IMS301의 1b상 안전성 연구: 1형 인터페론병증 대상
2026년 1월 21일 업데이트: ImmuneSensor Therapeutics Inc.
1형 인터페로노파시 환자를 대상으로 한 IMSB301의 1b상 개방형 연구
IMS301 단일 요법을 받는 제1형 인터페론병증 환자를 대상으로 한 개방형 연구(1b상).
연구 개요
상세 설명
이것은 1형 인터페로노파티 환자에서 IMSB301 단독 요법의 안전성을 평가하기 위해 설계된 개방형, 1b상 연구입니다. IMSB301의 용량은 1a상의 권장 1b상 용량을 기반으로 할 것입니다.
다음 방법론은 모든 환자에게 적용됩니다(별도로 명시되지 않는 한):
- 1일에 첫 번째 IMSB301 용량이 투여됩니다.
- 대상자는 용량 투여 후 최소 6시간 동안 관찰되며, 급성 안전성 또는 내약성 문제가 발생하지 않는 경우 퇴원하여 다음 방문(8일)까지 충분한 연구 약물을 처방받습니다.
- 아침과 저녁 용량은 약 12시간 간격으로 분리되어 매일 거의 같은 시간에 투여됩니다.
- 대상자는 외래 환자로 치료되며 최소 주 1회 클리닉에 복귀합니다. 이후 연구 현장 방문은 8일, 15일, 22일 및 29일 아침에 이루어집니다.
- 대상자는 28일 추적 관찰 기간 동안 36일, 43일 및 57일(EOS)에 세 번의 추가 방문을 할 것입니다.
- 연구자의 판단에 따라 치료로 이익을 얻는 대상자에 대해서는 부록 B에 명시된 대로 28일 이후 IMSB301의 지속적 치료를 개별적으로 고려할 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
6
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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-
Sydney, 호주
- 모병
- The Children's Hospital at Westmead
-
연락하다:
- Dr. Russell Dale, MD
- 전화번호: +61 2 7825 0000
- 이메일: russell.dale@health.nsw.gov.au
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 첫 번째 대상자는 최소 16세 이상이며 체중이 최소 50kg 이상이어야 합니다. 나머지 대상자는 최소 12세 이상이며 체중이 최소 40kg 이상이어야 합니다.
다음 중 하나의 분자 진단:
- TREX1, RNASEH2A, RNASEH2B, RNASEH2C, SAMHD1, LMS11 또는 RNU7-11의 돌연변이를 가진 Aicardi-Goutières 증후군(AGS), 또는
- TREX1, RNASEH2A, RNASEH2B 또는 RNASEH2C의 돌연변이를 가진 단일유전자성 전신홍반루푸스(SLE), 또는
- TREX1 또는 SAMHD1의 돌연변이를 가진 가족성 한랭동창루푸스(CHBL), 또는
- ATAD3A의 돌연변이를 가진 신경학적 증후군, 또는
- DNASE2의 돌연변이를 가진 명명되지 않은 인터페로노병증, 또는
- COPA의 돌연변이를 가진 코토머 단백질 복합체 서브유닛 알파(COPA) 증후군. AGS의 나머지 아형 및 기타 1형 인터페로노병증은 적격하지 않습니다.
- 임상, 뇌척수액 또는 영상학적 소견을 바탕으로 1형 인터페로노병증 진단과 일치하는 임상 증후군.
- 가임기 여성(월경을 경험한 여성으로 성공적인 외과적 불임 수술[자궁적출술, 양측 난관절제술 또는 양측 난소절제술]을 받지 않았거나 폐경 후가 아닌 경우[적절한 연령(예: 45세 이상)에서 적절한 임상 프로필과 함께 최소 12개월 연속 무월경])는 선별 검사에서 음성 혈청 임신 검사 및 Day -1에 음성 요 임신 검사가 있어야 합니다.
- 생식 가능한 성적으로 활동적인 남성 및 여성 대상자는 연구 기간 동안 및 마지막 연구 약물 투여 후 최소 3개월 동안 고효율 피임법을 사용하거나 이성교제를 금할 것에 동의해야 합니다.
- 대상자 및 보호자는 예정된 방문, 임상 평가, 혈액 샘플 채취 및 기타 시험 절차를 준수할 의사와 능력이 있어야 합니다.
- 정보에 입각한 동의를 제공할 능력이 있거나, 연령에 적절한 수준에서 대상자의 동의를 얻는 조건으로, 미성년자/취약 대상자의 법적 대리인이 서면 동의를 제공할 의사와 능력이 있어야 합니다.
제외 기준:
- 1형 인터페로노병증과 관련이 없는 기타 중대한 신경학적 장애, 뇌종양 또는 기타 공간점유 병변의 존재, 또는 심각한 두부 손상 병력.
- 연구자의 판단에 따라 대상자에게 추가 위험을 초래하거나, 안전성 및 내약성 평가를 방해하거나, 연구 약물의 대사 처리에 중대하게 방해가 되는 중대한 동반 질환의 존재.
- 체질량지수(BMI) 33 kg/m2 초과 또는 총 체중 130kg 초과.
다음 감염 위험 중 하나를 가짐:
- 선별 검사 또는 Day 1 동안 활동성 감염 증거
- 선별 기간 전 12주 이내에 증상이 있는 대상포진 감염, 또는 지난 2년 동안 1회 이상의 대상포진 감염 발병
- 선별 검사에서 B형 간염, C형 간염, HIV 또는 결핵 양성 반응
- 활동성 결핵 환자와 동거하며 적절하고 문서화된 결핵 예방 치료를 받지 않음
- 6개월 이내에 입원 또는 정맥 투약 치료가 필요한 심각한 감염.
- 휴식 시 12-유도 심전도에서 확인된 QTc(Fridericia 보정) 간격 연장(여성 QTc 간격 > 470, 남성 > 450) 또는 연구자의 판단에 따라 대상자에게 추가 안전 위험을 초래할 기타 기저 심전도 이상.
- 선별 방문 최소 5년 전에 성공적으로 치료되었고 임상적 재발 징후가 없는 편평세포암종, 기저세포암종 또는 자궁경부 상피내암종을 제외한 암 이력.
- Day -1 전 30일 또는 약물의 5 반감기(더 긴 쪽) 이내에 연구용 약물 투여.
- 선별 검사 14일 이내에 JAK 억제제를 포함한 면역조절제 투여 이력.
- 선별 검사 3개월 이내에 인터페론 억제제 투여 이력.
- 뉴클레오사이드 역전사효소 억제제 또는 기타 항바이러스제의 동시 치료.
- Day -1 전 5 반감기 이내에 CYP3A4 강력 억제제(부록 A) 투여
- IMSB301 또는 그 성분에 대한 알레르기 반응이 알려짐.
- 갑각류에 대한 알레르기 반응이 알려짐.
- 모유 수유 중이거나 선별 검사 또는 Day -1에서 양성 임신 검사 결과를 보인 여성 대상자.
- Day -1 전 3주 이내에 백신 접종.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: IMSB301 치료
IMSB301 단일요법
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28일 동안 하루에 두 번 투여합니다. 피험자는 외래환자로 치료를 받으며, 최소한 8일차, 15일차, 22일차, 29일차에 주당 한 번 이상 진료소에 복귀합니다. 치료의 혜택을 받는 피험자의 경우, 28일차 이후의 지속적인 치료는 개별 사례별로 고려될 수 있습니다. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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약물 관련 안전성
기간: 57일
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부작용이 발생한 대상자의 발생률
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57일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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약동학을 통해 측정된 표적 약물 효과
기간: 29일
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최대 혈장 농도 (Cmax)
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29일
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약동학으로 측정된 표적 관여
기간: 29일
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최저 혈장 농도 (Cmin)
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29일
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약동학으로 측정된 표적 약물 작용
기간: 29일
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혈장 농도 대 시간 곡선 아래 면적 (AUC)
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29일
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약력학으로 측정된 표적 관여
기간: 43일
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전혈에서 6개 인터페론 시그니처 유전자(ISG) 발현 수준에 기반한 인터페론 점수의 변화
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43일
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약력학으로 측정된 표적 결합
기간: 43일
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혈장 내 인터페론 알파(IFNa) 단백질 수준 측정
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43일
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약력학으로 측정한 표적 작용
기간: 43일
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혈장 내 인터페론 베타(IFNb) 발현 수준의 변화
|
43일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2026년 1월 12일
기본 완료 (추정된)
2026년 7월 30일
연구 완료 (추정된)
2026년 7월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2026년 1월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 1월 21일
처음 게시됨 (실제)
2026년 1월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 1월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 1월 21일
마지막으로 확인됨
2026년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- IMSB301-101
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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