부갑상선 호르몬과 졸레드론산을 이용한 골형성 부전증의 치료 (TOPaZ)
골형성부전증(OI)은 취약성 골절의 위험이 증가하는 것을 특징으로 하는 유전성 골격 장애입니다. 비스포스포네이트는 골절 예방 목적으로 성인 OI 환자에게 자주 처방되지만 효능에 대한 근거 기반은 빈약하다. 최근 증거에 따르면 골 동화제인 테리파라타이드(TPTD)는 골밀도(BMD)를 증가시키고 OI의 골절을 예방할 가능성이 있습니다.
TOPaZ 시험의 목적은 OI가 있는 성인에게 졸레드론산(ZA)을 1회 주입하는 항흡수 요법에 이어 테리파라타이드(TPTD) 2년 과정이 골절을 경험하는 환자의 비율을 감소시키는지 조사하는 것입니다. 표준 치료
정보에 입각한 동의를 할 의향과 능력이 있고 연구 약물에 대한 금기 사항이 없는 OI의 임상 진단을 받은 성인 환자를 참여 기관에서 모집할 것입니다. 참가자는 1:1로 무작위 배정되어 시험 기간 동안 표준 치료를 받거나 24개월 동안 TPTD를 받은 후 ZA를 한 번 주입하거나 ZA가 금기인 경우 다른 흡수 억제제를 받게 됩니다.
참가자는 기준선/선별 방문, 12개월, 24개월 및 시험 종료 시점에 모집 센터에 참석하여 현장 연구 간호사로부터 6개월마다 전화를 받습니다. TPTD에 무작위 배정된 참가자는 24개월 치료 기간 동안 정기적으로 채용 센터에 참석하여 TPTD의 새로운 공급품을 수집합니다.
연구 개요
상세 설명
골형성부전증(OI)은 취약성 골절의 위험이 증가하는 것을 특징으로 하는 유전성 골격 장애입니다. 비스포스포네이트는 골절 예방 목적으로 성인 OI 환자에게 자주 처방되지만 효능에 대한 근거 기반은 빈약하다. 최근 증거에 따르면 골 동화제인 테리파라타이드(TPTD)는 골밀도(BMD)를 증가시키고 OI의 골절을 예방할 가능성이 있습니다.
TOPaZ 시험의 목적은 OI가 있는 성인에게 졸레드론산(ZA)을 1회 주입하는 2년 과정의 테리파라타이드(TPTD) 후 항흡수 요법이 골절을 경험하는 환자의 비율을 감소시키는지 조사하는 것입니다. 표준 관리.
이 임상 시험에는 OI가 있는 성인에게 2년 과정의 TPTD 후 ZA를 한 번 주입하는 항흡수 요법이 총 골절 수를 줄이고 척추 골절의 위험을 줄이는지 조사하는 것을 목표로 하는 여러 2차 목표가 있습니다. 또는 표준 치료와 비교하여 뼈 통증, 삶의 질 및 기능 상태에 영향을 미칩니다. 또한 연령, OI의 임상적 하위 유형, 유전 진단, 뼈 전환율, BMD 및 이전 치료와 같은 OI가 있는 성인의 기본 특성이 골절 발생 및/또는 치료에 대한 반응에 영향을 미치는지 이해하기 위한 계획된 기계 분석이 있습니다.
정보에 입각한 동의를 할 의향과 능력이 있고 연구 약물에 대한 금기 사항이 없는 OI의 임상 진단을 받은 성인 환자를 참여 기관에서 모집할 것입니다. 참가자는 1:1로 무작위 배정되어 시험 기간 동안 표준 치료를 받거나 24개월 동안 TPTD를 받은 후 ZA를 한 번 주입하거나 ZA가 금기인 경우 다른 흡수 억제제를 받게 됩니다. 제외 기준은 다음과 같습니다: 뼈 대사에 영향을 미치는 연구용(허가되지 않은 실험적) 약물을 사용한 현재 또는 이전 치료, TPTD 또는 ZA에 대한 금기, 매우 효과적인 피임 방법을 사용하지 않는 가임 여성, 임신, 모유 수유 또는 연령 여성 18세 미만.
참가자는 기준선/선별 방문, 12개월, 24개월 및 시험 종료 시점에 모집 센터에 참석하여 현장 연구 간호사로부터 6개월마다 전화를 받습니다. TPTD에 무작위 배정된 참가자는 24개월 치료 기간 동안 정기적으로 채용 센터에 참석하여 TPTD의 새로운 공급품을 수집합니다.
기준선 평가에는 이중 에너지 X선 흡수계측법(DEXA), 척추 X선, 안전 혈액, 의료 및 골절 이력, 통증(단기 통증 목록, BPI) 및 삶의 질(SF36, HAQ, EQ5D, PSQI)이 포함됩니다. 유전자 분석 및 뼈 전환의 생화학적 마커 분석을 위해 혈액을 채취합니다. 일부 센터에서는 손목 및 경골의 고해상도 정량적 CT 스캔(HRQCT)을 수행합니다. 참가자는 혈액, 설문지 및 HRQTC가 반복되는 12개월 후에 보게 됩니다. 혈액, 설문지, DEXA 및 HRQCT가 반복되는 24개월에. 연구가 끝날 때 참가자는 DEXA, 척추 엑스레이, HRQCT 및 혈액 및 설문지를 반복합니다. 부작용 및 골절에 대한 정보는 연구 전반에 걸쳐 수집될 것이며 골절이 의심되는 참여자는 골절의 존재를 확인하기 위해 X-레이 또는 기타 영상 촬영을 받게 됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 4단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Dublin, 아일랜드, 4
- St Vincent's Hospital
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Aberdeen, 영국, AB25 2ZR
- Aberdeen Royal Infirmary
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Belfast, 영국, BT12 6BA
- Royal Victoria Hospital
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Birmingham, 영국, B15 2TH
- Queen Elizabeth Hospital
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Bristol, 영국, NS2 8HW
- Bristol Royal Infirmary
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Cambridge, 영국, CB2 0QQ
- Addenbrooke's Hospital
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Dundee, 영국, DD1 9SY
- Ninewells Hospital
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Edinburgh, 영국, EH4 2XU
- Western General Hospital
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Glasgow, 영국, G51 4TF
- Queen Elizabeth University Hospital
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Leicester, 영국, LE1 5WW
- Leicester Royal Infirmary
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Liverpool, 영국, L7 8XP
- Royal Liverpool Hospital and Aintree Hospital
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Llandough, 영국, CF64 2XX
- Llandough University Hospital
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London, 영국, SE1 9RT
- Guy's and St Thomas' Hospital
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Manchester, 영국, M13 9WL
- Manchester Royal Infirmary
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Middlesbrough, 영국, PS4 3BW
- James Cook University Hospital
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Newcastle upon Tyne, 영국, NE7 7DN
- Freeman Hospital
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Nottingham, 영국, NG5 1PD
- Nottingham City Hospital
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Oxford, 영국, OX3 7HE
- Nuffield Orthopaedic Centre
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Sheffield, 영국, S5 7AU
- Northern General Hospital
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Southampton, 영국, S016 6YD
- University Hospital Southampton
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Stanmore, 영국, HA7 4LP
- Royal National Orthopaedic Hospital
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Stoke-on-Trent, 영국, ST6 7AG
- Haywood Community Hospital
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Wishaw, 영국, ML2 0DP
- Wishaw General Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 골형성부전증(OI)의 임상적 진단을 받은 18세 이상의 성인 환자
- 연구 프로토콜에 동의하고 준수할 의지와 능력이 있는 환자
제외 기준:
- 골 대사에 영향을 미치는 연구용(허가되지 않은 실험용) 약물을 사용한 현재 또는 이전 치료
- teriparatide 또는 zoledronic acid에 대한 금기
- 매우 효과적인 피임법을 사용하지 않는 가임 여성
- 임신
- 모유 수유중인 여성
- 연령 < 18세
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 하나의
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 테리파라타이드 및 졸레드론산
Teriparatide(TPTD) 20mcg 매일 Teriparatide Pen Injector를 사용하여 자가 주사 장치를 사용하여 2년(24개월) 동안 피하 투여한 후 졸레드론산 5mg을 1회 정맥 주사합니다.
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다른 이름들:
5mg의 필요한 용량을 전달하기 위해 모든 브랜드 또는 제제를 사용할 수 있습니다.
다른 이름들:
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간섭 없음: 스탠다드 케어
기존 뼈 수정 치료의 지속(즉,
비스포스포네이트 치료) 또는 현지 조사자의 임상적 판단에 따라 활성 골 변형 치료 없음.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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X-레이 또는 기타 영상으로 확인된 우발적 임상 골절
기간: 연구 완료까지 약 5년
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표준 치료와 비교하여 x-레이 또는 기타 영상으로 검증된 임상 골절을 경험한 참가자의 비율
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연구 완료까지 약 5년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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사고 척추 골절의 총 수
기간: 기준선(0) 및 최종 시험 방문(기준선 후 5년)
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흉추 및 요추의 영상으로 평가하고 시험 시작 및 종료 시 수집된 두 개의 척추 X-레이를 사용하여 독립적인 마스킹된 심사관이 검토한 사건 척추 골절
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기준선(0) 및 최종 시험 방문(기준선 후 5년)
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총 골절 수
기간: 연구 완료까지 약 5년
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검증된 임상 골절, 척추 골절 및 이미징이 수행되지 않았거나 실행 가능하지 않았거나 결과가 결정적이지 않은 참가자가 보고한 골절의 조합으로 정의된 참가자가 경험한 총 골절 수
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연구 완료까지 약 5년
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BPI(간단한 통증 인벤토리) 약식 측정으로 통증 평가
기간: 기준선(0), 12개월, 24개월 및 최종 시험 방문(기준선 후 5년)
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BPI(간단한 통증 목록) 약식으로 평가한 뼈 통증, 시험 기간 동안 4개의 시점에서 완료한 환자 보고 결과 측정. BPI는 통증 심각도 점수와 통증 간섭 점수라는 두 가지 주요 점수를 제공합니다. 통증 심각도 점수는 통증 강도에 대한 네 가지 질문(3-6)에서 계산됩니다. 각 항목은 0(통증 없음)에서 10(상상할 수 있는 가장 심한 통증)까지 등급이 매겨집니다. 4개 질문의 점수를 합산한 다음 4로 나누어 10점 만점의 심각도 점수를 제공합니다. 통증 간섭 점수는 질문 9 응답에 해당합니다. 7개의 하위 항목은 0(간섭하지 않음)에서 10(완전히 간섭함)까지 평가됩니다. 점수를 합산하고 7로 나누어 10점 만점에 간섭 점수를 제공합니다. 질문 2(통증 그림 다이어그램), 질문 7 및 질문 8(진통 치료 또는 약물 치료)은 점수에 기여하지 않습니다. |
기준선(0), 12개월, 24개월 및 최종 시험 방문(기준선 후 5년)
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SF-36(v1)로 평가한 삶의 질 삶의 질
기간: 기준선, 12개월, 24개월 및 최종 시험 방문(기준선 후 5년)
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SF-36 설문지는 36개의 일반적인 건강 질문으로 구성되어 있습니다: 설문지의 8개 건강 영역, 각 영역은 요약됩니다(신체 기능 점수(10개 항목), 역할-신체 점수(4개 항목), 신체 통증(2개 항목), 일반 건강 점수(5개 항목), 활력 점수(4개 항목), 사회적 기능 점수(2개 항목), 역할 감정 점수(3개 항목) 및 정신 건강 점수(5개 항목)).
각 영역에 대한 결과 점수는 표준화되어 0에서 100 사이의 값을 얻습니다. 값이 높을수록 더 나은 삶의 질을 나타냅니다. 두 가지 전체 요약 측정(신체적 및 정신적 요소 점수)이 계산됩니다.
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기준선, 12개월, 24개월 및 최종 시험 방문(기준선 후 5년)
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Pittsburgh Sleep Quality Index(PSQI) 측정으로 평가한 수면의 질
기간: 기준선(0), 12개월, 24개월 및 최종 시험 방문(기준선 후 5년)
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피츠버그 수면 질 지수(Pittsburgh Sleep Quality Index)로 평가한 수면의 질, 시험 기간 동안 4개의 시점에서 완료한 환자 보고 결과 측정. Pittsburgh Sleep Quality Index에는 19개의 자체 평가 질문이 포함되어 있습니다. 질문은 7개의 '구성 요소' 점수를 형성하기 위해 결합되며 각 점수의 범위는 0-3점입니다. 모든 경우에 0점은 어려움이 없음을 나타내고 3점은 심한 어려움을 나타냅니다. 7개의 구성 요소 점수를 추가하여 0~21점 범위의 하나의 종합 점수를 산출합니다. 0은 어려움이 없음을 나타내고 21은 모든 영역에서 심각한 어려움을 나타냅니다. |
기준선(0), 12개월, 24개월 및 최종 시험 방문(기준선 후 5년)
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건강 평가 설문지(HAQ) 측정으로 평가된 기능적 상태
기간: 기준선(0), 12개월, 24개월 및 최종 시험 방문(기준선 후 5년)
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HAQ에는 간단한 일상 활동 수행의 어려움을 다루는 8개의 질문 블록이 포함되어 있습니다.
총 20개의 질문이 있습니다.
난이도를 나타내는 데 4점 등급 시스템이 사용됩니다(0=없음, 1=약간 어려움, 2=매우 어려움, 3=전혀 수행할 수 없음).
각 항목에는 피험자가 평소 활동에 사용하는 지원 유형을 기록하는 데 사용되는 동반 보조 장치-장치 변수가 있습니다.
이 변수는 0에서 3까지 코드화됩니다(0 = 도움이 필요하지 않음, 1 = 피험자가 일상적인 활동에 특수 장치를 사용함, 2 = 피험자가 일반적으로 다른 사람의 도움이 필요함, 3 = 피험자는 일반적으로 도움이 필요함) 특수 장치와 다른 사람의 도움 모두).
8개 범주의 구성 요소 질문에 대해 보고된 최고 점수가 해당 범주의 점수를 결정합니다.
전체 점수는 각 범주의 점수를 합산하고 응답한 범주의 수로 나누어 계산합니다.
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기준선(0), 12개월, 24개월 및 최종 시험 방문(기준선 후 5년)
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부작용
기간: 연구 완료까지 약 5년
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시험 기간 동안 보고된 모든 부작용.
치료와 중증도, 인과관계 및 중대성에 따라 요약하여 사건의 수와 주어진 사건을 경험한 환자의 수를 모두 보고합니다.
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연구 완료까지 약 5년
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기계적 분석(ITT)
기간: 기준선(0), 12개월, 24개월 및 최종 시험 방문(기준선 후 5년)에서 수집된 생물학적 샘플
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성별, 임상적 OI 하위 유형, 척추 또는 둔부에서 가장 낮은 Bone Mineral Density T 점수(≤ -2.5 또는 > -2.5)), 유전적 돌연변이 유형(COLIA1 또는 COLIA2의 돌연변이 및 골절 발생 및 반응을 동반한 골 교체의 생화학적 마커 간의 관계 치료에. 각 하위 그룹에 대한 치료 그룹별 기술 통계가 제시됩니다. X-레이 또는 기타 영상으로 검증된 임상적 골절을 경험한 참가자의 비율로 정의되는 1차 결과는 이러한 하위 그룹에 대해 분석됩니다. 하위 그룹과 치료 간의 상호 작용은 하위 그룹에 따라 치료 효과가 다른지 확인하기 위해 1차 및 2차 분석 모델에 포함됩니다. |
기준선(0), 12개월, 24개월 및 최종 시험 방문(기준선 후 5년)에서 수집된 생물학적 샘플
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공동 작업자 및 조사자
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- 2016-003228-22 (EudraCT 번호)
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