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정맥주사 ATB200 단독 및 경구용 AT2221과 병용 투여 시 안전성, 내약성 및 PK를 평가하기 위한 최초의 인간 연구

2025년 10월 8일 업데이트: Amicus Therapeutics

폼페병이 있는 성인 피험자에서 ATB200과 경구용 AT2221을 병용 투여한 정맥 내 주입의 안전성, 내약성, 약동학, 약력학 및 효능을 평가하기 위한 공개 라벨, 고정 순서, 증량, 인체 최초 연구

이 연구는 현재 효소 대체 요법(ERT)을 받고 있는 폼페병 환자에 대한 국제적인 다기관 연구입니다. 본 연구의 목적은 임상시험용 신약인 ATB200과 AT2221의 병용투여가 성인 폼페병 환자에게 안전한지 알아보는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이는 고도로 표적화된 rhGAA(ATB200)를 샤페론(AT2221)과 병용 투여한 효과를 평가하기 위한 오픈 라벨, 고정 시퀀스, 용량 증량, 인체 최초 연구입니다.

이번 연구는 AT2221과 병용투여한 ATB200의 안전성, 내약성, 약력학(PD), 면역원성을 평가하는 것을 목표로 한다. 연구는 3단계로 진행될 예정이다.

1단계에서 안전성, 내약성 및 PK는 정맥 주입된 ATB200의 순차적 단일 상승 용량에 따라 평가됩니다.

2단계에서는 ATB200과 AT2221의 단일 및 다중 상승 용량 조합에 따라 안전성, 내약성 및 PK가 평가됩니다.

3단계에서는 ATB200과 AT2221(미글루스타트)을 병용 투여한 후 24개월간 장기 안전성 및 유효성을 평가할 예정이다.

4단계에서 치료 기간은 3단계가 끝날 때 시작되며 6개월마다 기능 평가와 함께 상업화, 연구 중단 또는 피험자 철회까지 공개 라벨 연장으로 지속됩니다.

이 연구에서는 근육 생검을 수행하지 않습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

29

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Rotterdam, 네덜란드
        • Erasmus Medical Center
  • 뉴질랜드
      • Auckland, 뉴질랜드, 01051
        • School of Medicine, University of Auckland
  • 독일
      • Bochum, 독일, 44791
        • University Children's Hospital Department of Neuropediatrics and Inborn Metabolic Disorders, St. Josefs-Hospital
      • Munich, 독일, 80336
        • Friedrich-Baur-Institure, Dep of Neurology - University Munich
  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85028
        • Neuromuscular Research Centre
    • California
      • Orange, California, 미국, 92868
        • University of California Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, 미국, 30033
        • Emory University Division of Medical Genetics
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, 미국, 49525
        • Infusion Associates
    • Montana
      • Great Falls, Montana, 미국, 59405
        • Great Falls Clinic, LLP
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, 미국, 08103
        • Rutgers New Jersey Medical School
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Perelman Center for Advanced Medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
        • University of Pittsburgh
      • West Chester, Pennsylvania, 미국, 19380
        • Abramson Cancer Center Chester County Hospital
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, 미국, 22030
        • Lysosomal & Rare Disorders Research & Treatment Center (LDRTC)
  • 영국
      • Birmingham, 영국, B15 2TH
        • University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust, Queen Elizabeth Medical Center
      • Salford, 영국, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • 호주
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, 호주, 05006
        • Womens & Childrens Hospital, Adelaide

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

14년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준:

  • 18세 이상 75세 이하의 남녀 피험자
  • 폼페병의 진단

효소 대체 요법(ERT) 경험자(보행 가능):

  • 지난 2-6년 동안 알글루코시다제 알파로 ERT를 받았습니다.
  • 피험자는 현재 알글루코시다제 알파(미오자임/루미자임)를 격주로 1회 투여받고 있습니다.
  • 6분 보행 테스트(6MWT)에서 200-500미터를 걸을 수 있어야 합니다.
  • 직립 FVC(Forced Vial Capacity)가 예상 정상 값의 30% ~ 80%임

ERT 경험 대상자(보행 불가):

  • ≥2년 동안 알글루코시다제 알파(미오자임/루미자임)로 ERT를 받았습니다.
  • 휠체어 이용 가능

ERT 경험이 없는 피험자(보행):

  • 6MWT에서 200-500미터를 걸을 수 있어야 합니다.
  • 직립 FVC는 예상 정상 값의 30%~80%여야 합니다.
  • 피험자는 알글루코시다제 알파를 받은 적이 없습니다.

효소 대체 요법(ERT) 경험자(보행 가능):

  • 7년 이상 알글루코시다아제 알파로 ERT를 받았습니다.
  • 피험자는 현재 알글루코시다제 알파(미오자임/루미자임)를 격주로 1회 투여받고 있습니다.
  • 6분 보행 테스트(6MWT)에서 200-500미터를 걸을 수 있어야 합니다.
  • 직립 FVC(Forced Vial Capacity)가 예상 정상 값의 30% ~ 80%임

제외 기준:

  • 피험자는 기본 방문 30일 이내에 금지된 약물로 치료를 받았습니다.
  • 대상자가 여성인 경우 스크리닝 시 임신 중이거나 모유 수유 중
  • 연구 기간 동안 아이를 임신할 계획인 남성 또는 여성 대상자
  • 피험자는 연구자의 의견으로 피험자에게 과도한 안전 위험을 초래하거나 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 있는 능력을 손상시킬 수 있는 의학적 또는 기타 참작할 수 있는 상태 또는 상황을 가지고 있습니다.
  • 피험자는 miglustat 또는 기타 iminosugar에 대한 알레르기 또는 민감성의 병력이 있습니다.
  • 루푸스, 경피증 또는 류마티스 관절염과 같은 활동성 전신 자가면역 질환이 있는 피험자. 자가면역 질환이 있는 모든 피험자는 Amicus Medical Monitor와 상의해야 합니다.
  • 활동성 기관지 천식이 있는 피험자. 기관지 천식이 있는 모든 피험자는 Amicus Medical Monitor와 논의해야 합니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: ATB200
3회 투여 기간 동안 ATB200을 순차적으로 1회 증량하여 정맥 주사합니다.
의약품: ATB200
다른 이름들:
  • 시파글루코시다아제 알파
실험적: ATB200 + AT2221
AT2221(Miglustat)과 병용투여되는 ATB200
의약품: AT2221
다른 이름들:
  • 미글루스타트
의약품: ATB200
다른 이름들:
  • 시파글루코시다아제 알파

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 관련 이상사례(TEAE), 치료 관련 심각한 이상사례(TESAE) 및 연구 약물 중단으로 이어지는 이상사례(AE)의 발생률
기간: 3단계(2년 치료) 및 4단계(연장)를 합산, (평균 = 치료 기간 71개월)
2년의 치료 기간 및 연장 기간 동안 중단을 초래한 TEAE, TESAE 및 AE가 발생한 대상자 수(3단계 및 4단계 통합)
3단계(2년 치료) 및 4단계(연장)를 합산, (평균 = 치료 기간 71개월)
관찰된 최대 혈장 농도(Cmax)에 의해 측정된 혈장 인간 산성 α-글루코시다제(GAA) 활성 수준.
기간: 18주
시파글루코시다제 알파 + 미글루스타트의 1차 및 3차 투여 후 코호트 1 및 3에서 측정된 혈장 GAA 수준(Cmax)
18주
관찰된 최대 혈장 농도(Tmax)에 도달하는 시간으로 측정한 혈장 GAA 활성 수준.
기간: 18주
시파글루코시다제 알파 + 미글루스타트의 1차 및 3차 투여 후 코호트 1 및 3에서 측정된 혈장 GAA 수준(Tmax)
18주
혈장 약물 농도-시간 곡선(AUC) 아래 면적으로 측정한 혈장 GAA 활성 수준.
기간: 18주
시파글루코시다제 알파 + 미글루스타트의 1차 및 3차 투여 후 코호트 1 및 3에서 측정된 혈장 GAA 수준(AUC)
18주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선에서 도보 6분 거리 변화(6MWD)
기간: 기준선, 60개월
운동 기능은 6MWD(미터)를 사용하여 보행 가능한 대상에서 측정되었습니다.
기준선, 60개월
폐 기능 검사의 기준치로부터의 변화
기간: 기준선, 60개월
폐 기능은 앉은 자세와 바로 누운 상태에서 % 예측 강제 폐활량(FVC)으로 측정되었습니다.
기준선, 60개월
근력 테스트의 기준선과의 변화
기간: 기준선, 60개월
근력은 총수동근력검사(MMT) 점수로 측정하였다. 총 MMT 점수 범위는 오른쪽/왼쪽 어깨 외전, 오른쪽/왼쪽 어깨 내전, 오른쪽/왼쪽 팔꿈치 굴곡, 오른쪽/왼쪽 팔꿈치 확장, 오른쪽/왼쪽 엉덩이 굴곡, 오른쪽/왼쪽 엉덩이 외전, 오른쪽/왼쪽 무릎 굴곡, 오른쪽/왼쪽 무릎 확장 등 16개 근육 그룹을 모두 기준으로 0~80점입니다. 점수가 높을수록 질병이 근육 기능에 미치는 영향이 적다는 것을 의미합니다.
기준선, 60개월
피로 심각도 점수(FSS)의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 60개월
피로 심각도 점수(FSS)는 9개의 질문으로 구성되어 있으며, 각 질문은 1("전혀 동의하지 않음")부터 7("완전히 동의함")까지 점수를 매겼습니다. 총점의 범위는 9점부터 63점까지이며, 점수가 높을수록 질병 상태로 인한 피로 정도가 높다는 것을 의미합니다.
기준선, 60개월
전반적인 신체적 웰빙의 기준선 대비 변화(피험자의 변화에 ​​대한 전반적인 인상[SGIC], 질문 1)
기간: 기준선, 60개월
피험자의 전반적 신체적 웰빙 변화에 대한 인상(질문 1)은 7점 평가 척도로 점수가 매겨집니다. 개선됨 = 응답 5 이상, 변경 없음 = 응답 4, 거부됨 = 응답 3 이하.
기준선, 60개월
전반적인 신체적 웰빙의 기준선 대비 변화(의사의 전체적인 변화 인상[PGIC])
기간: 기준선, 60개월
변화에 대한 의사의 전반적 인상은 전반적인 신체적 웰빙에 대해 7점 평가 척도로 점수가 매겨집니다. 개선됨 = 응답 5 이상, 변경 없음 = 응답 4, 거부됨 = 응답 3 이하.
기준선, 60개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Amicus Therapeutics

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2016년 4월 1일

기본 완료 (실제)

2024년 8월 22일

연구 완료 (실제)

2024년 8월 22일

연구 등록 날짜

최초 제출

2016년 1월 26일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2016년 2월 3일

처음 게시됨 (추정된)

2016년 2월 5일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 10월 23일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 10월 8일

마지막으로 확인됨

2025년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ATB200-02

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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