Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование фазы II биниметиниба у детей и взрослых с плексиформными нейрофибромами NF1 (NF108-BINI)

14 апреля 2025 г. обновлено: Bruce Korf, MD, University of Alabama at Birmingham

Исследование фазы II биниметиниба у детей и взрослых с плексиформными нейрофибромами, ассоциированными с NF1 (PNOC010)

Это открытое исследование фазы II, в котором будут оцениваться дети в возрасте ≥ 1 года и взрослые с нейрофиброматозом типа 1 (NF1) и плексиформными нейрофибромами, получающие лечение ингибитором MEK, биметинибом. Основная цель состоит в том, чтобы определить, существует ли адекватный уровень реакции заболевания на биметиниб у детей и взрослых с NF1 и неоперабельными плексиформными нейрофибромами. Объективный ответ на биметиниб определяется как уменьшение объема опухоли на ≥ 20% за 12 курсов.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Пациенты ≥ 1 года с прогрессирующим NF1 и PN(s) по серийным изображениям или вызывающие значительную заболеваемость, которые могут быть проанализированы с помощью объемной МРТ, подходят для этого исследования. Первоначально исследование будет открыто для взрослых пациентов от 18 лет и старше (страта А). Педиатрические пациенты (Statum B) будут получать максимально переносимую педиатрическую дозу (MTD) биметиниба, которая в настоящее время устанавливается в ходе продолжающегося исследования фазы 1 (NCT02285439). Для взрослых субъектов биниметиниб (установленный взрослый RP2D) принимается перорально два раза в день. Дозирование будет непрерывным, с 28 днями, определенными как курс, и будет продолжаться в общей сложности в течение 24 курсов или до тех пор, пока не будет выполнен один из критериев «Вне лечения» или «Вне исследования». Субъекты будут проходить объемные анализы своего целевого PN с помощью МРТ после каждых 4 курсов в течение первого года, а затем каждые 6 курсов. МРТ-обзор объемных анализов будет проводиться централизованно под руководством доктора Домби из NCI. Субъекты могут пройти дополнительные курсы после курса 8 только в том случае, если объем целевой опухоли уменьшился как минимум на 15% по сравнению с исходным уровнем. Лечение после 12-го курса будет предоставляться только тем субъектам, у которых по объемному анализу достигнут ответ в виде уменьшения опухоли на ≥ 20%, и которые могут продолжать терапию еще до года, всего максимум 24 курса. Для тех, кто отвечает на биниметиниб после 12 курсов, необходимо выполнить МРТ целевого поражения через 4 и 12 месяцев после прекращения приема препарата, чтобы определить, сохраняется ли ответ после терапии. Субъекты будут тщательно контролироваться на предмет развития токсичности, связанной с биметинибом. Субъекты будут исключены из исследования из-за значительной токсичности, задержки лечения на ≥ 21 день или объективного прогрессирования роста опухоли на ≥ 20% по объемному анализу в любое время.

Исследовательский характер и цели этого испытания, связанные с ним процедуры и лечение, риски, неудобства и преимущества, а также потенциальные альтернативные методы лечения будут тщательно объяснены субъекту и/или родителю (родителям) или опекуну субъекта главным исследователем или назначен младшим следователем. Подписанный документ об информированном согласии будет получен до определения приемлемости и критериев участия в этом испытании. Субъектов, включенных в это испытание, будут лечить с терапевтическими намерениями, и ответ на терапию будет тщательно контролироваться. Этот протокол сопряжен с большим, чем минимальный риск, но потенциально может принести прямую пользу отдельным субъектам.

График оценок исследований кратко изложен ниже:

Предварительное исследование (скрининг приемлемости):

  • Физическая оценка, жизненные показатели и неврологический осмотр
  • Полная история болезни, включая прошлые и текущие заболевания, лечение и операции.
  • Состояние работоспособности Карновски/Лански для оценки вашей способности выполнять повседневные задачи.
  • Обзор современных лекарств.
  • Забор крови (около двух столовых ложек) для обычных тестов на безопасность
  • Тест на беременность сыворотки или мочи для женщин детородного возраста
  • Осмотр глаз
  • Электрокардиограмма (ЭКГ) и эхокардиограмма (ЭХО) или многоканальное сканирование (MUGA) вашего сердца
  • МРТ опухолей нейрофибромы
  • Функциональная оценка: в зависимости от местоположения вашей плексиформной нейрофибромы будут проводиться определенные функциональные оценки. Функциональные оценки могут включать 6-минутный тест ходьбы, если у вас есть плексиформная нейрофиброма, поражающая ноги или дыхательные пути, оценку мышечной силы и диапазона движений, если у вас есть плексиформная нейрофиброма, поражающая ваши руки или ноги, и / или тест с рифленой доской, если у вас есть плексиформная нейрофиброма, поражающая ваши руки или ноги у вас плексиформная нейрофиброма, поражающая руки. Исследовательская группа подробно рассмотрит все оценки, которые относятся к вам.
  • Заполнение опросников, связанных со здоровьем, по качеству жизни, оценке боли, дисфункции кишечника и мочевого пузыря и контрольного списка симптомов ПП (при включении в исследование)
  • Фотография видимого PN (по желанию)

Конец курса 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 15, 18, 21 и 24:

  • Обновление истории болезни и госпитализация с момента последнего исследовательского визита
  • Физическая оценка, жизненные показатели и неврологический осмотр
  • Состояние работоспособности Карновски/Лански для оценки вашей способности выполнять повседневные задачи.
  • Просмотрите свой дневник приема лекарств и любые побочные эффекты, которые вы можете испытывать
  • Обзор современных лекарств.
  • Забор крови (около двух столовых ложек) для обычных тестов на безопасность
  • Тест на беременность сыворотки или мочи для женщин детородного возраста

Конец курса 4, 8, 12, 18 и 24:

  • Осмотр глаз
  • МРТ нейрофибром
  • ЭХО и ЭКГ
  • Функциональная оценка: (см. описание выше)
  • Заполнение опросников, связанных со здоровьем, по качеству жизни, оценке боли, дисфункции кишечника и мочевого пузыря, а также контрольного списка симптомов ПП.
  • Фотография видимого PN (по желанию): Если вы согласны принять участие, будут сделаны фотографии видимого PN. Фотографии будут сделаны до лечения, а затем после циклов 4, 8, 12, 18 и 24.

Конец курса 1 и 4:

• Взятие крови (около одной столовой ложки) для исследования цитокинов (по желанию)

Визит в конце лечения (это дополнительный визит, если визит не укладывается в указанное выше время):

  • Физическая оценка, жизненные показатели и неврологический осмотр
  • Обновление истории болезни и госпитализация с момента последнего исследовательского визита
  • Состояние работоспособности Карновски/Лански для оценки вашей способности выполнять повседневные задачи.
  • Просмотрите свой дневник приема лекарств и любые побочные эффекты, которые вы можете испытывать
  • Обзор современных лекарств.
  • Забор крови (около двух столовых ложек) для обычных тестов на безопасность
  • Тест на беременность сыворотки или мочи для женщин детородного возраста
  • Осмотр глаз
  • Электрокардиограмма (ЭКГ) и ЭХО или многоканальное сканирование (MUGA) вашего сердца
  • МРТ опухолей нейрофибромы (для тех, кто отвечает на биметиниб после 12 курсов, МРТ через 4 и 12 месяцев после прекращения приема препарата)
  • Функциональная оценка: (см. описание выше)
  • Заполнение опросников, связанных со здоровьем, по качеству жизни, оценке боли, дисфункции кишечника и мочевого пузыря, а также контрольного списка симптомов ПП.
  • Фотография видимого PN (по желанию)

Размер выборки составляет 20 субъектов для каждой когорты взрослых и детей с минимальной целью 17 поддающихся оценке субъектов в когорте. Оцениваемые определяются как: любые субъекты, получившие ≥ одну дозу биниметиниба и имевшие связанную с биниметинибом токсичность ≥ 3 степени, или при отсутствии токсичности ≥ 3 степени, любые субъекты, прошедшие один полный курс терапии; субъекты, прошедшие не менее двух курсов терапии и прошедшие первое последующее МРТ-обследование, за исключением обнаружения опухоли-мишени, отличной от PN; и любые субъекты, у которых взято по меньшей мере два образца плазменных цитокинов/факторов роста, один в начале исследования и по меньшей мере еще один после начала терапии.

Для этого исследования были созданы Совет по мониторингу безопасности данных (DSMB) и медицинский монитор с целью обеспечения соответствия данных и регулярного мониторинга. В протоколе определены правила ранней остановки. Правило раннего прекращения будет применено для обеих групп отдельно, чтобы потенциально предотвратить включение субъектов в исследование в случае, если биметиниб связан с более высоким, чем допустимый, уровнем дозолимитирующей токсичности (DLT), требующим исключения из исследования (10% или выше) в течение первые 2 курса. Токсичность будет постоянно контролироваться. Если в любой момент >2 из первых 10 субъектов или 4 или более из первых 15 субъектов исключаются из-за токсичности, то набор будет остановлен до тех пор, пока DSMB не рассмотрит данные по безопасности и эффективности исследования. На основании обзора DSMB может либо рекомендовать прекратить исследование, либо возобновить набор. Медицинский монитор — это квалифицированный врач, который не связан с этим протоколом и является членом DSMB. Медицинский монитор может выполнять надзорные функции: может обсуждать протокол исследования с исследователями, брать интервью у людей и консультироваться с другими лицами, не участвующими в исследовании, по поводу исследования; должен иметь право остановить текущий протокол исследования, исключить отдельных субъектов из протокола и предпринять любые шаги, необходимые для защиты безопасности и благополучия людей до тех пор, пока Институциональный контрольный совет (IRB) не сможет оценить отчет наблюдателя; и обязан незамедлительно сообщать о наблюдении и выводах ЭСО или другому назначенному должностному лицу/организации. Медицинский наблюдатель специально обязан рассматривать и предоставлять письменные отчеты обо всех непредвиденных проблемах, связанных с риском для испытуемых или других лиц, а также о серьезных нежелательных явлениях.

Кроме того, в рамках Плана мониторинга безопасности данных руководители исследований и медсестра-менеджер клинических исследований консорциума NF проанализируют соответствие участников критериям, ход исследования, вопросы безопасности, отклонения от протокола и нежелательные явления. Ежемесячные отчеты будут создаваться Центром управления данными консорциума NF для оценки полноты данных. Ежемесячные телефонные конференции будут проходить между Операционным центром консорциума NF и группой протокола для решения проблем с данными.

Размер выборки для этого испытания основан на факторах безопасности и осуществимости. Данные, необходимые для безопасности, основаны на соотношении риска и пользы, и для осуществимости мы ожидаем, по крайней мере, эффективность при частоте ответов 25%. Из соображений безопасности субъекты, у которых не достигается по крайней мере 15% уменьшение объема опухоли-мишени после 8 курсов, будут исключены из исследования, поскольку вероятность достижения 20% уменьшения объема опухоли за 12 месяцев минимальна. Набор для анализа безопасности будет описан и обобщен на основе информации, касающейся назначения исследуемого лечения, дозирования препарата и соблюдения курса, а также переменных безопасности (например, нежелательные явления/серьезные нежелательные явления). Все анализы результатов будут основываться на предметах, подлежащих оценке. Учитывая разницу в клиническом поведении PN у взрослых и детей, взрослый и детский слои будут проанализированы независимо.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

45

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • University of California at Los Angeles
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
        • University of California, San Diego - Rady Children's Hospital
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94153
        • University of California, San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60637
        • University of Chicago
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Indiana University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Johns Hopkins University
      • Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20892
        • National Institute of Health - National Cancer Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital / Dana Farber Cancer Institute / Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
        • New York University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cinncinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
        • Ohio State University
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health and Science University Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19096
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • University of Washington - Seattle Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

1 год и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения

  • Клинический диагноз NF1 с использованием критериев Консенсусной конференции NIH ИЛИ задокументированная конституциональная мутация NF1
  • Плексиформная нейрофиброма (нейрофибромы), прогрессирующая или вызывающая значительную заболеваемость
  • Наличие новой плексиформной нейрофибромы на МРТ или КТ (задокументировано путем сравнения с предыдущими МРТ или КТ)
  • Поддающиеся измерению плексиформные нейрофибромы, поддающиеся объемному МРТ-анализу. Опухоли должны иметь объем не менее 3 мл (большинство ПП с наибольшим диаметром 3 см соответствуют этим критериям).
  • Пациенты должны быть ≥ 18 лет на момент регистрации.
  • Уровень производительности: Карновский или Лански ≥ 50%. Если пациент не может ходить из-за паралича, но находится в инвалидной коляске, для оценки уровня работоспособности пациенты будут считаться амбулаторными.
  • Возможность глотать капсулы/таблетки
  • Способность соблюдать последующие процедуры
  • Влияние биниметиниба на развивающийся плод человека неизвестно. По этой причине женщины детородного возраста и мужчины должны дать согласие на использование адекватной контрацепции (гормональный или барьерный метод контрацепции; воздержание) до включения в исследование, на время участия в исследовании и через 3 месяца после завершения приема биниметиниба. Если женщина забеременеет или подозревает, что она беременна, когда она или ее партнер участвуют в этом исследовании, она должна немедленно сообщить об этом своему лечащему врачу.
  • Отрицательный результат теста на β-ХГЧ в моче или сыворотке (только у женщин детородного возраста).

Предшествующая терапия:

  • Пациенты имеют право на участие, если полная резекция плексиформной нейрофибромы с приемлемой заболеваемостью невозможна или если субъект с хирургическим вариантом отказывается от операции,
  • Пациенты, перенесшие операцию по поводу прогрессирующей плексиформной нейрофибромы, будут допущены к участию в исследовании после операции при условии, что плексиформная нейрофиброма была не полностью удалена и ее можно оценить с помощью объемного анализа.
  • Пациенты, ранее получавшие лечение по поводу плексиформной нейрофибромы или другой опухоли/злокачественного новообразования, но должны полностью выздороветь от острых токсических эффектов всей предшествующей химиотерапии или лучевой терапии до включения в это исследование.
  • Не должны получать миелосупрессивную химиотерапию в течение 3 недель до включения в это исследование.
  • Не менее 7 дней после завершения терапии гемопоэтическим фактором роста, поддерживающим количество или функцию тромбоцитов, эритроцитов или лейкоцитов.
  • Не менее 4 недель после завершения терапии биологическим противоопухолевым средством. Для агентов, о которых известно, что нежелательные явления возникают более чем через 14 дней после введения, этот период должен быть продлен за время, в течение которого известно, что нежелательные явления происходят.
  • Пациенты не должны получать исследуемый препарат в течение 4 недель.
  • Пациентам с эндокринной недостаточностью при необходимости разрешается прием физиологических или стрессовых доз стероидов.
  • Облучение ≥ 6 месяцев от облучения пораженного поля до индексной плексиформной нейрофибромы (нейрофибромы), ≥ 6 недель должно пройти, если пациент получил облучение областей за пределами индексной плексиформной нейрофибромы (ней). Пациенты, получившие облучение орбиты в любое время, исключаются.
  • Не менее 3 недель после любой серьезной операции и должен оправиться от последствий операции.

Требования к функциям органов:

  • Адекватная функция костного мозга определяется как:

    • Периферическое абсолютное количество нейтрофилов (АНЧ) ≥ 1500/мкл
    • Количество тромбоцитов ≥ 100 000/мкл (независимо от переливания крови, определяется как отсутствие переливаний тромбоцитов в течение как минимум 7 дней до включения в исследование)
    • Гемоглобин ≥ 10,0 г/дл без трансфузий.

  • Адекватная функция почек определяется как:

    • Максимальный уровень креатинина в сыворотке в зависимости от возраста/пола, клиренса креатинина или радиоизотопной СКФ ≥ 70 мл/мин/1,73 м²

  • Адекватная функция печени определяется как:

    • Билирубин (сумма конъюгированного + неконъюгированного) ≤ 1,5 x верхняя граница нормы (ВГН) для возраста
    • SGPT (ALT) ≤ 2,5 x верхняя граница нормы (ULN) для возраста
    • Сывороточный альбумин ≥ 2 г/дл

  • Адекватная функция сердца определяется как:

    • Фракции левого желудочка (ФВЛЖ) ≥ 50%, как определено с помощью многоканального сканирования (MUGA) или эхокардиограммы
    • Интервал QTc ≤ 480 мс.

Критерий исключения

  • Длительное лечение системными стероидами или другим иммунодепрессантом.
  • Доказательства активной глиомы зрительного нерва или другой глиомы низкой степени злокачественности, требующей лечения химиотерапией или лучевой терапией. Пациенты, не нуждающиеся в лечении, имеют право на этот протокол.
  • Пациенты со злокачественной глиомой, злокачественной опухолью оболочек периферических нервов или другими злокачественными новообразованиями, требующими лечения в течение последних 12 месяцев.
  • Пациенты, получившие облучение орбиты в любое время ранее.

  • Офтальмологические состояния:

    • Текущая или прошлая история центральной серозной ретинопатии
    • Текущая или прошлая история окклюзии вен сетчатки
    • Известное внутриглазное давление (ВГД) > 21 мм рт. ст. (или ВГН с поправкой на возраст) или неконтролируемая глаукома (независимо от ВГД). Пациенты с известной глаукомой и повышенным внутриглазным давлением, которые не имеют осмысленного зрения (только светоощущение или нет светоощущения) и не испытывают боли, связанной с глаукомой, могут иметь право на участие после осмотра. Пациентам с плексиформными нейрофибромами орбиты перед включением в исследование необходимо измерить ВГД.
    • Пациенты с любыми другими значительными отклонениями при офтальмологическом осмотре будут рассмотрены на предмет потенциального соответствия критериям.
    • Офтальмологические признаки, вторичные по отношению к длительно существующей глиоме зрительного пути (например, потеря зрения, бледность зрительного нерва или косоглазие) или длительно существующей орбито-височной PN (например, потеря зрения, косоглазие), НЕ будут считаться значительной аномалией для целей исследования. исследование
  • Неконтролируемая артериальная гипертензия, несмотря на медикаментозное лечение, определяется как степень 3 по CTCAE и выше.

  • Нарушение функции сердечно-сосудистой системы или клинически значимые сердечно-сосудистые заболевания, в том числе:

    • История острых коронарных синдромов (включая инфаркт миокарда, нестабильную стенокардию, аортокоронарное шунтирование, коронарную ангиопластику или стентирование) < 6 месяцев до скрининга
    • Симптоматическая хроническая сердечная недостаточность, анамнез или текущие данные о клинически значимой сердечной аритмии и/или нарушении проводимости менее 6 месяцев до скрининга, за исключением мерцательной аритмии и пароксизмальной суправентрикулярной тахикардии
  • Другие сопутствующие тяжелые и/или неконтролируемые медицинские заболевания, которые могут поставить под угрозу участие в исследовании (например, неконтролируемый диабет, неконтролируемая гипертония, тяжелая инфекция, тяжелая недостаточность питания, хронические заболевания печени или почек, активное изъязвление верхних отделов желудочно-кишечного тракта, застойная сердечная недостаточность и т. д.)
  • Субъекты с неконтролируемой инфекцией.
  • Известный положительный серологический анализ на ВИЧ (вирус иммунодефицита человека), активный гепатит В и/или активный гепатит С.
  • Нарушение функции желудочно-кишечного тракта или желудочно-кишечное заболевание (например, язвенная болезнь, неконтролируемая тошнота, рвота, диарея, синдром мальабсорбции или резекция тонкой кишки).
  • Синдром Жильбера в анамнезе или пациенты, о которых известно, что они гомозиготны по UGT1A1 (7/7).
  • Пациенты с нервно-мышечными расстройствами, связанными с повышенным уровнем КФК (например, воспалительные миопатии, мышечная дистрофия, боковой амиотрофический склероз, спинальная мышечная атрофия)
  • Пациенты, которые планируют приступить к новому режиму интенсивных физических упражнений после первой дозы исследуемого препарата. NB: во время лечения биметинибом следует избегать мышечной активности, такой как интенсивные физические нагрузки, которые могут привести к значительному повышению уровня КФК в плазме.
  • Аллергические реакции в анамнезе, связанные с соединениями, сходными по химическому или биологическому составу с биметинибом.
  • Женщины, которые беременны или кормят грудью.
  • Любое другое состояние, которое, по мнению исследователя, противопоказывает участие пациента в клиническом исследовании из соображений безопасности или соблюдения процедур клинического исследования, например. инфекция/воспаление, кишечная непроходимость, неспособность проглотить лекарство, социальные/психологические проблемы и т. д.
  • История несоблюдения лечебных режимов.
  • Пациенты, которые не желают или не могут соблюдать протокол, или которые, по мнению исследователя, могут быть не в состоянии соблюдать требования мониторинга безопасности исследования.
  • Предварительное лечение ингибитором MEK любого типа.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Открытое исследование биниметиниба (MEK162)

Субъекты (≥ 18 лет) (уровень А) получат курс биниметиниба перорально два раза в день (с интервалом 12 часов) по 45 мг/доза. Продолжительность каждого курса 4 недели. После 8 курсов субъекты получат дополнительные курсы, если результаты МРТ покажут не менее 15% уменьшения объема целевой опухоли. Субъекты могут продолжать терапию и будут оцениваться по окончании 12 курсов. Субъекты, у которых ≥ 20% уменьшение объема целевой опухоли по результатам МРТ, могут продолжать терапию еще до года (максимум 24 полных курса). Субъекты, у которых опухоль не уменьшилась в указанные сроки, будут исключены из исследуемой терапии. Субъекты будут тщательно контролироваться на предмет токсичности, связанной с биметинибом.

В настоящее время доступен набор субъектов в возрасте от 1 до 17 лет (страта B). Максимально переносимая педиатрическая доза (MTD) биметиниба для педиатрических пациентов (Statum B) была установлена ​​в исследовании фазы 1 (NCT022).
Лекарство: Биниметиниб
Взрослые субъекты (18 лет и старше) будут получать биниметиниб перорально два раза в день по 45 мг/доза. Педиатрические субъекты (в возрасте от 1 до 17 лет) получают лечение по педиатрической MTD, установленной в исследовании I фазы (NCT02285439).
Другие имена:
  • МЕК162 или АРРИ-438162

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение от базового объема опухоли цели через 12 месяцев
Временное ограничение: Примерно 12 месяцев
Чтобы определить объективный ответ, определяемый как снижение объема опухоли на 20% или выше. Пациенты будут проходить объемные анализы своего целевого PN с использованием МРТ.
Примерно 12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота возникновения нежелательных явлений, связанных с лечением
Временное ограничение: До 24 месяцев
Оценить токсичность длительного введения биметиниба у этой популяции пациентов. Субъекты будут постоянно контролироваться на предмет нежелательных явлений и серьезных нежелательных явлений на протяжении всего исследования.
До 24 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of Alabama at Birmingham

Соавторы

Pacific Pediatric Neuro-Oncology Consortium
Array BioPharma

Следователи

  • Учебный стул: Bruce Korf, MD, PhD, University of Alabama at Birmingham

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 ноября 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

17 апреля 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

17 апреля 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 июля 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 июля 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

27 июля 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

2 мая 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 апреля 2025 г.

Последняя проверка

1 апреля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • IRB-170616001
  • 516027 (Другой номер гранта/финансирования: Pfizer Inc., U.S. Pharmaceuticals Group)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Нейрофиброматоз Тип 1

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Macedonia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться