Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie porównujące dwie dawki AGTC-501 u mężczyzn z barwnikowym zapaleniem siatkówki sprzężonym z chromosomem X wywołanym mutacjami RPGR (SKYLINE)

9 sierpnia 2024 zaktualizowane przez: Beacon Therapeutics

Otwarte badanie fazy 1/2 dotyczące zwiększania dawki w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności AGTC-501 (rAAV2tYF-GRK1-RPGR) oraz randomizowane, kontrolowane, zamaskowane, wieloośrodkowe badanie fazy 2 porównujące dwie dawki AGTC-501 w Mężczyźni z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki sprzężonym z X potwierdzonym przez wariant patogenny w genie RPGR

Badanie to oceni bezpieczeństwo i skuteczność rekombinowanego wektora wirusa związanego z adenowirusem (rAAV2tYF-GRK1-RPGR) u pacjentów z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki sprzężonym z chromosomem X spowodowanym mutacjami RPGR.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Około 12 uczestników, którzy nie brali udziału w badaniu fazy 1/2 (HORIZON), zostanie włączonych do części badania dotyczącej zwiększania dawki. Uczestnicy ci zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do 1 z 2 grup leczenia (tj. Grupa 1 [niska dawka] i Grupa 2 [wysoka dawka]). Każdy uczestnik otrzyma jednorazowo przydzieloną dawkę AGTC-501 do jednego oka.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

14

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32209
        • University of Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hosptial
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45242
        • Cincinnati Eye Institute
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Casey Eye Institute
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Przed przeprowadzeniem jakiejkolwiek procedury związanej z badaniem należy przedstawić pisemną świadomą zgodę lub zgodę (zgodnie z lokalnymi przepisami). Uczestnicy wyrażający zgodę muszą mieć pisemną świadomą zgodę rodzica, opiekuna lub przedstawiciela prawnego.
  • Być w wieku od 8 do 50 lat (włącznie) w momencie wyrażenia świadomej zgody i zgody (w stosownych przypadkach).
  • Być mężczyzną i mieć co najmniej jeden udokumentowany patogenny lub prawdopodobnie patogenny wariant genu RPGR
  • Postaw diagnozę kliniczną XLRP.
  • Podczas każdej wizyty przesiewowej uzyskaj wynik BCVA nie lepszy niż 75 i nie gorszy niż 35 liter na podstawie tabeli ETDRS.
  • Być w stanie wykonać wszystkie badania funkcji i struktury wzroku oraz siatkówki w obu oczach w oparciu o wiarygodność pacjenta i fiksację, według uznania badacza.
  • Mają wykrywalną wyjściową średnią czułość plamki mierzoną za pomocą mikroperymetrii (MAIA), określoną przez badacza i potwierdzoną przez Central Reading Centre (CRC).
  • Mają wykrywalną linię EZ w obu oczach, jak oceniono metodą SD-OCT i potwierdzono przez CRC.

Kryteria wyłączenia:

  • Czy w historii choroby pacjenta udokumentowano inne znane mutacje chorobotwórcze lub zidentyfikowano je za pomocą panelu genów dystrofii siatkówki, które w opinii badacza mogłyby zakłócać potencjalny efekt terapeutyczny badanego środka lub jakość ocen.

  • Dla osób zakażonych wirusem opryszczki pospolitej (HSV):

    1. Chorujesz na opryszczkę jamy ustnej lub narządów płciowych i nie możesz i/lub nie chcesz stosować profilaktycznych leków przeciwwirusowych.
    2. Mają historię opryszczki ocznej.
    3. Czy masz czynną opryszczkę jamy ustnej lub narządów płciowych lub jesteś obecnie leczony z powodu zakażenia HSV.
  • Mają powikłane choroby ogólnoustrojowe (np. schorzenia powodujące immunosupresję, aktywną infekcję ogólnoustrojową), które uniemożliwiają transfer genu lub operację oka.
  • Znana wrażliwość lub alergia na kortykosteroidy podawane ogólnoustrojowo lub inne leki immunosupresyjne.
  • Stosowałeś środki przeciwzakrzepowe, które mogą zmieniać krzepnięcie
  • Otrzymali jakiekolwiek szczepienie/immunizację w ciągu 28 dni przed badaniem przesiewowym i/lub w trakcie badania przesiewowego, z wyjątkiem szczepionki przeciw grypie, która jest wykluczona tylko wtedy, gdy otrzymali szczepionkę przeciw grypie w ciągu 28 dni przed randomizacją.
  • Czy stosowałeś ogólnoustrojowo kortykosteroidy lub inne leki immunosupresyjne w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym i/lub zamierzasz je stosować w trakcie badania przesiewowego.
  • Czy otrzymywałeś wcześniej jakikolwiek produkt terapii genowej AAV, terapię komórkami macierzystymi, terapię komórkową lub podobne leki biologiczne.

Kryteria wykluczenia ocznego (dowolne oko):

  • Czy występują wcześniej choroby oczu, które uniemożliwiają planowaną operację, zakłócają interpretację punktów końcowych badania lub zwiększają ryzyko powikłań chirurgicznych
  • Mają znaczną nieprzezroczystość mediów wpływającą na ocenę siatkówki lub ciała szklistego.
  • W ciągu 90 dni od podania badanego leku przeszedł operację wewnątrzgałkową.
  • Czy masz jakiekolwiek aktywne zakażenie lub zapalenie oka/wewnątrzgałkowe
  • Jeśli u pacjenta w przeszłości występowało zwiększone IOP wywołane steroidami o >25 mmHg po ekspozycji na kortykosteroidy, pomimo miejscowego leczenia farmakologicznego obniżającego ciśnienie wewnątrzgałkowe.
  • Posiadaj sztuczny implant siatkówki lub protezę.
  • Mają brak przejrzystych ośrodków ocznych i/lub niewystarczające rozszerzenie źrenic, aby umożliwić uzyskanie dobrej jakości obrazów OCT.
  • Czy kiedykolwiek miałeś w przeszłości regmatogenne odwarstwienie siatkówki.
  • Mają krótkowzroczność (równoważnik sferyczny) przekraczającą -10 dioptrii (lub długość osiową > 30 mm, jeśli pomiar PI uzna za właściwy) lub obecność patologicznej krótkowzroczności w badanym oku.
  • Ukończyć kurs mobilności z niskim kontrastem Ora-VNC™ w oku lub obuocznym podczas dowolnej wizyty przesiewowej.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa o niskiej dawce
Mężczyźni w wieku co najmniej 8 lat leczeni mniejszą dawką (Dawka 2 w badaniu fazy 1/2 RPGR-001 Horyzont) badanego leku rAAV2tYF-GRK1-RPGR.
Biologiczny: rAAV2tYF-GRK1-RPGR
Wektor wirusowy związany z adenowirusami wyrażający ludzki gen RPGR
Eksperymentalny: Grupa Wysoka Dawka
Mężczyźni w wieku co najmniej 8 lat leczeni wyższą dawką (dawka 5 w badaniu fazy 1/2 RPGR-001 Horyzont) badanego leku rAAV2tYF-GRK1-RPGR.
Biologiczny: rAAV2tYF-GRK1-RPGR
Wektor wirusowy związany z adenowirusami wyrażający ludzki gen RPGR

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Różnica w odsetku oczu odpowiadających między oczami leczonymi i oczami kontrolnymi w grupie otrzymującej niską dawkę i w grupie otrzymującej dużą dawkę po 12 miesiącach, mierzona metodą mikroperymetrii MAIA, gdzie odpowiedź definiuje się jako poprawę o 7 dB lub więcej w co najmniej 5 loci.
Ramy czasowe: Dzień 0 - Miesiąc 12
Dzień 0 - Miesiąc 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Proporcja oczu odpowiadających w oczach leczonych w porównaniu z oczami kontrolnymi w grupie otrzymującej niską dawkę i w grupie otrzymującej dużą dawkę w 12. miesiącu, gdzie osobę reagującą definiuje się jako poprawę wyniku w teście ruchliwości ORA-VNC o 2 lub więcej poziomów luminancji.
Ramy czasowe: Dzień 0 - Miesiąc 12
Dzień 0 - Miesiąc 12
Odsetek oczu odpowiadających w oczach leczonych w porównaniu z oczami kontrolnymi w grupie otrzymującej niską dawkę i w grupie otrzymującej dużą dawkę w 12. miesiącu, mierzony metodą mikroperymetrii MAIA, gdzie odpowiedź definiuje się jako poprawę o 7 dB lub więcej w co najmniej 5 loci w pęcherzyku.
Ramy czasowe: Dzień 0 - Miesiąc 12
Dzień 0 - Miesiąc 12
Proporcja oczu odpowiadających w oczach leczonych w porównaniu do oczu kontrolnych w grupie otrzymującej niską dawkę i w grupie otrzymującej dużą dawkę w 12. miesiącu, mierzona za pomocą mikroperymetrii MAIA, gdzie odpowiedź jest zdefiniowana jako poprawa o 7 dB lub więcej w co najmniej 5 loci w 16 centralnych loci
Ramy czasowe: Dzień 0 - Miesiąc 12
Dzień 0 - Miesiąc 12
Różnica w średniej zmianie w stosunku do wartości wyjściowych w średnich 36 loci centralnych (C36) czułości, mierzona metodą mikroperymetrii MAIA, w oczach leczonych w porównaniu z oczami kontrolnymi w grupie małej dawki i grupie dużej dawki w 12 miesiącu.
Ramy czasowe: Dzień 0 - Miesiąc 12
Dzień 0 - Miesiąc 12
Różnica w średniej zmianie średniej czułości „w obrębie pęcherzyka” w stosunku do wartości wyjściowych, mierzona metodą mikroperymetrii MAIA, w oczach leczonych w porównaniu z oczami kontrolnymi w grupie otrzymującej małą dawkę i w grupie otrzymującej dużą dawkę w 12 miesiącu.
Ramy czasowe: Dzień 0 - Miesiąc 12
Dzień 0 - Miesiąc 12
Różnica w średniej zmianie od wartości początkowej w środkowych 10 stopniach widzenia na obwodzie statycznym dostosowanym do światła, zmierzona za pomocą Octopus 900, w oczach leczonych w porównaniu z oczami kontrolnymi w grupie małej dawki i grupie dużej dawki w 12 miesiącu.
Ramy czasowe: Dzień 0 - Miesiąc 12
Dzień 0 - Miesiąc 12
Różnica w średniej zmianie BCVA w porównaniu z wartością wyjściową, mierzoną za pomocą ETDRS lub opadającej tabeli „E”, w oczach leczonych w porównaniu z oczami kontrolnymi w grupie małej dawki i grupie dużej dawki w 12 miesiącu.
Ramy czasowe: Dzień 0 - Miesiąc 12
Dzień 0 - Miesiąc 12
Proporcja oczu odpowiadających w oczach leczonych w porównaniu z oczami kontrolnymi w grupie otrzymującej niską dawkę i w grupie dużej dawki w 12. miesiącu, gdzie osobę reagującą definiuje się jako 10-literowy wzrost widzenia mierzony za pomocą ETDRS lub opadającej tabeli „E”.
Ramy czasowe: Dzień 0 - Miesiąc 12
Dzień 0 - Miesiąc 12
Różnica w średniej zmianie w obszarze EZ w stosunku do wartości wyjściowych, mierzona metodą SD-OCT, w oczach leczonych w porównaniu z oczami kontrolnymi w grupie małej dawki i grupie dużej dawki podczas wizyty w 12 miesiącu.
Ramy czasowe: Dzień 0 - Miesiąc 12
Dzień 0 - Miesiąc 12
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie wpływu zaburzeń wzroku (IVI) (Weih i in., 2002; Lamoureaux i in., 2007) lub wpływu zaburzeń wzroku na dzieci (IVI-C) (Cochrane i in., 2008) w grupie otrzymującej małą dawkę i grupa z dużą dawką podczas wizyty w 12 miesiącu
Ramy czasowe: Dzień 0 - Miesiąc 12
Dzień 0 - Miesiąc 12
Średnia zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w zakresie ogólnych wrażeń pacjenta dotyczących zmiany (PGI-C) i ogólnych wrażeń pacjenta dotyczących nasilenia (PGIS) w grupie otrzymującej niską i dużą dawkę podczas wizyty w 12 miesiącu.
Ramy czasowe: Dzień 0 - Miesiąc 12
Dzień 0 - Miesiąc 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Beacon Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 kwietnia 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

11 kwietnia 2023

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lutego 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 lutego 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 marca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 marca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 sierpnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 sierpnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AGTC-RPGR-001 SKYLINE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Barwnikowe zapalenie siatkówki sprzężone z chromosomem X

Badania kliniczne na rAAV2tYF-GRK1-RPGR

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj