이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

유전자 변형 자가 조혈모세포를 이용한 베타-지중해빈혈 대증 유전자 치료

2017년 9월 6일 업데이트: Chunfu Li, Nanfang Hospital of Southern Medical University

Beta-Thalassemia Major에서 유전자 변형된 자가조혈모세포 이식의 안전성 및 유효성 평가

이것은 베타-지중해 빈혈이 있는 8세 이상의 피험자 10명을 대상으로 한 단일 그룹 공개 라벨 연구입니다. 본 연구의 목적은 렌티바이러스 벡터를 도입한 자가 조혈모세포의 베타 지중해빈혈 치료에 대한 안전성과 유효성을 평가하는 것이다.

연구 개요

상태

알려지지 않은

정황

개입 / 치료

상세 설명

Beta-thalassemia major는 생명을 위협하는 적혈구 기능 장애의 유전병입니다. 베타 글로빈 단백질을 암호화하는 베타 글로빈 유전자의 돌연변이로 인해 비효율적인 적혈구 생성, 용혈 및 빈혈이 발생합니다. 동종이계 조혈 줄기 세포(HSCT)의 이식은 유일한 치료법이지만 이식 관련 사망률, 이식편 대 숙주 질환 및 제한된 공급원의 상당한 위험이 있습니다. 따라서 자가조혈모세포의 이식은 베타지중해빈혈 주요 환자에게 매력적인 치료법이 될 것이다. 10명의 환자는 베타-글로빈 유전자를 인코딩하는 렌티바이러스 벡터로 형질도입된 유전자 변형된 자가 조혈모세포로 치료받게 됩니다.

환자는 3년 동안 이 연구에 참여하게 됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (예상)

10

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 중국
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, 중국, 510515
        • Nanfang Hospial

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

8년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 피험자는 8세 이상이어야 합니다.
  • 피험자 또는 그 부모/법적 보호자는 정보에 입각한 동의서를 이해하고 자발적으로 서명할 수 있어야 합니다.

  • 피험자는 ß-지중해 빈혈 진단이 확인되어야 하며

    연구 시작 전 최소 2년 동안 pRBC ≥100 mL/kg/년 또는 연간 ≥ 8 pRBC 수혈.

  • 피험자는 임상적으로 안정적인 상태에 있어야 하며 조혈 줄기 세포 이식에 적합해야 합니다.

  • 대상자는 성인의 경우 Karnofsky 지수 ≥80% 또는 Lansky 지수를 충족해야 합니다.

    어린이의 경우 ≥70%.

  • 피험자는 6개월 이상의 생존 기대치를 가져야 합니다.
  • 대상자는 질병에 대한 종합적인 평가(정신과 평가 포함)가 있는 전문 기관에서 최소 지난 2년 동안 치료 및 추적 관찰을 받았고, 이전과 이후의 자기 대조를 위해 지난 2년 이상의 자세한 의료 자료가 있어야 합니다. 치료.
  • 피험자는 연구에 참여하기 최소 3개월 전에 수산화요소, 5-아조사이드 또는 시타라빈의 치료를 중단해야 합니다.

제외 기준:

  • HLA 일치 기증자(형제 또는 적합한 10/10 일치 비혈연 기증자)가 있습니다.
  • HIV 양성(혈청 검사 또는 RNA) 및/또는 HbsAg 및/또는 HBV DNA 및/또는 HCV RNA(또는 음성 HCV RNA이지만 항바이러스 치료 중).
  • 골수 채취를 위한 마취에 대한 금기.
  • 중증, 세균성, 활동성 바이러스 또는 진균 감염 등
  • 악성 종양의 역사.
  • 백혈구(WBC) 수 <3000/uL 및/또는 혈소판 수 <100,000/uL는 비장항진 인자를 배제합니다.
  • 가족성 암 증후군의 가족력(유전성 유방 및 난소 증후군, 유전성 비폴립 결장직장암 증후군, 가족성 선종성 용종증을 포함하나 이에 국한되지 않음).
  • 이전 동종이계 골수 이식.
  • 정신병 및 모든 정신 장애의 병력.
  • 최근 활성 약물 남용, 약물 또는 알코올 남용.
  • 수혈 관리에 어려움을 줄 수 있는 복잡한 동종 면역의 역사.
  • 임신 중이거나 모유 수유 중이거나 효과적인 피임법이 없는 여성 성인.
  • 다음을 포함한 주요 장기 손상의 병력:

심한 뇌혈관 질환 또는 편마비를 포함한 인지 후유증. 알라닌 트랜스아미나제(ALT)가 정상 상한치 3보다 큰 중증 간 질환. 간 생검에서 심한 간경화 또는 섬유증. 자기 공명 영상(MRI)에서 박출률이 25% 미만이거나 T2*가 10ms 미만인 심장 질환. 크레아티닌 청소율이 정상 값의 30% 미만인 신장 질환. 폐 섬유증, 폐동맥 고혈압 또는 표준 미만의 폐 기능 검사(즉, pO2<90 mmHg 및/또는 이산화탄소 확산 계수 <50%)를 포함한 폐 질환. 인슐린 의존성 진성 당뇨병, 갑상선 기능 항진증 또는 결핍증, 부갑상선 기능 항진증 또는 결핍증을 포함한 내분비 장애.

  • 스크리닝 후 30일 이내에 또 다른 임상 연구에 참여.
  • 연구원이 결정한 심한 철분 과부하가 있는 피험자.
  • 기타 조혈모세포이식에 부적합하다고 의사 또는 연구자가 판단하는 모든 상황.
  • 골수에 의한 염색체 이상의 존재가 검출되었습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 실험적
8세 이상의 베타-지중해빈혈 주요 대상자를 유전자 변형된 자가 CD34+ 세포(치료용 베타-글로빈 유전자를 코딩하는 렌티바이러스 벡터로 형질도입된 자가 조혈모세포)로 이식한다.
유전적: 유전자 변형된 자가 CD34+ 세포
치료 베타-글로빈 유전자를 인코딩하는 렌티바이러스 벡터로 형질도입된 자가 조혈 줄기 세포. 형질도입된 제품의 목표 용량은 3x10^6 cells/Kg CD34+ 세포이며, 세포 수율에 따라 최소 용량은 2 x 10^6/Kg이고 최대 용량은 20 x 10^6/Kg입니다. 제품은 정맥 주사 BU ±Flu ±Cy 후 골내 주사됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용 발생률
기간: 이식 후 0~36개월
치료용 베타-글로빈 유전자를 코딩하는 렌티바이러스 벡터로 형질도입된 자가 조혈모세포 이식 치료의 안전성을 이상반응 발생률로 평가한다.
이식 후 0~36개월
헤모글로빈 함량
기간: 이식 후 3~36개월
말초 혈액 세포의 헤모글로빈 함량을 검출하여 치료용 베타-글로빈 유전자를 코딩하는 렌티바이러스 벡터로 형질도입된 자가 조혈모세포 이식으로 치료 효능을 평가합니다.
이식 후 3~36개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
조혈모세포 생착
기간: 이식 후 42일
조혈모세포 생착의 성공과 역학.
이식 후 42일
RCL
기간: 이식 후 1~36개월
복제 가능 렌티바이러스(RCL)의 생성.
이식 후 1~36개월
VCN
기간: 이식 후 1~36개월
혈액 또는 골수 세포에서 평균 벡터 카피 수(VCN)를 평가하여 유전자 전달 효율 및 발현을 정량화합니다.
이식 후 1~36개월
베테 글로빈 함량
기간: 이식 후 1~36개월
말초 혈액 세포의 HGB의 베타-글로빈 함량을 검출하여 치료의 효능을 평가합니다.
이식 후 1~36개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Nanfang Hospital of Southern Medical University

협력자

Guangdong Yike Gene Science and Technology CO.,Ltd

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (예상)

2017년 9월 15일

기본 완료 (예상)

2020년 9월 15일

연구 완료 (예상)

2021년 9월 15일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 9월 6일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 9월 6일

처음 게시됨 (실제)

2017년 9월 8일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2017년 9월 8일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2017년 9월 6일

마지막으로 확인됨

2017년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • NanFangHospital

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

베타 지중해 빈혈 메이저에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Dominican Republic

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다