Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Antikoagulasjon for pulmonal hypertensjon ved sigdcellesykdom

5. april 2016 oppdatert av: University of North Carolina, Chapel Hill

En utforskende studie av antikoagulasjon for pulmonal hypertensjon ved sigdcellesykdom

Sigdcellesykdom (SCD) blir ofte referert til som en hyperkoagulerbar tilstand. Imidlertid er bidraget fra koagulasjonsaktivering til patogenesen av SCD fortsatt usikkert. Pulmonal hypertensjon (PHT) er en vanlig komplikasjon forbundet med betydelig sykelighet og dødelighet. Obduksjonsstudier av SCD-pasienter med PHT viser tegn på in situ trombose som involverer lungekar, tilsvarende funn hos ikke-sigdcellepasienter med PHT. Antikoagulasjon har blitt rapportert å være fordelaktig hos ikke-sigdcellepasienter med PHT. Med bevis på økt koagulasjonsaktivering ved SCD, representerer PHT et klinisk endepunkt som kan brukes til å evaluere bidraget fra koagulasjonsaktivering til patofysiologien til SCD. Etterforskerne antar at økt trombingenerering, så vel som blodplateaktivering er sentrale i patofysiologien til SCD og bidrar til forekomsten av flere SCD-relaterte komplikasjoner, inkludert PHT. Som en konsekvens vil behandlingsmodaliteter som nedregulerer trombingenerering forventes å forsinke progresjonen av PHT og resultere i forbedret overlevelse hos pasienter med SCD.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Som et resultat av tilstedeværelsen av trombotiske komplikasjoner med store kar, samt biokjemiske bevis på pågående koagulasjonsaktivering, blir sigdcellesykdom (SCD) ofte referert til som en hyperkoagulerbar tilstand. Imidlertid er bidraget fra koagulasjonsaktivering til patogenesen av SCD fortsatt usikkert. Mens flertallet av kliniske studier med antikoagulantia ikke har vist noen overbevisende fordel i forebygging eller behandling av akutte smerteepisoder, var de fleste av disse studiene små og dårlig kontrollerte. Videre, fordi den akutte smerteepisoden ser ut til å være et resultat av okklusjon av postkapillære venuler ved interaksjon av røde blodceller og andre cellulære elementer med det vaskulære endotelet og subendotelmatriseproteinene, er det kanskje ikke det ideelle kliniske endepunktet for å vurdere effekten av antikoagulasjon hos SCD-pasienter. Pulmonal hypertensjon (PHT), en vanlig komplikasjon assosiert med betydelig morbiditet og dødelighet, og med histopatologiske funn av in situ trombose som involverer lungekar, representerer et klinisk endepunkt som sannsynligvis skyldes, i det minste delvis, økt trombingenerering, og kan derfor brukes til å evaluere bidraget fra koagulasjonsaktivering til patofysiologien til SCD. Tjue pasienter med sigdcelleanemi (HbSS) eller sigd beta null thalassemi (Sickle beta zero thalassemia) og mild PHT som oppfyller kvalifikasjonskravene vil bli registrert, 10 pasienter skal motta antikoagulasjon med warfarin og 10 for å få placebo r i 12 måneders behandling.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
3

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • University of North Carolina

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

16 år til 65 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Minst 16 år
  • Har en bekreftet diagnose sigdcelleanemi (HbSS) eller sigdcelle beta null thalassemi
  • Har bevis på vedvarende økning av pulmonalarteriesystolisk trykk på doppler-ekkokardiografi (TR-jethastighet på 2,5 til 2,9 m/s [eller estimert pulmonalarteriesystolisk trykk over øvre grense for referansejusterte områder og opptil 45 mm Hg]), men ingen bevis på moderat eller alvorlig diastolisk dysfunksjon på vevsdoppler-ekkokardiografi. Mild PHT må bekreftes ved gjentatt evaluering, minst 3 måneder senere
  • Ha et serumkreatinin =/< 1,5 mg/dl
  • Har serumtransaminaseverdier (ALT) < 2 ganger øvre normalgrense
  • Har serumalbumin =/> 3,2 g/dl
  • Ha et blodplateantall =/< 150 000 cu/mm
  • Har normal baseline koagulasjonsprofil (PT/PTT)
  • Pasienter som behandles med hydroksyurea bør ha en stabil dose i minst 6 måneder. Doser av hydroksyurea kan bare justeres i løpet av studien av sikkerhetsgrunner.
  • Kunne forstå kravene til studien og være villig til å gi informert samtykke.
  • Kvinner i fertil alder må praktisere (og vil fortsette å praktisere i løpet av studien) en adekvat prevensjonsmetode.

Ekskluderingskriterier:

  • Har en baseline hemoglobin < 6,0 gm/dl
  • Har medfødt hjertesykdom, hjerteklaffsykdom og annen identifisert årsak til pulmonal hypertensjon (inkludert lungefibrose) som ikke er relatert til SCD
  • Har et forhøyet pulmonært kapillærkiletrykk, som vist ved E/Em > 15 ved pulserende bølge- og vevsdoppleravbildning
  • Har ingen målbar trikuspidal regurgitanthastighet på ekkokardiografi
  • Har en historie med store gastrointestinale blødninger eller en blødende diatese
  • Har sigdcellekomplikasjoner som nylig vaso-okklusiv krise eller akutt brystsyndrom, 4 uker før studiestart
  • Har en historie med klinisk åpenlyst slag eller anfall
  • Få en hjernemagnetisk resonansavbildning/magnetisk resonansangiografiskanning med bevis på Moya Moya i løpet av det foregående året
  • Er gravid eller ammer
  • Er på kronisk antikoagulantbehandling
  • Har en historie med metastatisk kreft
  • Er kronisk i behandling med aspirin eller ikke-steroide antiinflammatoriske midler
  • Er på et kronisk transfusjonsprogram eller har mottatt en blodoverføring de siste 8 ukene
  • Ha en positiv urintoksikologisk skjerm for kokain og amfetamin
  • Har en historie med alkoholmisbruk
  • Får for tiden behandling med epoprostenol (eller lignende prostacyklinanalog), sildenafil (eller lignende fosfodiesterase 5-hemmer), bosentan eller arginin
  • Har inntatt undersøkelsesmedisiner i løpet av de siste 4 ukene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Aktiv komparator: Warfarin
Pasienter på den aktive behandlingsarmen vil bli antikoagulert ved bruk av vitamin K-antagonisten warfarin
Legemiddel: Warfarin
Pasienter på den aktive behandlingsarmen vil motta warfarin for å oppnå et mål internasjonalt normalisert forhold på mellom 2 og 3
Andre navn:
  • Coumadin
Placebo komparator: Placebo
matchende aktive produkter
Legemiddel: Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effekt av antikoagulasjon på lungearteriesystolisk trykk ble oppnådd ved doppler-ekkokardiografi
Tidsramme: Målinger ble oppnådd ved screening og ved måned 3, 6, 9 og 12
Vi bestemte effekten av antikoagulasjon med warfarin på estimert pulmonalarteriesystolisk trykk oppnådd ved doppler-ekkokardiografi. De presenterte dataene er gjennomsnittsverdier for studieobjektene i behandlingsgruppen. Når data manglet, ble den forrige verdien videreført.
Målinger ble oppnådd ved screening og ved måned 3, 6, 9 og 12

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
6-minutters gåtest
Tidsramme: Målinger ble oppnådd ved screening, måned 3, 6, 9 og 12
Vi evaluerte avstanden vi gikk over 6 minutter. De presenterte dataene er gjennomsnittsverdier for studieobjektene i behandlingsgruppen. Når data manglet, ble den forrige verdien videreført.
Målinger ble oppnådd ved screening, måned 3, 6, 9 og 12
Trombingenerering
Tidsramme: Målinger ble oppnådd ved screening og ved måned 3, 6, 9 og 12
Vi evaluerte effekten av warfarin på et plasmamål for trombingenerering (trombin-antitrombinkompleks)
Målinger ble oppnådd ved screening og ved måned 3, 6, 9 og 12
Blodplateaktivering
Tidsramme: Målinger ble oppnådd ved screening, før innkjøring og ved måned 3, 6, 9 og 12
Vi evaluerte effekten av antikoagulasjon med warfarin på blodplateaktivering vurdert ved å måle plasmanivåer av løselig CD40-ligand
Målinger ble oppnådd ved screening, før innkjøring og ved måned 3, 6, 9 og 12
Endotelaktivering
Tidsramme: Målinger ble oppnådd ved screening og ved måned 3, 6, 9 og 12
Vi vurderte effekten av warfarin på plasmamålinger av endotelaktivering (løselig vaskulær celleadhesjonsmolekyl-1)
Målinger ble oppnådd ved screening og ved måned 3, 6, 9 og 12
Dødelighet av alle årsaker
Tidsramme: Vurdering ble innhentet frem til fullført studie ved 12 måneder
Vi vurderte effekten av warfarin på dødelighet hos studiepersonene
Vurdering ble innhentet frem til fullført studie ved 12 måneder
Større og mindre blødningskomplikasjoner
Tidsramme: Evalueringer ble oppnådd ved screening og i månedene 3, 6, 9 og 12
Vi evaluerte sikkerheten til warfarin ved å evaluere for større og mindre blødningskomplikasjoner hos studiepersoner
Evalueringer ble oppnådd ved screening og i månedene 3, 6, 9 og 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
University of North Carolina, Chapel Hill

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Kenneth I Ataga, MD, University of North Carolina, Chapel Hill

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. desember 2009

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. september 2012

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. september 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
18. desember 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
18. desember 2009

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
21. desember 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
9. mai 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
5. april 2016

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. januar 2014

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 09-1596
  • R01HL094592-01A1 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger