骨髓增生异常综合征患者的前期相关供体移植：2 期试验 (FIRST ALLO MDS)

纳入标准：

• 年龄≥50岁且≤70岁
• 已确定 HLA（人类白细胞抗原）匹配的兄弟供体或家族单倍体供体

• 该疾病至少满足以下标准之一：

  • 根据经典国际预后评分系统 (IPSS)，中级 2 或高风险
  • 如果骨髓纤维化 > I 级或根据 R IPSS 的细胞遗传学风险较低，或者根据修订的国际预后评分系统 (R IPSS) 分类为高或极高风险，或者如果 MDS 是治疗相关肿瘤，则为中 1 级风险

• 造血干细胞移植（HSCT）的通常标准：

  • 东部肿瘤合作组评分 (ECOG) ≤ 2
  • 没有严重且不受控制的感染
  • 心脏功能与高剂量环磷酰胺兼容 左心室功能 (LVF) > 50%
  • 器官功能充足：ASAT和ALAT≤2.5N，总胆红素≤2N，肌酐清除率≥30ml/min（根据Cockroft公式）
• 在使用单倍体供体进行移植的情况下，在 MFI >1000 的患者中检测到缺乏供体特异性抗体 (DSA)（针对供体和受体之间不同单倍型的抗体）
• 在整个研究期间，必须为育龄妇女规定避孕方法。 如果使用环磷酰胺，男性在整个研究期间的有效避孕方法
• 有健康保险
• 签署书面知情同意书

排除标准：

• 纳入时骨髓原始细胞 > 15%
• 原始细胞过多 >10% 且 NPM1 突变或与急性髓系白血病 (AML) 相关的复发性遗传异常的 MDS（WHO 2022）
• 化疗（AML如强化化疗或去甲基化剂）治疗现阶段MDS
• 在没有基因相同的供体的情况下，无关供体的责任 10/10 (MUD)
• 感染不受控制的患者
• 过去 5 年内患过癌症（皮肤基底细胞癌或宫颈“原位”癌除外）
• 肾功能衰竭肌酐清除率<30ml/min（根据Cockroft公式）
• 研究期间使用的治疗有禁忌症
• 不受控制的冠状动脉功能不全、近期心肌梗塞 <6 个月、目前有心力衰竭表现、不受控制的心律失常、心室射血分数 <50%
• 根据 NYHA 患有心力衰竭（II 级或以上）
• HIV 或 HTLV-1 血清阳性或活动性乙型或丙型肝炎（PCR 乙型肝炎病毒或丙型肝炎病毒阳性）的患者
• 移植前 2 个月内接种黄热病疫苗或任何活疫苗
• 怀孕（β-HCG 阳性）或哺乳期
• 患有任何使人衰弱的医疗或精神疾病，这将妨碍给予充分理解的知情同意或最佳治疗和随访
• 受法律保护（辅导或监护）