Cryopyrin-Associated Periodic Syndrome (CAPS) 환자의 ATI-450 연구

포함 기준:

• 가족성 한랭 자가염증 증후군, Muckle-Wells 증후군 또는 신생아 발병 다기관 염증성 질환의 진단. NALP3 돌연변이에 대한 분자적 진단이 없는 환자(검사가 수행되지 않았거나 검사가 수행되었지만 음성)의 경우 연구 적격성에 대한 연구자와 Aclaris 간의 사전 동의가 필요합니다. NALP3 돌연변이에 대해 분자학적 검사를 받지 않은 환자의 경우 연구 중에 분자학적 검사를 수행해야 합니다.
• PGA 점수가 "최소" 이하이고 hsCRP 및 SAA 값이 정상 범위(≤10mg/L)이고 성공적인 항-IL-1 요법의 결과로 해당 반응을 달성한 것으로 간주되는 환자.
• 최소 6개월 동안 항-IL1 요법으로 지속적인 치료.
• 연구 절차를 이해하고 준수할 수 있으며 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있습니다.

• 18세 이상의 남성 또는 비임신, 비수유 여성 환자.

  • 가임 여성 환자는 연구 기간 동안 그리고 마지막 투여 후 30일 동안 2가지 매우 효과적인 피임법*을 사용해야 합니다.* - 그 중 하나는 물리적 장벽이어야 합니다.
  • 가임 여성 파트너가 있는 가임 남성 환자는 연구 기간 동안 그리고 마지막 투여 후 90일 동안 콘돔과 다른 매우 효과적인 형태의 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
• 여성 환자는 스크리닝 시 혈청 임신 검사 결과가 음성이어야 하고 투여 1일 전에 소변 임신 검사 결과가 음성이어야 합니다.
• 적절한 Covid-19 위험 완화 예방 조치(예: 공공장소에서 마스크 착용, 사회적 거리두기 준수 등) 연구에 참여하는 동안 지역, 주 또는 연방 지침에서 요구하는 대로.

제외 기준:

• 참가 전 12주 이내 또는 연구 물질의 5 반감기 이내에 연구 물질과 함께하는 임의의 임상 연구 참여.
• CAPS 증후군에 대해 다른 면역억제제(즉, 항-IL-1 제품에 추가)로 치료를 받고 있는 경우(항-IL-1 요법은 최소 6개월 동안 사용되었으며 연구 시작 시 중단됨).

• 기준선 방문 전 표시된 휴약 기간 내에 다음 치료 중 하나를 사용:

  • 2차 방문 전 16주 이내에 전신 면역억제제 또는 면역조절 요법(예: 에타너셉트, 알레파셉트, 인플릭시맙, 메토트렉세이트)(CAPS에 대한 항-IL-1 요법 제외).
  • 방문 2 이전 4주 이내의 야누스 키나제(JAK) 억제제(전신 또는 국소).
  • 방문 2 이전 4주 이내에 전신 코르티코스테로이드(비강내, 흡입 및 국소 안구 코르티코스테로이드가 허용됨).
• 스크리닝 시 양성 HIV(ELISA 및 웨스턴 블롯) 검사 결과를 포함하여 면역력이 저하된 이력. [항-IL1 요법을 사용한 이전 치료는 제외되지 않음]
• 양성 B형 간염 표면 항원(HBsAg) 또는 C형 간염 항체 검사 결과.
• 시험 시작 전 3개월 이내 또는 시험 기간 동안 생백신.
• 재발성 및/또는 활동성 박테리아, 진균 또는 바이러스 감염의 증거.
• 활동성 또는 잠복성 결핵(TB)의 병력 또는 증거.

• 아래 기준 중 하나를 충족하는 스크리닝 시 중앙 검사실에서 수행된 테스트(범위를 벗어난 검사실은 스폰서 또는 피지명인과 상의한 후 환자가 검사 실패로 간주되기 전에 한 번 재검사될 수 있음):

  • 백혈구(WBC) 수
  • 절대호중구수(ANC)
  • 림프구 수
  • 혈소판 수
  • 헤모글로빈
  • 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 또는 알라닌 아미노전이효소(ALT) ≥ 2× 정상 상한(ULN)
  • 총 빌리루빈 수치 >2×ULN, 환자가 길버트병 진단을 받았고 이것이 명확하게 문서화되지 않은 경우
  • 추정 사구체 여과율 추정 사구체 여과율(eGFR),
• 조사자의 판단에 따라 연구 데이터의 해석 또는 환자의 연구 참여 안전에 영향을 미칠 수 있는 임상적으로 유의한 검사실 이상.
• 환자는 임상시험자의 판단에 따라 연구 데이터의 해석 또는 환자의 연구 참여 안전에 영향을 미칠 수 있는 신체 검사에서 CAPS 이외의 임상적으로 유의한 이상 소견을 보입니다.
• 환자는 연구자의 판단에 따라 환자 안전 또는 데이터 품질을 손상시킬 수 있는 의학적 장애의 임상적으로 중요한 병력이 있습니다.
• 혈압(BP) 수준(적어도 5분 휴식 후 누운 자세): 수축기 혈압의 경우 140mmHg 또는 확장기 혈압의 경우 90mmHg.
• 뇌졸중 병력이 있는 환자.
• 최근의 심근 경색 또는 불안정 협심증 또는 New York Heart Association Class III 또는 IV 증상을 동반한 심부전을 포함하여 연구자의 판단에 따라 연구 데이터의 해석 또는 연구 참여의 안전에 영향을 미칠 중대한 심장 질환.

• 다음과 같은 스크리닝 또는 투여 전 ECG 소견이 있는 환자, 구체적으로:

  • 심방 세동, 심방 조동, 완전한 오른쪽 또는 왼쪽 번들 분기 차단, 볼프-파킨슨-화이트 증후군 또는 기타 중요한 리듬 장애의 증거
  • 급성 허혈의 증거
  • 스크리닝 또는 투여 전 기준선은 남성의 경우 QTcF >450msec 또는 여성의 경우 >470msec를 의미합니다(이 목적을 위해 ECG 알고리즘 사용이 허용됨).
  • 선천성 긴 QT 증후군 또는 급사의 개인 또는 가족력
  • 기타 임상적으로 중요하다고 판단되는 소견
• 기준선에서 또는 연구 중 언제든지 Covid-19 진단이 확인되었습니다.