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NF1 플렉시형 신경섬유종이 있는 소아 및 성인의 비니메티닙에 대한 제2상 연구 (NF108-BINI)

2025년 4월 14일 업데이트: Bruce Korf, MD, University of Alabama at Birmingham

NF1 관련 플렉시형 신경섬유종(PNOC010)이 있는 소아 및 성인의 비니메티닙에 대한 제2상 연구

이것은 MEK 억제제인 ​​비니메티닙으로 치료받은 신경섬유종증 1형(NF1) 및 얼기형 신경섬유종을 가진 1세 이상의 어린이와 성인을 평가하는 2상 공개 라벨 연구입니다. 1차 목표는 NF1 및 수술 불가능한 망상 신경섬유종을 가진 소아 및 성인에서 비니메티닙에 대한 적절한 수준의 질병 반응성이 있는지 확인하는 것입니다. 비니메티닙에 대한 객관적인 반응은 12코스에 의한 종양 부피 감소가 20% 이상 감소한 것으로 정의됩니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

1세 이상의 진행성 NF1 및 PN(s)이 연속 영상에 있거나 상당한 이환율을 유발하고 용적 측정 MRI로 분석할 수 있는 환자가 이 연구에 적합합니다. 처음에 이 연구는 18세 이상의 성인 환자에게 개방될 것입니다(계층 A). 소아 환자(상태 B)는 현재 진행 중인 1상 연구(NCT02285439)에서 확립되고 있는 비니메티닙의 소아 최대 내약 용량(MTD)을 받게 됩니다. 성인 피험자의 경우, 비니메티닙(확립된 성인 RP2D)을 하루에 두 번 경구 복용합니다. 투약은 하나의 과정으로 정의된 28일과 함께 연속적이며 총 24개의 과정 동안 또는 치료 중단 또는 연구 중단 기준 중 하나가 충족될 때까지 계속됩니다. 피험자는 첫 해에는 4개 과정마다, 그 다음에는 6개 과정마다 MRI를 사용하여 대상 PN의 체적 분석을 받게 됩니다. 체적 측정 분석의 MRI 검토는 NCI의 Dr. Dombi의 지도 하에 중앙에서 이루어집니다. 피험자는 기준선에서 측정했을 때 대상 종양의 부피가 최소 15% 감소한 경우에만 코스 8을 넘어 추가 코스를 받을 수 있습니다. 코스 12 이후의 치료는 체적 분석에 의해 ≥ 20% 종양 수축의 반응을 달성하고 최대 24개의 총 코스에 대해 추가 1년까지 치료를 계속할 수 있는 피험자에게만 제공됩니다. 12코스 이후에 비니메티닙에 반응하는 경우, 치료 후 반응이 유지되는지 확인하기 위해 약물 중단 후 4개월 및 12개월에 표적 병변의 MRI 스캔을 수행해야 합니다. 피험자는 비니메티닙 관련 독성의 발달에 대해 주의 깊게 모니터링됩니다. 피험자는 상당한 독성, ≥ 21일의 치료 지연 또는 체적 분석에 의해 종양 성장의 객관적 진행이 20% 이상인 경우 언제든지 연구에서 제외됩니다.

이 실험의 연구 특성 및 목적, 관련된 절차 및 치료, 위험, 불편함, 이점 및 잠재적인 대체 요법은 사이트 주임 조사자 또는 지정된 부수사관. 이 시험에 대한 적격성 및 참가 기준을 결정하기 전에 서명된 사전 동의 문서를 얻을 것입니다. 이 임상시험에 등록된 피험자는 치료 목적으로 치료를 받을 것이며 치료에 대한 반응을 면밀히 모니터링할 것입니다. 이 프로토콜은 최소 위험보다 더 큰 위험을 수반하지만 개별 피험자에게 직접적인 이익을 줄 가능성을 제시합니다.

연구 평가 일정은 다음과 같이 요약됩니다.

사전 연구(자격 심사):

  • 신체 평가, 활력 징후 및 신경학적 검사
  • 과거 및 현재의 건강 상태, 치료 및 수술을 포함한 완전한 병력.
  • Karnofsky/Lansky 수행 상태를 통해 일상 업무를 수행하는 능력을 평가합니다.
  • 현재 약물 검토
  • 일상적인 안전 검사를 위한 채혈(약 2큰술)
  • 가임기 여성의 혈청 또는 소변 임신 검사
  • 눈 검사
  • 심장의 심전도(ECG) 및 심초음파(ECHO) 또는 다중 게이트 획득(MUGA) 스캔
  • 신경 섬유종 종양의 MRI
  • 기능적 평가: 귀하의 얼기형 신경섬유종의 위치에 따라 특정 기능적 평가가 수행됩니다. 기능 평가에는 다리나 기도에 영향을 미치는 얼기형 신경섬유종이 있는 경우 6분 걷기 테스트, 팔이나 다리에 영향을 미치는 얼기형 신경섬유종이 있는 경우 근력 및 운동 범위 평가 및/또는 홈이 있는 페그보드 테스트가 포함될 수 있습니다. 손에 영향을 미치는 총상 신경 섬유종이 있습니다. 연구 팀은 귀하에게 적용되는 모든 평가를 자세히 검토할 것입니다.
  • 삶의 질, 통증 평가, 장 및 방광 기능 장애, PN 증상 체크리스트(연구 등록 시)에 대한 건강 관련 설문지 작성
  • 보이는 PN 사진(선택 사항)

과정 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 15, 18, 21 및 24 종료:

  • 마지막 연구 방문 이후 병력 업데이트 및 입원
  • 신체 평가, 활력 징후 및 신경학적 검사
  • Karnofsky/Lansky 수행 상태를 통해 일상 업무를 수행하는 능력을 평가합니다.
  • 귀하의 투약 일지 및 귀하가 경험할 수 있는 부작용 검토
  • 현재 약물 검토
  • 일상적인 안전 검사를 위한 채혈(약 2큰술)
  • 가임기 여성의 혈청 또는 소변 임신 검사

과정 4, 8, 12, 18 및 24 종료:

  • 눈 검사
  • 신경 섬유종의 MRI
  • 에코 및 심전도
  • 기능 평가: (위 설명 참조)
  • 삶의 질, 통증 평가, 장 및 방광 기능 장애, PN 증상 체크리스트에 대한 건강 관련 설문지 작성
  • 보이는 PN 사진(선택): 참여에 동의하면 보이는 PN의 사진을 찍습니다. 치료 전과 4, 8, 12, 18, 24주기 후에 사진을 찍습니다.

과정 1 및 4 종료:

• 사이토카인 연구를 위한 채혈(약 1테이블스푼)(선택 사항)

치료 종료 방문(방문이 위에 언급된 지정된 시간 내에 없는 경우 추가 방문):

  • 신체 평가, 활력 징후 및 신경학적 검사
  • 마지막 연구 방문 이후 병력 업데이트 및 입원
  • Karnofsky/Lansky 수행 상태를 통해 일상 업무를 수행하는 능력을 평가합니다.
  • 귀하의 투약 일지 및 귀하가 경험할 수 있는 부작용 검토
  • 현재 약물 검토
  • 일상적인 안전 검사를 위한 채혈(약 2큰술)
  • 가임기 여성의 혈청 또는 소변 임신 검사
  • 눈 검사
  • 심장의 심전도(ECG) 및 ECHO 또는 다중 게이트 획득(MUGA) 스캔
  • 신경섬유종 종양의 MRI(12코스 후 비니메티닙에 반응하는 경우, 약물 중단 후 4개월 및 12개월 후 MRI)
  • 기능 평가: (위 설명 참조)
  • 삶의 질, 통증 평가, 장 및 방광 기능 장애, PN 증상 체크리스트에 대한 건강 관련 설문지 작성
  • 보이는 PN 사진(선택 사항)

샘플 크기는 각 코호트당 17개의 평가 가능한 피험자의 최소 목표를 가진 각 성인 및 어린이 코호트에 대해 20명의 피험자입니다. 평가 가능은 다음과 같이 정의됩니다: ≥ 1회 용량의 비니메티닙을 투여받았고 3등급 이상의 비니메티닙 관련 독성이 있는 모든 피험자 또는 3등급 이상의 독성이 없는 모든 치료 과정을 완료한 모든 피험자; 최소 2개의 치료 과정을 완료하고 PN 이외의 표적 종양의 발견을 제외하고 첫 번째 후속 MRI 평가를 받은 피험자; 및 혈장 사이토카인/성장 인자에 대해 적어도 2개의 샘플을 채취한 임의의 피험자, 하나는 기준선에서 그리고 적어도 하나는 요법 시작 후에 다른 것.

데이터 준수 및 정기적인 모니터링을 보장하기 위해 이 연구를 위해 데이터 안전 모니터링 위원회(DSMB) 및 의료 모니터가 설립되었습니다. 프로토콜 내에서 조기 중지 규칙이 정의되었습니다. 비니메티닙이 연구에서 제외(10% 이상)해야 하는 허용 가능한 용량 제한 독성(DLT) 비율보다 더 높은 경우 연구에 피험자가 추가되는 것을 잠재적으로 방지하기 위해 두 Strata에 대해 조기 중단 규칙이 개별적으로 호출됩니다. 첫 2코스. 독성은 지속적으로 모니터링됩니다. 언제라도 처음 10명의 대상자 중 >2명 또는 처음 15명의 총 대상자 중 4명 이상이 독성으로 인해 제거되면 DSMB가 연구의 안전성 및 효능 데이터를 검토할 때까지 누적이 중단됩니다. 검토 결과에 따라 DSMB는 연구 종료를 권고하거나 모집을 재개할 수 있습니다. 의료 모니터는 이 프로토콜과 연관되지 않은 자격을 갖춘 의사이며 DSMB의 회원입니다. 의료 모니터는 감독 기능 임무를 수행할 수 있습니다. 연구자와 연구 프로토콜에 대해 논의하고, 인간 피험자를 인터뷰하고, 연구에 대해 연구 외부의 다른 사람들과 상담할 수 있습니다. IRB(Institutional Review Board)가 모니터의 보고서를 평가할 수 있을 때까지 진행 중인 연구 프로토콜을 중지하고, 프로토콜에서 개별 피험자를 제거하고, 인간 피험자의 안전과 안녕을 보호하는 데 필요한 모든 조치를 취할 수 있는 권한을 가집니다. IRB 또는 기타 지정된 공무원/조직에 관찰 및 결과를 즉시 보고할 책임이 있습니다. 의료 모니터는 특히 피험자 또는 다른 사람에 대한 위험 및 심각한 부작용과 관련된 모든 예상치 못한 문제를 검토하고 서면 보고서를 제공해야 합니다.

또한 데이터 안전 모니터링 계획의 일환으로 연구 의장과 NF 컨소시엄 임상 연구 간호사 관리자는 피험자 자격, 연구 진행, 안전 문제, 프로토콜 편차 및 부작용을 검토합니다. 데이터의 완전성을 평가하기 위해 NF 컨소시엄 데이터 관리 센터에서 월별 보고서를 생성합니다. 데이터 문제를 해결하기 위해 NF 컨소시엄 운영 센터와 프로토콜 팀 간에 월간 전화 회의가 열립니다.

이 시험의 표본 크기는 안전성 및 타당성 요인을 기반으로 합니다. 안전성에 필요한 데이터는 위험 대 이점을 기반으로 하며 타당성을 위해 최소 25%의 반응률의 효능을 기대합니다. 12개월까지 종양 부피의 20% 감소를 달성할 가능성이 미미하므로 안전상의 이유로 8 과정 후에 표적 종양 부피의 최소 15% 감소를 달성하지 못한 피험자는 시험에서 중단됩니다. 안전성 분석 세트는 연구 치료 투여, 약물 투약 및 과정 준수, 안전성 변수(예: 부작용/심각한 부작용). 결과 결과에 대한 모든 분석은 평가 가능한 주제를 기반으로 합니다. 성인과 소아 과목에서 PN의 임상 행동의 차이를 감안할 때 성인과 어린이 계층을 독립적으로 분석할 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

45

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • University of California at Los Angeles
      • Oakland, California, 미국, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • San Diego, California, 미국, 92123
        • University of California, San Diego - Rady Children's Hospital
      • San Francisco, California, 미국, 94153
        • University of California, San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, 미국, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60637
        • University of Chicago
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • Indiana University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • Johns Hopkins University
      • Bethesda, Maryland, 미국, 20892
        • National Institute of Health - National Cancer Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Boston Children's Hospital / Dana Farber Cancer Institute / Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10016
        • New York University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cinncinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, 미국, 43210
        • Ohio State University
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Oregon Health and Science University Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19096
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • University of Washington - Seattle Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준

  • NIH Consensus Conference 기준 또는 문서화된 헌법 NF1 돌연변이를 사용한 NF1의 임상 진단
  • 진행성이거나 상당한 이환율을 유발하는 플렉시형 신경섬유종
  • MRI 또는 ​​CT에서 새로운 얼기형 신경섬유종의 존재(이전 MRI 또는 ​​CT와 비교하여 문서화됨)
  • 체적 MRI 분석이 가능한 측정 가능한 망상 신경 섬유종. 종양의 부피는 최소 3mL여야 합니다(가장 긴 직경이 3cm인 대부분의 PN은 이 기준을 충족함)
  • 환자는 등록 시점에 18세 이상이어야 합니다.
  • 성능 수준: Karnofsky 또는 Lansky ≥ 50%. 마비로 인해 걸을 수 없지만 휠체어를 이용하는 경우, 환자는 수행 수준을 평가할 목적으로 걸을 수 있는 것으로 간주됩니다.
  • 캡슐/정제를 삼킬 수 있는 능력
  • 후속 절차를 준수하는 능력
  • 발달중인 인간 태아에 대한 비니메티닙의 영향은 알려져 있지 않습니다. 이러한 이유로, 가임 여성과 남성은 연구 참여 전, 연구 참여 기간 동안, 그리고 비니메티닙 투여 완료 후 3개월 동안 적절한 피임법(호르몬 또는 장벽 피임 방법, 금욕)을 사용하는 데 동의해야 합니다. 여성이 자신 또는 파트너가 이 연구에 참여하는 동안 임신했거나 임신이 의심되는 경우 즉시 담당 의사에게 알려야 합니다.
  • 음성 소변 또는 혈청 β-HCG 검사(가임 여성만 해당).

이전 치료:

  • 허용 가능한 이환율을 가진 얼기형 신경섬유종의 완전한 절제가 가능하지 않거나 수술 옵션이 있는 피험자가 수술을 거부하는 경우 환자는 자격이 있습니다.
  • 진행성 망상 신경 섬유종에 대해 수술을 받은 환자는 망상 신경 섬유종이 불완전하게 절제되었고 체적 분석으로 평가할 수 있는 경우 수술 후 연구에 참여할 수 있습니다.
  • 이전에 얼기형 신경섬유종 또는 기타 종양/악성종양으로 치료를 받았지만 이 연구에 참여하기 전에 이전의 모든 화학요법 또는 방사선요법의 급성 독성 효과에서 완전히 회복된 환자.
  • 이 연구에 등록한 지 3주 이내에 골수억제 화학요법을 받지 않아야 합니다.
  • 혈소판, 적혈구 또는 백혈구 수 또는 기능을 지원하는 조혈 성장 인자로 치료 완료 후 최소 7일.
  • 생물학적 항종양제로 치료 완료 후 최소 4주. 투여 후 14일 이후에 이상반응이 발생한 것으로 알려진 제제의 경우, 이 기간은 이상반응이 발생한 것으로 알려진 시간 이상으로 연장되어야 합니다.
  • 환자는 4주 이내에 연구용 약물을 투여받지 않았어야 합니다.
  • 내분비 결핍 환자는 필요한 경우 생리적 또는 스트레스 용량의 스테로이드를 투여받을 수 있습니다.
  • 관련된 필드 방사선에서 지표 총상 신경섬유종까지 방사선 조사 ≥ 6개월, 환자가 지표 총상 신경섬유종 외부 영역에 방사선을 받은 경우 ≥ 6주가 경과해야 합니다. 언제든지 안와에 방사선을 받은 환자는 제외됩니다.
  • 큰 수술을 받은 지 최소 3주가 지나고 수술 후유증이 회복되어야 합니다.

장기 기능 요구 사항:

  • 다음과 같이 정의되는 적절한 골수 기능:

    • 말초 절대 호중구 수(ANC) ≥ 1500/µL
    • 혈소판 수 ≥ 100,000/µL(수혈 독립적, 등록 전 최소 7일 동안 혈소판 수혈을 받지 않은 것으로 정의됨)
    • 수혈 없이 헤모글로빈 ≥ 10.0 gm/dL.

  • 다음과 같이 정의되는 적절한 신장 기능:

    • 연령/성별 또는 크레아티닌 청소율 또는 방사성동위원소 GFR ≥ 70 ml/min/1.73에 기반한 최대 혈청 크레아티닌 m²

  • 다음과 같이 정의되는 적절한 간 기능:

    • 빌리루빈(결합 + 비결합의 합) ≤ 1.5 x 연령에 대한 정상 상한(ULN)
    • SGPT(ALT) ≤ 2.5 x 연령에 대한 정상 상한(ULN)
    • 혈청 알부민 ≥ 2g/dL

  • 다음과 같이 정의되는 적절한 심장 기능:

    • MUGA(Multigated Acquisition) 스캔 또는 심초음파에 의해 결정된 좌심실 분율(LVEF) ≥ 50%
    • QTc 간격 ≤ 480ms.

제외 기준

  • 전신 스테로이드 또는 다른 면역억제제를 사용한 만성 치료.
  • 화학 요법 또는 방사선 요법으로 치료가 필요한 활동성 시신경교종 또는 기타 저등급 신경교종의 증거. 치료가 필요하지 않은 환자는 이 프로토콜에 적합합니다.
  • 악성 신경아교종, 악성 말초신경초 종양 또는 지난 12개월 이내에 치료가 필요한 기타 악성 종양이 있는 환자.
  • 이전에 언제든지 안와에 방사선을 받은 적이 있는 환자.

  • 안과적 상태:

    • 중심장액망막병증의 현재 또는 과거력
    • 망막 정맥 폐색의 현재 또는 과거력
    • 알려진 안압(IOP) > 21mmHg(또는 연령에 따라 조정된 ULN) 또는 조절되지 않는 녹내장(IOP와 무관). 의미 있는 시력(광각만 또는 광각 없음)이 없고 녹내장과 관련된 통증을 경험하지 않는 알려진 녹내장 및 증가된 IOP가 있는 환자는 검토 후 자격이 있을 수 있습니다. 안와망상 신경섬유종 환자는 등록 전에 IOP를 측정해야 합니다.
    • 안과 검사에서 다른 중대한 이상이 있는 환자는 잠재적 적격성에 대해 검토됩니다.
    • 장기간 지속된 시신경교종(예: 시력 상실, 시신경 창백 또는 사시) 또는 장기간 지속된 안와 측두엽 PN(예: 시력 상실, 사시)에 이차적인 안과학 소견은 다음 목적을 위해 중대한 이상으로 간주되지 않습니다. 공부하다
  • CTCAE 등급 3 이상으로 정의된 치료에도 불구하고 조절되지 않는 동맥 고혈압.

  • 다음을 포함하는 심혈관 기능 장애 또는 임상적으로 중요한 심혈관 질환:

    • 스크리닝 전 6개월 미만의 급성 관상동맥 증후군(심근경색, 불안정 협심증, 관상동맥 우회술, 관상동맥 성형술 또는 스텐트 삽입 포함)의 병력
    • 증상이 있는 만성 심부전, 임상적으로 유의한 심장 부정맥 및/또는 심방 세동 및 발작성 상심실성 빈맥을 제외한 스크리닝 전 6개월 미만의 전도 이상에 대한 병력 또는 현재 증거
  • 연구 참여를 저해할 수 있는 기타 동시 중증 및/또는 통제되지 않는 의학적 질병(예: 조절되지 않는 당뇨병, 조절되지 않는 고혈압, 중증 감염, 중증 영양실조, 만성 간 또는 신장 질환, 활동성 상부 위장관 궤양, 울혈성 심부전 등)
  • 통제되지 않은 감염이 있는 피험자.
  • HIV(인간 면역결핍 바이러스), 활동성 B형 간염 및/또는 활동성 C형 간염 감염에 대해 알려진 양성 혈청학.
  • 위장 기능 장애 또는 위장 질환(예: 궤양성 질환, 조절되지 않는 메스꺼움, 구토, 설사, 흡수장애 증후군 또는 소장 절제).
  • 길버트 증후군 또는 UGT1A1(7/7)에 대해 동형접합성인 것으로 알려진 환자의 병력.
  • CK 상승과 관련된 신경근 장애(예: 염증성 근병증, 근이영양증, 근위축성 측삭 경화증, 척수성 근위축증)가 있는 환자
  • 연구 치료제의 첫 투여 후 새로운 격렬한 운동 요법을 시작할 계획인 환자. NB: 혈장 CK 수치를 상당히 증가시킬 수 있는 격렬한 운동과 같은 근육 활동은 비니메티닙 치료를 받는 동안 피해야 합니다.
  • 비니메티닙과 화학적 또는 생물학적 조성이 유사한 화합물에 기인한 알레르기 반응의 병력.
  • 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성.
  • 연구자의 판단에 따라 안전 문제 또는 임상 연구 절차 준수로 인해 임상 연구에 대한 환자의 참여를 금하는 기타 모든 상태. 감염/염증, 장폐색, 약을 삼키지 못함, 사회/심리적 문제 등
  • 의료 요법에 대한 비순응 이력.
  • 프로토콜을 준수하기를 꺼리거나 준수할 수 없는 환자 또는 연구자의 의견으로는 연구의 안전성 모니터링 요구 사항을 준수할 수 없는 환자.
  • 모든 종류의 MEK 억제제를 사용한 사전 치료.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 비니메티닙(MEK162)의 공개 라벨 연구

피험자(≥ 18세)(층 A)는 비니메티닙을 1일 2회(12시간 간격) 45mg/용량으로 경구 투여합니다. 각 과정의 기간은 4주입니다. 8 과정 후 MRI 결과에서 대상 종양의 부피가 15% 이상 감소한 경우 피험자는 추가 과정을 받게 됩니다. 피험자는 치료를 계속할 수 있으며 12 과정이 끝날 때 평가됩니다. MRI 결과에 따라 대상 종양의 부피가 20% 이상 감소한 피험자는 추가로 최대 1년(최대 총 24개 코스)까지 치료를 계속할 수 있습니다. 지정된 시간에 종양 감소를 달성하지 못한 피험자는 연구 요법에서 제외됩니다. 피험자는 비니메티닙과 관련된 독성에 대해 주의 깊게 모니터링됩니다.

1 - 17세 피험자(층 B) 모집이 현재 가능합니다. 소아 환자(Statum B)의 비니메티닙의 소아 최대 내약 용량(MTD)은 1상 연구(NCT022)에 의해 확립되었습니다.
의약품: 비니메티닙
성인 피험자(18세 이상)는 45mg/용량으로 매일 두 번 경구로 비니메티닙을 투여받습니다. 소아 피험자(1-17세)는 1상 연구(NCT02285439)에 의해 확립된 소아 MTD에서 치료를 받고 있습니다.
다른 이름들:
  • MEK162 또는 ARRY-438162

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
12 개월에 기준선 표적 종양 부피에서 변화
기간: 약 12 개월
20% 이상의 종양 부피 감소로 정의 된 목적 반응을 결정합니다. 환자는 MRI를 사용하여 목표 PN의 부피 분석을 겪게됩니다.
약 12 개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료-응급 부작용의 발생률
기간: 최대 24개월
이 환자 모집단에서 장기 비니메티닙 투여의 독성을 평가합니다. 피험자는 연구 전반에 걸쳐 유해 사례 및 심각한 유해 사례에 대해 지속적으로 모니터링됩니다.
최대 24개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University of Alabama at Birmingham

협력자

Pacific Pediatric Neuro-Oncology Consortium
Array BioPharma

수사관

  • 연구 의자: Bruce Korf, MD, PhD, University of Alabama at Birmingham

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 11월 28일

기본 완료 (실제)

2024년 4월 17일

연구 완료 (실제)

2024년 4월 17일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 7월 21일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 7월 24일

처음 게시됨 (실제)

2017년 7월 27일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 5월 2일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 4월 14일

마지막으로 확인됨

2025년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • IRB-170616001
  • 516027 (기타 보조금/기금 번호: Pfizer Inc., U.S. Pharmaceuticals Group)

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미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

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