낫적혈구병을 앓고 있는 소아 환자의 혈관 폐쇄 위기율 감소에 있어 티카그렐러와 위약의 효과를 평가하기 위한 연구. (HESTIA5)

포함 기준:

1. 표준 의료 서비스의 일부가 아닌 특정 연구 절차에 앞서 서명 및 날짜가 기재된 정보에 입각한 동의서 제공(아동에 대한 동의/동의 요건을 결정할 때 현지 규정 및 국제 지침을 따라야 함).
2. 고성능액체크로마토그래피(HPLC) 또는 헤모글로빈 전기영동으로 확인된 HbSS 또는 HbS/β0 진단을 받은 6개월~18세 미만 아동 및 체중 ≥6kg.
3. 방문 R1(6 내지 24개월 미만의 환자) 또는 방문 1(2 내지 24개월 미만의 환자) 이전에 지난 12개월 동안 조사관에 의해 판단되는 바와 같이 적어도 2개의 혈관 폐쇄성 위기(고통성 위기 및/또는 급성 흉부 증후군)를 경험함 18세 미만). 이러한 VASO-OCCLUSIVE CRISES는 환자의 의료 기록 또는 조정할 수 있는 다른 문서에 문서화해야 합니다.
4. 2세에서 16세 이하인 경우 방문 2 이전 1년 이내에 TCD가 있어야 합니다. 그렇지 않은 경우 무작위 배정 전에 TCD 검사를 수행해야 합니다.
5. 10세 이상인 경우 방문 1 이전 1년 이내에 안과 검사를 받아야 합니다. 그렇지 않은 경우 연구를 진행하기 전에 안과의사가 환자를 검사해야 합니다. 지역 가이드라인에서 더 어린 나이에 안과 검사를 지시하는 경우 해당 지역 가이드라인을 따라야 합니다.
6. 하이드록시우레아 또는 L-글루타민으로 치료하는 경우, 체중 조절 용량은 스크리닝 전 3개월 동안 안정적이어야 합니다.
7. 연구 관련 혈액 샘플링에 적합한 정맥 접근.
8. 무작위 배정일(방문 2)에 투약하기 전에, 등록(방문 1) 및 방문 2에서 수행된 음성 소변(딥스틱) 임신 테스트는 가임 여성 환자에게 이용 가능해야 합니다.
9. 가임 여성(초경 후)은 연구 중에 임신해서는 안 됩니다. 성적으로 활동적인 여성은 실패율이 낮은(즉, 연간 1% 미만) 매우 효과적인 피임 방법을 사용해야 합니다. 성적으로 활동적인 여성에서 효과적인 피임법을 사용할 수 없는 경우 환자를 본 연구에 포함시킬 수 없습니다.

제외 기준:

1. 조사자가 판단한 바와 같이, 조사자의 의견으로는 환자가 연구에 참여하는 것을 바람직하지 않게 만드는 모든 부적합의 증거.
2. 일과성 허혈 발작(TIA) 또는 뇌혈관 사고(허혈성 또는 출혈성), 심각한 두부 외상, 두개내 출혈, 두개내 신생물, 동정맥 기형, 동맥류 또는 증식성 망막병증의 병력.
3. TCD에 대한 결과: 조건부 또는 비정상인 최대 속도의 시간 평균 평균(TAMMV)에 대한 현재 또는 이전 값. 조건부 TAMMV 값 이상인 환자(TCD 영상 기법[TCDi]을 사용하여 ≥153 cm/sec, 비영상 기법에 의한 ≥170 cm/sec에 해당). 중대뇌동맥과 내경동맥을 모두 고려해야 한다. 만성 수혈에 대한 TCD 적응증으로 국부적으로 간주되는 다른 기준도 환자를 제외합니다.
4. 뇌내출혈 또는 혈전색전증의 위험 증가를 나타내는 다른 영상 분석에서 병리학적 소견.
5. 국제 정상화 비율(INR) >1.4 또는 활동성 병리학적 출혈 또는 조사자에 따른 출혈 합병증 위험 증가.
6. 방문 R1 및 방문 1(6~24개월 미만의 환자) 또는 등록(방문 1)(2~18세 미만의 환자)에서 수행된 테스트에서 헤모글로빈 <6g/dL.
7. 방문 R1 및 방문 1(6~24개월 미만의 환자) 또는 등록(방문 1)(2~18세 미만의 환자)에서 수행된 테스트의 혈소판 <100 × 109/L.
8. 만성 적혈구 수혈 요법으로 치료를 받고 있다.
9. 중단할 수 없는 주당 3일 초과의 지속적인 섭취로 정의되는 NSAIDs의 만성 사용.
10. 중단할 수 없는 항응고제 또는 항혈소판제로 만성 치료를 받고 있습니다.
11. 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) > 2 x 정상 상한(ULN), 총 빌리루빈 > 2 x ULN(조사자가 용혈에 의해 유발된 것으로 판단하지 않는 한), 알부민 < 35 g/의 실험실 값으로 정의되는 중등도 또는 중증 간 손상 L(3.5g/dL) 및 INR >1.4, 또는 R1 방문 및 방문 1(6~24개월 미만의 환자) 또는 등록(방문 1)(나이가 많은 환자 2~18세 미만).
12. 투석이 필요한 신부전.
13. 영구적인 박동조율기로 이미 치료를 받지 않은 경우 서맥 사건(예: 알려진 부비동 증후군 또는 2도 또는 3도 방실 차단)의 위험이 있는 것으로 간주되는 환자.
14. 강력한 시토크롬 P450 3A(CYP3A) 억제제, 치료 지수가 좁은 CYP3A 기질 또는 강력한 CYP3A 유도제(무작위 배정 전 최소 5 반감기 동안 중단할 수 없음)를 병용하는 경구 또는 정맥 요법.
15. 활성 치료되지 않은 말라리아. 방문 R1(6~24개월 미만의 환자) 또는 등록(방문 1)(2~18세 미만의 환자)에서 말라리아가 의심되는 환자를 검사합니다.
16. ticagrelor에 대한 알려진 과민성 또는 금기.
17. 현재 임신 ​​중이거나 모유 수유 중이거나 연구 기간 동안 임신을 계획 중인 환자 또는 등록(방문 1) 전 3개월 미만에 출산한 환자.
18. 환자 또는 간병인(법적 권한을 위임받은 대리인으로 정의됨)이 연구 절차 및/또는 후속 조치를 준수하지 못하는 것에 대한 우려.
19. 현재 연구의 이전 무작위 배정 또는 이전 HESTIA 연구 참여.
20. 스크리닝 전 마지막 30일 동안 IP 또는 장치를 사용한 다른 임상 연구에 참여.
21. 연구 계획 및/또는 수행에 환자의 가족 구성원 또는 환자 자신의 참여(AstraZeneca 직원 및/또는 연구 현장의 직원 모두에게 적용됨).