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신경모세포종, CNS 종양 및 육종을 위한 디플루오로메틸오르니틴(DFMO) 및 AMXT-1501

2026년 6월 16일 업데이트: Giselle Sholler, Milton S. Hershey Medical Center

신경모세포종, CNS 종양 및 육종에 대해 DFMO(디플루오로메틸오르니틴) 및 AMXT-1501을 사용한 용량 증량 연구에 이어 AMXT-1501 유무에 관계없이 DFMO의 무작위 대조 시험

이 연구의 목적은 시험용 약물 AMXT 1501(입으로 복용하는 알약)과 정맥 내(IV, 연결된 튜브를 통해 체내로 지속적으로 들어가는 액체) 주입용 약물 디플루오로메틸오르니틴(DFMO)을 함께 평가하는 것입니다. 수술 중에 정맥 중 하나에 삽입). 연구용 약물이란 미국 식품의약국(FDA) 또는 전 세계의 기타 규제 당국에서 치료에 사용되는 상태 또는 질병에 대해 단독으로 또는 다른 약물과 함께 사용하도록 승인하지 않은 약물을 말합니다. .

이 연구 부분의 목표는 다음과 같습니다.

  • 주입을 위해 DFMO와 병용하여 AMXT 1501의 권장 용량을 설정합니다.
  • 암 환자의 주입을 위해 DFMO와 함께 AMXT 1501의 안전성과 내약성을 테스트합니다.
  • 다음을 기준으로 선택된 연구 치료제의 활성을 결정하기 위해:
  • 각 피험자가 연구 치료에 반응하는 방식
  • 피험자가 질병의 재발/진행 없이 생존하는 기간

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

289

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35233
        • 모병
        • University of Alabama/Children's of Alabama
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Elizabeth Alva
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
        • 모병
        • Arkansas Children's Hospital
        • 수석 연구원:
          • Kevin Bielamowicz
        • 연락하다:
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, 미국, 06106
    • Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33155
      • Orlando, Florida, 미국, 32806
      • Tampa, Florida, 미국, 33614
        • 모병
        • St. Joseph's Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Don Eslin
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, 미국, 96813
        • 모병
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • 수석 연구원:
          • Kelley Hutchins
        • 연락하다:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63104
        • 모병
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
        • 수석 연구원:
          • William Ferguson
        • 연락하다:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • 모병
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Daniel Benedetti
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75235
        • 모병
        • Children's Medical Center
        • 수석 연구원:
          • Tanya Watt
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 연령: 진단 시 0~21세

  2. 병리학

    모든 피험자는 종양 유형에 대한 확인된 병리학적 진단을 받아야 합니다(DIPG 제외).

    • 재발성/불응성 신경모세포종
    • 다층 로제트가 있는 배아 종양(ETMR)
    • 비정형 기형 횡문근 종양(ATRT)
    • 미만성 내인성 교교종(DIPG) - 방사선학적 진단
    • 재발성/불응성 유잉 육종
    • 재발성/불응성 골육종

  3. 종양 평가:

    질병 단계를 수행해야 합니다. 이 질병 평가는 적격성을 위해 필요하며 연구 약물의 첫 번째 투여 전 최대 4주 이내에 수행되어야 합니다.

  4. 질병 상태:

    재발성/불응성 신경모세포종 알려진 고위험 신경모세포종 또는 이전에 중간 위험의 신경모세포종이 재발했거나 표준 치료(방사선 유무에 관계없이 최소 4주기의 공격적인 다약제 유도 화학요법으로 정의됨)로 완전반응(CR)을 달성하지 못해 고위험으로 진행되었거나 재발한 경우 수술 후 면역요법을 받거나 표준 고위험 치료/신경모세포종 프로토콜에 따름) 또는 알려진 고위험 신경모세포종 또는 이전에 2차 이상 관해율이 중간 위험인 신경모세포종

    재발성/불응성 ETMR/ATRT 표준 치료 요법 이후에 재발했거나 표준 치료 요법 중에 진행되었으며 선행 화학 요법 및 방사선 및/또는 줄기를 이용한 고용량 화학 요법을 포함하여 허용된 근치 요법에 무반응/진행성인 피험자 세포 구출.

    미만성 내인성 교교종(DIPG) DIPG가 있는 피험자는 표준 방사선 치료 후 30일 이상 60일 이내에 시작해야 합니다. 뇌교 진원지가 있고 적어도 1개의 축상 T2 강조 영상에서 뇌교가 광범위하게 침범하는 종양으로 정의되는 새로 진단된 전형적인 DIPG가 있는 피험자는 자격이 있습니다. 조직학적 확인은 필요하지 않습니다. 전이성 질환이 있는 피험자는 자격이 없습니다. 생검을 받았고 H3K27m 돌연변이의 증거가 없는 피험자는 방사선 촬영 기준을 충족하는 한 자격이 있습니다. 뇌간 외부에서 H3K27m 변형 DMG가 있는 피험자는 자격이 없습니다. 초기 표준 방사선 치료 이후 진행 또는 재발이 있는 피험자는 부적격합니다.

    재발성/불응성 유잉 육종 및 골육종은 표준 치료 요법 이후에 재발했거나 표준 치료 요법 동안 진행된 대상체입니다. 유잉 육종에 대한 표준 치료법에는 수술이나 방사선 요법으로 구성된 국소 조절이 가능한 다제제 화학요법이 포함됩니다.

  5. 피험자는 캡슐을 삼킬 수 있어야 합니다.
  6. 피험자는 본 연구 이전에 이전 DFMO를 복용하는 동안 진전이 없어야 합니다.
  7. 현재 스테로이드를 복용하고 있는 CNS 질환이 있는 피험자는 최소 1주일 동안 안정적인 용량의 스테로이드를 복용해야 하며 등록 시 진행성 수두증이 없어야 합니다.

  8. 이전 치료 시기:

    피험자는 이전의 모든 항암 화학요법의 급성 독성 효과로부터 완전히 회복되어야 하며 다음 일정 내에 있어야 합니다.

    1. 골수억제 화학요법: 이 연구에 등록한 후 2주 이내에(이전 니트로소우레아인 경우 6주) 치료를 받은 적이 없어야 합니다.
    2. 생물학적 제제(항종양제): 생물학적 제제로 치료를 완료한 후 최소 7일. 투여 후 7일 이후에 이상반응이 발생한 것으로 알려진 제제의 경우, 이 기간은 이상반응이 발생한 것으로 알려진 시간을 넘어 연장되어야 합니다. 이 간격의 기간은 연구 의장과 논의해야 합니다.
    3. 면역요법: 모든 유형의 면역요법을 완료한 후 최소 4주. 종양 백신, 항-GD2 단클론 항체를 제외한 CAR-T 세포(예: naxitamab, dinutuximab 등) 단클론 항체로 이전 치료를 받은 후 최소 2주가 경과해야 합니다.

    4. XRT: 비표적 부위에 고식적 의도로 전달된 방사선을 제외하고 마지막 치료 이후 최소 14일.

      참고: DIPG가 있는 피험자는 방사선 치료 표준을 미리 받아야 합니다. 위와 같이 DIPG가 있는 피험자는 초기 사전 방사선 치료 후 30~60일 사이에 있어야 합니다.

    5. 줄기세포 이식:

      1. 동종 이계: 활성 이식편 대 숙주 질환의 증거 없음
      2. Allo/Auto: 이식 후 2개월 이상 경과해야 합니다.
    6. MIBG 치료: MIBG 치료 후 최소 6주.
  9. 피험자는 Lansky 또는 Karnofsky 성능 척도 점수가 50점 이상이어야 합니다.

  10. 피험자는 등록 당시 적절한 장기 기능을 가지고 있어야 합니다.

    • 혈액학적: ANC ≥750/μL로 정의된 혈액학적 회복
    • 간: AST 및 ALT <10x 정상 상한치로 정의된 적절한 간 기능
    • 신장: 피험자는 크레아티닌 청소율(단위: ml/min) 또는 방사성 동위원소 GFR ≥ 70으로 정의된 적절한 신장 기능을 가져야 합니다. 사용되는 공식: 조정된 GFR=(추정 GFR×BSA / 1.73)mL/min
  11. 가임기 대상은 임신 테스트 결과가 음성이어야 합니다. 가임기 피험자는 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 수유 중인 피험자는 모유 수유를 중단하는 데 동의해야 합니다.
  12. 기관 및 FDA 지침에 따라 서면 동의를 모든 피험자(또는 피험자의 법적 대리인)로부터 받아야 합니다.

제외 기준:

  1. <0.25m2의 BSA
  2. 임상시험용 의약품 : 현재 다른 임상시험용 의약품을 투여받고 있는 피험자는 참여에서 제외됩니다.
  3. 항암제: 현재 다른 항암제를 투여받고 있는 피험자는 자격이 없습니다. 대상자는 이전 화학요법의 혈액학적 및 골수 억제 효과로부터 완전히 회복되어야 합니다.
  4. 감염: 통제되지 않은 감염이 있는 피험자는 조사자의 의견으로 감염이 잘 통제되었다고 판단될 때까지 적격하지 않습니다.
  5. 연구자의 의견으로는 연구의 안전성 모니터링 요구 사항을 준수할 수 없거나 준수가 차선일 가능성이 있는 피험자는 제외되어야 합니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 크로스오버 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Safety Run-in
This study will include a safety run-in of 6 participants. The first 3 participants will be ≥ 12 years of age. The next 3 participants will be ≥ 6 years of age. The study will then move on to the Phase I.
의약품: Eflornithine (DFMO)
경구 DFMO 캡슐
다른 이름들:
  • 디플루오로메틸오르니틴
의약품: AMXT 1501 DICAPRATE
캡슐
실험적: Phase I
Phase I will use a standard 3+3 design in which groups of 3 participants per dose level will be treated and assessed. Participants will receive up to twenty-four (24), 28-day cycles of AMXT 1501 combined with DFMO. Participants will receive oral AMXT 1501 at a starting dose of 350 mg/m2 BID each day. The dose escalation scheme for subsequent groups and modifications for dose limiting toxicities (DLT) are detailed in the protocol.
의약품: Eflornithine (DFMO)
경구 DFMO 캡슐
다른 이름들:
  • 디플루오로메틸오르니틴
의약품: AMXT 1501 DICAPRATE
캡슐
실험적: Phase II- Arm A: AMXT 1501 + DFMO

In this portion of the study, cohort 1 will be randomized to either receive Arm A: oral AMXT 1501 at the recommended phase 2 dose (RP2D) found in the Phase I along with oral DFMO at the RP2D found in the Phase I on each day of study or Arm B: oral DFMO alone at the recommended phase 2 dose (RP2D) found in the Phase I. Participants will receive up to twenty-four (24), 28-day cycles of their assigned treatment. Cohorts 2 (ETMR/ATRT), 3 (DIPG), and 4 (Sarcomas) will automatically be assigned to Arm A with AMXT 1501 in combination with DFMO.

Participants in cohort 1 who progress on DFMO alone (and have met the primary PFS endpoint) may cross over to AMXT 1501+DFMO.
의약품: Eflornithine (DFMO)
경구 DFMO 캡슐
다른 이름들:
  • 디플루오로메틸오르니틴
의약품: AMXT 1501 DICAPRATE
캡슐
활성 비교기: Phase II- Arm B: DFMO Alone

In this portion of the study, cohort 1 will be randomized to either receive Arm A: oral AMXT 1501 at the recommended phase 2 dose (RP2D) found in the Phase I along with oral DFMO at the RP2D found in the Phase I on each day of study or Arm B: oral DFMO alone at the recommended phase 2 dose (RP2D) found in the Phase I. Participants will receive up to twenty-four (24), 28-day cycles of their assigned treatment. Cohorts 2 (ETMR/ATRT), 3 (DIPG), and 4 (Sarcomas) will automatically be assigned to Arm A with AMXT 1501 in combination with DFMO.

Participants in cohort 1 who progress on DFMO alone (and have met the primary PFS endpoint) may cross over to AMXT 1501+DFMO.
의약품: Eflornithine (DFMO)
경구 DFMO 캡슐
다른 이름들:
  • 디플루오로메틸오르니틴

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
위상 II-COHORT 수 1 개 연구 중 진행없는 생존 (PFS)을 가진 참가자 1
기간: 2 년과 5 년 후속 조치
전향 적 무작위 임상 시험에서, 진행 자유 생존 (PFS)에 기초하여 신경 아세포종 (코호트 1)에서 DFMO 단독과 비교하여 AMXT 1501과 조합 된 Eflornithine (DFMO)의 효능을 평가하기 위해.
2 년과 5 년 후속 조치
연구 중에 진행중인 생존 (PFS)을 가진 코호트 2-4 참가자의 위상 수
기간: 2 년과 5 년 후속 조치

진행이없는 생존 (PFS)에 기초하여 비 랜덤 화 (코호트 2-4)에서 AMXT 1501과 함께 Eflornithine (DFMO)의 효능을 평가하기 위해 :

2. 다층 로제트 (ETMR) 비정형 지 테라 토이드 횡격막 종양 (ATRT) 3. 코호트 방사선 요법 후 진단에서 3-diffuse 고유 폰틴 글리마 (DIPG)와 함께 다층 로제트 (ETMR)를 갖는 코호트 2- 릴 랩스/내화 배아 종양. (OST)
2 년과 5 년 후속 조치
Phase I- Number of Participants with Adverse Events as a Measure of Safety and Tolerability
기간: 28 days
To evaluate the safety, tolerability and recommended phase 2 dose (RP2D) of AMXT 1501 in combination with oral DFMO in pediatric and young adult participants.
28 days

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
연구 중 PFS (Practression Free Survival)를 가진 참가자 수
기간: 2 년과 5 년 후속 조치
진행이없는 생존 (PFS)을 기반으로 DFMO와 함께 AMXT 1501의 활성을 평가합니다.
2 년과 5 년 후속 조치
Phase I- INSS 응답을 사용하여 참가자의 전체 응답 속도 (ORR) 결정
기간: 2 년
전체 응답 속도 (ORR)를 기반으로 DFMO와 함께 AMXT 1501의 활동을 평가합니다.
2 년
Phase II-INSS 응답을 사용하여 참가자의 전체 응답 속도 (ORR) 결정
기간: 2 년
AMXT 1501 (코호트 2-4)과 조합하여 Eflornithine (DFMO)의 효능을 평가하고, 전체 반응률 (ORR)에 기초하여 신경 모세포종 (코호트 1)에서 DFMO 단독과 비교하여 무작위 ARM에서.
2 년
참가자가 전반적인 생존을 경험하는 단계 II- 시간
기간: 2 년과 5 년 후속 조치
AMXT 1501 (코호트 2-4)과 조합하여 Eflornithine (DFMO)의 효능을 평가하고, 전체 생존 (OS)에 기초하여 신경 모세포종 (코호트 1)에서 DFMO 단독과 비교하여 무작위 팔에서.
2 년과 5 년 후속 조치
Phase II-Number of Participants with Adverse Events as a Measure of Safety and Tolerability
기간: 2 years plus 30 days
To evaluate the safety and tolerability profile of eflornithine (DFMO) in combination with AMXT 1501 in pediatric and young adult participants.
2 years plus 30 days

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Milton S. Hershey Medical Center

협력자

Penn State University
Aminex Therapeutics, Inc.

수사관

  • 연구 의자: Giselle Saulnier Sholler, MD, Penn State Health Children's Hospital

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2026년 5월 13일

기본 완료 (추정된)

2033년 5월 1일

연구 완료 (추정된)

2035년 5월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 6월 13일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 6월 13일

처음 게시됨 (실제)

2024년 6월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 6월 18일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 6월 16일

마지막으로 확인됨

2026년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • BCC020

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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