고위험 혈액암을 위한 GTB-3550 Tri-Specific Killer Engager(TriKE®)

포함 기준: 적격 질병

• 50% 이상의 CD33+ 표적 세포를 갖는 다음 CD33-발현 골수성 악성종양 중 하나의 진단으로서, 다음을 포함하는 양호한 치료 표준 치료 옵션이 없습니다:

• 고위험 골수이형성 증후군(MDS)은 두 가지 이상의 이전 요법에서 진행되고 다음 중 적어도 하나를 충족하는 치료가 필요합니다.

  • IPSS-R(Revised International Prognostic Scoring System) 높음 또는 매우 높음 위험
  • 세계보건기구(WHO) 분류: 과잉모세포-1(RAEB-1) 또는 RAEB-2를 동반한 난치성 빈혈
  • IPSS-R 세포유전학적 분류에 의해 정의된 불량 및 매우 불량 위험 세포유전학적 이상
  • WHO 기반 예후 점수 시스템(WPSS): 높음 또는 매우 높음 위험
• 치료 관련 MDS 및 유도 화학 요법의 후보가 아니거나 유도 화학 요법 후 부적절한 치료 반응이 있었습니다.

• 다음 중 하나 이상을 충족하는 불응성 또는 재발성 급성 골수성 백혈병(AML):

  • 난치성 AML은 최소 3회 유도 시도 후 관해 달성 실패로 정의됨

    ** 유도 요법에 적합하지 않은 노인 AML은 2회 유도 실패 후 등록 가능

  • 재발된 AML

    • 조혈모세포이식(HSCT) 후보가 아닌 경우 최소 1회 이상의 재유도 시도 필요
    • 3개월을 초과한 이전 조혈모세포이식 재발은 최소 4주 동안 면역억제를 해제하고 이식편대숙주병(GVHD)이 없는 경우에만 포함될 수 있습니다.
• 진행성 전신 비만세포증(비만 세포 백혈병, 공격적 전신 비만세포증 및 혈액 신생물과 관련된 전신 비만세포증으로 정의됨)은 확립된 표준 요법이 없기 때문에 사전 치료 없이 등록할 수 있습니다.

포함 기준: 연령, 수행 상태, 장기 기능, 피임 사용

• 만 18세 이상
• 카르노프스키 점수 ≥ 70%

• 다음과 같이 정의된 연구 등록 14일(심장 및 폐의 경우 30일) 이내의 적절한 장기 기능:

  • 신장: 예상 사구체 여과율 ≥ 60mL/min/1.73 m2
  • 간: 아스파르테이트 아미노전이효소(AST), 알라닌 아미노전이효소(ALT), 알칼리성 인산분해효소 및 정상 범위 내의 총 빌리루빈
  • 폐 기능: 일산화탄소(DLCO)에 대한 확산 능력 보정(ml/min/mmHg)은 정상 하한보다 5 단위 이하로 정의됨(이상반응에 대한 일반 용어 기준[CTCAE] v5 등급 1 일산화탄소 확산 능력 감소 ) 기관 폐기능 검사실에서 보고한 환자의 키, 체중 및 성별을 기준으로 합니다.
  • 심장: 보상되지 않는 울혈성 심부전 또는 조절되지 않는 부정맥의 부재; 심초음파, MUGA(Multigated Acquisition) 스캔 또는 심장 MRI에서 좌심실 박출률 ≥ 45%.
• 절대 림프구 수(ALC) ≥ 200 세포/mm³ 또는 요법 시작 전 14일 이내에 절대 순환 CD56+/CD3- NK 세포 수 >25 세포/μl
• 성적으로 왕성한 가임 여성과 가임 파트너가 있는 남성은 연구 치료 중 적절한 피임을 사용하는 데 동의해야 합니다.
• 참가자는 정상적인 의료 서비스의 일부가 아닌 연구 관련 절차를 수행하기 전에 서명한 자발적인 서면 동의를 제공합니다.

제외 기준

• 폐에서 연구를 위해 승인되지 않은 경우 선별 검사 흉부 X-레이 또는 흉부 전산화 단층 촬영(CT) 스캔에서 새로운 또는 진행성 폐 침윤. 감염으로 인한 침윤은 적절한 치료 1주 후(추정되거나 기록된 진균 감염의 경우 4주) 관련 임상 개선과 함께 안정적/개선되어야 합니다.
• 통제되지 않은 박테리아, 진균 또는 바이러스 감염, 알려진 HIV 병력
• 활동성 B형 간염 또는 C형 간염(중합 효소 연쇄 반응[PCR]에 의해 검출 가능한 바이러스) - 만성 무증상 바이러스성 간염은 허용됨
• 지난 1년 이내에 기타 동시 활성 암(비흑색종 피부암 제외)
• 임상적으로 심각한 비만 환자, BMI >38
• 현재 1일차에 연구 약물 투여 전 14일 이내에 그리고 연구 수행 중에 연구 안전성 목표를 혼란스럽게 할 수 있는 모든 일반의약품(OTC), 비타민, 미네랄 또는 식이 보충제(예: St. John's wort)를 복용하고 있습니다. 질문은 GT Biopharma와 논의해야 합니다.
• 임신 또는 모유 수유. GTB-3550 TriKE가 태아에 미치는 영향은 알려져 있지 않습니다. 가임 여성은 등록 전 7일 이내에 혈액 검사를 받아야 임신을 배제할 수 있으며, 치료 시작 7일 이내에 하지 않으면 반복해야 합니다.
• 중추신경계(CNS) 악성 종양의 병력 또는 활성 CNS 질환의 증상
• 긴 QT 증후군의 가족력 또는 스크리닝 시 교정 QT(QTc) 간격 > 480msec
• QT/QTc 연장의 잠재적 위험이 인간에게 알려지지 않았기 때문에 현재 QT/QTc 간격을 연장하는 것으로 알려진 약물을 복용하고 있습니다.
• 조혈 세포 이식을 포함한 잠재적 치료 요법 후보
• 적어도 29일차까지 연구 센터에서 차로 90분 이내 거리에 머물고 싶지 않음