저메틸화제로 치료에 실패한 저위험 골수이형성 증후군 또는 만성 골수단구성 백혈병 치료를 위한 포스타마티닙

포함 기준:

• 연령 >= 18세 MDS는 소아 환경에서 매우 드문 질병입니다.
• 세계보건기구(WHO)에 따른 MDS 또는 CMML의 진단 및 IPSS-R(Revised International Prognostic Scoring System)에 의한 매우 낮음, 낮음 또는 중간 위험(IPSS-R 점수 =< 3.5)
• 환자는 저메틸화제(HMA)를 사용한 이전 요법에 반응하지 않아야 합니다. 여기에는 아자시티딘, 데시타빈, SGI-110, ASTX727이 포함될 수 있습니다. 환자는 최소 4주기의 HMA를 받아야 합니다. IWG 2006 기준에 따라 HMA의 여러 주기 후 재발 또는 진행이 있는 환자도 후보가 됩니다. 고립된 del(5q)이 있는 MDS 환자는 이전에 레날리도마이드를 사용한 치료를 받았어야 합니다.

• 다음과 같은 빈혈 및 혈소판 감소증 형태의 혈구 감소증:

  • 헤모글로빈 < 10g/dL 또는
  • 혈소판 < 75 x10^9/L 또는
  • 연구 치료 시작 전 최소 28일 이내에 적혈구 또는 혈소판 수혈을 받은 것으로 정의되는 수혈 의존성
• 환자(또는 환자의 법적 대리인)는 환자가 연구의 목적과 절차를 이해하고 연구에 참여할 의향이 있음을 나타내는 동의서에 서명해야 합니다.
• 총 빌리루빈 < 2 x 정상 상한(ULN)
• 아스파테이트 아미노전이효소(AST) 및 알라닌 아미노전이효소(ALT) < 1.5 x ULN
• 혈청 크레아티닌 청소율 > 30 mL/min 및 말기/단계 신장 질환 없음(Cockcroft-Gault 사용)
• 동부 협력 종양학 그룹(ECOG) 수행 상태 =< 2
• 백혈구 증가증 조절을 위한 수산화요소는 환자에게 최선의 이익이라고 판단되는 경우 연구 전이나 연구 중 언제든지 허용됩니다.
• 가임 여성과 가임 여성 파트너가 있는 남성 모두 연구 기간 동안과 마지막 투여 후 최소 1개월 동안 피임 사용에 동의해야 합니다.

제외 기준:

• MDS 또는 CMML에 대한 사전 치료 없음
• 적절한 항생제에 적절하게 반응하지 않는 제어되지 않은 감염
• 절대호중구수(ANC) < 0.5 x 10^9 k/uL
• 피험자가 항고혈압 치료를 받고 있는지 여부에 관계없이 수축기 혈압 >= 135mmHg 또는 확장기 혈압 >= 85mmHg로 정의되는 조절되지 않거나 잘 조절되지 않는 고혈압
• 임신 또는 수유 중인 여성 환자
• 피임 요구 사항(성 파트너가 있는 남성 및 여성의 경우 콘돔 사용 포함: 처방 경구 피임약[피임약], 피임 주사, 자궁 내 장치[IUD], 이중 장벽 방법[살정제 젤리] 또는 콘돔 또는 격막이 있는 폼], 피임 패치 또는 외과적 멸균) 생식 가능성은 이전의 외과적 불임 수술이 없거나 12개월 동안 폐경 후가 아닌 여성으로 정의됩니다.
• 스크리닝 시 소변 또는 혈액 베타-인간 융모막 성선 자극 호르몬(베타 인간 융모막 성선 자극 호르몬[HCG]) 임신 테스트 결과 음성이 아닌 가임 여성 환자
• 다음을 제외하고 연구 시작 전 지난 2년 이내에 활동성 악성 종양의 병력: a. 적절하게 치료된 자궁경부의 상피내 암종 b. 적절하게 치료된 기저 세포 암종 또는 피부의 국소 편평 세포 암종 또는 기대 수명이 2년 이상인 기타 악성 종양
• 다른 동시 연구 약물 또는 화학 요법, 방사선 요법 또는 면역 요법을 받는 환자(연구 치료 시작 후 14일 이내)
• 이식편대숙주병 또는 주기 1 1일 6개월 이내의 이전 동종 줄기세포 이식 또는 줄기세포 시술 후 면역억제제 투여의 증거