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수혈 의존성 β-지중해빈혈 환자에서 CTX001을 평가하는 안전성 및 효능 연구

2024년 5월 10일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

수혈 의존성 β-지중해빈혈 환자에서 자가 CRISPR-Cas9 변형 CD34+ 인간 조혈 줄기 및 전구 세포(hHSPC) 단일 용량의 안전성 및 효능에 대한 1/2/3상 연구

이것은 수혈 의존성 β-지중해빈혈(TDT) 환자를 대상으로 한 단일 부문, 공개 라벨, 다중 사이트, 단일 용량 1/2/3상 연구입니다. 이 연구는 CTX001을 사용하여 자가 CRISPR-Cas9 변형 CD34+ 인간 조혈 줄기 및 전구 세포(hHSPC)의 안전성과 효능을 평가합니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

45

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Düsseldorf, 독일
        • Universitätsklinikum Düsseldorf Hospital Duesseldorf
      • Regensburg, 독일
        • Regensburg University Hospital, Clinic and Polyclinic for Paediatric and Adolescent Medicine
      • Tuebingen, 독일
        • University Hospital Tübingen
  • 미국
    • California
      • Palo Alto, California, 미국, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University Medical Center (21+ years)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37203
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial Medical Center/ Sarah Cannon Center for Blood Cancers
  • 영국
      • London, 영국
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, 영국
        • Imperial College Healthcare NHS Trust, Hammersmith Hospital
  • 이탈리아
      • Rome, 이탈리아
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, IRCCS
  • 캐나다
      • Toronto, 캐나다
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, 캐나다
        • British Columbia Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

10년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준:

  • 다음에 의해 정의된 수혈 의존성 β-지중해빈혈(TDT)의 진단:

    1. 문서화된 동형접합 β-지중해빈혈 또는 β-지중해빈혈/헤모글로빈 E(HbE)를 포함한 복합 이형 β-지중해빈혈. 피험자는 과거 데이터를 기반으로 등록할 수 있지만 부설판 컨디셔닝 전에 연구 중앙 실험실을 사용하여 유전자형을 확인해야 합니다.
    2. 동의서에 서명하기 전 또는 재검진을 받는 환자의 마지막 재검진 이전 2년 동안 최소 100mL/kg/년 또는 ≥10단위/년의 포장 적혈구 수혈 이력.
  • 연구자의 판단에 따라 자가 줄기 세포 이식에 적격.

주요 제외 기준:

  • 연구자의 판단에 따라 자발적이고 건강한 10/10 인간 백혈구 항원(HLA) 일치 관련 공여자를 사용할 수 있습니다.
  • 이전 allo-HSCT.
  • 관련된 α-지중해빈혈 및 >1 알파 결실 또는 알파 증식이 있는 피험자.
  • 겸상적혈구 베타 지중해 빈혈 변종을 가진 피험자.
  • 임상적으로 중요하고 활동적인 박테리아, 바이러스, 진균 또는 기생충 감염(조사자에 의해 결정됨).
  • 백혈구(WBC) 수

다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: CTX001
CTX001(BCL11A 유전자의 적혈구 계통 특이적 인핸서에서 CRISPR-Cas9로 변형된 자가 CD34+ hHSPC). 피험자는 중심정맥 카테터를 통해 CTX001을 한 번 주입받게 됩니다.
생물학적: CTX001
부술판을 사용한 골수 파괴 컨디셔닝 후 IV 주입으로 관리
다른 이름들:
  • 엑사감글로진 오토템셀
  • 엑사셀

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
연속 12개월 이상 수혈 독립성을 달성한 피험자의 비율(TI12)
기간: 마지막 RBC 수혈 후 60일부터 CTX001 주입 후 24개월까지]
마지막 RBC 수혈 후 60일부터 CTX001 주입 후 24개월까지]
생착이 있는 피험자의 비율(절대 호중구 수[ANC] ≥500/µL의 3회 연속 측정 첫날)
기간: CTX001 주입 후 42일 이내
CTX001 주입 후 42일 이내
호중구 및 혈소판 생착 시간
기간: 생착에 주입 후 일
생착에 주입 후 일
수집된 부작용(AE)의 빈도 및 심각도
기간: 24개월차 방문을 통한 사전 동의 서명
24개월차 방문을 통한 사전 동의 서명
이식 관련 사망률(TRM)의 발생률
기간: 기준선(수혈 전)부터 CTX001 주입 후 100일 및 1년
기준선(수혈 전)부터 CTX001 주입 후 100일 및 1년
모든 원인으로 인한 사망
기간: 24개월차 방문을 통한 사전 동의 서명
24개월차 방문을 통한 사전 동의 서명

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
연속 6개월 이상 수혈 독립성을 달성한 피험자의 비율(TI6)
기간: 마지막 RBC 수혈 후 60일부터 CTX001 주입 후 24개월까지
마지막 RBC 수혈 후 60일부터 CTX001 주입 후 24개월까지
CTX001 주입 60일 후 연간 수혈에서 기준선 대비 최소 95%(%), 90%, 85%, 75% 및 50% 감소를 달성한 피험자의 비율
기간: CTX001 주입 후 60일부터 최대 24개월까지
CTX001 주입 후 60일부터 최대 24개월까지
CTX001 주입 60일 후 수혈 기준선에서 상대적 변화
기간: CTX001 주입 후 60일부터 최대 24개월까지
CTX001 주입 후 60일부터 최대 24개월까지
TI12를 달성한 피험자에서 무수혈 기간
기간: 마지막 RBC 수혈 후 60일부터 CTX001 주입 후 24개월까지
마지막 RBC 수혈 후 60일부터 CTX001 주입 후 24개월까지
시간이 지남에 따라 말초 혈액 백혈구에서 의도된 유전적 변형을 가진 대립 유전자의 비율
기간: 24개월 방문을 통한 1일차 CTX001 주입
24개월 방문을 통한 1일차 CTX001 주입
시간 경과에 따라 골수의 CD34+ 세포에 존재하는 의도된 유전적 변형을 가진 대립 유전자의 비율
기간: 24개월 방문을 통한 1일차 CTX001 주입
24개월 방문을 통한 1일차 CTX001 주입
시간 경과에 따른 태아 헤모글로빈 농도의 변화
기간: 기준선(수혈 전)부터 24개월 방문까지
기준선(수혈 전)부터 24개월 방문까지
시간 경과에 따른 총 헤모글로빈 농도의 변화
기간: 기준선(수혈 전)부터 24개월 방문까지
기준선(수혈 전)부터 24개월 방문까지
EuroQol 설문지(5차원 - 5단계 심각도 - EQ-5D-5L)를 사용하여 시간 경과에 따른 기준선 대비 건강 관련 삶의 질(HRQoL) 변화
기간: 24개월차 방문을 통한 스크리닝 방문
EQ-5D-5L 설문지는 EQ-5D 기술 시스템과 EQ 시각적 아날로그 척도(VAS)로 구성됩니다. EQ-5D는 이동성, 자가 관리, 일상 활동, 통증/불편, 불안/우울 등 5가지 차원과 문제 없음에서 극한 문제까지의 5가지 수준으로 구성됩니다. 주제는 각 차원에서 가장 적절한 진술을 표시하여 해당 차원에 대해 1자리 숫자를 생성합니다. 숫자는 피험자의 건강 상태를 설명하는 5자리 숫자로 결합될 수 있습니다. EQ VAS는 "당신이 상상할 수 있는 최고의 건강"과 "당신이 상상할 수 있는 최악의 건강"이라는 레이블이 붙은 끝점인 100점 VAS에 피험자의 자체 평가 건강을 기록합니다.
24개월차 방문을 통한 스크리닝 방문
암 치료-골수 이식 설문지(FACT-BMT)의 기능적 평가를 사용하여 시간 경과에 따른 기준선 대비 건강 관련 삶의 질(HRQoL) 변화
기간: 24개월차 방문을 통한 스크리닝 방문
FACT-BMT 설문지는 신체적, 사회적, 가족적, 정서적, 기능적 웰빙과 골수 이식의 치료 관련 문제를 포함합니다. 각 문항은 0=전혀 그렇지 않다에서 4=매우 그렇다까지의 5점 리커트 유형 응답 척도를 가집니다. 제목은 지난 7일에 적용되므로 한 줄에 하나의 숫자를 표시합니다. 설문지는 채점됩니다. 점수가 높을수록 QOL이 좋습니다.
24개월차 방문을 통한 스크리닝 방문
EQ-5D-Youth(EQ-5D-Y)를 사용하여 평가한 시간 경과에 따른 환자 보고 결과(PRO)의 변화
기간: 24개월차 방문을 통한 스크리닝 방문
24개월차 방문을 통한 스크리닝 방문
소아 삶의 질 인벤토리(PedsQL)를 사용하여 평가된 시간 경과에 따른 PRO의 변화
기간: 24개월차 방문을 통한 스크리닝 방문
24개월차 방문을 통한 스크리닝 방문
간 철 농도(LIC) 및 심장 철 함량(CIC) 및 철 과부하의 페리틴 매개변수의 변화
기간: 24개월차 방문을 통한 스크리닝 방문
24개월차 방문을 통한 스크리닝 방문
철 킬레이트 요법을 받는 피험자의 비율
기간: CTX001 주입 후 1개월부터 24개월 방문까지
CTX001 주입 후 1개월부터 24개월 방문까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

협력자

CRISPR Therapeutics

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 9월 14일

기본 완료 (추정된)

2024년 8월 1일

연구 완료 (추정된)

2024년 8월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 8월 29일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 8월 30일

처음 게시됨 (실제)

2018년 8월 31일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 5월 13일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 5월 10일

마지막으로 확인됨

2023년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CTX001-111

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

혈액 질환에 대한 임상 시험

CTX001에 대한 임상 시험

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