，以较长者为准
- 任何基因或细胞治疗史，AVXS-101 除外
- 研究者认为具有临床意义的不稳定的胃肠道、肾脏、肝脏、内分泌或心血管系统疾病
- 研究者认为研究程序的静脉或毛细血管血液通路不足
- 对于年龄 < 2 岁、筛查前 2 个月内因肺部事件住院且筛查时肺功能未完全恢复的患者
- 哺乳期妇女
- 怀疑经常服用滥用药物
- 仅限成人和青少年，筛查或第 -1 天就诊时滥用药物或酒精的尿检呈阳性
- 根据三次测量的平均值或心血管疾病，研究药物给药前存在临床显着心电图 (ECG) 异常
- 恶性肿瘤病史（如果未被认为已治愈）
- 对于年龄 > 6 岁的参与者，根据哥伦比亚自杀严重程度评定量表 (C-SSRS) 的评估，研究者认为有显着的自杀行为风险
- 筛选检查前一个月内的任何重大疾病或筛选前一周内至首次剂量给药前的任何发热性疾病
- 最近开始治疗脊髓性肌萎缩症（在
- 不允许之前使用过氯喹、羟氯喹、瑞替加宾、氨己烯酸或甲硫哒嗪
- 确定或推测对 risdiplam 或其制剂成分过敏（例如，过敏反应）
- 可能干扰或治疗可能干扰研究进行的伴随疾病或病症，或者研究者认为对本研究的参与者造成不可接受的风险的伴随疾病或病症
- 眼科疾病的近期病史（少于一年）
- 给药前 2 周内（或 5 个消除半衰期内，以较长者为准）服用过的任何 FMO1 或 FMO3 抑制剂或诱导剂
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：瑞斯迪普兰
参与者将每天口服一次多次剂量的 risdiplam，持续 24 个月。
经过24个月的治疗后，参与者将有机会进入为期3年的开放标签延伸（OLE）阶段。
|
Risdiplam 将每天口服一次。
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
根据美国国家癌症研究所不良事件通用术语标准量表 V 4.0 确定严重程度的不良事件 (AE) 和严重 AE (SAE) 参与者的百分比
大体时间：长达 5 年的基线
|
长达 5 年的基线
|
|
使用哥伦比亚自杀严重程度评定量表 (C-SSRS)（成人版适用于成人和青少年，儿童版适用于 6-11 岁患者）评估症状出现或恶化的参与者百分比
大体时间：长达 5 年的基线
|
长达 5 年的基线
|
|
协议定义的眼科评估临床显着变化的参与者百分比
大体时间：长达 5 年的基线
|
长达 5 年的基线
|
|
协议定义的神经评估临床显着变化的参与者百分比
大体时间：长达 5 年的基线
|
长达 5 年的基线
|
|
在所有 9 至 17 岁的参与者中进行 Tanner 分期
大体时间：长达 5 年的基线
|
长达 5 年的基线
|
|
Risdiplam 的平均血浆浓度
大体时间：长达 2 年
|
长达 2 年
|
|
Risdiplam 的最大血浆浓度 (Cmax)
大体时间：长达 2 年
|
长达 2 年
|
|
Risdiplam 血浆浓度与曲线下面积 (AUC)
大体时间：长达 2 年
|
长达 2 年
|
|
给药间隔结束时 Risdiplam 的浓度（谷值）
大体时间：长达 2 年
|
长达 2 年
|
|
Risdiplam 代谢物的平均血浆浓度
大体时间：长达 2 年
|
长达 2 年
|
|
Risdiplam 代谢物的 Cmax
大体时间：长达 2 年
|
长达 2 年
|
|
Risdiplam 代谢物的 AUC
大体时间：长达 2 年
|
长达 2 年
|
|
Risdiplam 代谢物的谷
大体时间：长达 2 年
|
长达 2 年
|
次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
血液中的 SMN 信使核糖核酸 (mRNA) 水平
大体时间：长达 2 年
|
长达 2 年
|
|
血液中的 SMN 蛋白水平
大体时间：长达 2 年
|
长达 2 年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Clinical Trials、Hoffmann-La Roche
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年3月3日
初级完成 (估计的)
2024年12月27日
研究完成 (估计的)
2024年12月27日
研究注册日期
首次提交
2017年1月24日
首先提交符合 QC 标准的
2017年1月24日
首次发布 (估计的)
2017年1月26日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年3月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年3月14日
最后验证
2024年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- BP39054
- 2016-004184-39 (EudraCT编号)
- 2023-506739-14-00 (注册表标识符：EU CT number)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
合格的研究人员可以通过临床研究数据请求平台 (www.vivli.org) 请求访问个体患者水平的数据。
有关罗氏合格研究标准的更多详细信息，请参见此处 (https://vivli.org/members/ourmembers/)。有关罗氏临床信息共享全球政策的更多详细信息以及如何请求访问相关临床研究文件，请参见此处 (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm)。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.