X-연관 색소성 망막염(XLRP)에 대한 유전자 치료 - 색소성 망막염 GTPase 조절제(RPGR)
2024년 12월 17일 업데이트: MeiraGTx UK II Ltd
색소성 망막염 GTPase 조절기의 결함으로 인한 X-연관 색소성 망막염이 있는 성인 및 소아의 유전자 치료를 위한 재조합 아데노 관련 바이러스 벡터(AAV2-.RPGR)의 오픈 라벨, 다중 센터, I/II상 용량 증량 시험 (RPGR)
연구의 1상 부분은 RPGR의 돌연변이로 인한 XLRP 참가자에서 이 벡터의 안전성을 평가하기 위해 AAV2/5 벡터의 망막하 투여 용량을 확대하는 것입니다.
이 연구의 2상 부분은 RPGR의 돌연변이로 인한 XLRP 참가자에서 AAV2/5 벡터의 안전성과 효능을 평가하기 위한 AAV2/5 벡터의 망막하 투여 코호트 확장입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 RPGR의 돌연변이로 인한 XLRP 참가자에서 AAV2/5 벡터의 망막하 투여의 안전성과 효능을 결정하기 위한 오픈 라벨 1/2상 용량 증량 및 코호트 확장 시험입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
49
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Institute
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48105
- Kellogg Eye Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
- UPMC Eye Center
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Leeds, 영국, LS9 7TF
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
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London, 영국
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 만 5세 이상 남성
- 망막 전문의(CI 또는 PI)에 의해 X-연관 색소성 망막염이 확인되었습니다.
주요 배제 기준:
• 지난 6개월 이내에 안구 질환에 대한 연구 약물 치료와 관련된 또 다른 연구에 참여했습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 1단계(1부, 용량 증량)
참가자는 AAV5-RPGR의 세 가지 용량 중 하나를 받습니다.
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AAV5-RPGR의 단일, 망막하 투여
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실험적: 2단계(2부, 확장)
참가자는 AAV5-RPGR의 두 가지 용량 중 하나를 받습니다.
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AAV5-RPGR의 단일, 망막하 투여
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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투여 후 9주 동안 발생하는 아래 사건 중 하나로 정의된 1차 결과를 충족하는 참가자 수, 최소한 수술만은 아닌 첨단 치료 연구용 의약품(ATIMP)과 관련이 있을 수 있음.
기간: 9주
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1차 결과는 투여 후 9주 동안 발생하는 아래 중 하나로서 정의되며, 수술 단독이 아닌 적어도 ATIMP(Advanced Therapy Investigational Medicinal Product)와 관련될 수 있습니다.
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9주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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시력으로 평가된 시각 기능의 개선
기간: 기준선 및 6개월차
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조기 치료 당뇨병성 망막증 연구(ETDRS) 차트 문자 점수를 사용하여 기준선에서 26주차까지 최대 교정 시력(BCVA)의 변화.
기준선 대비 개선 방향은 시간이 지남에 따라 읽혀지는 ETDRS 문자 수가 증가하는 것입니다.
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기준선 및 6개월차
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정적 시야 측정법으로 평가한 망막 기능 개선
기간: 기준선 및 6개월차
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시간 경과에 따른 전체 시야 내 정적 시야의 지점별 데이터에 있는 응답자 수입니다. 단일 시점의 반응자는 특정 시점과 한 시점 이전에 기준선보다 7dB 이상 개선된 동일한 유전자좌가 5개 이상 있는 참가자로 정의됩니다. |
기준선 및 6개월차
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저휘도 설문지(LLQ) 정서적 고통 영역 점수로 측정된 삶의 질
기간: 기준선 및 6개월차
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성인의 LLQ 정서적 고통 영역 점수가 기준선에서 26주차까지 변경되었습니다.
LLQ는 0에서 100까지의 척도를 사용하며, 점수가 높을수록 장애가 적은 것을 나타냅니다.
기준선 대비 긍정적인 변화는 개선을 반영하고, 부정적인 변화는 악화를 반영합니다.
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기준선 및 6개월차
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저휘도 설문지(LLQ) 극조도 영역 점수로 측정한 삶의 질
기간: 기준선 및 6개월차
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성인의 LLQ 극한 조명 영역 점수가 기준선에서 26주차로 변경되었습니다.
LLQ는 0에서 100까지의 척도를 사용하며, 점수가 높을수록 장애가 적은 것을 나타냅니다.
기준선 대비 긍정적인 변화는 개선을 반영하고, 부정적인 변화는 악화를 반영합니다.
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기준선 및 6개월차
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저휘도 설문지(LLQ) 일반 희미한 조명 영역 점수로 측정한 삶의 질
기간: 기준선 및 6개월차
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성인의 LLQ 일반 희미한 조명 영역 점수에서 기준선에서 26주차까지 변경됩니다.
LLQ는 0에서 100까지의 척도를 사용하며, 점수가 높을수록 장애가 적은 것을 나타냅니다.
기준선 대비 긍정적인 변화는 개선을 반영하고, 부정적인 변화는 악화를 반영합니다.
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기준선 및 6개월차
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저휘도 설문지(LLQ) 이동성 영역 점수로 측정된 삶의 질
기간: 기준선 및 6개월차
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성인의 LLQ 이동성 영역 점수가 기준선에서 26주차까지 변경되었습니다.
LLQ는 0에서 100까지의 척도를 사용하며, 점수가 높을수록 장애가 적은 것을 나타냅니다.
기준선 대비 긍정적인 변화는 개선을 반영하고, 부정적인 변화는 악화를 반영합니다.
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기준선 및 6개월차
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저휘도 설문지(LLQ) 주변 시력 영역 점수로 측정된 삶의 질
기간: 기준선 및 6개월차
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성인의 LLQ 주변 시력 영역 점수가 기준선에서 26주차까지 변경되었습니다.
LLQ는 0에서 100까지의 척도를 사용하며, 점수가 높을수록 장애가 적은 것을 나타냅니다.
기준선 대비 긍정적인 변화는 개선을 반영하고, 부정적인 변화는 악화를 반영합니다.
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기준선 및 6개월차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: James Bainbridge, Prof, University College, London
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 7월 31일
기본 완료 (실제)
2021년 11월 18일
연구 완료 (실제)
2021년 11월 18일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 8월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 8월 16일
처음 게시됨 (실제)
2017년 8월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 12월 17일
마지막으로 확인됨
2024년 12월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
X-연관 색소성 망막염에 대한 임상 시험
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ProgenaBiome빼는자폐 스펙트럼 장애 | 자폐증 | 자폐성 | 자폐증, 무력증 | 자폐성; 전형적인 아닌 | 자폐성; 사이코패스 | 자폐증 취약 증후군 X | 인지 능력이 높은 자폐증 | 자폐증 관련 언어 지연 | 자폐증, 감수성, 6 | 자폐 스펙트럼 장애 고기능 | 자폐적 사고 | 자폐증, 감수성, X-Linked 6 | 자폐증 행동미국
AAV5-RPGR에 대한 임상 시험
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Janssen Research & Development, LLCJanssen Research & Development, LLC모집하지 않고 적극적으로X-연관 색소성 망막염미국, 캐나다, 이스라엘, 벨기에, 영국, 프랑스, 이탈리아, 네덜란드, 스위스, 스페인, 덴마크
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Janssen Pharmaceutical K.K.모집하지 않고 적극적으로
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Beacon Therapeutics모집하지 않고 적극적으로
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Beacon Therapeutics모집하지 않고 적극적으로
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UniQure Biopharma B.V.Institut Pasteur; Venn Life Sciences완전한