Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een proef met Fedratinib bij proefpersonen met DIPSS, intermediair of hoog risico op primaire myelofibrose, post-polycytemie vera myelofibrose of post-essentiële trombocytemie myelofibrose en eerder behandeld met ruxolitinib (FREEDOM)

11 december 2024 bijgewerkt door: Celgene

Een fase 3b, multicenter, eenarmig, open-label onderzoek naar werkzaamheid en veiligheid van Fedratinib bij proefpersonen met DIPSS (Dynamic International Prognostic Scoring System) - middelmatige of hoogrisico primaire myelofibrose (PMF), post-polycytemie vera myelofibrose (post- PV MF), of post-essentiële trombocytemie myelofibrose (post-ET MF) en eerder behandeld met ruxolitinib

Dit is een eenarmige, open-label werkzaamheids- en veiligheidsstudie van Fedratinib bij proefpersonen met DIPSS (Dynamic International Prognostic Scoring System) - middelmatige of hoogrisico primaire myelofibrose (PMF), post-polycytemie vera myelofibrose (post-PV MF), of post-essentiële trombocytemie myelofibrose (post-ET MF) en eerder behandeld met ruxolitinib.

Het primaire doel van het onderzoek is het evalueren van het percentage proefpersonen met een verkleining van de milt van ten minste 35% en een van de secundaire doelstellingen is het evalueren van de veiligheid van fedratinib.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een eenarmige, open-label werkzaamheids- en veiligheidsstudie van Fedratinib bij proefpersonen met DIPSS (Dynamic International Prognostic Scoring System) - middelmatige of hoogrisico primaire myelofibrose (PMF), post-polycytemie vera myelofibrose (post-PV MF), of post-essentiële trombocytemie myelofibrose (post-ET MF) en eerder behandeld met ruxolitinib.

De vermindering van het miltvolume aan het einde van cyclus 6 als hoofddoel. De secundaire doelstellingen van de studie zijn het verder evalueren van de veiligheid en het beoordelen en implementeren van mitigatiestrategieën voor WE en voor gastro-intestinale (GI) bijwerkingen.

De studie zal plaatsvinden in meerdere centra om toegang te bieden tot een brede populatie en zekerheid te hebben dat de resultaten waarschijnlijk algemeen toepasbaar zijn.

Dit wordt ook uitgevoerd als een open-label studie om werkzaamheids- en veiligheidsgegevens te verzamelen bij het gebruik van fedratinib, er zal geen randomisatie of stratificatie plaatsvinden.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

38

Fase

  • Fase 3

Uitgebreide toegang

Verkrijgbaar buiten de klinische proef. Zie uitgebreid toegangsrecord.

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 2A5
        • Local Institution - 203
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6C 6B5
        • Local Institution - 207
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • Local Institution - 205
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • Local Institution - 200
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1E2
        • Local Institution - 202
      • Montreal, Quebec, Canada, H1T 2M4
        • Local Institution - 201
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1K 2R1
        • Local Institution - 204
  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Local Institution - 117
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33176
        • Local Institution - 126
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
        • Local Institution - 113
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Local Institution - 112
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • Local Institution - 109
      • Park Ridge, Illinois, Verenigde Staten, 60068
        • Local Institution - 121
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160-7314
        • Local Institution - 100
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21229-5299
        • Local Institution - 123
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20817
        • Local Institution - 118
      • Columbia, Maryland, Verenigde Staten, 21044
        • Local Institution - 127
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Local Institution - 103
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Local Institution - 101
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Verenigde Staten, 07112-2027
        • Local Institution - 128
    • New York
      • Brooklyn, New York, Verenigde Staten, 11212
        • Local Institution - 130
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Local Institution - 115
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Local Institution - 124
      • Syracuse, New York, Verenigde Staten, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514
        • Local Institution - 105
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Local Institution - 114
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45219
        • Local Institution - 111
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Local Institution - 106
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Verenigde Staten, 57105
        • Local Institution - 108
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390-8852
        • Local Institution - 119
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Local Institution - 132
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77303
        • Local Institution - 110
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • Local Institution - 120
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98109
        • Local Institution - 116
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792-2454
        • Local Institution - 129

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Criteria voor opname in de hoofdstudie

  1. Proefpersoon is ten minste 18 jaar oud op het moment van ondertekening van het geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF)
  2. Proefpersoon heeft een Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Performance Score (PS) van 0, 1 of 2
  3. Proefpersoon heeft de diagnose primaire myelofibrose (PMF) volgens de criteria van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) van 2016, of de diagnose post-ET of post-PV myelofibrose volgens de IWG-MRT 2007-criteria, bevestigd door het meest recente lokale pathologierapport
  4. Proefpersoon heeft een DIPSS-risicoscore Gemiddeld of Hoog
  5. Proefpersoon heeft een meetbare splenomegalie tijdens de screeningperiode, zoals blijkt uit een miltvolume van ≥ 450 cm3 op basis van een MRI- of CT-scan of een palpabele milt van ≥ 5 cm onder de linker ribbenboog.

  6. Proefpersoon is eerder blootgesteld aan ruxolitinib, terwijl de diagnose MF (PMF, post-ET MF of post-PV MF) werd gesteld, en moet voldoen aan ten minste een van de volgende criteria (a of b)

    1. Behandeling met ruxolitinib gedurende ≥ 3 maanden

    2. Behandeling met ruxolitinib gedurende ≥ 28 dagen gecompliceerd door een van de volgende:

      • Ontwikkeling van een behoefte aan transfusie van rode bloedcellen (minstens 2 eenheden/maand gedurende 2 maanden) of
      • Graad ≥ 3 bijwerkingen van trombocytopenie, anemie, hematoom en/of bloeding tijdens behandeling met ruxolitinib
  7. Proefpersoon moet behandelingsgerelateerde toxiciteiten hebben van eerdere therapie die zijn opgelost tot graad 1 of voor aanvang van de behandeling voor de start van de laatste therapie voorafgaand aan de behandeling met fedratinib.
  8. De proefpersoon moet een ICF begrijpen en vrijwillig ondertekenen voordat er studiegerelateerde beoordelingen/procedures worden uitgevoerd
  9. De proefpersoon is bereid en in staat zich te houden aan het studiebezoekschema en andere protocolvereisten
  10. Deelnemers moeten ermee instemmen om effectieve anticonceptie te gebruiken

Uitsluitingscriteria:

Belangrijkste uitsluitingscriteria van het onderzoek

  1. Een van de volgende laboratoriumafwijkingen:

    1. Bloedplaatjes < 50.000/μL
    2. Absoluut aantal neutrofielen (ANC) < 1,0 x 109/L
    3. Aantal witte bloedcellen (WBC) > 100 x 10^9/L
    4. Myeloblasten > 5 % in perifeer bloed
    5. Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid < 30 ml/min/1,73 m ^ 2 (volgens de formule Modification of Diet in Renal Disease [MDRD])
    6. Serum amylase of lipase > 1,5 x ULN (bovengrens van normaal)
    7. Aspartaataminotransferase (AST) of alanineaminotransferase (ALT) > 3 x ULN
    8. Totaal bilirubine > 1,5 x ULN, totaal bilirubine van de proefpersoon tussen 1,5 - 3,0 x ULN komen in aanmerking als de directe bilirubinefractie < 25% van het totale bilirubine is
  2. Onderwerp is drachtig of zogende vrouw
  3. Proefpersoon met eerdere splenectomie
  4. Proefpersoon met eerdere of geplande hematopoietische celtransplantatie
  5. Proefpersoon met een voorgeschiedenis van encefalopathie, waaronder de ziekte van Wernicke
  6. Proefpersoon met tekenen of symptomen van encefalopathie, waaronder Wernicke's (bijv. Ernstige ataxie, oogverlamming of tekenen van het cerebellum)
  7. Proefpersoon met thiaminedeficiëntie, gedefinieerd als thiaminespiegels in volbloed onder het normale bereik volgens de institutionele standaard en niet gecorrigeerd voorafgaand aan inschrijving voor het onderzoek
  8. Proefpersoon met gelijktijdige behandeling met of gebruik van geneesmiddelen, kruidengeneesmiddelen of voedsel waarvan bekend is dat het sterke of matige inductoren zijn van cytochroom P450 3A4 (CYP3A4), of dubbele CYP2C19- en CYP3A4-remmers
  9. Onderworpen aan chemotherapie, immunomodulerende medicamenteuze therapie (bijv. thalidomide, interferon-alfa), anagrelide, immunosuppressieve therapie, systemische corticosteroïden > 10 mg/dag prednison of equivalent. Proefpersonen die in het verleden eerder zijn blootgesteld aan hydroxyurea (bijv. Hydrea) kunnen in het onderzoek worden opgenomen zolang het niet is toegediend binnen 14 dagen voorafgaand aan de start van de behandeling met fedratinib
  10. Proefpersoon heeft ruxolitinib gekregen binnen 14 dagen voorafgaand aan de start van fedratinib
  11. Proefpersoon die wordt behandeld met myeloïde groeifactor (bijv. granulocyt-koloniestimulerende factor [G-CSF]) binnen 14 dagen voorafgaand aan de start van de behandeling met fedratinib
  12. Proefpersoon met eerdere blootstelling aan Januskinase (JAK)-remmer(s) gedurende meer dan 1 cyclus anders dan behandeling met ruxolitinib
  13. Proefpersoon onder behandeling met aspirine met doses > 150 mg per dag
  14. Proefpersoon onderging een grote operatie binnen 28 dagen voor aanvang van de behandeling met fedratinib
  15. Onderwerp met diagnose van chronische leverziekte (bijv. chronische alcoholische leverziekte, auto-immuunhepatitis, scleroserende cholangitis, primaire galcirrose, hemochromatose, niet-alcoholische steatohepatitis)

  16. Proefpersoon met een eerdere maligniteit anders dan de ziekte die wordt onderzocht, tenzij de proefpersoon ten minste 3 jaar voorafgaand aan inschrijving geen behandeling voor de maligniteit nodig heeft gehad.

    Proefpersonen met de volgende voorgeschiedenis/gelijktijdige aandoeningen die met succes zijn behandeld, kunnen echter worden ingeschreven: niet-invasieve huidkanker, in situ baarmoederhalskanker, carcinoom in situ van de borst, incidentele histologische bevinding van prostaatkanker (T1a of T1b met behulp van de tumor, klieren, metastase [TNM] klinisch stadiëringssysteem), of ziektevrij is en alleen hormonale behandeling krijgt

  17. Proefpersoon met ongecontroleerd congestief hartfalen (New York Heart Association-classificatie 3 of 4)
  18. Proefpersoon met bekend humaan immunodeficiëntievirus (hiv), bekende actieve infectieuze hepatitis B (HepB) en/of bekende actieve infectieuze hepatitis C (HepC)
  19. Proefpersoon met ernstige actieve infectie
  20. Proefpersoon met de aanwezigheid van een significante maag- of andere aandoening die de absorptie van orale medicatie zou belemmeren
  21. De proefpersoon kan de capsule niet doorslikken
  22. Proefpersoon heeft een significante medische aandoening, laboratoriumafwijking of psychiatrische ziekte waardoor de proefpersoon niet aan het onderzoek kan deelnemen
  23. De proefpersoon heeft een aandoening, waaronder de aanwezigheid van laboratoriumafwijkingen, waardoor de proefpersoon een onaanvaardbaar risico loopt als hij/zij zou deelnemen aan het onderzoek
  24. Proefpersoon heeft een aandoening die het vermogen om gegevens uit het onderzoek te interpreteren in de war brengt
  25. Proefpersoon met deelname aan een studie van een onderzoeksmiddel (geneesmiddel, biologisch, apparaat) binnen 30 dagen voorafgaand aan de start van de behandeling met fedratinib
  26. Proefpersoon met een levensverwachting van minder dan 6 maanden.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Toediening van Fedratinib 400 mg/dag
Zelf-toegediend onderzoeksproduct (IP) (400 mg/dag) op poliklinische basis, eenmaal daags bij voorkeur met voedsel tijdens de avondmaaltijd elke dag op hetzelfde tijdstip in opeenvolgende cycli van 4 weken (28 dagen).
Geneesmiddel: FEDRATINIB
Een krachtige en selectieve remmer van JAK2-kinase-activiteit

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met ≥ 35% miltvolumevermindering (SVR) aan het einde van cyclus 6
Tijdsspanne: Van de eerste dosis tot het einde van cyclus 6 (ongeveer 168 dagen)
Percentage deelnemers met een SVR van ≥ 35% aan het einde van cyclus 6 in vergelijking met de uitgangswaarde. Deelnemers met een ontbrekend MRI/CT-miltvolume aan het einde van cyclus 6, inclusief diegenen die voldoen aan de criteria voor progressie van splenomegalie vóór het einde van cyclus 6, worden beschouwd als non-responders. Basislijnwaarde wordt gedefinieerd als de laatste waarde of meting voorafgaand aan de eerste dosis in het onderzoek
Van de eerste dosis tot het einde van cyclus 6 (ongeveer 168 dagen)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers van alle graadsbijwerkingen (AE's) en graad 3/4 AE's
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis tot 30 dagen na de laatste dosis. (gemiddeld 50,3 weken tot maximaal 128 weken)
Aantal deelnemers en ernst van bijwerkingen van alle graden en bijwerkingen van graad 3/4 volgens de Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) versie 5 van het National Cancer Institute.
Vanaf de eerste dosis tot 30 dagen na de laatste dosis. (gemiddeld 50,3 weken tot maximaal 128 weken)
Aantal deelnemers en ernst van behandelingsgerelateerd Ongewenste voorvallen (AE's) van alle graden en bijwerkingen van graad 3/4
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis tot 30 dagen na de laatste dosis. (gemiddeld 50,3 weken tot maximaal 124 weken)
Aantal deelnemers en ernst van de behandeling gerelateerde bijwerkingen van alle graden en graad 3/4 bijwerkingen volgens NCI CTCAE.
Vanaf de eerste dosis tot 30 dagen na de laatste dosis. (gemiddeld 50,3 weken tot maximaal 124 weken)
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in hematologische laboratoriumanalyse - hemoglobine
Tijdsspanne: bij Cyclus 4 Dag 1 en Cyclus 7 Dag 1
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in hematologische laboratoriumanalyse - hemoglobine
bij Cyclus 4 Dag 1 en Cyclus 7 Dag 1
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in hematologische laboratoriumanalyse - erytrocyten
Tijdsspanne: bij Cyclus 4 Dag 1 en Cyclus 7 Dag 1

Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in hematologische laboratoriumanalyse - erytrocyten.

Basislijnwaarde wordt gedefinieerd als de laatste waarde of meting voorafgaand aan de eerste dosis in het onderzoek
bij Cyclus 4 Dag 1 en Cyclus 7 Dag 1
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in hematologische laboratoriumanalyse - bloedplaatjes, leukocyten en neutrofielen
Tijdsspanne: bij Cyclus 4 Dag 1 en Cyclus 7 Dag 1

Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in hematologische laboratoriumanalyse - bloedplaatjes, leukocyten en neutrofielen.

Basislijnwaarde wordt gedefinieerd als de laatste waarde of meting voorafgaand aan de eerste dosis in het onderzoek
bij Cyclus 4 Dag 1 en Cyclus 7 Dag 1
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het percentage blasten/leukocyten in hematologische laboratoriumanalyse
Tijdsspanne: bij Cyclus 4 Dag 1 en Cyclus 7 Dag 1

Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in hematologische laboratoriumanalyse - blasten/leukocyten

Basislijnwaarde wordt gedefinieerd als de laatste waarde of meting voorafgaand aan de eerste dosis in het onderzoek
bij Cyclus 4 Dag 1 en Cyclus 7 Dag 1
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in analyse van chemieparameters - ALT, AST, amylase, lipase
Tijdsspanne: bij Cyclus 4 Dag 1 en Cyclus 7 Dag 1

Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in analyse van chemieparameters - ALT, AST, Amylase, Lipase

Basislijnwaarde wordt gedefinieerd als de laatste waarde of meting voorafgaand aan de eerste dosis in het onderzoek
bij Cyclus 4 Dag 1 en Cyclus 7 Dag 1
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in chemieparameteranalyse - creatinine
Tijdsspanne: bij Cyclus 4 Dag 1 en Cyclus 7 Dag 1

Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in analyse van chemieparameters - Creatinine.

Basislijnwaarde wordt gedefinieerd als de laatste waarde of meting voorafgaand aan de eerste dosis in het onderzoek
bij Cyclus 4 Dag 1 en Cyclus 7 Dag 1
Miltresponspercentage door palpatie
Tijdsspanne: Van de eerste dosis tot het einde van cyclus 6 (ongeveer 168 dagen)
Miltresponspercentage door palpatie is het percentage deelnemers met een miltrespons volgens de IWG-MRT 2013 aan het einde van cyclus 6 in vergelijking met de uitgangswaarde. Dit wordt berekend voor deelnemers met een vergrote milt (≥ 5 cm onder LCM) bij baseline. Deelnemers met een ontbrekende beoordeling van de miltgrootte aan het einde van cyclus 6, inclusief degenen die voldoen aan de criteria voor progressie van splenomegalie vóór het einde van cyclus 6, worden beschouwd als niet-responders.
Van de eerste dosis tot het einde van cyclus 6 (ongeveer 168 dagen)
Symptomen responspercentage
Tijdsspanne: Van de eerste dosis tot het einde van cyclus 6 (ongeveer 168 dagen)
Symptom Response Rate (SRR) wordt gedefinieerd als het percentage deelnemers met ≥ 50% reductie vanaf baseline tot het einde van cyclus 6 in de totale symptoomscore (TSS) gemeten door MFSAF versie 4.0. De TSS wordt gedefinieerd als de som van elk van de 7 symptoomscores. Deelnemers zonder een baseline TSS > 0 worden beschouwd als niet-evalueerbaar (omdat er geen plaats is voor symptoomvermindering) voor de SRR-analyse. Deelnemers met een ontbrekende TSS aan het einde van cyclus 6 of die ziekteprogressie hadden voor het einde van cyclus 6, worden beschouwd als non-responders.
Van de eerste dosis tot het einde van cyclus 6 (ongeveer 168 dagen)
Aantal deelnemers met bijwerkingen van graad 3 of hoger: misselijkheid, braken, diarree en encefalopathie, inclusief de ziekte van Wernicke.
Tijdsspanne: Van de eerste dosis tot het einde van de behandeling (gemiddeld 50,3 weken tot maximaal 124 weken)
Aantal deelnemers met bijwerkingen van graad 3 of hoger: Misselijkheid, braken, diarree en encefalopathie inclusief de ziekte van Wernicke.
Van de eerste dosis tot het einde van de behandeling (gemiddeld 50,3 weken tot maximaal 124 weken)
Duurzaamheid van de miltvolumerespons door MRI/CT (DR)
Tijdsspanne: Vanaf cyclus 1 dag 1 tot 30 dagen na de laatste dosis (ongeveer gemiddeld 59,40 weken)
De duurzaamheid van de miltvolumerespons (DR) volgens MRI/CT wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de eerste gedocumenteerde miltrespons (dwz ≥ 35% vermindering van het miltvolume) tot de datum van daaropvolgende progressieve ziekte (PD) (dwz ≥ 25% toename). in miltvolume vanaf baseline) of overlijden, afhankelijk van wat zich eerder voordoet. Als er geen gebeurtenis plaatsvindt (dat wil zeggen een daaropvolgende vermindering van het miltvolume < 35% voordat de analyse wordt uitgevoerd), wordt de DR gecensureerd op de datum van de laatste geldige beoordeling die is uitgevoerd vóór de datum waarop de analyse is uitgevoerd. De duurzaamheid van de miltvolumerespons door middel van een MRI/CT-scan zal worden geanalyseerd met behulp van de Kaplan-Meier-methode.
Vanaf cyclus 1 dag 1 tot 30 dagen na de laatste dosis (ongeveer gemiddeld 59,40 weken)
Duurzaamheid van de miltreactie door palpatie (DRP)
Tijdsspanne: Vanaf cyclus 1 dag 1 tot 30 dagen na de laatste dosis (ongeveer gemiddeld 59,32 weken)
De duurzaamheid van de miltrespons door palpatie (DRP) wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de datum van de eerste gedocumenteerde palpabele miltrespons, volgens de IWG-MRT 2013, tot de datum van de daaropvolgende PD volgens de IWG-MRT 2013 of het overlijden, afhankelijk van welke datum eerder valt. De duurzaamheid van de miltrespons bij palpatie volgens de IWG-MRT 2013-criteria zal worden berekend voor personen met een vergrote milt bij aanvang (≥ 5 cm onder LCM) en die een miltrespons hebben bij palpatie. Als er geen gebeurtenis plaatsvindt (dwz geen verlies van de miltrespons door palpatie) voordat de analyse wordt uitgevoerd, wordt de DRP gecensureerd op de datum van de laatste geldige beoordeling die is uitgevoerd vóór de datum waarop de analyse is uitgevoerd. De duurzaamheid van de miltreactie door palpatie zal worden geanalyseerd met behulp van de Kaplan-Meier (K-M) methode.
Vanaf cyclus 1 dag 1 tot 30 dagen na de laatste dosis (ongeveer gemiddeld 59,32 weken)
Duurzaamheid van symptoomrespons (DSR)
Tijdsspanne: Van cyclus 1 dag 1 tot 30 dagen na de laatste dosis (ongeveer gemiddeld 31,33 weken)
De duurzaamheid van de symptoomrespons wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de eerste gedocumenteerde respons in TSS (dat wil zeggen, reductie in TSS ≥ 50%) gemeten door MFSAF versie 4.0 tot de eerste gedocumenteerde TSS-reductie < 50%. Als er geen TSS-reductie < 50% is vóór de uitgevoerde analyse, wordt de DSR gecensureerd op de datum van de laatste geldige beoordeling die is uitgevoerd vóór de datum waarop de analyse is uitgevoerd.
Van cyclus 1 dag 1 tot 30 dagen na de laatste dosis (ongeveer gemiddeld 31,33 weken)
Aantal deelnemers met thiamineniveaus < Ondergrens van normaal (LLN).
Tijdsspanne: Tijdens cyclus 1, 2, 3 en daarna elke 3 cycli tot het einde van de behandeling (gemiddeld 50,3 weken tot maximaal 124 weken)

Aantal deelnemers met thiamineniveaus <LLN.

LLN van thiamine is 70 nmol/L.
Tijdens cyclus 1, 2, 3 en daarna elke 3 cycli tot het einde van de behandeling (gemiddeld 50,3 weken tot maximaal 124 weken)
Aantal deelnemers met thiaminewaarden > Bovengrens van normaal (ULN).
Tijdsspanne: Tijdens cyclus 1, 2, 3 en daarna elke 3 cycli tot het einde van de behandeling (gemiddeld 50,3 weken tot maximaal 124 weken)

Aantal deelnemers met thiaminewaarden > ULN.

ULN van thiamine is 180 nmol/L.
Tijdens cyclus 1, 2, 3 en daarna elke 3 cycli tot het einde van de behandeling (gemiddeld 50,3 weken tot maximaal 124 weken)
Aantal deelnemers met klinisch opmerkelijke laboratoriumresultaten, graad 3 of 4
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis tot 30 dagen na de laatste dosis. (gemiddeld 50,3 weken tot maximaal 124 weken)
Aantal deelnemers met klinisch opmerkelijke laboratoriumresultaten, graad 3 of 4
Vanaf de eerste dosis tot 30 dagen na de laatste dosis. (gemiddeld 50,3 weken tot maximaal 124 weken)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Celgene

Medewerkers

Impact Biomedicines, Inc., a wholly owned subsidiary of Celgene Corporation

Onderzoekers

  • Studie directeur: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

27 maart 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

26 november 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

8 november 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 november 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 november 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 november 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

12 december 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 december 2024

Laatst geverifieerd

1 december 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • FEDR-MF-001
  • U1111-1223-2862 (Andere identificatie: WHO)
  • 2018-002237-38 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op FEDRATINIB

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Mexico

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren