ADH1 환자의 치료 표준과 비교한 Encaleret의 효능 및 안전성 (CALIBRATE)
2024년 1월 25일 업데이트: Calcilytix Therapeutics, Inc., a BridgeBio company
보정: 상염색체 우성 제1형 저칼슘혈증(ADH1) 참가자를 대상으로 치료 표준과 비교하여 Encaleret의 효능 및 안전성을 평가하는 3상, 무작위, 공개 라벨 연구
상염색체 우성 제1형 저칼슘혈증(ADH1) 참가자를 대상으로 치료 표준과 비교하여 Encaleret의 효능 및 안전성을 평가하는 글로벌, 다기관, 3상, 무작위, 공개 라벨 연구
연구 개요
상세 설명
상염색체 우성 저칼슘혈증 1형은 드문 유전적 형태의 부갑상선기능저하증입니다. 상염색체 우성 저칼슘혈증(ADH) 유형 1은 영향을 받은 부모로부터 자녀에게 유전될 수 있습니다.
이는 ADH1 환자를 대상으로 엔칼레렛의 효능과 안전성을 평가하는 LTE(Long-Term Extension)가 포함된 다중 센터, 무작위, 공개, 2군, 3기간 3상 연구입니다. 이 연구는 청소년과 성인(≥16세)을 대상으로 실시됩니다. encaleret에 익숙하지 않은 약 45명의 적격 ADH1 참가자가 이 연구에 등록합니다.
연구의 주요 부분은 선별 기간과 선택적인 장기 연장이 뒤따르는 3개의 기간으로 나뉩니다. 이 주요 연구 부분의 예상 기간은 약 12개월입니다. 장기 연장 기간은 약 48개월이다.
참가자는 최대 4주의 스크리닝 기간에 들어가고 모든 포함/제외 기준이 확인되면 각 참가자의 SoC 치료 요법이 평가되는 최대 15주 표준 관리(SoC) 최적화 단계로 전환됩니다. 저칼슘혈증 관련 증상의 존재/부재 및 제어 및 관찰된 혈액 및 24시간 소변 칼슘 값과 관련하여 연구자에 의해 최적화되었습니다. 적격 참가자는 SoC 최적화 단계를 완료한 후 기간 1에 들어갑니다.
기간 1은 SoC 용량이 저칼슘혈증 또는 고칼슘혈증과 같은 잠재적인 안전 문제를 해결하기 위해서만 조정되는 연구의 4주 SoC 유지 관리 기간입니다.
기간 1 완료 후 적격 참가자는 encaleret 치료 부문 또는 SoC 치료 부문에 2:1로 무작위 배정되어 20주 용량 적정 기간인 기간 2에 들어갑니다. 조사자와 참가자 모두 참가자가 encaleret 치료 부문 또는 SoC 치료 부문으로 무작위 배정되었는지 여부를 알 수 있습니다. 기간 2 동안 encaleret 또는 SoC는 소변 칼슘 배설을 최소화하면서 목표 혈중 칼슘 수치를 달성하기 위해 필요에 따라 적정/조정됩니다.
기간 2 완료 후 참가자는 4주 용량 유지 기간인 기간 3으로 진행합니다. 기간 3 동안 encaleret 또는 SoC 용량은 안정적으로 유지되어야 합니다. 용량은 저칼슘혈증 또는 고칼슘혈증의 관리를 포함하여 잠재적인 안전 문제를 해결하기 위해서만 적정/조정됩니다.
기간 3 완료 후, 참가자는 장기 연장에 들어가 약 48개월 동안 또는 참가자가 상업용 엔칼레렛에 접근할 때까지 또는 스폰서가 연구를 종료하기로 결정할 때까지(둘 중 먼저 발생하는 시점) 엔칼레렛 치료를 받을 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
60
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Medical Information
- 전화번호: 650.600.3610
- 이메일: MedInfo@bridgebio.com
연구 장소
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Rotterdam, 네덜란드, 3015 AA
- 모병
- Eramus MC
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Aarhus, 덴마크, 8200
- 모병
- Aarhus University Hospital
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California
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Oakland, California, 미국, 94609
- 모병
- UCSF Benioff Children's Hospital, Oakland
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- 모병
- Children's Hospital Colorado
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- 모병
- Indiana University Health University Hospital
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Maryland
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Bethesda, Maryland, 미국, 20892
- 모병
- NIH
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- 모병
- Massachusetts General Hospital
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- 모병
- Mayo Clinic - Rochester
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North Carolina
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Greenville, North Carolina, 미국, 27834
- 모병
- Physicians East
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연락하다:
- M Warren, MD
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43203
- 모병
- Ohio State University Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- 모병
- Houston Methodist Hospital
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Milano, 이탈리아, 20132
- 모병
- IRCCS Ospedale San Raffaele
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Roma, 이탈리아, 00128
- 모병
- Fondazione Policlinico Universitario Campus Bio-Medico
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Osaka, 일본, 565-0871
- 모병
- Osaka University Hospital
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Tokyo, 일본, 113-8655
- 모병
- The University of Tokyo Hospital
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Nové Město, 체코, 128 08
- 모병
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
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Ontario
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Oakville, Ontario, 캐나다, L6M 1M1
- 모병
- Bone Research & Education Centre
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Le Kremlin-Bicêtre, 프랑스, 94270
- 모병
- CHU Bicêtre
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Lyon, 프랑스, 69003
- 모병
- Hôpital Edouard Herriot - HCL
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New South Wales
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Saint Leonards, New South Wales, 호주, 2065
- 모병
- Royal North Shore Hospital
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Queensland
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Herston, Queensland, 호주, 4029
- 모병
- Royal Brisbane and Women's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 참가자는 정보에 입각한 동의서 또는 동의서에 서명할 당시 16세 이상이어야 합니다.
- 참가자는 부갑상선기능저하증의 생화학적 발견과 관련된 CASR 유전자의 문서화된 병원성 활성화 변이 또는 불확실한 의미의 변이를 가지고 있어야 합니다.
- 참가자는 ADH1의 증상 또는 징후에 대한 문서화된 기록이 있어야 합니다.
- 16세에서 18세 미만의 참가자는 손 방사선 사진에서 닫힌 성장판이 있어야 합니다.
- 티아지드 이뇨제로 치료받은 참가자는 24주차 3기까지 스크리닝 전 최소 14일 동안 티아지드를 중단해야 합니다. 티아지드가 항고혈압제로 사용되는 경우, 필요에 따라 연구자가 대체 요법을 처방할 것입니다.
- 인결합제를 투여받은 참가자는 스크리닝 방문 최소 하루 전에 인결합제를 중단해야 합니다.
- 마그네슘 또는 칼륨 보충제로 치료받는 참여자는 encaleret의 첫 번째 복용 전에 그러한 치료를 기꺼이 중단해야 합니다.
- 칼륨보존 이뇨제로 치료받는 참여자는 encaleret의 첫 번째 투여 전에 그러한 치료를 기꺼이 중단해야 합니다.
- 참가자는 프로토콜에 정의된 SoC 최적화 기준을 충족해야 합니다.
- 남성 참가자는 질 성교 중에 매우 효과적인 피임 방법(예: 살정제 젤 또는 거품이 포함된 콘돔)을 사용해야 하며, 엔칼레렛을 복용하는 동안과 마지막 엔칼레렛 복용 후 3개월 동안 아이를 낳거나 정자를 기증해서는 안 됩니다. 참가자가 정관 수술을 받았거나 참가자의 파트너가 가임 여성이 아닌 경우 콘돔이 필요하지 않습니다.
- 폐경 후 여성 및 가임 여성이 아닌 여성은 피임을 사용하지 않고 본 연구에 참여할 수 있습니다.
- 생리학적으로 임신할 수 있는 모든 여성으로 정의되는 가임 여성은 스크리닝에서 시작하여 마지막 엔칼레렛 투여 후 3개월 동안 두 가지 매우 효과적인 피임 방법을 사용해야 합니다.
- 정보에 입각한 동의서 양식(ICF) 및 이 프로토콜에 나열된 요구 사항 및 제한 사항을 준수하는 것을 포함하여 서명된 정보에 입각한 동의 또는 동의를 제공할 수 있습니다.
제외 기준:
- cCa 및 24시간 UCa는 둘 다 각각의 참조 범위 내입니다(cCa = 16세에서 18세 미만 참가자의 경우 8.6-10.5mg/dL 또는 18세 이상 참가자의 경우 8.5-10.5mg/dL 및 24시간 UCa <250mg/일 여성의 경우 및 남성의 경우 <300mg/일) 스크리닝 방문 시.
- 스크리닝 전 지난 3개월 이내에 저칼슘혈증 발작의 병력.
- 갑상선 또는 부갑상선 수술의 병력.
- 베타-인간 융모성 성선자극호르몬(β-hCG) 실험실 검사 양성으로 임신이 확인된 임산부 또는 수유부(수유부).
- 스크리닝 전 2개월 이내에 PTH 1-84 또는 1-34로 치료한 이력 및 PTH 치료 전 총 일일 투여량의 1.2배를 초과하는 SoC 또는 뼈 전환 마커, CTx 및 P1NP, > 성별에 대한 정상 상한, 연령(남성만 해당) 및 폐경기 상태(여성만 해당).
- 연구 첫 날 이전에 30일 또는 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 encaleret 이외의 임의의 연구용 의약품을 받았거나 스크리닝 동안 다른 중재적 임상 연구에 대한 후속 조치가 있는 경우. 연구 의약품의 반감기가 알려지지 않은 경우 스크리닝 30일 전.
- 혈액 25-OH 비타민 D 수치 <25ng/mL
- 예상 사구체 여과율(eGFR) <30mL/분/1.73 레이스 변수(CKD-EPIcr_R) 없이 CKD-EPI 크레아티닌 방정식을 사용한 m2(18세 미만 참가자의 경우 Bedside Schwartz 방정식을 사용해야 함).
- 임상적으로 저칼슘혈증으로 인한 무증상 QT 간격 교정(QTc) 연장을 제외하고 임상적으로 중요한 이상이 있는 12유도 휴식 ECG.
- 스크리닝 방문에서 양성 B형 간염 표면 항원(HBsAg), A형 간염 면역글로불린 M(IgM) 또는 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 바이러스 혈청 검사를 받은 참가자. C형 간염 바이러스(HCV) 치료 완료 후 ≥12주에 민감한 분석으로 입증된 바와 같이 C형 간염 바이러스(HCV)로부터 완전히 관해된 참가자가 연구에 참여할 수 있습니다.
- LTE 이전에 임신을 계획 중인 남성 또는 여성 참가자
- encaleret의 활성 물질 또는 부형제에 대한 과민증.
- 연구자의 관점에서 참가자의 안전에 영향을 미치거나 참가자를 불량한 치료 순응도 또는 연구를 완료하지 않을 높은 위험에 놓이게 하는 임의의 질병 또는 상태(예: 약물 또는 알코올 의존성)의 존재 또는 이력.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 엔칼레레
참가자는 칼슘 수치에 따라 필요에 따라 엔칼레렛을 투여받게 됩니다.
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경구용 필름코팅정으로 투여
다른 이름들:
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다른: 치료 표준(SoC)
참가자는 계속해서 칼슘 보충제 및/또는 활성 비타민 D(칼시트리올, 알파칼시돌, 팔레칼시트리올 등)를 받게 됩니다.
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칼슘 보충제 및/또는 활성 비타민 D(칼시트리올, 알파칼시돌, 팔레칼시트리올 등)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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목표 범위 내에서 알부민 보정 혈액 칼슘(cCa)과 24시간 요중 칼슘(UCa)을 모두 달성한 응답자 수
기간: 24주차까지
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24주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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온전한 부갑상선 호르몬(iPTH)이 기준 범위 이내이거나 그 이상인 참가자 수
기간: 24주차까지
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24주차까지
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기준 범위 내에서 혈중 마그네슘을 달성한 참가자 수
기간: 24주차까지
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24주차까지
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기준 범위 내 혈중 인산염 수치를 달성한 참가자 수
기간: 24주차까지
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24주차까지
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혈중 1,25-(OH)2 비타민 D의 기준선 대비 변화
기간: 24주까지의 기준선
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24주까지의 기준선
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CCa의 기준선에서 변경
기간: 24주까지의 기준선
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24주까지의 기준선
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24시간 UCa의 기준선에서 변경
기간: 24주까지의 기준선
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24주까지의 기준선
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IPTH의 기준선에서 변경
기간: 24주까지의 기준선
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24주까지의 기준선
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혈중 인산염 및 혈중 마그네슘의 기준선 대비 변화
기간: 24주까지의 기준선
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24주까지의 기준선
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소변 마그네슘, 인산염, 나트륨 및 구연산염 처리 기준선의 변화
기간: 24주까지의 기준선
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24주까지의 기준선
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심전도(ECG)로 평가한 프리데리시아 공식(QTcF)을 사용하여 심박수 변화에 대해 보정된 QT 간격의 기준선 변화
기간: 24주까지의 기준선
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24주까지의 기준선
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36개 항목 약식 건강 설문조사(SF-36) 신체 구성 요소 점수, 정신 구성 요소 점수 및 각 하위 영역의 기준선과의 변화
기간: 24주까지의 기준선
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24주까지의 기준선
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칼슘 및/또는 비타민 D 보충제를 섭취하는 Encaleret 팔의 참가자 수
기간: 24주차까지
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24주차까지
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정상 상태 Encaleret 최저 농도(Ctrough)
기간: 24주차까지
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24주차까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Calcilytix Medical Director, Calcilytix Therapeutics, Inc., a BridgeBio company
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 1월 6일
기본 완료 (추정된)
2024년 6월 1일
연구 완료 (추정된)
2028년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 12월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 1월 9일
처음 게시됨 (실제)
2023년 1월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2024년 1월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 1월 25일
마지막으로 확인됨
2024년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CLTX-305-302
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
엔칼레레에 대한 임상 시험
-
National Institute of Dental and Craniofacial Research...모병
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Calcilytix Therapeutics, Inc., a BridgeBio company완전한