폼페병 환자의 전 세계적 전향적 관찰 등록
2024년 4월 15일 업데이트: Amicus Therapeutics
이는 후기 발병 폼페병(LOPD) 및 영아 발병 폼페병(IOPD) 환자를 포함하여 폼페병 환자에 대한 전 세계적, 다기관, 전향적, 관찰 등록입니다. 치료를 받지 않은 환자와 승인된 폼페병 치료법으로 치료를 받고 있는 환자 모두 참여할 수 있습니다.
레지스트리의 목적은 다음과 같습니다.
- 폼페병 환자에게 발생하는 부작용(AE)/중대한 부작용(SAE)의 빈도를 설명하는 데이터 수집을 통해 폼페병 치료의 장기적인 안전성을 평가합니다.
- 폼페병 치료의 장기적인 실제 효과를 평가하기 위해
- 폼페병 치료가 삶의 질(QOL) 및 환자 보고 결과(PRO)에 미치는 장기적인 실제 영향을 평가합니다.
- 치료되지 않은 폼페병의 자연 경과를 기술하기 위해
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
500
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: For Site
- 전화번호: 215-921-7600
- 이메일: PompeSiteInfo@amicusrx.com
연구 연락처 백업
- 이름: For Patient
- 전화번호: 215-921-7600
- 이메일: patientadvocacy@amicusrx.com
연구 장소
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, 미국, 72205
- 아직 모집하지 않음
- University of Arkansas Medical Science
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- 모병
- Emory University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- 모병
- Indiana University, IU Health Physicians Neurology
-
-
New York
-
New York, New York, 미국, 10017
- 아직 모집하지 않음
- NYU Langone Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45219
- 아직 모집하지 않음
- University of Cincinnati Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 아직 모집하지 않음
- University of Pennsylvania Perelman Center for Advanced Medicine
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, 미국, 22030
- 모병
- Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
이 레지스트리의 연구 모집단은 진단 이후 시간에 관계없이 기록된 산성 α-글루코시다제(GAA) 효소 활성 및/또는 GAA 유전형의 결핍에 기초하여 폼페병(LOPD 또는 IOPD) 진단을 받은 환자로 구성됩니다.
설명
포함 기준:
- 문서화된 GAA 효소 활성 결핍 및/또는 GAA 유전형 분석을 기반으로 LOPD 또는 IOPD를 진단합니다.
제외 기준:
- 현재 임상 시험, 동정적 사용 프로그램 또는 확장된 접근 프로그램(EAP)을 통해 폼페병에 대한 연구 치료를 받고 있는 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
시파글루코시다아제 알파/미글루스타트 치료 환자
|
정맥 주입을 통한 효소 대체 요법(ERT)
다른 이름들:
참가자들은 AT2221(Miglustat)과 함께 ATB200을 병용투여 받았습니다.
다른 이름들:
|
|
기타 효소대체요법(ERT) 치료를 받은 환자
|
현지 규제 승인 후 다른 시판 ERT를 처방받은 환자
다른 이름들:
|
|
치료받지 않은 환자(현재 폼페병에 대한 어떠한 의학적 치료도 받고 있지 않은 환자)
|
현재 폼페병에 대한 어떠한 의학적 치료도 받고 있지 않은 환자.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
폼페병 치료의 장기적 안전성 평가
기간: 5 년
|
폼페병 환자에게서 발생하는 AE/SAE의 빈도를 설명하는 데이터 수집
|
5 년
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 2월 16일
기본 완료 (추정된)
2034년 12월 20일
연구 완료 (추정된)
2034년 12월 20일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 11월 2일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 11월 2일
처음 게시됨 (실제)
2023년 11월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 4월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 4월 15일
마지막으로 확인됨
2024년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- POM-005
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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