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일부 Duchenne 근이영양증 환자에서 Dystrophin 발현을 유도하기 위한 AVI-4658의 효능 연구

2020년 3월 26일 업데이트: Sarepta Therapeutics, Inc.

AVI-4658(Eteplirsen)의 Duchenne 근이영양증이 있는 걸을 수 있는 피험자의 치료에 대한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다회 투여 효능, 안전성, 내약성 및 약동학 연구

이 연구는 Duchenne 근이영양증(DMD) 진단을 받은 피험자에게 24주 동안 50.0mg/kg 및 30.0mg/kg 용량으로 AVI-4658(eteplirsen)의 효능, 안전성, 내약성 및 약동학(PK)을 평가하도록 설계되었습니다. ).

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

롤오버 확장 연구 4658-us-202에 대한 자세한 내용은 NCT01540409를 참조하십시오.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

12

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

7년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

주요 포함 및 제외 기준:

포함 기준:

피험자는 이 연구에 적격하기 위해 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.

  • DMD가 있는 남성이어야 하며 엑손 51을 건너뛰어 수정할 수 있는 프레임 외 삭제가 있습니다[예: 엑손 45-50, 47-50, 48-50, 49-50, 50, 52의 삭제 , 52-63], 모든 엑손(다중결찰-의존 프로브, 비교 게놈 혼성화, 및 단일 조건 증폭/내부 프라이머 분석).
  • 7세에서 13세 사이여야 합니다.
  • 연구자의 의견으로는 연구 기간 동안 보상되지 않을 가능성이 있는 안정적인 심장 기능 및 안정적인 폐 기능(강제 폐활량[FVC]이 예측치의 ≥50%이고 보충 산소가 필요하지 않음)을 가집니다.
  • 경구 코르티코스테로이드로 치료를 받고 있으며 연구 시작 전 최소 24주 동안 안정적인 용량을 유지했습니다. 피험자는 안정적인 복용량을 유지하는 한 다른(비RNA 안티센스 또는 유전자 요법) 약물(안지오텐신 전환 효소[ACE] 억제제, β 차단제, 로자탄 칼륨 및 코엔자임 Q 포함)을 복용하도록 허용될 수 있습니다. 스크리닝 방문(방문 1) 전 24주 동안 투약하고 용량은 연구 내내 일정하게 유지됩니다.
  • 손상되지 않은 오른쪽 및 왼쪽 이두박근 또는 대체 상완 근육 그룹이 있습니다.
  • 200m 및 400m ±10% 이내의 평균 거리 달성(예: 6분 이상 독립적으로 걷는 동안 180m 및 440m 이내).
  • 스크리닝 방문(방문 1)에서 얻은 ECHO를 기준으로 >40%의 좌심실 박출률(LVEF)을 가집니다. ECHO 결과가 비정상이지만 LVEF가 >40%인 피험자는 조사자의 재량에 따라 연구에 등록할 수 있습니다. 그러나 피험자는 연구 시작 전 최소 24주 동안 안정적인 용량의 ACE 억제제 또는 β 차단제를 투여받아야 합니다.
  • 모든 연구 절차 요구 사항을 이해하고 준수할 수 있는 부모 또는 법적 보호자가 있어야 합니다.
  • 정보에 입각한 동의를 제공할 의향이 있어야 하며 피험자가 연구에 참여할 수 있도록 서면 동의를 제공할 의향이 있는 부모 또는 법적 보호자가 있어야 합니다.

제외 기준:

다음 기준 중 하나를 충족하는 피험자는 본 연구에서 제외됩니다.

  • 연구 시작 전 12주 이내에 근력 또는 기능에 영향을 미칠 수 있는 코르티코스테로이드 이외의 약물 치료(예: 성장 호르몬, 단백동화 스테로이드)의 사용.
  • 실험 약제 eteplirsen, BMN-195 또는 PRO051을 사용한 이전 치료.
  • 본 연구에 참여하기 전 12주 이내에 임의의 다른 실험적 제제로의 이전 치료 또는 임의의 다른 DMD 중재적 임상 연구에의 참여; 충격 훈련 시스템 또는 "STS"의 사용 또는 이 연구 동안 계획된 사용을 포함합니다.
  • 연구 시작 전 3개월 이내의 수술 또는 이 연구 동안 언제든지 계획된 수술.
  • 중대한 신장 기능 장애(요로 시스타틴 C, KIM-1 또는 요로 총 단백질로 측정), 또는 110bpm을 초과하는 Holter 모니터링 동안의 평균 심박수를 포함하여 연구 시작 시점에 다른 임상적으로 유의한 질병의 존재(예: 이후에 처리되고 β-차단제에서 제어되고 안정한 것으로 확인됨) 또는 QTc >450 ms.
  • 스크리닝 방문(방문 1) 전 12주 이내에 임의의 아미노글리코시드 항생제를 사용하거나 연구 동안 아미노글리코시드 항생제를 사용해야 하는 경우(주임 연구원 및 의료 모니터와 논의하고 동의하지 않는 한).
  • 연구자의 의견에 따라 피험자의 안전에 악영향을 미칠 수 있거나 치료 과정 또는 후속 조치가 완료될 가능성이 없거나 연구 결과의 평가를 손상시킬 수 있는 이전 또는 진행 중인 의학적 상태.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: AVI-4658(에테플러센)
  1. 28주 동안 50 mg/kg 에테플러센
  2. 28주 동안 30 mg/kg 에테플러센
의약품: AVI-4658(에테플러센)
치료 그룹 1(n=4): 50.0 mg/kg 에테플러센 매주 1회 x 24주, 60분 i.v. 주입 치료 그룹 2(n=4): 30.0 mg/kg eteplirsen 매주 1회 x 24주, 60분 i.v. 주입 치료 그룹 3(n=4): 매주 1회 위약 매칭 x 60분 i.v. 주입; 처리 그룹 3a는 50.0 mg/kg 에테플러센에 대해 2명의 위약 대상자를 일치시킬 것이고; 처리 그룹 3b는 30.0 mg/kg 에테플러센에 대해 2명의 위약 대상자를 매칭할 것이다.
다른 이름들:
  • Eteplirsen-Phosphorodiamidate Morphilino 올리고머
위약 비교기: 위약/지연 치료

3a. 위약 50mg/kg 인산염 완충 식염수는 24주 동안 에테플러센과 외관이 동일하며, 이어서 4주 동안 50mg/kg의 에테플러센을 투여합니다.

3b. 위약 30mg/kg 인산염 완충 식염수는 24주 동안 에테플러센과 외관이 동일하며, 이어서 4주 동안 30mg/kg의 에테플러센을 투여합니다.
다른: 위약
방부제 없이 공칭 용량 1.0mL가 들어 있는 일회용 바이알에 들어 있는 100mg/mL 농도의 에테플러센의 멸균, 등장성, 투명, 무색 인산염 완충 식염수 용액.
다른 이름들:
  • 인산 완충 식염수

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Dystrophin 양성 섬유의 수(%) 변화
기간: 50 mg/kg을 투여받은 4명의 환자와 위약을 투여받은 2명의 환자에 대해 12주 후. 30mg/kg을 투여받은 4명의 환자와 위약을 투여받은 2명의 환자에 대해 24주 후.
1차 효능 종점은 면역조직화학(IHC)에서 근육 생검 조직에서 측정된 디스트로핀 양성 섬유의 수(%)의 전처리 및 후처리 변화를 기반으로 할 것입니다.
50 mg/kg을 투여받은 4명의 환자와 위약을 투여받은 2명의 환자에 대해 12주 후. 30mg/kg을 투여받은 4명의 환자와 위약을 투여받은 2명의 환자에 대해 24주 후.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선에서 변경: 6분 도보 테스트(6MWT) - 인구 치료 의도(ITT)
기간: 24주
주요 2차 효능 종점은 치료 전 및 치료 후 기준선으로부터의 변화를 기반으로 합니다: 6분 도보 테스트(6MWT) - 인구 치료 의향(ITT)
24주
기준선에서 변경: 6분 도보 테스트(6MWT) - 수정된 인구 치료 의도(mITT)
기간: 24주
주요 2차 효능 종점은 6-MWT 거리의 전처리 및 후처리를 기반으로 합니다. 기준선으로부터의 변화: 6분 보행 테스트(6MWT) - 수정된 치료 의향 모집단(mITT).
24주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Sarepta Therapeutics, Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2011년 7월 1일

기본 완료 (실제)

2012년 2월 1일

연구 완료 (실제)

2012년 6월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2011년 7월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2011년 7월 15일

처음 게시됨 (추정)

2011년 7월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 3월 30일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 3월 26일

마지막으로 확인됨

2020년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 4658-us-201
  • 07-2484 (기타 식별자: Office of Orphan Drug Development)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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