FEV1이 이식 전보다 10% 이상 감소한 동종이계 조혈모세포 이식을 받은 6세 이상 소아의 호흡 기능을 개선하기 위해 흡입 챔버를 사용하는 살메테롤과 위약을 사용한 플루티카손 프로피오네이트의 효능 대 위약 비교 (RESPPEDOBS)

그것은 1:1 비율의 전향적 무작위 이중 맹검, 다기관, 병렬 그룹, 통제 및 우월성 시험입니다.

1차 목표는 FEV1이 10% 이상 감소한 동종이계 조혈모세포 이식을 받은 6세 이상의 소아에서 6개월째 호흡 기능에 대한 위약과 비교하여 흡입 챔버를 사용하여 살메테롤과 관련된 플루티카손 프로피오네이트의 효과를 평가하는 것입니다. 이식 전.

1차 기준은 치료 시작 후 6개월까지의 FEV1% 예측 값의 차이입니다.

위약과 비교하여 흡입 챔버를 사용하는 살메테롤과 관련된 플루티카손 프로피오네이트의 효과를 평가하기 위해 6세 이상 어린이에게 동종이계 조혈 줄기 세포 이식을 시행했으며 이식 전 기준선에서 치료 시작 후 6개월까지 FEV1 ≥ 10% 감소했습니다. 및 치료 종료 6개월 후, 폐기능, 호흡기 증상, 세기관지염 폐쇄 증후군(BOS) 비율, 경구용 스테로이드 노출 및 감염 발생;

베이스라인에서 12개월까지의 6개월 흡입 치료 효능과 관련된 잠재적 교란 요인을 평가하기 위해, 특히:

- GVHD(Graft Versus Host Disease) 발생, 중증도 및 치료(스테로이드 용량 노출, 칼시뉴린 억제제 용량, GVHD 치료의 2차 라인); 치료 시작 후 기준선, M1, M3 및 M6에서 치료의 안전성 및 내약성을 평가하기 위해

모든 종점은 기준선, 무작위화, 치료 기간 동안 1, 3, 6개월, 치료 종료 후 3, 6개월에 수집되었습니다.

1. 호흡기 증상에 대한 종점:

   • 호흡곤란은 NYHA(뉴욕 심장 협회) 점수로 평가됩니다.
   • 스텝 테스트(30/mn의 빈도로 3분 동안 환자가 오르락내리락): 운동 중 호흡수, 호흡곤란 심박수, SaO2(산소 포화도).

2. 폐 기능에 대한 종점:

   • FEV1 (강제 호기량) VC (Vital Capacity) , TLC (Total Lung capacity) , RV (Residual volume), FRC (Functional Residual Capacity), sRaw (specific airway resistance) DLCO (diffusing capacity of the lung) 비슷한 방법으로 정적 폐용적 측정(혈량측정법)
   • 감염이 없는 것으로 정의된 BOS, 예측 FEV1 < 75%, FEV1/FVC < 0.7, RV >120% 또는 컴퓨터 단층 촬영에서 공기 포획 또는 기관지 확장증 또는 작은 기도 비후로 정의된 환자 수

3. GVHD와 관련된 엔드포인트:

   • 채점과 함께 NIH 합의에 정의된 급성 및 만성 GVHD 증상;
   • 1차 치료: 코르티코스테로이드 전신 노출의 누적 용량 및 칼시뉴린 억제제의 누적 용량.
   • GVHD 치료 노출의 두 번째 라인은 다른 유형의 치료를 사용하여 평가됩니다.

4. 호흡기 감염과 관련된 종점:

   - 부작용의 수.

5. 안전성 및 내성과 관련된 종점:

   • 치료 내성, 아구창, 사망과 같은 연구 기간 동안의 부작용.

연구자들은 FEV1이 이식 전보다 10% 이상 감소한 동종 조혈 줄기 세포 이식을 받은 6세 이상의 환자를 연구할 것입니다.

이 연령 범위의 선택은 PFT(폐 기능 테스트)가 연령에 따라 어느 정도의 협력이 필요하고 6세 이상의 어린이만 재현 가능한 PFT를 실현할 수 있다는 사실에 의해 동기가 부여됩니다.

6~11세(< 12세) 어린이: 플루티카손 프로피오네이트 50μg 흡입 및 살메테롤(SERETIDE® 50/25) 25μg 흡입 챔버를 사용하여 6개월 동안 무작위로 하루에 두 번 퍼프

- 12세에서 17세 사이(> 또는 = 12세) 어린이: 125 μg 흡입형 플루티카손 프로피오네이트 및 25 μg 살메테롤(SERETIDE® 125/25): 흡입 챔버를 사용하여 6개월 동안 무작위로 하루에 두 번 퍼프 6세 사이의 어린이 11세 미만(12세 미만): SERETIDE® 50/25 위약:흡입실을 사용하여 6개월 동안 무작위로 하루에 두 번 퍼프 12-17세(> 또는 = 12세) 어린이: SERETIDE® 125 위약 /25: 흡입 챔버를 사용하여 6개월 동안 무작위 배정에서 하루에 두 번 퍼프 2회