- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT03735537
Leczenie wrodzonej łamliwości kości za pomocą parathormonu i kwasu zoledronowego (TOPaZ)
Osteogenesis imperfecta (OI) to wrodzona choroba szkieletu charakteryzująca się zwiększonym ryzykiem złamań z powodu łamliwości. Bisfosfoniany są często przepisywane dorosłym pacjentom z OI w celu zapobiegania złamaniom, ale podstawa dowodowa skuteczności jest słaba. Ostatnie dowody sugerują, że środek anaboliczny kości, teryparatyd (TPTD), zwiększa gęstość mineralną kości (BMD) i może potencjalnie zapobiegać złamaniom w OI.
Celem TOPaZ Trial jest zbadanie, czy dwuletnia kuracja teryparatydem (TPTD), po której następuje terapia antyresorpcyjna z pojedynczą infuzją kwasu zoledronowego (ZA) u dorosłych z OI, zmniejsza odsetek pacjentów, u których dochodzi do złamania w porównaniu z opieka standardowa
Dorośli pacjenci z kliniczną diagnozą OI, którzy chcą i są w stanie wyrazić świadomą zgodę i którzy nie mają przeciwwskazań do badanych leków, będą rekrutowani z uczestniczących ośrodków. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do otrzymania albo standardowej opieki na czas trwania badania, albo TPTD przez 24 miesiące, a następnie pojedynczego wlewu ZA lub innego środka antyresorpcyjnego w przypadku, gdy ZA jest przeciwwskazany.
Uczestnicy będą uczęszczać do ośrodków rekrutacyjnych na wizytę wyjściową/przesiewową, po 12 miesiącach, 24 miesiącach i na koniec okresu próbnego na formalne wizyty studyjne z rozmowami telefonicznymi co 6 miesięcy od pielęgniarki prowadzącej badania w ośrodku. Uczestnicy przydzieleni losowo do TPTD będą również uczęszczać do centrum rekrutacyjnego w regularnych odstępach czasu podczas 24-miesięcznego okresu leczenia, aby zebrać nowe zapasy TPTD.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Osteogenesis imperfecta (OI) to wrodzona choroba szkieletu charakteryzująca się zwiększonym ryzykiem złamań z powodu łamliwości. Bisfosfoniany są często przepisywane dorosłym pacjentom z OI w celu zapobiegania złamaniom, ale podstawa dowodowa skuteczności jest słaba. Ostatnie dowody sugerują, że środek anaboliczny kości, teryparatyd (TPTD), zwiększa gęstość mineralną kości (BMD) i może potencjalnie zapobiegać złamaniom w OI.
Celem TOPaZ Trial jest zbadanie, czy dwuletnia kuracja teryparatydem (TPTD), po której następuje terapia antyresorpcyjna z pojedynczą infuzją kwasu zoledronowego (ZA) u dorosłych z OI, zmniejsza odsetek pacjentów, u których dochodzi do złamania w porównaniu z opieka standardowa.
Badanie ma szereg celów drugorzędnych, które mają na celu zbadanie, czy dwuletnia kuracja TPTD z następową terapią antyresorpcyjną z pojedynczym wlewem ZA u dorosłych z OI zmniejsza całkowitą liczbę złamań, zmniejsza ryzyko złamań kręgów; lub wpływa na ból kości, jakość życia i stan funkcjonalny w porównaniu ze standardową opieką. Planowana jest również analiza mechanistyczna, aby zrozumieć, jakie podstawowe cechy osób dorosłych z OI, takie jak wiek, podtyp kliniczny OI, rozpoznanie genetyczne, obrót kostny, BMD i wcześniejsze leczenie, wpływają na występowanie złamań i/lub odpowiedź na leczenie
Dorośli pacjenci z kliniczną diagnozą OI, którzy chcą i są w stanie wyrazić świadomą zgodę i którzy nie mają przeciwwskazań do badanych leków, będą rekrutowani z uczestniczących ośrodków. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do otrzymania albo standardowej opieki na czas trwania badania, albo TPTD przez 24 miesiące, a następnie pojedynczego wlewu ZA lub innego środka antyresorpcyjnego w przypadku, gdy ZA jest przeciwwskazany. Kryteria wykluczenia obejmują: obecne lub wcześniejsze leczenie badanym (niezarejestrowanym eksperymentalnym) lekiem wpływającym na metabolizm kostny, przeciwwskazania do TPTD lub ZA, kobiety w wieku rozrodczym niestosujące wysoce skutecznych metod antykoncepcji, ciąża, kobiety karmiące piersią lub wiek <18 lat.
Uczestnicy będą uczęszczać do ośrodków rekrutacyjnych na wizytę wyjściową/przesiewową, po 12 miesiącach, 24 miesiącach i na koniec okresu próbnego na formalne wizyty studyjne z rozmowami telefonicznymi co 6 miesięcy od pielęgniarki prowadzącej badania w ośrodku. Uczestnicy przydzieleni losowo do TPTD będą również uczęszczać do centrum rekrutacyjnego w regularnych odstępach czasu podczas 24-miesięcznego okresu leczenia, aby zebrać nowe zapasy TPTD.
Ocena wyjściowa będzie obejmować absorpcjometrię rentgenowską o podwójnej energii (DEXA), prześwietlenia kręgosłupa, badania krwi, historię medyczną i złamań, ból (krótki inwentarz bólu, BPI) i jakość życia (SF36, HAQ, EQ5D, PSQI). Krew zostanie pobrana do badań genetycznych oraz do analizy biochemicznych markerów obrotu kostnego. W niektórych ośrodkach wykonywane będzie ilościowe badanie CT (HRQCT) nadgarstka i kości piszczelowej o wysokiej rozdzielczości. Uczestnicy będą widziani po 12 miesiącach, kiedy zostaną powtórzone badania krwi, kwestionariusze i HRQTC; w 24 miesiącu, kiedy zostaną powtórzone badania krwi, kwestionariusze, DEXA i HRQCT. Na koniec badania uczestnicy zostaną poddani badaniu DEXA, prześwietleniom kręgosłupa, HRQCT oraz powtórzeniu badań krwi i kwestionariuszy. Informacje na temat zdarzeń niepożądanych i złamań będą gromadzone w trakcie badania, a uczestnicy, u których podejrzewa się złamania, zostaną poddani prześwietleniu rentgenowskiemu lub innym obrazom w celu potwierdzenia obecności złamań.
Typ studiów
Zapisy (Oczekiwany)
Faza
- Faza 4
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Holly Ennis, PhD
- Numer telefonu: 00 44 131 651 9915
- E-mail: holly.ennis@ed.ac.uk
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Fiach O'Mahony, PhD
- Numer telefonu: 00 44 131 242 3353
- E-mail: resgov@accord.scot
Lokalizacje studiów
-
-
-
Dublin, Irlandia, 4
- Rekrutacyjny
- St Vincent's Hospital
-
Kontakt:
- Holly Ennis, PhD
- Numer telefonu: 00 44 131 651 9915
- E-mail: holly.ennis@ed.ac.uk
-
Główny śledczy:
- Rachel Crowley, MD
-
-
-
-
-
Aberdeen, Zjednoczone Królestwo, AB25 2ZR
- Rekrutacyjny
- Aberdeen Royal Infirmary
-
Kontakt:
- Holly Ennis, PhD
-
Główny śledczy:
- Rosemary Hollick, MD
-
Belfast, Zjednoczone Królestwo, BT12 6BA
- Rekrutacyjny
- Royal Victoria Hospital
-
Kontakt:
- Holly Ennis, PhD
- Numer telefonu: 00 44 131 651 9915
- E-mail: holly.ennis@ed.ac.uk
-
Główny śledczy:
- John Lindsay, MD
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2TH
- Rekrutacyjny
- Queen Elizabeth Hospital
-
Kontakt:
- Holly Ennis, PhD
- Numer telefonu: 00 44 131 651 9915
- E-mail: holly.ennis@ed.ac.uk
-
Główny śledczy:
- Zaki Hassan-Smith, MD
-
Bristol, Zjednoczone Królestwo, NS2 8HW
- Aktywny, nie rekrutujący
- Bristol Royal Infirmary
-
Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
- Rekrutacyjny
- Addenbrooke's Hospital
-
Kontakt:
- Holly Ennis, PhD
- Numer telefonu: 00 44 131 651 9915
- E-mail: holly.ennis@ed.ac.uk
-
Główny śledczy:
- Ken Poole, MD
-
Dundee, Zjednoczone Królestwo, DD1 9SY
- Rekrutacyjny
- Ninewells Hospital
-
Kontakt:
- Holly Ennis, PhD
- Numer telefonu: 00 44 131 651 9915
- E-mail: holly.ennis@ed.ac.uk
-
Główny śledczy:
- Ellen Malcolm, MD
-
Edinburgh, Zjednoczone Królestwo, EH4 2XU
- Rekrutacyjny
- Western General Hospital
-
Kontakt:
- Holly Ennis, PhD
- Numer telefonu: 00 44 131 651 9915
- E-mail: holly.ennis@ed.ac.uk
-
Główny śledczy:
- Stuart Ralston, MD
-
Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G51 4TF
- Rekrutacyjny
- Queen Elizabeth University Hospital
-
Kontakt:
- Holly Ennis, PhD
- Numer telefonu: 00 44 131 651 9915
- E-mail: holly.ennis@ed.ac.uk
-
Główny śledczy:
- Stephen Gallacher, MD
-
Leicester, Zjednoczone Królestwo, LE1 5WW
- Rekrutacyjny
- Leicester Royal Infirmary
-
Kontakt:
- Holly Ennis, PhD
- Numer telefonu: 00 44 131 651 9915
- E-mail: holly.ennis@ed.ac.uk
-
Główny śledczy:
- Prashanath Patel, MD
-
Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L7 8XP
- Rekrutacyjny
- Royal Liverpool Hospital and Aintree Hospital
-
Kontakt:
- Holly Ennis, PhD
- Numer telefonu: 00 44 131 651 9915
- E-mail: holly.ennis@ed.ac.uk
-
Główny śledczy:
- Mashood Siddiqi, MD
-
Llandough, Zjednoczone Królestwo, CF64 2XX
- Rekrutacyjny
- Llandough University Hospital
-
Kontakt:
- Holly Ennis, PhD
- Numer telefonu: 00 44 131 651 9915
- E-mail: holly.ennis@ed.ac.uk
-
Główny śledczy:
- Mike Stone, MD
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE1 9RT
- Rekrutacyjny
- Guy's and St Thomas' Hospital
-
Kontakt:
- Holly Ennis, PhD
- Numer telefonu: 00 44 131 651 9915
- E-mail: holly.ennis@ed.ac.uk
-
Główny śledczy:
- Geeta Hampson, MD
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
- Jeszcze nie rekrutacja
- Manchester Royal Infirmary
-
Kontakt:
- Holly Ennis
- Numer telefonu: 00 44 131 651 9915
- E-mail: holly.ennis@ed.ac.uk
-
Główny śledczy:
- Peter Selby, MD
-
Middlesbrough, Zjednoczone Królestwo, PS4 3BW
- Rekrutacyjny
- James Cook University Hospital
-
Kontakt:
- Holly Ennis
- Numer telefonu: 00 44 131 651 9915
- E-mail: holly.ennis@ed.ac.uk
-
Główny śledczy:
- Steven Tuck, MD
-
Newcastle Upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE7 7DN
- Rekrutacyjny
- Freeman Hospital
-
Kontakt:
- Holly Ennis, PhD
- Numer telefonu: 00 44 131 651 9915
- E-mail: holly.ennis@ed.ac.uk
-
Główny śledczy:
- Terry Aspray, MD
-
Nottingham, Zjednoczone Królestwo, NG5 1PD
- Jeszcze nie rekrutacja
- Nottingham City Hospital
-
Kontakt:
- Holly Ennis, PhD
- Numer telefonu: 00 44 131 651 9915
- E-mail: holly.ennis@ed.ac.uk
-
Główny śledczy:
- Peter Prinsloo, MD
-
Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 7HE
- Jeszcze nie rekrutacja
- Nuffield Orthopaedic Centre
-
Kontakt:
- Holly Ennis, PhD
- Numer telefonu: 00 44 131 651 9915
- E-mail: holly.ennis@ed.ac.uk
-
Główny śledczy:
- Kassim Javaid, MD
-
Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S5 7AU
- Rekrutacyjny
- Northern General Hospital
-
Kontakt:
- Holly Ennis, PhD
- Numer telefonu: 00 44 131 651 9915
- E-mail: holly.ennis@ed.ac.uk
-
Główny śledczy:
- Jennifer Walsh, MD
-
Southampton, Zjednoczone Królestwo, S016 6YD
- Rekrutacyjny
- University Hospital Southampton
-
Kontakt:
- Holly Ennis, PhD
- Numer telefonu: 00 44 131 651 9915
- E-mail: holly.ennis@ed.ac.uk
-
Główny śledczy:
- Nick Harvey, MD
-
Stanmore, Zjednoczone Królestwo, HA7 4LP
- Rekrutacyjny
- Royal National Orthopaedic Hospital
-
Kontakt:
- Holly Ennis, PhD
- Numer telefonu: 00 44 131 651 9915
- E-mail: holly.ennis@ed.ac.uk
-
Główny śledczy:
- Richard Keen, MD
-
Stoke-on-Trent, Zjednoczone Królestwo, ST6 7AG
- Rekrutacyjny
- Haywood Community Hospital
-
Kontakt:
- Holly Ennis, PhD
- Numer telefonu: 00 44 131 651 9915
- E-mail: holly.ennis@ed.ac.uk
-
Główny śledczy:
- Zoe Paskins, MD
-
Wishaw, Zjednoczone Królestwo, ML2 0DP
- Rekrutacyjny
- Wishaw General Hospital
-
Kontakt:
- Holly Ennis, PhD
- Numer telefonu: 0044 131 651 9915
- E-mail: holly.ennis@ed.ac.uk
-
Główny śledczy:
- Robin Munro, MD
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Dorośli pacjenci w wieku 18 lat i starsi z klinicznym rozpoznaniem Osteogenesis Imperfecta (OI)
- Pacjenci chętni i zdolni do wyrażenia zgody i przestrzegania protokołu badania
Kryteria wyłączenia:
- Obecne lub wcześniejsze leczenie eksperymentalnym (niezarejestrowanym) lekiem mającym wpływ na metabolizm kości
- Przeciwwskazanie do teryparatydu lub kwasu zoledronowego
- Kobiety w wieku rozrodczym niestosujące wysoce skutecznych metod antykoncepcji
- Ciąża
- Kobiety karmiące piersią
- Wiek < 18 lat
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Pojedynczy
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Aktywny komparator: Teryparatyd i kwas zoledronowy
Teriparatide (TPTD) 20 mcg dziennie za pomocą Teriparatide Pen Injector, podawany podskórnie za pomocą wstrzykiwacza do samodzielnego podawania przez dwa lata (24 miesiące), po czym następuje pojedyncza infuzja dożylna 5 mg kwasu zoledronowego.
|
Inne nazwy:
Do podania wymaganej dawki 5 mg można użyć dowolnej marki lub preparatu
Inne nazwy:
|
Brak interwencji: Opieka standardowa
Kontynuacja dotychczasowego leczenia modyfikującego kość (tj.
leczenie bisfosfonianami) lub brak aktywnego leczenia modyfikującego kość, zgodnie z kliniczną oceną lokalnego badacza.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Przypadkowe kliniczne złamania potwierdzone za pomocą prześwietlenia rentgenowskiego lub innego obrazowania
Ramy czasowe: Przez ukończenie studiów, około 5 lat
|
Odsetek uczestników, u których wystąpiło kliniczne złamanie potwierdzone prześwietleniem lub innym obrazowaniem, w porównaniu ze standardową opieką
|
Przez ukończenie studiów, około 5 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Całkowita liczba incydentów złamań kręgów
Ramy czasowe: Punkt początkowy (0) i końcowa wizyta próbna (5 lat po punkcie wyjściowym)
|
Incydentalne złamania kręgów oceniane za pomocą obrazowania kręgosłupa piersiowego i lędźwiowego i oceniane przez niezależnego zamaskowanego arbitra na podstawie dwóch zdjęć rentgenowskich kręgosłupa zebranych na początku i na końcu badania
|
Punkt początkowy (0) i końcowa wizyta próbna (5 lat po punkcie wyjściowym)
|
Całkowita liczba złamań
Ramy czasowe: Przez ukończenie studiów, około 5 lat
|
Całkowita liczba złamań doznanych przez uczestnika zdefiniowana jako kombinacja potwierdzonych klinicznie złamań, złamań kręgów i złamań zgłoszonych przez uczestników, w przypadku których obrazowanie nie zostało wykonane, nie było wykonalne lub wyniki były niejednoznaczne
|
Przez ukończenie studiów, około 5 lat
|
Ból oceniany za pomocą skróconej formy krótkiego inwentarza bólu (BPI).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (0), 12 miesięcy, 24 miesiące i ostatnia wizyta próbna (5 lat po wartości początkowej)
|
Ból kości oceniany za pomocą krótkiego formularza krótkiego inwentarza bólu (BPI), pomiaru wyniku zgłaszanego przez pacjenta, wypełnianego w 4 punktach czasowych w trakcie badania. BPI daje dwie główne oceny - ocenę nasilenia bólu i ocenę interferencji bólu. Skalę nasilenia bólu oblicza się na podstawie czterech pytań (3-6) dotyczących natężenia bólu. Każda pozycja jest oceniana w skali od 0 (brak bólu) do 10 (ból tak silny, jak tylko możesz sobie wyobrazić). Wyniki z 4 pytań są sumowane, a następnie dzielone przez 4, dając wynik dotkliwości na 10. Wynik interferencji bólu odpowiada odpowiedziom na Pytanie 9. Siedem pozycji podrzędnych jest ocenianych od 0 (nie przeszkadza) do 10 (całkowicie przeszkadza). Wyniki są sumowane i dzielone przez 7, co daje wynik interferencji na 10. Pytanie 2 (schemat przedstawiający ból), Pytanie 7 i Pytanie 8 (leczenie przeciwbólowe lub leki) nie mają wpływu na punktację. |
Wartość wyjściowa (0), 12 miesięcy, 24 miesiące i ostatnia wizyta próbna (5 lat po wartości początkowej)
|
Jakość życia oceniana za pomocą kwestionariusza SF-36 (v1) Quality of Life
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 12 miesięcy, 24 miesiące i ostatnia wizyta próbna (5 lat po okresie początkowym
|
Kwestionariusz SF-36 składa się z 36 ogólnych pytań dotyczących zdrowia: 8 domen kwestionariusza dotyczących zdrowia, z których każda jest podsumowana (ocena funkcjonowania fizycznego (10 pozycji), ocena roli fizycznej (4 pozycje), ból ciała (2 pozycje), ocena ogólna ocena zdrowia (5 pozycji), ocena witalności (4 pozycje), ocena funkcjonowania społecznego (2 pozycje), ocena roli i emocji (3 pozycje) oraz ocena zdrowia psychicznego (5 pozycji)).
Otrzymany wynik dla każdej domeny jest standaryzowany, aby uzyskać wartości w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższe wartości wskazują na lepszą jakość życia. Obliczane są dwa ogólne pomiary sumaryczne (wyniki komponentu fizycznego i umysłowego).
|
Punkt wyjściowy, 12 miesięcy, 24 miesiące i ostatnia wizyta próbna (5 lat po okresie początkowym
|
Jakość snu oceniana za pomocą Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (0), 12 miesięcy, 24 miesiące i ostatnia wizyta próbna (5 lat po wartości początkowej)
|
Jakość snu oceniana za pomocą Pittsburgh Sleep Quality Index, pomiaru wyniku zgłaszanego przez pacjentów, wypełnianego w 4 punktach czasowych w trakcie badania. Pittsburgh Sleep Quality Index zawiera 19 pytań samooceny. Pytania są łączone, tworząc siedem „składnikowych” wyników, z których każdy ma zakres 0-3 punktów. We wszystkich przypadkach wynik 0 oznacza brak trudności, a wynik 3 wskazuje na poważne trudności. Siedem wyników składowych jest dodawanych, aby uzyskać jeden wynik ogólny, w zakresie od 0 do 21 punktów, gdzie 0 oznacza brak trudności, a 21 oznacza poważne trudności we wszystkich obszarach. |
Wartość wyjściowa (0), 12 miesięcy, 24 miesiące i ostatnia wizyta próbna (5 lat po wartości początkowej)
|
Stan funkcjonalny oceniany za pomocą kwestionariusza oceny stanu zdrowia (HAQ).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (0), 12 miesięcy, 24 miesiące i ostatnia wizyta próbna (5 lat po wartości początkowej)
|
HAQ zawiera 8 bloków pytań obejmujących trudności w wykonywaniu prostych codziennych czynności.
W sumie jest 20 pytań.
Do określenia stopnia trudności używany jest 4-punktowy system ocen (0=brak, 1=pewna trudność, 2=duża trudność, 3=brak możliwości wykonania).
Każda pozycja ma zmienną pomoce towarzyszące-urządzenia, używaną do rejestrowania rodzajów pomocy, z których podmiot korzysta w swoich zwykłych czynnościach.
Zmienne te są kodowane od 0 do 3 (0 = Pomoc nie jest potrzebna, 1 = Osoba badana korzysta ze specjalnego urządzenia w swoich zwykłych czynnościach, 2 = Osoba badana zwykle potrzebuje pomocy innej osoby, 3 = Osoba badana zazwyczaj potrzebuje ZARÓWNO specjalne urządzenie ORAZ pomoc innej osoby).
Najwyższy wynik zgłoszony dla dowolnego pytania składowego z 8 kategorii określa wynik dla tej kategorii.
Wynik ogólny jest obliczany przez zsumowanie wyników dla każdej kategorii i podzielenie przez liczbę kategorii, w których udzielono odpowiedzi.
|
Wartość wyjściowa (0), 12 miesięcy, 24 miesiące i ostatnia wizyta próbna (5 lat po wartości początkowej)
|
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Przez ukończenie studiów, około 5 lat
|
Wszystkie zdarzenia niepożądane zgłaszane przez cały czas trwania badania.
Podsumowane według leczenia i ciężkości, związku przyczynowego i powagi, podając zarówno liczbę zdarzeń, jak i liczbę pacjentów, u których wystąpiło dane zdarzenie.
|
Przez ukończenie studiów, około 5 lat
|
Analizy mechanistyczne (ITT)
Ramy czasowe: Próbki biologiczne pobrane na początku (0), 12 miesięcy, 24 miesiące i podczas ostatniej wizyty próbnej (5 lat po punkcie początkowym)
|
Zależność między płcią, podtypem klinicznym OI, najniższym wskaźnikiem gęstości mineralnej kości T w kręgosłupie lub biodrze (≤ -2,5 lub > -2,5)), typem mutacji genetycznej (mutacje COLIA1 lub COLIA2 oraz biochemiczne markery obrotu kostnego z występowaniem złamań i odpowiedzią na nie) do leczenia. Przedstawione zostaną statystyki opisowe według grup leczenia dla każdej podgrupy. Główny wynik, zdefiniowany jako odsetek uczestników, u których wystąpiło kliniczne złamanie potwierdzone za pomocą zdjęcia rentgenowskiego lub innego obrazowania, zostanie przeanalizowany dla tych podgrup. Interakcja między podgrupą a leczeniem zostanie uwzględniona w modelach analizy pierwotnej i wtórnej w celu określenia, czy efekt leczenia różni się w zależności od podgrupy. |
Próbki biologiczne pobrane na początku (0), 12 miesięcy, 24 miesiące i podczas ostatniej wizyty próbnej (5 lat po punkcie początkowym)
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Stuart Ralston, MD, University of Edinburgh
Publikacje i pomocne linki
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Choroby tkanki łącznej
- Choroby kości
- Choroby kości, rozwojowe
- Osteochondrodysplazja
- Choroby kolagenowe
- Wrodzonej łamliwości kości
- Fizjologiczne skutki leków
- Środki konserwujące gęstość kości
- Hormony i środki regulujące wapń
- Rozwiązania farmaceutyczne
- Kwas zoledronowy
- Teryparatyd
Inne numery identyfikacyjne badania
- AC16092
- 2016-003228-22 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Wrodzonej łamliwości kości
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisFrench rare diseases Healthcare Network; The French Foundation for Rare DiseasesAktywny, nie rekrutującyNiedoskonała amelogeneza | Dentinogenesis Imperfecta | Anomalie zębinyFrancja
-
University Hospital, ToulouseRekrutacyjnyNiedoskonała amelogeneza | Dentinogenesis ImperfectaFrancja
-
Emory UniversityJeszcze nie rekrutacjaWrodzonej łamliwości kości | Wrodzona łamliwość kości typu III
-
Nationwide Children's HospitalZakończonyWrodzona łamliwość kości typu III | Wrodzona łamliwość kości typu IIStany Zjednoczone
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncMereo BioPharmaZakończonyWrodzona łamliwość kości typu III | Wrodzona łamliwość kości typu IV | Wrodzona łamliwość kości, typ IStany Zjednoczone, Kanada, Dania, Francja, Zjednoczone Królestwo
Badania kliniczne na Wstrzykiwacz do wstrzykiwacza teryparatydu
-
Vanderbilt University Medical CenterNational Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)Rekrutacyjny
-
Eitan MedicalThomas Jefferson UniversityRekrutacyjnyPodrażnienie w miejscu wstrzyknięcia | Reakcja w miejscu wstrzyknięcia | Miejsce wstrzyknięciaStany Zjednoczone
-
Second Xiangya Hospital of Central South UniversityJeszcze nie rekrutacja
-
DEKK-TEC, Inc.Zakończony
-
DEKK-TEC, Inc.National Cancer Institute (NCI)ZakończonyZaawansowany rak | Zaangażowanie mózguStany Zjednoczone
-
DEKK-TEC, Inc.National Cancer Institute (NCI)ZakończonyZaawansowany rakStany Zjednoczone
-
Tarveda TherapeuticsZakończonyGuzy neuroendokrynne | Rak neuroendokrynny | Rak, Małe Komórki PłucaStany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo
-
Evangelismos HospitalAgricultural University of AthensRekrutacyjny
-
DEKK-TEC, Inc.National Cancer Institute (NCI)Zakończony
-
SindolorZawieszony