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혈소판감소증이 있는 골수섬유증 환자를 위한 파크리티닙 (PACRIMYEL)

2026년 4월 28일 업데이트: Grupo Español de Enfermedades Mieloproliferativas Crónicas PH Negativas

혈소판감소증이 있는 골수섬유증 환자의 골수 섬유화 감소를 위한 파크리티닙; 다기관, 개방형, 단일 군, 2상 탐색 연구

우리는 파크리티닙이 골수섬유증(MF) 질병 표현형, 특히 골수 섬유화 및 혈구감소증과 관련된 부분을 변형시킬 것으로 가정합니다; 이는 JAK2와 IRAK1을 각각 표적으로 하는 JAK 및 NFκB 경로의 이중 억제제로서의 효과로 인해 염증성 사이토카인의 감소 및/또는 조혈을 회복시키는 줄기/전구 세포 집단에 대한 영향으로 이어질 수 있습니다. 새로운 증거에 따르면 JAK/STAT 및 NF-κB 경로를 동시에 차단하는 것은 JAK 경로 억제만으로는 달성할 수 없는 측면, 즉 골수 조직학의 부분적 회복 및

PACRIMYEL은 MF 환자 및 혈소판 수가 50-120 x 109/L 사이인 환자를 포함하는 다기관, 개방형, 단일 군, 2상, 탐색적 연구입니다. 임상 방문은 치료 첫 해 동안 4주, 8주, 12주, 24주, 36주 및 52주에, 두 번째 해 동안에는 12주마다 이루어지며, 파크리티닙은 매번 임상 방문 시 투여됩니다.

골 섬유화는 연구 치료 첫 투여 후 24주 및 52주에 생검 및 MRI 영상[mDixon Quant "(Philips), IDEAL IQ (General Electric) 또는 qDixon (Siemens)]으로 평가됩니다. 비장비대 및 SVR(비장 용적 감소)은 진단 시 비장비대가 있는 경우 연구 치료 첫 투여 후 24주 및 52주에 신체 검사 및 MRI 영상으로 평가됩니다. 골수 영상을 평가하는 동일한 MRI가 비장 용적을 측정하는 데 사용됩니다. 또한, 비장 크기는 정기 임상 방문 동안 신체 검사로 평가됩니다. 모든 환자는 환자가 동의를 철회하거나 사망하지 않는 한, 연구 치료를 중단하거나 24주 및 52주 전에 연구 계획서에 정의된 진행성 질환을 가진 환자를 포함하여 52주까지 모든 효능 평가를 완료해야 합니다. 질병 평가(24주 및 52주) 전에 연구 계획서 기반 질병 진행(즉, 독성) 이외의 다른 이유로 치료를 중단하고 최근 질병/섬유화 평가(마지막 골수 생검 > 12주)가 없는 환자의 경우, 질병 및 섬유화 평가는 치료 종료 방문 시 수행됩니다. 이 시험은 모든 방문 시 연구 기간 동안 안전성(AE, 동반 질환) 평가를 포함합니다.

환자 보고 증상은 MPN-SAF TSS 2.0을 통해 선별, 기준선(C1D1), 12주, 24주, 36주, 52주 및 두 번째 해 동안 12주 간격으로 수집됩니다. 번역 연구를 위한 혈액 샘플은 사이토카인 측정을 위해 선별 시 및 24주에 수집됩니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

30

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

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      • Murcia, Murcia, 스페인, 30008
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      • Salamanca, Salamanca, 스페인, 37007
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    • Valencia
      • Valencia, Valencia, 스페인, 46014
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        • Hospital General Universitario de Valencia
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      • Valencia, Valencia, 스페인, 46010
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        • Hospital Clínico Universitario Valencia
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참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 서명된 서면 및 자발적 동의서.
  2. 나이 ≥18세
  3. 원발성 골수섬유증(PMF) 또는 진성적혈구증다증 후 골수섬유증(PPV-MF) 또는 본태성 혈소판증가증 후 골수섬유증(PET-MF)으로 확진된 환자.
  4. 혈소판 수가 50 - 120 x 109/L 사이로 제한된 혈소판감소증 환자.

  5. 연구자의 판단에 따라 JAK-2 억제제 치료가 필요하며, 1차 치료(JAK2 억제제 미사용) 또는 2차 치료 설정(이전 JAK2 억제제 1회 사용 후 반응 없음, 반응 상실 또는 내약성 없음)에서 파크리티닙 치료 시작이 가능한 환자.

    참고: 환자는 이전 치료의 모든 독성에서 등급 ≤1로 회복되어야 함.

  6. 동부종양학연구그룹 수행능력 상태(ECOG-PS)가 0-2.
  7. 동적 국제 예후 점수 시스템(DIPSS) 중간-1, 중간-2 또는 고위험군.
  8. 말초 모세포 수 < 5% 및 절대호중구수(ANC) ≥500/μL.

  9. 적절한 간 및 신장 기능, 정의:

    1. 간 트랜스아미나제, 알라닌 아미노전이효소(ALT 또는 GOT) 및 아스파르트산 아미노전이효소(AST 또는 GOT) ≤ 정상 상한(ULN)의 3배. MF와 관련된 트랜스아미나제 상승 시 AST/ALT ≤ ULN의 5배.
    2. 총 빌리루빈 및/또는 직접 빌리루빈 ≤ ULN의 4배.
    3. 추정 사구체여과율(eGFR) > 30 mL/min.
  10. 프로트롬빈 시간/국제표준화비율 및 부분트롬보플라스틴 시간 ≤ ULN의 1.5배로 정의된 적절한 응고.
  11. 가임력이 있는 경우, 연구 중 및 파크리티닙 최종 투여 후 최대 30일 동안 효과적인 피임법 사용에 동의함.
  12. 연구 중 빈번한 MRI 및 골수 생검을 견딜 수 있고 동의함.
  13. 증상 평가를 이해하고 완료할 의사와 능력이 있음.

제외 기준:

  1. 기대 수명 <6개월.
  2. 최근 6개월 이내 비장 방사선 조사.
  3. 이전 파크리티닙 치료 경험.
  4. 다른 중재적 시험에 동시 등록.
  5. 연구 치료 첫 투여 28일 이내 실험적 치료.
  6. 강력한 CYP3A4 억제제 또는 유도제의 전신 치료, 연구 시작 전 5 반감기 이내에 중단 또는 다른 약물로 전환 불가.
  7. 중증(Child-Pugh C) 간 기능 장애.
  8. 연구 치료 첫 투여 3개월 이내 NCI CTCAE 등급 ≥2의 유의한 최근 출혈 병력 정의, 또는 유발 사건(예: 수술, 외상, 손상)에 의해 촉발되지 않는 한 활동성 출혈.
  9. 아스피린(일일 용량 ≤100 mg) 제외, 출혈 위험 증가시키는 상태 또는 약물. "직접작용 경구항응고제(DOACs)" 치료 환자는 포함 고려 가능(후원사 GEMFIN과 상담 가능).
  10. 연구 치료 첫 투여 6개월 이내 CTCAE 등급 ≥2 부정맥 또는 비부정맥 심장 상태 병력. 비부정맥 또는 비-QTc 등급 2 심혈관 상태 환자는 안정적, 무증상, 환자 안전에 영향 미칠 가능성 낮을 경우 포함 고려 가능.
  11. 프리데리시아 방법 보정 QT(QTcF) 연장 >480 ms 또는 QTcF 간격 연장 위험 증가 요인(예: 심부전, 저칼륨혈증 또는 장 QT 간격 증후군 병력).
  12. 뉴욕심장협회 등급 II, III 또는 IV 울혈성 심부전.
  13. 활성 또는 조절되지 않는 염증성 또는 만성 기능성 장 장애(크론병, 염증성 장 질환, 만성 설사 또는 변비).
  14. 치료 1일 기준 3년 이내 다른 악성 종양, 완치된 기저세포 또는 편평세포 피부암 또는 각막암; 완치된 자궁경부 상피내암종 제외. 환자가 최소 5년간 무병 상태이고 연구자가 해당 악성 종양 재발 위험이 낮다고 판단하는 경우 예외.
  15. 인간면역결핍바이러스 혈청양성 알려짐. B형 또는 C형 간염 바이러스 활동성 감염 알려짐.
  16. 임신 중이거나 수유 중인 여성.
  17. 치료 의사의 판단에 따라 연구 요구사항 준수를 제한할 지속적 활동성 감염, 정신 질환 또는 사회적 상황을 포함하되 이에 국한되지 않는 조절되지 않는 동반 질환.
  18. 경구 약물 흡수에 방해될 수 있는 활동성 위장관 또는 대사 상태.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: PACRIMYEL
Pacritinib를 하루에 두 번(BID) 200 mg 투여
의약품: Pacritinib
등록된 모든 환자는 하루에 두 번(BID) 파크리티닙 200mg을 투여받게 됩니다. 최대 일일 투여량은 파크리티닙 400mg입니다. 부작용(AEs) 관리를 위해 파크리티닙 용량은 한 단계 감량하여 100mg BID(일일 총 투여량 200mg) 또는 두 단계 감량하여 하루 한 번 100mg(QD)으로 조정될 수 있습니다. 치료는 진행성 질환, 허용할 수 없는 독성 효과, 환자가 치료로부터 더 이상 이점을 얻지 못하는 경우, 환자의 동의 철회 또는 사망 중 먼저 발생하는 사건까지 계속됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
골수(BM) 내 망상섬유증 감소
기간: 기준선부터 연구 치료 첫 투여 후 52주까지
골수 생검으로 측정. 기저선에서 52주까지 망상 섬유증 등급이 ≥1 등급 감소한 환자의 백분율. 골수 섬유증 등급의 정의는 0(산재, 섬유화 적음)에서 3(미만성 및 치밀한 망상, 섬유화 많음) 범위의 유럽 합의안을 따릅니다. 환자는 개선(섬유화 감소 ≥1 등급), 변화 없음 또는 악화(섬유화 증가 >1 등급)로 분류됩니다.
기준선부터 연구 치료 첫 투여 후 52주까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
BM 지방 분율(FF) 개선
기간: 연구 치료 첫 투여 후 기준선부터 52주까지
정량적 Dixon Quant MRI 또는 이에 상응하는 방법으로 측정됩니다. 골수 섬유증(MF)과 관련된 골수 변화, 예를 들어 섬유증에 의한 골수 지방의 대체 또는 조혈 세포 수의 증가는 지방 함량을 감소시킵니다. 여기서는 FF가 개선된(52주차 기준선 대비 증가) 환자의 백분율을 보고할 것입니다.
연구 치료 첫 투여 후 기준선부터 52주까지
적혈구(RBC) 수혈 독립성
기간: 기준선에서 연구 치료 첫 투여 후 24주 및 52주까지

최소 12주 동안 적혈구 수혈이 필요하지 않은 환자의 비율.

적혈구 수혈 독립성은 치료 첫 24주 및 52주 동안 골수 변화(MRI 및/또는 골수 생검 기준)가 있는 환자 하위군에서 보고될 것입니다.
기준선에서 연구 치료 첫 투여 후 24주 및 52주까지
혈색소 수치 개선
기간: 연구 치료 첫 투여 후 기준선부터 24주 및 52주까지

수혈 없이 헤모글로빈 수치가 개선된 환자의 비율. 개선은 기준선 대비 헤모글로빈이 ≥ 1.5 g/dL 증가한 것으로 정의되었습니다.

수혈 없이 헤모글로빈 수준의 변화는 치료 첫 24주 및 52주 동안 골수 변화(자기공명영상 및/또는 골수 생검으로)가 있는 환자 하위 그룹에서 보고될 것입니다.
연구 치료 첫 투여 후 기준선부터 24주 및 52주까지
혈소판 수치 개선
기간: 기저선부터 연구 치료 첫 투여 후 24주 및 52주까지
기준선 대비 혈소판 수치의 증가(수혈 없이)가 기준선 혈소판 수치가 50-75 x 109/L인 경우 75 x 109/L 이상으로 증가하거나, 기준선 혈소판 수치가 75-100 x 109/L인 경우 100 x 109/L 이상으로 증가하는 것.
또는 기준선 대비 혈소판 수치가 25% 이상 증가한 환자의 비율을 측정할 것입니다.
기저선부터 연구 치료 첫 투여 후 24주 및 52주까지
골수증식성 신생물(MPN) 드라이버 유전자 변이 대립유전자 빈도(VAF)
기간: 연구 치료 첫 투여 후 기준 시점 및 24주차와 52주차
JAK2, CALR, MPL 유전자는 골수섬유증의 주도 인자입니다. 이들의 VAF는 말초혈액이나 골수에서 정량화될 수 있으며, 그 순환 수치는 일반적으로 질병 경과와 관련이 있습니다. 우리는 24주차와 52주차에 VAF가 감소한 환자의 비율을 찾는 것을 목표로 합니다.
연구 치료 첫 투여 후 기준 시점 및 24주차와 52주차
누적 용량
기간: 연구 기간 동안, 최대 약 2년 동안
연구 치료 시작부터 복용한 모든 파크리티닙 용량의 합계로, 중단 및 감량을 고려합니다.
연구 기간 동안, 최대 약 2년 동안
파크리티닙의 실제 투여량
기간: 연구 기간 내내, 최대 약 2년 동안
실제로 투여된 평균 일일 용량으로 정의됩니다. 계산 시에는 누적 용량을 치료 기간으로 나누되, 중단 기간도 고려합니다.
연구 기간 내내, 최대 약 2년 동안
파크리티닙의 상대 용량 강도
기간: 연구 기간 동안, 최대 약 2년 동안
계획된 용량 중 실제로 투여된 용량의 백분율로 정의됩니다. 일일 실제 용량을 일일 계획 용량으로 나누어 계산합니다.
연구 기간 동안, 최대 약 2년 동안
치료 관련 이상반응의 발생 빈도
기간: 연구 기간 내내, 최대 약 2년 동안
치료 관련 이상반응을 경험한 환자의 수. 이러한 이상반응은 미국 국립암연구소(NCI) 공통용어기준(CTCAE) 버전 5.0에 따라 분류 및 등급이 매겨질 것입니다.
연구 기간 내내, 최대 약 2년 동안

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Grupo Español de Enfermedades Mieloproliferativas Crónicas PH Negativas

협력자

Swedish Orphan Biovitrum
MFAR Clinical Research S.L.

수사관

  • 연구 의자: Francisca Ferrer Marín, M.D.; Ph.D., Fundacion Jimenez Diaz

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2026년 4월 15일

기본 완료 (추정된)

2027년 12월 1일

연구 완료 (추정된)

2028년 6월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 2월 2일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 2월 2일

처음 게시됨 (실제)

2026년 2월 6일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 5월 4일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 4월 28일

마지막으로 확인됨

2026년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • GEMFIN-MF-PACRI 2401
  • 2025-522509-39-00 (씨티스)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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