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건강한 자원봉사자의 GNR-055의 내약성, 안전성 및 약동학에 관한 연구

2024년 6월 28일 업데이트: AO GENERIUM

증가된 용량으로 단일 정맥 주사 후 건강한 지원자에 대한 GNR-055의 내약성, 안전성 및 약동학에 대한 공개 라벨 다중 코호트 연구

건강한 자원자를 대상으로 GNR-055의 내약성, 안전성, 약동학을 평가하기 위한 제1상 공개 라벨 단회 용량 용량 증량 코호트 연구입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

GNR-055(베레나푸스 알파)는 뮤코다당류증 2형(MPS II) 또는 헌터증후군 환자의 효소대체요법(ERT)용으로 개발됐다. MPS II는 X-연관 열성 유전 유형의 리소좀 축적 질환으로, IDS 유전자의 돌연변이로 인해 리소좀 효소인 이두로네이트-2-설파타제(I2S)의 활성이 감소하는 것이 특징입니다. 효소 결핍은 리소좀(주로 헤파란 및 더마탄 황산염의 일부)에 글리코사미노글리칸(GAG)의 축적을 초래합니다. GAG 이화작용의 첫 번째 단계에 참여하는 이두로네이트 설파타제의 활성이 불충분하기 때문에 다양한 조직 및 기관의 거의 모든 유형의 세포의 리소좀에 축적됩니다. 이 질병은 성장 지연, 많은 기관 및 시스템의 손상, 뼈와 관절의 심각한 변형, 전체적인 안면 특징, 호흡기 및 심혈관 시스템의 병리, 실질 기관 손상(간비종대), 청력 손상으로 나타납니다. 심각한 형태의 질병은 정신 지체, 행동 이상 및 운동 기능 장애를 포함하여 병리학 적 과정에 신경계가 관여하여 발생합니다.

GNR 055(verenafusp alfa)는 혈액뇌관문을 투과할 수 있는 변형된 I2S 효소로, 향후 신경퇴행성 결과와 인지 장애 발생을 예방하여 삶의 질과 기대 수명을 크게 향상시킬 수 있을 것으로 기대됩니다. MPS II 환자의

연구 유형

중재적

등록 (실제)

18

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 러시아 연방
      • Moscow, 러시아 연방, 117556
        • State budgetary healthcare institution of the city of Moscow "City Clinic No. 2 of the Moscow Health Department"

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

예

설명

포함 기준:

  • 사전 동의서에 서명할 당시 18~45세(포함)의 남성입니다.
  • 체질량지수(BMI) 18.5~29.9kg/m2, 체중 50~90kg;
  • "건강하다"라는 검증된 진단("건강하다"라는 진단은 혈압, 호흡수, 심박수, 체온 등의 측정을 포함하는 임상 검사 중 정상 수치에서 벗어나지 않고 상세한 병력을 바탕으로 확립되었습니다. 실험실 및 도구(ECG) 검사 데이터);
  • 해당 법률에 따라 연구에 참여하고 연구 계획서에서 제공하는 모든 절차와 요구 사항/제한 사항을 준수한다는 서면 동의서
  • 적절한 피임 방법(이중 장벽 방법 - 남성 또는 여성(남성 연구 지원자의 파트너의 경우), 살정제 함유 콘돔, 자궁내 장치(IUD), 살정제 함유 격막, 피임 스펀지, 살정제 함유 자궁경부 캡)을 사용하는 데 동의합니다.

제외 기준:

  • idursulfase 및/또는 의약품 부형제에 대한 알려진 과민증;
  • 부담스러운 알레르기 병력;
  • 약물 불내성;
  • 발작의 병력;
  • 스크리닝 방문 3개월 전에 다른 의약품의 주사 또는 임플란트 사용을 예치합니다.
  • 특이한 생활 방식(야간 근무, 극심한 신체 활동)
  • 스크리닝 방문 전 24시간 이내에 설사, 탈수, 구토 또는 기타 원인이 발생한 경우
  • 임상, 실험실 및 ECG 검사의 정상 값과의 편차
  • 심혈관, 기관지폐, 신경계, 면역 및 내분비계의 급성 또는 만성 질환, 위장관 질환, 간 및 담도 질환, 신장 및 요로 질환, 혈액 및 림프계 질환, 정신 질환 병력이 있는 경우
  • B형 또는 C형 간염 지표, 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 및 매독에 대한 양성 결과
  • 스크리닝 방문 전 4주 미만의 급성 전염병,
  • 스크리닝 방문 전 2주 이내에 의약품을 정기적으로 투여합니다.
  • 수축기 혈압(SBP)이 90mmHg 미만 또는 139mmHg 이상입니다. 확장기 혈압(DBP)이 50mmHg 미만 또는 89mmHg 이상; HR 60bpm 미만 또는 90bpm 초과;
  • 스크리닝 방문 전 3개월 이내에 헌혈(혈액 또는 혈장 450mL 이상),
  • 스크리닝 방문 전 3개월 이내에 의약품에 대한 인간 임상 연구에 참여합니다.
  • 주당 5단위 이상의 알코올 섭취(1단위의 알코올은 30ml의 에틸 알코올과 동일) 또는 알코올 중독, 약물 중독 또는 약물 남용 병력;
  • 알코올 호기 양성 테스트;
  • 강력한 마약성 물질에 대한 약물 중독 및 양성 소변 분석;
  • 하루에 5개비 이상의 담배를 피우는 경우;
  • 연구 기간 동안 계획된 수술적 개입
  • 피임법 준수를 꺼리는 경우 22. 사전 동의서에 서명하기 전 30일 이내에 백신 접종(어떤 백신이든) 및/또는 연구 기간 동안 예방 접종의 필요성; 23. 자가면역 질환의 병력; 24. 모든 암의 병력.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 다른
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: verenafusp 알파 6mg/kg 정맥 주사
단일 정맥 투여
생물학적: 베레나퍼스프 알파 6 mg/kg
베레나푸스프 알파 6mg/kg을 단회 정맥 투여
다른 이름들:
  • GNR-055
실험적: verenafusp 알파 9mg/kg 정맥 주사
단일 정맥 투여
생물학적: 베레나푸스 알파 9mg/kg
베레나푸스프 알파 9mg/kg을 단회 정맥 투여
다른 이름들:
  • GNR-055
실험적: verenafusp 알파 12mg/kg 정맥 주사
단일 정맥 투여
생물학적: 베레나푸스 알파 12mg/kg
베레나푸스프 알파 12mg/kg을 단회 정맥 투여
다른 이름들:
  • GNR-055

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용이 있는 참가자의 비율
기간: 28일차
이상반응, 실험실 테스트, 활력 징후, 신체 검사, 12-리드 심전도, 알레르기 반응, 주입 반응, 항약물 항체
28일차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
약동학: 혈장 농도 대 시간 곡선 아래 면적(AUC)
기간: 4일차
0시간(투약 전)부터 마지막 ​​정량화 가능한 데이터 지점 및 무한대까지 농도-시간 곡선 아래 면적의 등가성 분석
4일차
약동학: 최고 혈장 농도(Cmax)
기간: 4일차
Cmax의 동등성 분석
4일차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

AO GENERIUM

수사관

  • 연구 의자: Oksana A. Markova, MD, JSC GENERIUM

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 4월 6일

기본 완료 (실제)

2023년 9월 20일

연구 완료 (실제)

2023년 9월 20일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 6월 20일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 6월 20일

처음 게시됨 (실제)

2024년 6월 26일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 7월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 6월 28일

마지막으로 확인됨

2024년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • IDB-MPS-I02

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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