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뮤코다당증 II 환자에서 JR-141-BR21의 확장 연구

2025년 7월 21일 업데이트: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
MPS II 치료를 위한 연구 약물의 장기 안전성 및 효능을 평가하기 위해 설계된 Phase II 공개 라벨, 병렬 그룹, 2개 사이트(브라질).

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

19

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 브라질
      • Porto Alegre, 브라질
        • Grupo de Pesquisa Clínica em Genética Médica - HCPA
      • São Paulo, 브라질
        • Igeim - Unifesp

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

3년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 임상 시험 JR-141-BR21을 완료할 환자.
  • 환자가 사전 동의 절차 당시 18세 미만이거나 MPS II와 관련된 지적 장애로 인해 환자 자신의 동의를 얻을 수 없는 경우를 제외하고 스스로 서면 동의를 제공할 수 있습니다.
  • 만 18세 미만이거나 MSP II와 관련된 지적장애로 동의를 받을 수 없는 환자의 경우 법정대리인의 서면동의가 있으면 포함될 수 있습니다. 그러나 가능하면 환자 자신의 서면 동의도 얻어야 합니다.

제외 기준:

  • 정보에 입각한 동의서 서명을 거부합니다.
  • 신경인지 검사를 제외한 연구 절차를 수행할 수 없습니다.
  • 이전 접목된 BMT/HSCT.
  • 관절 구축으로 인해 요추 천자 자세를 취하기 어려운 자 또는 요추 천자 과정에서 호흡 곤란을 경험할 가능성이 있는 자 등 요추 천자를 시행할 수 없다고 조사자 또는 부조사자가 판단한다.
  • 심각한 약물 알레르기 또는 민감성의 병력으로 인해 연구에 참여할 자격이 없다고 조사자 또는 하위 조사자가 판단한 경우.
  • 그렇지 않으면 피험자 안전을 고려하여 연구 참여가 부적격하다고 조사자 또는 하위 조사자가 판단한 경우.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: JR-141

피험자는 연구 시작 시 체중 kg당 1.0, 2.0 또는 4.0mg의 JR-141을 매주 1회(이전 연구에서 복용한 동일한 용량) 할당받게 됩니다.

연구 중에 모든 피험자의 용량이 선택한 용량*으로 전환됩니다.

* 용량은 JR-141-BR21 연구의 안전성 및 유효성 데이터를 기반으로 2.0 mg/kg/주로 결정되었습니다.
의약품: JR-141
IV 주입(동결건조 분말)

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
부작용이 있는 참가자 수
기간: 스크리닝에서 연구 종료까지, 최대 약 5년
스크리닝에서 연구 종료까지, 최대 약 5년

2차 결과 측정

결과 측정
기간
요중 헤파란 설페이트 농도
기간: 연구 완료까지 평균 52주, 최대 약 5년
연구 완료까지 평균 52주, 최대 약 5년
소변 더마탄 황산염 농도
기간: 연구 완료까지 평균 52주, 최대 약 5년
연구 완료까지 평균 52주, 최대 약 5년
혈청 헤파란 설페이트 농도
기간: 연구 완료까지 평균 52주, 최대 약 5년
연구 완료까지 평균 52주, 최대 약 5년
혈청 더마탄 설페이트 농도
기간: 연구 완료까지 평균 52주, 최대 약 5년
연구 완료까지 평균 52주, 최대 약 5년
간 및 비장 용적(MRI)
기간: 연구 완료까지 평균 52주, 최대 약 5년
연구 완료까지 평균 52주, 최대 약 5년
심초음파
기간: 연구 완료까지 평균 52주, 최대 약 5년
연구 완료까지 평균 52주, 최대 약 5년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 1월 1일

기본 완료 (추정된)

2026년 12월 31일

연구 완료 (추정된)

2027년 12월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 9월 27일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 10월 16일

처음 게시됨 (실제)

2018년 10월 17일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 7월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 7월 21일

마지막으로 확인됨

2025년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • JR-141-BR22

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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