골수이형성 증후군 환자의 선행 관련 기증자 이식: 제2상 시험 (FIRST ALLO MDS)

포함 기준:

• 연령 ≥ 50 및 ≤ 70세
• HLA(인간 백혈구 항원) 일치 형제자매 기증자 또는 가족의 반수체 기증자가 확인되었습니다.

• 이 질병은 다음 기준 중 적어도 하나를 충족합니다.

  • IPSS(International Prognostic Scoring System)에 따르면 중간-2 또는 고위험
  • 골수 섬유증 > I 등급 또는 R IPSS에 따라 세포유전학적 위험이 낮거나 R IPSS(Revised International Prognostic Scoring System)에 따라 고위험 또는 초고위험으로 분류되거나 MDS가 치료 관련 신생물인 경우 중간-1 위험

• 조혈모세포 이식(HSCT)의 일반적인 기준:

  • 동부 협력 종양학 그룹 점수(ECOG) ≤ 2
  • 심각하고 통제되지 않는 감염 없음
  • 고용량의 시클로포스파미드와 호환되는 심장 기능 좌심실 기능(LVF) > 50%
  • 적절한 기관 기능: ASAT 및 ALAT ≤ 2.5N, 총 빌리루빈 ≤ 2N, 크레아티닌 청소율 ≥ 30ml/min(Cockroft 공식에 따름)
• 반동일성 기증자를 이용한 이식의 경우, MFI >1000인 환자에서 기증자 특이적 항체(DSA)가 검출되지 않습니다(기증자와 수혜자 사이의 뚜렷한 일배체형을 향한 항체).
• 전체 연구 기간 동안 가임기 여성에 대해서는 피임 방법을 처방해야 합니다. 시클로포스파미드를 사용하는 경우, 연구에 참여하는 동안 남성에 대한 효과적인 피임 방법
• 건강보험 적용으로
• 서면 동의서에 서명한 경우

제외 기준:

• 포함 시 골수 폭발 > 15%
• 10% 초과의 모세포 및 NPM1 돌연변이 또는 급성 골수성 백혈병(AML)과 관련된 재발성 유전적 이상이 있는 MDS(WHO 2022)
• 현 단계의 MDS를 치료하기 위한 화학요법(집중 화학요법 또는 탈메틸화제와 같은 AML)
• 유전자 동일 기증자가 없는 경우 비혈연 기증자의 불책임성 10/10(MUD)
• 통제되지 않는 감염 환자
• 지난 5년간의 암(피부의 기저 세포 암종 또는 자궁 경부의 "상피내" 암종 제외)
• 크레아티닌 청소율이 30ml/분 미만인 신부전(Cockroft 공식에 따름)
• 연구 중에 사용된 치료법에 대한 금기 사항
• 조절되지 않는 관상동맥 부전, 최근 6개월 미만의 심근경색, 현재 심부전 증상, 조절되지 않는 심장 박동 장애, 심실 박출률 <50%
• NYHA에 따른 심부전이 있는 경우(II 이상)
• HIV, HTLV-1 또는 PCR 양성인 B형 간염 바이러스 또는 C형 간염 바이러스로 정의된 활동성 B형 또는 C형 간염에 대한 혈청 양성 반응을 보이는 환자
• 이식 전 2개월 이내에 황열병 백신 또는 생백신 접종
• 임신(β-HCG 양성) 또는 모유 수유
• 이해하기 쉬운 사전 동의나 최적의 치료 및 후속 조치를 제공할 수 없는 심신을 약화시키는 의학적 또는 정신 질환이 있는 사람
• 법률의 보호를 받고 있음(튜터십 또는 큐레이터십)