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척수근위축 환자에 적합한 피로도 검사의 재현성 평가 (FANTASI-SMART)

2026년 5월 5일 업데이트: Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne
척수근위축증(SMA)은 SMN1 유전자의 결여와 그에 따른 SMN 단백질의 부족으로 인해 척수 전각의 운동 뉴런이 퇴화되어 발생하는 상염색체 열성 신경근 질환입니다. 특히 심각한 형태(0형 또는 1형)의 일부 환자는 치료 없이 2세 이전에 사망하는 반면, 다른 환자는 기대 수명의 감소 없이 평생 동안 자율 보행을 유지합니다. SMN(TRS) 단백질 발현 회복을 목표로 하는 세 가지 치료법이 최근 미국 식품의약국(FDA)과 유럽 의약청(즉, 유럽 의약청)의 승인을 받았습니다. Nusinersen / Onasemnogene Abeparvovec / Risdiplam). 증상 발현 후 TRS 치료를 받은 환자(증상이 있는 환자)는 상당한 운동 개선을 보일 수 있으나 근력 약화, 피로 등의 어려움이 지속되어 일상생활 활동에 제한이 있을 수 있습니다. 이 연구의 목적은 다양한 모집단(QIF 테스트)의 원래 버전에서 널리 검증된 피로도 테스트를 적용하는 것입니다. 그러나 이 프로토콜에서는 특정 SMA 환자의 운동 수준과 낮은 능력에 맞게 조정됩니다. 우리의 목표는 이러한 평가가 SMA 환자에게 실행 가능하고, 재현 가능하며, 정기적으로 또는 향후 임상 시험을 위해 이 집단을 모니터링하는 데 관련되는지 여부를 결정하는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

80

단계

  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 프랑스
      • Lyon, 프랑스
        • 모병
        • HCL - Hôpital Croix Rousse
        • 연락하다:
          • Shams RIBAULT, MD
        • 수석 연구원:
          • Shams RIBAULT, MD
      • Lyon, 프랑스
        • 모병
        • HFME - Hospices Civils de Lyon
        • 연락하다:
          • Carole VUILLEROT, MD PhD
        • 수석 연구원:
          • Carole VUILLEROT, MD PhD
      • Paris, 프랑스
        • 모병
        • Aphp - Hopital Pitie Salpetriere
        • 수석 연구원:
          • Tanya STOJKOVIC, MD
        • 연락하다:
          • Tanya STOJKOVIC, MD
        • 부수사관:
          • Anthony BEHIN, MD
        • 부수사관:
          • Jean-Yves HOGREL, MD
    • France
      • Saint-Etienne, France, 프랑스, 42055
        • 모병
        • Unités de Myologie et de Médecine du Sport
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 부수사관:
          • Vincent GAUTHERON, MD PhD
        • 부수사관:
          • Gaëlle GOUSSE, MD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 유전적으로 확인된 척수성 근위축증
  • 연령 ≥ 6세
  • 포함 전 6개월 동안 정형외과 수술을 받은 적이 없음
  • 환자 또는 부모/법적 보호자가 서명한 사전 동의 및 환자의 동의
  • 건강 보험 제도에 가입되어 있거나 수혜자(프랑스에 포함되는 경우)

제외 기준:

  • SMA의 평가를 크게 방해할 수 있고 질병과 분명히 관련이 없는 기타 상태
  • 기타 관련 신경 질환
  • 다양한 측정 장치(엄지손가락 클램프, 손잡이 및 QIF 테스트)로 정확하고 편안한 위치 지정을 방해하는 관절 기형
  • 경두개 자기 자극에 대한 금기 사항

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 다른
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 크로스오버 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 외래 환자(SMA-AMB)
환자가 걸을 수 있고 대퇴사두근 근육 수축 테스트를 수행할 수 있으면 "보행 가능"하다고 합니다.
다른: 그립 테스트
최대 힘의 증분 비율로 5초 동안 지속되는 간헐적이고 반복적인 등척성 수축으로 구성된 근육 수축 파지 테스트.
다른: 대퇴사두근 간헐적 피로 테스트(QIF 테스트)
최대 힘의 증분 비율로 5초 동안 지속되는 간헐적이고 반복적인 등척성 수축으로 구성된 대퇴사두근 수축 테스트입니다.
실험적: 효과적으로 잡을 수 있는 보행이 불가능한 환자(SMA-PRE)
환자는 손을 잡을 수 있는 능력을 가지고 있어 "보행이 불가능한" 상태라고 합니다.
다른: 그립 테스트
최대 힘의 증분 비율로 5초 동안 지속되는 간헐적이고 반복적인 등척성 수축으로 구성된 근육 수축 파지 테스트.
다른: 엄지 테스트
최대 힘의 증분 비율로 5초 동안 지속되는 간헐적이고 반복적인 등척성 수축으로 구성된 엄지 내전 테스트입니다.
실험적: 파지 능력이 없고 보행이 불가능한 환자(SMA-POU)
환자는 엄지손가락을 수축할 수는 있지만 손을 잡을 수는 없는 "보행이 불가능한" 상태라고 합니다.
다른: 엄지 테스트
최대 힘의 증분 비율로 5초 동안 지속되는 간헐적이고 반복적인 등척성 수축으로 구성된 엄지 내전 테스트입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
척수성 근위축 환자 전체의 운동 수준에 적합한 피로도 테스트의 타당성.
기간: 일 : 1
타당성은 환자의 피로도 테스트 수행 성공 여부에 따라 평가됩니다. 즉, 최소 2단계 증분 단계 수행(즉, 최대 근력의 10%에서 최소 10회 수축, 최대 근력의 20%에서 10회 수축)을 수행합니다. 피로도 테스트의 타당성에 대한 검증은 최소 80%의 환자가 최소 처음 2단계를 수행할 수 있는 경우에 이루어집니다.
일 : 1

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
피로도 테스트의 내성 - 통증
기간: 일 : 1
피로도 테스트의 내성은 프랑스 국립보건원(HAS)에서 권장하는 성인의 경우 시각적 아날로그 통증 척도, 어린이의 경우 FPS-R 얼굴 척도로 측정됩니다.
일 : 1
피로도 테스트 내성 - RPE
기간: 일 : 1
피로도 테스트의 내성은 Borg 척도(0 - 휴식부터 10 - 최대 인식 노력)를 사용하여 활동 인식(RPE)으로 측정됩니다.
일 : 1
피로도 테스트의 허용 오차 - AE
기간: 일 : 1

피로도 테스트의 내성은 통증, 불편함, 경련과 같은 부작용(AE)을 기록하여 측정됩니다. 시험 전, 각 단계 및 시험 종료 시.

피로도 테스트의 내약성은 AE 발생으로 인해 조기에 중단할 필요 없이 최소 90%의 환자가 테스트를 수행할 수 있는 경우 달성됩니다.
일 : 1
피로도 테스트의 재현성
기간: 일 : 1
피로도 테스트의 재현성은 동일한 평가자가 평가한 최대 자발적 힘(MVC, en Nm)과 힘 손실을 측정하고 비교하여 평가됩니다.
일 : 1
피로의 중심 및 주변 구성 요소의 재현성 - VA
기간: 일 : 1
피로의 중추 및 말초 구성요소의 재현성은 동일한 평가자가 평가한 자발적 활성화 수준(% 자발적 활성화, VA)의 차이로 평가됩니다.
일 : 1
피로의 중심 및 주변 구성 요소의 재현성 - 자기 저크
기간: 일 : 1
피로의 중심 및 주변 부분의 재현성은 동일한 평가자가 평가한 조사된 근육의 휴식 시 자기 저크(% 저크) 진폭의 차이로 평가됩니다.
일 : 1
인지된 피로 - FACIT-F
기간: 일 : 1
인지된 피로는 성인 환자에 대한 FACIT-F 설문지(만성 질환 치료의 기능적 평가)로 측정됩니다. FACIT-F는 만성 피로와 관련된 다양한 만성 병리의 피로를 평가하는 데 가장 자주 사용되는 도구입니다. 이는 13개의 질문으로 구성된 짧은 설문지로 구성되며, 환자는 0부터 4까지의 척도로 응답합니다. 점수는 부정적인 문장의 척도를 거꾸로하여 52점 만점에 부여됩니다. 점수가 낮을수록 피로도가 높아집니다.
일 : 1
인지된 피로 - PedsQL 4.0
기간: 일 : 1
인지된 피로는 가장 어린 환자(6-8세, 8-12세, 12-17세를 위한 설문지)를 대상으로 PedsQL 4.0 피로 설문지로 측정됩니다. 점수는 0에서 100까지의 척도로 변환되며, 점수가 높을수록 기능이 향상되고 피로도가 낮아지는 것을 의미합니다.
일 : 1

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne

수사관

  • 수석 연구원: Leonard FEASSON, MD PhD, Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 12월 6일

기본 완료 (추정된)

2026년 10월 1일

연구 완료 (추정된)

2026년 10월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 8월 5일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 8월 19일

처음 게시됨 (실제)

2024년 8월 20일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 5월 6일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 5월 5일

마지막으로 확인됨

2026년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 23CH295
  • ANSM (기타 식별자: 2026-A01275-46)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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