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소아 피험자의 철결핍성 빈혈(IDA) 치료를 위한 Ferumoxytol 평가 연구

2023년 7월 25일 업데이트: AMAG Pharmaceuticals, Inc.

소아 피험자의 철결핍성 빈혈(IDA) 치료를 위한 Ferumoxytol의 안전성, 효능 및 약동학을 평가하기 위한 3상, 무작위, 공개, 다기관 연구

이것은 IDA가 있는 남성 및 여성 소아 피험자(2세에서 18세 미만)를 대상으로 하거나 임상의가 IDA 발병 위험이 있다고 느끼는 3상, 무작위, 공개 라벨, 다기관 연구입니다. 이 연구는 CKD 피험자를 제외하고 병인에 관계없이 IDA를 가진 피험자의 등록을 허용합니다(소아 CKD 피험자는 별도의 ferumoxytol 프로토콜에서 연구되고 있음).

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

피험자는 2:1 비율(페루목시톨: 철 자당)로 치료에 무작위 배정되고 연령 그룹(2~6세 미만, 6~12세 미만, 12~18세 미만)으로 계층화됩니다. 피험자는 다음 치료 요법 중 하나를 받게 됩니다.

• Ferumoxytol: 7mg Fe/kg IV(최대 510mg/용량) x 2회 용량, 첫 번째 용량은 1일에 투여하고 두 번째 용량은 2~8일 후에 투여합니다.

또는

• 철 자당(Venofer®): 4mg Fe/kg IV(최대 200mg/용량) x 5회 용량, 첫 번째 용량은 1일에 투여하고 후속 용량은 최소 주 1회, 최대 3회/주 투여합니다. 모든 피험자는 연구 약물의 각 주입 완료 후 최소 1시간 동안 연구 장소에서 모니터링됩니다. 혈중 Hgb 농도 평가, 부작용 및 기타 안전성 평가는 연구 5주차를 통해 수행됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

75

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 리투아니아
      • Kaunas, 리투아니아
        • 아직 모집하지 않음
        • JSC Saules seimos medicinos centras
      • Klaipėda, 리투아니아
        • 아직 모집하지 않음
        • Klaipeda Children's Hospital
      • Vilnius, 리투아니아
        • 아직 모집하지 않음
        • Children's Hospital-Affiliate of Vilnius University Hospital Santariskiu Klinikos
  • 미국
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
        • 아직 모집하지 않음
        • Arkansas Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32608
        • 아직 모집하지 않음
        • University of Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33125
        • 모병
        • Optimus U Corporation
      • Miami, Florida, 미국, 33184
        • 모병
        • Biomedical Research LLC
    • Georgia
      • Buford, Georgia, 미국, 30519
        • 아직 모집하지 않음
        • Gwinnett Research Institute
    • Texas
      • San Antonio, Texas, 미국, 78215
        • 모병
        • Sun Research Institute
  • 폴란드
      • Bydgoszcz, 폴란드
        • 아직 모집하지 않음
        • Osrodek Badan Klinicznych In Vivo sp. z o.o.
      • Debica, 폴란드
        • 아직 모집하지 않음
        • Prywatny Gabinet Lekarski dr n. med. Jerzy Brzostek
      • Katowice, 폴란드
        • 아직 모집하지 않음
        • Pro Familia Altera Sp. Z O.O.
      • Rzeszów, 폴란드
        • 아직 모집하지 않음
        • Korczowski Bartosz, Gabinet Lekarski
      • Warsaw, 폴란드
        • 아직 모집하지 않음
        • Centrum Zdrowia MDM
      • Wrocław, 폴란드
        • 아직 모집하지 않음
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wroclawiu

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 동의 시점에서 2세 이상 18세 미만의 남성 또는 여성

  2. IDA가 다음과 같이 정의했습니까?

    1. 헤모글로빈(Hgb) <11.0g/dL 및

    2. 다음 중 하나 이상:

      • 트랜스페린 포화도(TSAT) <20%
      • 페리틴 <100ng/mL
  3. 불만족스러운 경구 철 요법의 기록된 병력 또는 경구 철을 용인할 수 없거나 경구 철이 의학적으로 부적절하다고 간주되는 환자

제외 기준:

  1. ferumoxytol 또는 iron sucrose의 성분에 대한 알려진 과민 반응
  2. 정맥 주사(IV) 철분에 대한 알레르기 병력
  3. 2개 이상의 임상적으로 중요한 약물 알레르기 병력
  4. CKD(<60 mL/min/1.73의 eGFR로 정의됨)가 있는 피험자 m2 또는 스크리닝 중 만성 혈액 투석 또는 복막 투석에 대한 요구 사항)
  5. 낮은 수축기 혈압(BP)(1~9세 <70 + [나이 x 2] mmHg, 10~17세 <90 mmHg)
  6. Hgb ≤7.0g/dL
  7. 혈청 페리틴 수치 >600ng/mL

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 페루목시톨
각 20mL 일회용 바이알에는 30mg Fe/mL 농도의 철로 구성되고 폴리글루코스 소르비톨 카르복시메틸에테르로 코팅되고 44mg/mL 농도의 만니톨로 제제화된 검은색에서 붉은색의 ferumoxytol 17mL가 들어 있습니다. 갈색 멸균, 수성, 콜로이드, 등장액.
의약품: 페루목시톨
각 20mL 일회용 바이알에는 30mg Fe/mL 농도의 철로 구성되고 폴리글루코스 소르비톨 카르복시메틸에테르로 코팅되고 44mg/mL 농도의 만니톨로 제제화된 검은색에서 붉은색의 ferumoxytol 17mL가 들어 있습니다. 갈색 멸균, 수성, 콜로이드, 등장액
다른 이름들:
  • 페라헴
활성 비교기: 철 자당
각 mL에는 주사용수에 20mg의 철 자당이 포함되어 있습니다. 5mL 일회용 바이알에는 5mL당 철 100mg이 들어 있습니다. 약물 제품에는 약 30%의 자당(300mg/mL)이 포함되어 있습니다.
의약품: 철 자당
각 mL에는 주사용수에 20mg의 철 자당이 포함되어 있습니다. 5mL 일회용 바이알에는 5mL당 철 100mg이 들어 있습니다. 약물 제품에는 약 30% 수크로스(300mg/mL)가 포함되어 있습니다.
다른 이름들:
  • 베노퍼

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선에서 5주까지의 헤모글로빈 변화
기간: 35일
기준선에서 5주차까지 헤모글로빈 변화를 달성한 피험자의 비율
35일

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 긴급 이상 반응의 발생률
기간: 49일
치료 긴급 이상 반응의 발생률
49일
특별한 관심 대상 부작용 발생률(AESI)
기간: 49일
특별 관심 부작용(AESI) 발생률(저혈압 및 과민성)
49일

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
곡선 아래 면적(AUC)
기간: 35일
약동학 매개변수: 곡선 아래 면적(AUC)
35일
정리
기간: 35일
약동학 파라미터: 클리어런스
35일
분포
기간: 35일
약동학 파라미터: 분포
35일
제거 반감기
기간: 35일
약동학 매개변수: 제거 반감기
35일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

AMAG Pharmaceuticals, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 9월 18일

기본 완료 (추정된)

2024년 7월 1일

연구 완료 (추정된)

2024년 10월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 3월 22일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 3월 26일

처음 게시됨 (실제)

2019년 3월 28일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 7월 27일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 7월 25일

마지막으로 확인됨

2023년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AMAG-FER-IDA-352

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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철 결핍 성 빈혈에 대한 임상 시험

  • Jerry Vockley, MD, PhD
    Ultragenyx Pharmaceutical Inc
    더 이상 사용할 수 없음
    유전성 에너지 대사 장애에 대한 트리헵타노인(C7)의 온정적 사용
    바르트 증후군 | 미토콘드리아 삼중기능 단백질 결핍 | 초장쇄 acylCoA 탈수소효소(VLCAD) 결핍증 | 카르니틴 팔미토일전이효소 결핍(CPT1, CPT2) | 장쇄 하이드록시아실-CoA 탈수소효소 결핍증 | 글리코겐 저장 장애 | 피루브산 카르복실라제 결핍증 | ACYL-CoA DEHYDROGENASE FAMILY, MEMBER 9, DEFICIENCY of
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