Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kokeilu fedratinibistä potilailla, joilla on DIPSS, keskitason tai korkean riskin primaarinen myelofibroosi, post-polycythemia vera myelofibroosi tai post-essential trombosytemia myelofibroosi ja joita on aiemmin hoidettu ruksolitinibillä (FREEDOM)

keskiviikko 11. joulukuuta 2024 päivittänyt: Celgene

Vaihe 3b, monikeskus, yksihaarainen, avoin fedratinibin tehokkuus- ja turvallisuustutkimus potilailla, joilla on DIPSS (Dynamic International Prognostic Scoring System) - Keskitason tai korkean riskin primaarinen myelofibroosi (PMF), polysytemia vera (Post-myelofibr) PV MF) tai post-essential trombosytemia myelofibroosi (post-ET MF) ja aiemmin ruksolitinibillä hoidettu

Tämä on yksihaarainen, avoin fedratinibin tehokkuus- ja turvallisuuskoe potilailla, joilla on DIPSS (Dynamic International Prognostic Scoring System) – keskitasoinen tai korkean riskin primaarinen myelofibroosi (PMF), polysyteemian jälkeinen vera myelofibroosi (post-PV MF), tai Post-Essential Thrombocythemia Myelofibrosis (post-ET MF) ja aiemmin hoidettu ruksolitinibillä.

Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida niiden koehenkilöiden prosenttiosuus, joiden pernan koko on pienentynyt vähintään 35 %, ja yksi toissijaisista tavoitteista on arvioida fedratinibin turvallisuutta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on yksihaarainen, avoin fedratinibin tehokkuus- ja turvallisuuskoe potilailla, joilla on DIPSS (Dynamic International Prognostic Scoring System) – keskitasoinen tai korkean riskin primaarinen myelofibroosi (PMF), polysyteemian jälkeinen vera myelofibroosi (post-PV MF), tai Post-Essential Thrombocythemia Myelofibrosis (post-ET MF) ja aiemmin hoidettu ruksolitinibillä.

Pernan tilavuuden vähentäminen syklin 6 lopussa ensisijaisena tavoitteena. Tutkimuksen toissijaisina tavoitteina on arvioida edelleen turvallisuutta ja arvioida ja toteuttaa lieventäviä strategioita WE:n ja maha-suolikanavan (GI) haittatapahtumien varalta.

Tutkimus tehdään useissa keskuksissa, jotta se tarjoaa pääsyn laajalle väestölle ja jotta tulokset ovat todennäköisesti yleisiä.

Tämä tehdään myös avoimena tutkimuksena fedratinibin käytön teho- ja turvallisuustietojen keräämiseksi. Satunnaistamista tai kerrostumista ei tapahdu.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

38

Vaihe

  • Vaihe 3

Laajennettu käyttöoikeus

Saatavilla kliinisen tutkimuksen ulkopuolella. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 2A5
        • Local Institution - 203
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6C 6B5
        • Local Institution - 207
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
        • Local Institution - 205
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
        • Local Institution - 200
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1E2
        • Local Institution - 202
      • Montreal, Quebec, Kanada, H1T 2M4
        • Local Institution - 201
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1K 2R1
        • Local Institution - 204
  • Yhdysvallat
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Local Institution - 117
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33176
        • Local Institution - 126
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
        • Local Institution - 113
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Local Institution - 112
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
        • Local Institution - 109
      • Park Ridge, Illinois, Yhdysvallat, 60068
        • Local Institution - 121
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160-7314
        • Local Institution - 100
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21229-5299
        • Local Institution - 123
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20817
        • Local Institution - 118
      • Columbia, Maryland, Yhdysvallat, 21044
        • Local Institution - 127
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Local Institution - 103
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Local Institution - 101
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Yhdysvallat, 07112-2027
        • Local Institution - 128
    • New York
      • Brooklyn, New York, Yhdysvallat, 11212
        • Local Institution - 130
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Local Institution - 115
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Local Institution - 124
      • Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
        • Local Institution - 105
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Local Institution - 114
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45219
        • Local Institution - 111
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Local Institution - 106
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Yhdysvallat, 57105
        • Local Institution - 108
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390-8852
        • Local Institution - 119
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Local Institution - 132
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77303
        • Local Institution - 110
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • Local Institution - 120
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98109
        • Local Institution - 116
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792-2454
        • Local Institution - 129

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Pääasialliset tutkimukseen osallistumiskriteerit

  1. Tutkittava on vähintään 18-vuotias tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) allekirjoitushetkellä.
  2. Tutkittavan itäisen yhteistyön onkologiaryhmän (ECOG) suorituskykypisteet (PS) on 0, 1 tai 2
  3. Tutkittavalla on diagnosoitu primaarinen myelofibroosi (PMF) Maailman terveysjärjestön (WHO) vuoden 2016 kriteerien mukaan tai post-ET tai post-PV myelofibroosi diagnoosi IWG-MRT 2007 -kriteerien mukaan, mikä vahvistetaan uusimmassa paikallisessa patologiaraportissa
  4. Tutkittavan DIPSS-riskipistemäärä on Keskitaso tai korkea
  5. Potilaalla on mitattavissa oleva splenomegalia seulontajakson aikana, mikä on osoitettu pernan tilavuudella ≥ 450 cm3 MRI- tai CT-skannauksella tai tunnusteltavissa oleva perna, jonka mitat ovat ≥ 5 cm vasemman kylkialueen alapuolella.

  6. Potilas on aiemmin altistunut ruksolitinibille, vaikka hänellä on diagnosoitu MF (PMF, post-ET MF tai post-PV MF), ja hänen on täytettävä vähintään yksi seuraavista kriteereistä (a tai b)

    1. Ruksolitinibihoito ≥ 3 kuukautta

    2. ≥ 28 päivän ruksolitinibihoito, jota vaikeuttaa jokin seuraavista:

      • Punasolujen siirtotarpeen kehittyminen (vähintään 2 yksikköä/kk 2 kuukauden ajan) tai
      • Asteen ≥ 3 haittavaikutukset trombosytopenia, anemia, hematooma ja/tai verenvuoto ruksolitinibihoidon aikana
  7. Potilaalla on oltava aikaisemman hoidon aiheuttamien hoitoon liittyvien toksisten vaikutusten korjaantuminen asteeseen 1 tai hoitoa edeltävälle lähtötasolle ennen viimeisen hoidon aloittamista ennen fedratinibihoitoa.
  8. Tutkittavan on ymmärrettävä ICF ja allekirjoitettava se vapaaehtoisesti ennen tutkimukseen liittyvien arvioiden/menettelyjen suorittamista
  9. Tutkittava on halukas ja kykenevä noudattamaan opintovierailuaikataulua ja muita protokollavaatimuksia
  10. Osallistujien tulee suostua tehokkaan ehkäisyn käyttöön

Poissulkemiskriteerit:

Pääasialliset tutkimuksen poissulkemiskriteerit

  1. Mikä tahansa seuraavista laboratorioarvojen poikkeavuuksista:

    1. Verihiutaleet < 50 000/μl
    2. Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) < 1,0 x 109/l
    3. Valkoveren määrä (WBC) > 100 x 10^9/l
    4. Myeloblastit > 5 % ääreisveressä
    5. Arvioitu glomerulussuodatusnopeus < 30 ml/min/1,73 m^2 (munuaistaudin ruokavalion muuttaminen [MDRD] -kaavan mukaan)
    6. Seerumin amylaasi tai lipaasi > 1,5 x ULN (normaalin yläraja)
    7. Aspartaattiaminotransferaasi (AST) tai alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 3 x ULN
    8. Kokonaisbilirubiini > 1,5 x ULN, potilaan kokonaisbilirubiini 1,5 - 3,0 x ULN ovat kelvollisia, jos suora bilirubiinifraktio on < 25 % kokonaisbilirubiinista
  2. Kohde on raskaana oleva tai imettävä nainen
  3. Kohde, jolta on aiemmin leikattu perna
  4. Potilaalla, jolle on aiemmin tehty tai suunniteltu hematopoieettisten solujen siirto
  5. Aihe, jolla on aiemmin ollut enkefalopatia, mukaan lukien Wernicken tauti
  6. Potilas, jolla on enkefalopatian merkkejä tai oireita, mukaan lukien Wernicken tauti (esim. vaikea ataksia, silmähalvaus tai pikkuaivooireet)
  7. Koehenkilö, jolla on tiamiinin puutos, joka määritellään kokoveren tiamiinipitoisuuksiksi alle normaalin laitoksen standardin mukaisen alueen ja jota ei ole korjattu ennen tutkimukseen ilmoittautumista
  8. Potilaat, joita hoidetaan tai käytetään samanaikaisesti lääkkeitä, kasviperäisiä aineita tai elintarvikkeita, joiden tiedetään olevan vahvoja tai kohtalaisia ​​sytokromi P450 3A4:n (CYP3A4) indusoijia tai kahta CYP2C19- ja CYP3A4-estäjää
  9. Potilas, joka saa mitä tahansa kemoterapiaa, immunomoduloivaa lääkehoitoa (esim. talidomidi, interferoni-alfa), anagrelidiä, immunosuppressiivista hoitoa, systeemisiä kortikosteroideja > 10 mg/vrk prednisonia tai vastaavaa. Koehenkilöt, jotka ovat aiemmin altistuneet hydroksiurealle (esim. Hydrealle), voidaan ottaa mukaan tutkimukseen, mikäli sitä ei ole annettu 14 päivän kuluessa ennen fedratinibihoidon aloittamista.
  10. Koehenkilö on saanut ruksolitinibia 14 päivän sisällä ennen fedratinibihoidon aloittamista
  11. Potilasta hoidetaan myeloidisella kasvutekijällä (esim. granulosyyttipesäkkeitä stimuloiva tekijä [G-CSF]) 14 päivän sisällä ennen fedratinibihoidon aloittamista
  12. Potilas, joka on aiemmin altistunut Janus-kinaasin (JAK) estäjille yli 1 syklin ajan ruksolitinibihoidon lisäksi
  13. Potilas, jota hoidetaan aspiriinilla annoksilla > 150 mg päivässä
  14. Potilaalle tehty suuri leikkaus 28 päivän sisällä ennen fedratinibihoidon aloittamista
  15. Henkilö, jolla on diagnosoitu krooninen maksasairaus (esim. krooninen alkoholiperäinen maksasairaus, autoimmuunihepatiitti, sklerosoiva kolangiitti, primaarinen sappikirroosi, hemokromatoosi, alkoholiton steatohepatiitti)

  16. Koehenkilö, jolla on jokin muu pahanlaatuinen sairaus kuin tutkittava sairaus, paitsi jos koehenkilö ei ole tarvinnut pahanlaatuisen kasvaimen hoitoa vähintään 3 vuoteen ennen tutkimusta.

    Kuitenkin henkilö, jolla on seuraavat sairaudet/samanaikaiset sairaudet onnistuneesti hoidettuna, voi ilmoittautua: ei-invasiivinen ihosyöpä, in situ kohdunkaulan syöpä, rintasyöpä in situ, eturauhassyövän satunnainen histologinen löydös (T1a tai T1b käyttämällä kasvainta, solmut, metastaasin [TNM] kliininen vaiheistusjärjestelmä), tai se on vapaa sairaudesta ja saa vain hormonaalista hoitoa

  17. Kohde, jolla on hallitsematon sydämen vajaatoiminta (New York Heart Associationin luokitus 3 tai 4)
  18. Potilas, jolla tiedetään olevan ihmisen immuunikatovirus (HIV), tunnettu aktiivinen tarttuva hepatiitti B (HepB) ja/tai tunnettu aktiivinen tarttuva hepatiitti C (HepC)
  19. Henkilö, jolla on vakava aktiivinen infektio
  20. Potilaalla, jolla on jokin merkittävä mahalaukun tai muun häiriön, joka estäisi suun kautta otettavan lääkkeen imeytymistä
  21. Kohde ei pysty nielemään kapselia
  22. Tutkittavalla on jokin merkittävä sairaus, laboratoriopoikkeavuus tai psykiatrinen sairaus, joka estäisi koehenkilöä osallistumasta tutkimukseen
  23. Tutkittavalla on mikä tahansa tila, mukaan lukien laboratoriopoikkeavuudet, jotka asettavat koehenkilölle kohtuuttoman riskin, jos hän osallistuu tutkimukseen
  24. Tutkittavalla on jokin tila, joka häiritsee kykyä tulkita tutkimuksen tietoja
  25. Koehenkilö, joka osallistuu mihin tahansa tutkimusainetta (lääke, biologinen aine, laite) koskevaan tutkimukseen 30 päivän kuluessa ennen fedratinibihoidon aloittamista
  26. Aihe, jonka elinajanodote on alle 6 kuukautta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Fedratinibin anto 400 mg/vrk
Itseannostettu tutkimustuote (IP) (400 mg/vrk) avohoidossa, kerran päivässä mieluiten ruoan kanssa ilta-aterian yhteydessä samaan aikaan joka päivä peräkkäisinä 4 viikon (28 päivän) sykleinä.
Lääke: FEDRATINIB
Tehokas ja selektiivinen JAK2-kinaasiaktiivisuuden estäjä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on ≥ 35 %:n pernan tilavuuden lasku (SVR) syklin 6 lopussa
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta syklin 6 loppuun (noin 168 päivää)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on ≥ 35 % SVR syklin 6 lopussa verrattuna lähtötasoon. Osallistujat, joiden MRI/TT-pernan tilavuus puuttuu syklin 6 lopussa, mukaan lukien ne, jotka täyttävät splenomegalian etenemisen kriteerit ennen syklin 6 loppua, katsotaan reagoimattomiksi. Perusarvo määritellään viimeiseksi arvoksi tai mittaukseksi, joka on otettu ennen ensimmäistä annosta tutkimuksessa
Ensimmäisestä annoksesta syklin 6 loppuun (noin 168 päivää)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kaikkien asteen haittatapahtumien (AE) ja luokan 3/4 haittatapahtumien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta 30 päivään viimeisen annoksen jälkeen. (keskimäärin 50,3 viikkoa, enintään 128 viikkoa)
Osallistujien määrä ja kaikkien asteen haittatapahtumien (AE) ja asteen 3/4 haittatapahtumien vakavuus kansallisen syöpäinstituutin haittatapahtumien yleisten terminologiakriteerien (NCI CTCAE) version 5 mukaisesti.
Ensimmäisestä annoksesta 30 päivään viimeisen annoksen jälkeen. (keskimäärin 50,3 viikkoa, enintään 128 viikkoa)
Osallistujien määrä ja hoidon vakavuus liittyvät kaikkiin asteen haittatapahtumiin (AE) ja asteen 3/4 haittatapahtumiin
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta 30 päivään viimeisen annoksen jälkeen. (keskimäärin 50,3 viikkoa, enintään 124 viikkoa)
Osallistujien lukumäärä ja hoidon vakavuus liittyivät kaikkiin haittatapahtumiin (AE) ja asteen 3/4 haittatapahtumiin NCI CTCAE:n mukaan.
Ensimmäisestä annoksesta 30 päivään viimeisen annoksen jälkeen. (keskimäärin 50,3 viikkoa, enintään 124 viikkoa)
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta hematologisessa laboratorioanalyysissä - Hemoglobiini
Aikaikkuna: syklissä 4 päivä 1 ja sykli 7 päivä 1
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta hematologisessa laboratorioanalyysissä - hemoglobiini
syklissä 4 päivä 1 ja sykli 7 päivä 1
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta hematologisessa laboratorioanalyysissä – erytrosyytit
Aikaikkuna: syklissä 4 päivä 1 ja sykli 7 päivä 1

Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta hematologisessa laboratorioanalyysissä - erytrosyytit.

Perusarvo määritellään viimeiseksi arvoksi tai mittaukseksi, joka on otettu ennen ensimmäistä annosta tutkimuksessa
syklissä 4 päivä 1 ja sykli 7 päivä 1
Keskimääräinen muutos lähtötasosta hematologisessa laboratorioanalyysissä – verihiutaleet, leukosyytit ja neutrofiilit
Aikaikkuna: syklissä 4 päivä 1 ja sykli 7 päivä 1

Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta hematologisessa laboratorioanalyysissä - verihiutaleet, leukosyytit ja neutrofiilit.

Perusarvo määritellään viimeiseksi arvoksi tai mittaukseksi, joka on otettu ennen ensimmäistä annosta tutkimuksessa
syklissä 4 päivä 1 ja sykli 7 päivä 1
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta blastien/leukosyyttien prosenttiosuudessa hematologisessa laboratorioanalyysissä
Aikaikkuna: syklissä 4 päivä 1 ja sykli 7 päivä 1

Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta hematologisessa laboratorioanalyysissä - blastit/leukosyytit

Perusarvo määritellään viimeiseksi arvoksi tai mittaukseksi, joka on otettu ennen ensimmäistä annosta tutkimuksessa
syklissä 4 päivä 1 ja sykli 7 päivä 1
Keskimääräinen muutos lähtötasosta kemiallisten parametrien analyysissä - ALT, AST, amylaasi, lipaasi
Aikaikkuna: syklissä 4 päivä 1 ja sykli 7 päivä 1

Keskimääräinen muutos lähtötasosta kemiallisten parametrien analyysissä - ALT, AST, amylaasi, lipaasi

Perusarvo määritellään viimeiseksi arvoksi tai mittaukseksi, joka on otettu ennen ensimmäistä annosta tutkimuksessa
syklissä 4 päivä 1 ja sykli 7 päivä 1
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta kemiallisten parametrien analyysissä – kreatiniini
Aikaikkuna: syklissä 4 päivä 1 ja sykli 7 päivä 1

Keskimääräinen muutos lähtötasosta kemiallisten parametrien analyysissä - Kreatiniini.

Perusarvo määritellään viimeiseksi arvoksi tai mittaukseksi, joka on otettu ennen ensimmäistä annosta tutkimuksessa
syklissä 4 päivä 1 ja sykli 7 päivä 1
Pernan vastenopeus tunnustelulla
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta syklin 6 loppuun (noin 168 päivää)
Pernan vasteprosentti tunnustelulla on niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on pernavaste IWG-MRT 2013:n mukaan syklin 6 lopussa verrattuna lähtötasoon. Tämä lasketaan osallistujille, joilla on suurentunut perna (≥ 5 cm alle LCM:n) lähtötilanteessa. Osallistujien, joilta puuttuu pernan koon arviointi syklin 6 lopussa, mukaan lukien ne, jotka täyttävät splenomegalian etenemisen kriteerit ennen syklin 6 loppua, ei katsota reagoivan.
Ensimmäisestä annoksesta syklin 6 loppuun (noin 168 päivää)
Oirevasteprosentti
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta syklin 6 loppuun (noin 168 päivää)
Symptom response rate (SRR) määritellään niiden osallistujien prosenttiosuutena, joiden oireiden kokonaispistemäärä (TSS) on laskenut ≥ 50 % lähtötasosta syklin 6 loppuun mennessä MFSAF-versiolla 4.0 mitattuna. TSS määritellään kunkin 7 oirepisteen summana. Osallistujia, joilla ei ole TSS:ää > 0, ei pidetä arvioitavissa (koska oireiden vähentämiselle ei ole paikkaa) SRR-analyysissä. Osallistujat, joiden TSS puuttuu syklin 6 lopussa tai joiden sairaus on edennyt ennen syklin 6 loppua, katsotaan ei-vastettaviksi.
Ensimmäisestä annoksesta syklin 6 loppuun (noin 168 päivää)
Osallistujien määrä, joilla on 3. asteen tai korkeampi haittavaikutus: pahoinvointi, oksentelu, ripuli ja enkefalopatia, mukaan lukien Wernicken sairaus.
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta hoidon loppuun (keskimäärin 50,3 viikkoa, enintään 124 viikkoa)
Osallistujien määrä, joilla on 3. asteen tai korkeampi haittavaikutus: pahoinvointi, oksentelu, ripuli ja enkefalopatia, mukaan lukien Wernicken sairaus.
Ensimmäisestä annoksesta hoidon loppuun (keskimäärin 50,3 viikkoa, enintään 124 viikkoa)
Pernan tilavuusvasteen kestävyys MRI/CT:llä (DR)
Aikaikkuna: Syklistä 1 Päivä 1 30 päivään viimeisen annoksen jälkeen (noin keskimäärin 59,40 viikkoa)
Pernan tilavuusvasteen (DR) kestävyys MRI/TT:llä määritellään ajaksi ensimmäisestä dokumentoidusta pernan vasteesta (eli ≥ 35 %:n lasku pernan tilavuudessa) myöhempään etenevän taudin (PD) päivämäärään (eli ≥ 25 %:n kasvu). pernan tilavuudessa lähtötilanteesta) tai kuolemaan sen mukaan, kumpi on aikaisempi. Jos tapahtumaa ei ole (ts. myöhempi pernan tilavuuden väheneminen < 35 % ennen analyysin suorittamista), DR sensuroidaan päivänä, jolloin viimeinen validi arviointi suoritettiin ennen analyysin suorittamispäivää. Pernan tilavuusvasteen kestävyys MRI/CT-skannauksella analysoidaan Kaplan-Meier-menetelmällä.
Syklistä 1 Päivä 1 30 päivään viimeisen annoksen jälkeen (noin keskimäärin 59,40 viikkoa)
Palpaation aiheuttaman pernan vasteen kestävyys (DRP)
Aikaikkuna: Syklistä 1 Päivä 1 30 päivään viimeisen annoksen jälkeen (noin keskimäärin 59,32 viikkoa)
Pernan palpaatiovasteen kesto (DRP) määritellään ajaksi ensimmäisestä dokumentoidusta palpoitavasta pernavasteesta IWG-MRT 2013:n mukaan myöhempään PD:n IWG-MRT 2013 mukaan tai kuolemaan sen mukaan, kumpi on aikaisempi. Pernan vasteen kestävyys tunnustelulla IWG-MRT 2013 -kriteerien mukaisesti lasketaan koehenkilöille, joilla on suurentunut perna lähtötilanteessa (≥ 5 cm alle LCM:n) ja pernavaste tunnustelun perusteella. Jos tapahtumaa ei tapahdu (eli pernan vastetta ei ole menetetty tunnustetulla) ennen analyysin suorittamista, DRP sensuroidaan päivänä, jolloin viimeinen validi arviointi suoritettiin ennen analyysin suorittamispäivää. Pernan vasteen kestävyys tunnustelulla analysoidaan Kaplan-Meier (K-M) -menetelmällä.
Syklistä 1 Päivä 1 30 päivään viimeisen annoksen jälkeen (noin keskimäärin 59,32 viikkoa)
Oirevasteen kestävyys (DSR)
Aikaikkuna: Syklistä 1 Päivä 1 30 päivään viimeisen annoksen jälkeen (noin keskimäärin 31,33 viikkoa)
Oirevasteen kesto määritellään ajalla ensimmäisestä dokumentoidusta vasteesta TSS:ssä (eli TSS:n väheneminen ≥ 50 %) mitattuna MFSAF-versiolla 4.0 ensimmäiseen dokumentoituun TSS-vähennykseen < 50 %. Jos TSS:n lasku ei ole alle 50 % ennen analyysin suorittamista, DSR sensuroidaan viimeisen analyysin suorittamispäivää edeltävän kelvollisen arvioinnin päivämääränä.
Syklistä 1 Päivä 1 30 päivään viimeisen annoksen jälkeen (noin keskimäärin 31,33 viikkoa)
Osallistujien lukumäärä, joilla on tiamiinitaso < normaalin alaraja (LLN).
Aikaikkuna: Sykleissä 1, 2, 3 ja sen jälkeen joka kolmas jakso hoidon loppuun asti (keskimäärin 50,3 viikosta enintään 124 viikkoon)

Osallistujien määrä, joiden tiamiinitaso on < LLN.

Tiamiinin LLN on 70 nmol/l.
Sykleissä 1, 2, 3 ja sen jälkeen joka kolmas jakso hoidon loppuun asti (keskimäärin 50,3 viikosta enintään 124 viikkoon)
Osallistujien määrä, joiden tiamiinitasot > normaalin yläraja (ULN).
Aikaikkuna: Sykleissä 1, 2, 3 ja sen jälkeen joka kolmas jakso hoidon loppuun asti (keskimäärin 50,3 viikosta enintään 124 viikkoon)

Osallistujien määrä, joiden tiamiinitaso on > ULN.

Tiamiinin ULN on 180 nmol/l.
Sykleissä 1, 2, 3 ja sen jälkeen joka kolmas jakso hoidon loppuun asti (keskimäärin 50,3 viikosta enintään 124 viikkoon)
Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä laboratoriotuloksia, luokka 3 tai 4
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta 30 päivään viimeisen annoksen jälkeen. (keskimäärin 50,3 viikkoa, enintään 124 viikkoa)
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä laboratoriotuloksia, luokka 3 tai 4
Ensimmäisestä annoksesta 30 päivään viimeisen annoksen jälkeen. (keskimäärin 50,3 viikkoa, enintään 124 viikkoa)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Celgene

Yhteistyökumppanit

Impact Biomedicines, Inc., a wholly owned subsidiary of Celgene Corporation

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 27. maaliskuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 26. marraskuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 8. marraskuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 8. marraskuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 26. marraskuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 28. marraskuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Torstai 12. joulukuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 11. joulukuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. joulukuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • FEDR-MF-001
  • U1111-1223-2862 (Muu tunniste: WHO)
  • 2018-002237-38 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Primaarinen myelofibroosi

Kliiniset tutkimukset FEDRATINIB

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Luxembourg

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa