어린이의 CNI 저항성/비관용성 SRNS에 대한 Blinatumomab
소아 환자의 칼시뉴린 억제제 저항성 또는 불내성 스테로이드 저항성 신증후군 치료를 위한 Blinatumomab 연구
연구 개요
상세 설명
소아 신증후군(NS)은 과도한 단백뇨, 저알부민혈증, 고지혈증 및 부종이 특징입니다. 스테로이드 저항성 신증후군(SRNS)은 NS 소아의 약 15~20%에서 발생하며 스테로이드 치료에 대한 반응이 좋지 않습니다. SRNS는 일반적으로 1차 치료법으로 사용되는 칼시뉴린 억제제(CNI)에 대한 내성이나 불내성으로 인해 더욱 복잡해질 수 있습니다. 이 연구의 목표는 CNI 저항성 또는 불내성 호르몬 저항성 신증후군이 있는 어린이를 치료하는 데 CD19 양성 B 세포를 표적으로 하는 이중특이성 T 세포 관여제인 Blinatumomab의 사용을 탐구하는 것입니다.
이 연구는 2세에서 17세 사이의 소아 환자 6명을 등록하는 단일 센터, 오픈 라벨 디자인을 따를 것입니다. 이 환자들은 5일 과정의 저용량 Blinatumomab을 2회 정맥 주사받게 됩니다. 결과에는 단백뇨의 완전 또는 부분 완화율, 안전성 평가 및 면역 지표 분석이 포함됩니다. B세포를 표적으로 삼아 Blinatumomab은 이러한 환자의 질병 진행에 기여하는 근본적인 면역 기능 장애를 해결할 수 있습니다. 이 연구는 또한 이 소아 집단에서 단기 블리나투모맙 사용의 안전성을 평가할 것입니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Jianhua Mao, PhD, MD
- 전화번호: 13516819071
- 이메일: maojh88@zju.edu.cn
연구 연락처 백업
- 이름: Xiaojing Zhang, MD
- 전화번호: 15867172808
- 이메일: 6510007@zju.edu.cn
연구 장소
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, 중국, 310003
- 모병
- Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
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연락하다:
- Jianhua Mao, PhD, MD
- 전화번호: 86+13616819071
- 이메일: maojh88@zju.edu.cn
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
- 포함 기준:
피험자는 연구에 포함되기 위해 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.
1. 성별에 관계없이 2세부터 17세 사이의 연령; 2. 스테로이드 저항성 신증후군(SRNS)에 대한 KDIGO 2021 정의를 충족하고 적어도 부분 관해를 달성하지 못한 채 6개월 이상 적절한 용량의 CNI를 투여받았습니다. 또는 다음을 포함하여 CNI 사용에 대한 금기 사항이나 불내증이 있습니다.
- eGFR이 60mL/분/1.73 미만인 심각한 신장 장애 진단 당시 m² 또는 급성 신장 손상;
- 심각한 급성 또는 만성 세뇨관 손상(예: 세뇨관 위축 또는 50%를 초과하는 간질성 섬유증)을 나타내는 신장 생검;
- 소변의 β2-마이크로글로불린, α1-마이크로글로불린 또는 레티놀 결합 단백질 수치가 정상 상한치의 3배 이상 증가한 경우
- 내당능 장애;
- 중증 조절되지 않는 고혈압(수축기 및/또는 확장기 혈압 ≥ 95번째 백분위수 +12mmHg(동일 성별, 연령, 키의 어린이의 경우) 또는 ≥140/90mmHg)
- CNI와 상당한 상호작용을 가지고 있어 독성이 증가하거나 효능이 감소하는 약물의 병용 사용
CNI 또는 그 구성 요소에 대한 알려진 알레르기. 3. 최소 변화 질환(MCD) 또는 국소 분절 사구체 경화증(FSGS)의 진단을 확인하는 스크리닝 전 신장 생검; 4. 피험자 또는 법적 보호자는 연구에 참여하는 데 동의하고 연구의 목적과 절차에 대한 이해를 나타내는 사전 동의서에 서명해야 하며 향후 의료에 영향을 주지 않고 언제든지 동의를 철회할 수 있습니다.
- 제외 기준:
다음 기준 중 하나라도 충족하는 피험자는 연구에서 제외됩니다.
- eGFR < 60mL/분/1.73 m²(수정된 Bedside Schwartz 공식 사용);
- 스크리닝 전 6개월 이내의 뇌졸중 또는 발작, 또는 기타 활성 중추신경계 장애;
- 유전자 검사로 확인된 유전성 신장병증;
- IgA 신병증, 막성 신병증 또는 막증식성 사구체신염을 확인하는 신장 생검;
- 중증 선천성 심장 질환 또는 6개월 이내에 급성 심근경색의 병력 또는 중증 부정맥(예: 빈번한 다초점 심실성 또는 심실상성 빈맥, 심실성 빈맥) 또는 중등도 내지 대규모 심낭 삼출, 중증 심근염 또는 혈액을 유지하기 위해 혈관수축제가 필요한 불안정한 활력 징후 압력;
- B형 간염 바이러스(HBV) DNA 수치가 정상 범위를 초과하는 B형 간염 표면 항원(HBsAg) 또는 B형 간염 핵심 항체(HBcAb)에 양성입니다. C형 간염 바이러스(HCV) 항체에 양성이며 HCV RNA 수준이 정상 범위를 초과합니다. 또는 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 항체, 매독 또는 거대세포바이러스(CMV) DNA에 양성이거나;
- 스크리닝 전 비정상적인 실험실 수치: 중등도 내지 중증 호중구감소증(≤1.0×10⁹/L); 중등도 내지 중증 빈혈(헤모글로빈 <90g/L); 혈소판감소증(<75×10⁹/L); 또는 간 기능 장애(ALT, AST 또는 빌리루빈이 정상 상한치의 2.5배를 초과하고 2주 동안 지속됨);
- 스크리닝 전 종양이나 기타 생명을 위협하는 질병이 있는 피험자
- 양성 혈액 임신 테스트;
- 등록 전 1개월 이내에 다른 임상시험에 참여
- 지난 3개월 이내에 리툭시맙 또는 시클로포스파미드 치료를 받은 적이 있습니다.
- 기타 연구자가 참여에 부적합하다고 판단하는 모든 조건
- 스크리닝 전 4주 이내에 생백신을 접종합니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 블리나투모맙 치료
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CNI 내성/불내성 소아 스테로이드 내성 신증후군에 대한 블리나투모맙 치료 환자는 5일 주기로 블리나투모맙(5μg/m²/일, 최대 용량 9μg/일)을 2회 정맥 투여받게 됩니다.
두 번째 주기는 첫 번째 주기 이후 세 번째 주의 첫날에 시작됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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블리나투모맙의 효과와 안전성
기간: 블리나투모맙 24주 치료로
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유효성: 1차 평가변수는 치료 24주 이내에 완전 관해 또는 부분 관해를 달성한 환자의 비율입니다. 완전 관해는 요단백/크레아티닌 비율(UPCR)이 3일 연속 200mg/g 이하인 것으로 정의되며, 부분 관해는 UPCR이 200~2,000mg/g 사이로 기준치보다 단백뇨가 50% 이상 감소하는 것으로 정의됩니다. 안전성: 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)은 CTCAE v5.0에 따라 모니터링되고 분류됩니다. 여기에는 사이토카인 방출 증후군, 발열, 두통 및 잠재적인 신경독성과 같은 증상이 포함됩니다. |
블리나투모맙 24주 치료로
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Blinatumomab 및 면역학적 표지자의 장기 효능
기간: 블리나투모맙 52주 투여로
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2차 결과 측정: 장기 효능: 관해 시간 및 관해 기간과 함께 52주차 관해 유지가 평가됩니다. 면역학적 지표: CD19+ B 세포 수의 변화, 특히 B 세포 집단의 고갈 및 후속 회복이 모니터링됩니다. 질병의 재발: 처음 재발할 때까지의 시간과 52주 추적 기간 동안 재발한 환자의 비율을 분석합니다. |
블리나투모맙 52주 투여로
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Jianhua Mao, PhD, MD, Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2024-IRB-0241-P-01
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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