Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een langetermijnonderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van TransCon hGH bij kinderen met groeihormoondeficiëntie die een eerder klinisch onderzoek naar TransCon hGH hebben voltooid (enliGHten)

12 april 2024 bijgewerkt door: Ascendis Pharma A/S

enliGHten: een multicenter, fase 3, langlopend, open-label onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van TransCon hGH eenmaal per week toegediend bij kinderen met groeihormoondeficiëntie (GHD) die een eerder klinisch onderzoek naar TransCon hGH hebben voltooid

Een multicenter, fase 3, langdurige verlengingsstudie van TransCon hGH eenmaal per week toegediend bij kinderen met groeihormoondeficiëntie (GHD) die eerder deelnamen aan een fase 3 TransCon hGH-studie. Ongeveer 300 kinderen (mannen en vrouwen) met GHD zullen worden opgenomen. Alle studiedeelnemers zullen TransCon hGH ontvangen. Dit is een wereldwijd onderzoek dat zal worden uitgevoerd in, maar niet beperkt tot, de Verenigde Staten, Polen, Bulgarije, Oekraïne, Armenië, Rusland en Australië.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

298

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Armenië
      • Yerevan, Armenië, 0075
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Australië
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australië, 3168
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Bulgarije
      • Varna, Bulgarije, 9010
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Georgië
      • Tbilisi, Georgië, 0159
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Griekenland
      • Athens, Griekenland, 11527
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Nieuw-Zeeland
      • Auckland, Nieuw-Zeeland, 1010
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Oekraïne
      • Kharkiv, Oekraïne, 61093
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Kyiv, Oekraïne, 01021
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Odesa, Oekraïne, 65031
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Polen
      • Gdańsk, Polen, 80-952
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Warsaw, Polen, 02-691
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Russische Federatie
      • Izhevsk, Russische Federatie, 426009
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Krasnoyarsk, Russische Federatie, 660022
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Moscow, Russische Federatie, 117036
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saint Petersburg, Russische Federatie, 194100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saratov, Russische Federatie, 410054
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Ufa, Russische Federatie, 450008
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Vologda, Russische Federatie, 160022
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Voronezh, Russische Federatie, 394024
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95821
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Verenigde Staten, 80112
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Tallahassee, Florida, Verenigde Staten, 32308
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55102
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Verenigde Staten, 39216
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Verenigde Staten, 03756
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Mineola, New York, Verenigde Staten, 11501
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97227
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 98405
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Wit-Rusland
      • Minsk, Wit-Rusland, 220020
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Kinderen die een eerdere fase 3 TransCon hGH-studie hebben voltooid
  2. Kinderen die het studiegeneesmiddel niet permanent hebben stopgezet in de voorgaande studie
  3. Schriftelijke, ondertekende, geïnformeerde toestemming van de ouder of wettelijke voogd van de proefpersoon en schriftelijke toestemming van de proefpersoon zoals vereist door de IRB/HREC/IEC

Uitsluitingscriteria:

  1. Slecht gecontroleerde diabetes mellitus (HbA1c ≥ 8,0%) of diabetische complicaties
  2. Bewijs van gesloten epifysen, gedefinieerd als botleeftijd> 14,0 jaar voor vrouwen of> 16,0 jaar voor mannen
  3. Ernstige medische aandoeningen tenzij goedgekeurd door medisch deskundige
  4. Bekende overgevoeligheid voor de bestanddelen van de proefmedicatie
  5. Waarschijnlijk niet-compliant met betrekking tot gedrag tijdens de proef (met betrekking tot de proefpersoon en/of de ouder/wettelijke voogd/verzorger)
  6. Zwangerschap
  7. Elke andere reden die naar de mening van de onderzoeker de proefpersoon ervan zou weerhouden deel te nemen of het proefschema te volgen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: TransCon hGH
Eenmaal per week subcutane injectie van TransCon hGH
Geneesmiddel: TransCon hGH
Eenmaal per week subcutane injectie van TransCon hGH

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal proefpersonen met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen [veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn]
Tijdsspanne: Tot week 208
Veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van wekelijkse behandeling met lonapegsomatropine (TransCon hGH).
Tot week 208

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Jaarlijkse hoogtesnelheid per bezoek
Tijdsspanne: Tot week 208
Jaarlijkse lengtesnelheid (AHV) per bezoek met langdurige dosering van wekelijkse behandeling met lonapegsomatropine
Tot week 208
IGF-1 SDS per bezoek
Tijdsspanne: Tot week 208
Insuline-like Growth Factor-1 (IGF-1) standaardafwijkingsscore (SDS) bij bezoek met langdurige dosering van wekelijkse behandeling met lonapegsomatropine in week 13, week 52, week 104, week 156 en week 208. IGF-1 SDS is het aantal standaardafwijkingen boven of onder het gemiddelde IGF-1-niveau voor een kind van dezelfde leeftijd en hetzelfde geslacht. Het doelbereik voor IGF-1 SDS was 0 tot +2. Een IGF-1 SDS van 0 vertegenwoordigt het populatiegemiddelde. Als de IGF-1 SDS < 0 is, duidt de negatieve score op een IGF-1 lager dan de gemiddelde IGF-1 voor een kind van dezelfde leeftijd en hetzelfde geslacht. Als de IGF-1 SDS > 0 is, duidt de positieve score op een IGF-1 boven de gemiddelde IGF-1 voor een kind van dezelfde leeftijd en hetzelfde geslacht. Een positieve score van IGF-1 SDS duidt op een beter resultaat.
Tot week 208
Hoogte SDS - Verandering vanaf basislijn
Tijdsspanne: Tot week 208
Verandering in de lengtestandaarddeviatiescore (SDS) ten opzichte van de uitgangswaarde bij langdurige dosering van wekelijkse behandeling met lonapegsomatropine in week 13, week 52, week 104, week 156 en week 208. Lengte-SDS is het aantal standaarddeviaties boven of onder de gemiddelde lengte voor leeftijd en geslacht. Een standaarddeviatiescore van 0 is gelijk aan het populatiegemiddelde. Als de lengte-SDS < 0 is, geeft de negatieve score een lengte aan die lager is dan de gemiddelde lengte voor een kind van dezelfde leeftijd en hetzelfde geslacht. Als de lengte-SDS > 0 is, geeft de positieve score een lengte aan die boven de gemiddelde lengte ligt voor een kind van dezelfde leeftijd en hetzelfde geslacht. Een positieve verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in lengte-SDS duidt op verbeterde resultaten.
Tot week 208

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ascendis Pharma A/S

Onderzoekers

  • Studie directeur: Michael Beckert, MD, Ascendis Pharma A/S
  • Studie directeur: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 december 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

21 februari 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

21 februari 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 november 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 november 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 november 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 mei 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TransCon hGH CT-301EXT
  • 2017-003410-20 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Endocriene systeemziekten

Klinische onderzoeken op TransCon hGH

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Uruguay

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren