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Anticoagulazione per l'ipertensione polmonare nell'anemia falciforme

5 aprile 2016 aggiornato da: University of North Carolina, Chapel Hill

Uno studio esplorativo sull'anticoagulazione per l'ipertensione polmonare nell'anemia falciforme

L'anemia falciforme (SCD) è spesso indicata come uno stato di ipercoagulabilità. Tuttavia, il contributo dell'attivazione della coagulazione alla patogenesi della SCD rimane incerto. L'ipertensione polmonare (PHT) è una complicanza comune associata a morbilità e mortalità significative. Studi autoptici su pazienti SCD con PHT mostrano evidenza di trombosi in situ che coinvolge i vasi polmonari, simile ai risultati nei pazienti non falciformi con PHT. È stato riportato che l'anticoagulazione è di beneficio nei pazienti non falciformi con PHT. Con l'evidenza di una maggiore attivazione della coagulazione nella SCD, la PHT rappresenta un endpoint clinico che può essere utilizzato per valutare il contributo dell'attivazione della coagulazione alla fisiopatologia della SCD. I ricercatori ipotizzano che l'aumento della generazione di trombina e l'attivazione piastrinica siano fondamentali per la fisiopatologia della SCD e contribuiscano all'insorgenza di diverse complicanze correlate alla SCD, inclusa la PHT. Di conseguenza, le modalità di trattamento che riducono la generazione di trombina dovrebbero ritardare la progressione della PHT e portare a una migliore sopravvivenza nei pazienti con SCD.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

A causa della presenza di complicanze trombotiche dei grandi vasi, nonché dell'evidenza biochimica dell'attivazione della coagulazione in corso, l'anemia falciforme (SCD) viene spesso definita uno stato di ipercoagulabilità. Tuttavia, il contributo dell'attivazione della coagulazione alla patogenesi della SCD rimane incerto. Mentre la maggior parte degli studi clinici che utilizzano anticoagulanti non ha mostrato alcun vantaggio convincente nella prevenzione o nel trattamento degli episodi di dolore acuto, la maggior parte di questi studi erano piccoli e scarsamente controllati. Inoltre, poiché l'episodio di dolore acuto sembra derivare dall'occlusione delle venule postcapillari dall'interazione dei globuli rossi e di altri elementi cellulari con l'endotelio vascolare e le proteine ​​della matrice subendoteliale, potrebbe non essere l'endpoint clinico ideale per valutare l'effetto dell'anticoagulazione nei pazienti con SCD. L'ipertensione polmonare (PHT), una complicanza comune associata a morbilità e mortalità significative e con reperti istopatologici di trombosi in situ che coinvolge i vasi polmonari, rappresenta un endpoint clinico che è probabilmente dovuto, almeno in parte, all'aumentata generazione di trombina e può quindi essere utilizzato per valutare il contributo dell'attivazione della coagulazione alla fisiopatologia della SCD. Verranno arruolati venti pazienti con anemia falciforme (HbSS) o talassemia falciforme beta zero (Sickle beta zero thalassemia) e PHT lieve che soddisfano i requisiti di ammissibilità, 10 pazienti riceveranno anticoagulanti con warfarin e 10 riceveranno placebo r per 12 mesi di trattamento.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
3

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • University of North Carolina

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Almeno 16 anni di età
  • Avere una diagnosi confermata di anemia falciforme (HbSS) o talassemia beta zero a cellule falciformi
  • Avere evidenza di aumento persistente della pressione sistolica dell'arteria polmonare all'ecocardiografia Doppler (velocità del getto TR da 2,5 a 2,9 m/s [o pressione sistolica dell'arteria polmonare stimata al di sopra del limite superiore degli intervalli corretti di riferimento e fino a 45 mm Hg]), ma non evidenza di disfunzione diastolica moderata o grave all'ecocardiografia Doppler tissutale. La PHT lieve deve essere confermata alla valutazione ripetuta, almeno 3 mesi dopo
  • Avere una creatinina sierica =/< 1,5 mg/dl
  • Avere valori delle transaminasi sieriche (ALT) < 2 volte i limiti superiori della norma
  • Avere albumina sierica =/> 3,2 g/dl
  • Avere una conta piastrinica =/< 150.000 cu/mm
  • Avere un normale profilo di coagulazione al basale (PT/PTT)
  • I pazienti in trattamento con idrossiurea devono assumere una dose stabile per almeno 6 mesi. Le dosi di idrossiurea possono essere aggiustate solo nel corso dello studio per motivi di sicurezza.
  • Essere in grado di comprendere i requisiti dello studio ed essere disposti a fornire il consenso informato.
  • Le donne in età fertile devono praticare (e continueranno a praticare per il corso dello studio) un metodo contraccettivo adeguato.

Criteri di esclusione:

  • Avere un'emoglobina basale < 6,0 gm/dl
  • Avere cardiopatia congenita, cardiopatia valvolare e altra causa identificata di ipertensione polmonare (compresa la fibrosi polmonare) non correlata alla SCD
  • Avere una pressione di cuneo capillare polmonare elevata, come evidenziato da E/Em > 15 mediante onde pulsate e imaging Doppler tissutale
  • Non avere velocità di rigurgito tricuspidale misurabile all'ecocardiografia
  • Avere una storia di sanguinamento gastrointestinale maggiore o diatesi emorragica
  • Avere complicazioni dell'anemia falciforme come recente crisi vaso-occlusiva o sindrome toracica acuta, 4 settimane prima dell'inizio dello studio
  • Avere una storia di ictus o convulsioni clinicamente evidenti
  • Sottoporsi a risonanza magnetica cerebrale/angiografia con risonanza magnetica con evidenza di Moya Moya nell'anno precedente
  • Sono incinta o allattano
  • Sono in terapia anticoagulante cronica
  • Avere una storia di cancro metastatico
  • Sono cronicamente in terapia con aspirina o agenti antinfiammatori non steroidei
  • Sono in un programma trasfusionale cronico o hanno ricevuto una trasfusione di sangue nelle precedenti 8 settimane
  • Avere uno screening tossicologico delle urine positivo per cocaina e anfetamine
  • Avere una storia di abuso di alcol
  • Sono attualmente in trattamento con epoprostenolo (o simile analogo della prostaciclina), sildenafil (o simile inibitore della fosfodiesterasi 5), bosentan o arginina
  • Aver ingerito farmaci sperimentali nelle ultime 4 settimane.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore attivo: Warfarin
I pazienti nel braccio di trattamento attivo saranno anticoagulati utilizzando l'antagonista della vitamina K, il warfarin
Droga: Warfarin
I pazienti nel braccio di trattamento attivo riceveranno warfarin per raggiungere un rapporto normalizzato internazionale target compreso tra 2 e 3
Altri nomi:
  • Coumadin
Comparatore placebo: Placebo
corrispondenti prodotti attivi
Droga: Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
L'effetto dell'anticoagulazione sulla pressione sistolica dell'arteria polmonare è stato ottenuto mediante ecocardiografia Doppler
Lasso di tempo: Le misurazioni sono state ottenute allo screening e ai mesi 3, 6, 9 e 12
Abbiamo determinato l'effetto dell'anticoagulazione con warfarin sulla pressione sistolica dell'arteria polmonare stimata ottenuta mediante ecocardiografia Doppler. I dati presentati sono valori medi per i soggetti dello studio nel gruppo di trattamento. Quando mancavano i dati, veniva riportato il valore precedente.
Le misurazioni sono state ottenute allo screening e ai mesi 3, 6, 9 e 12

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Test di camminata di 6 minuti
Lasso di tempo: Le misurazioni sono state ottenute allo Screening, Mesi 3, 6, 9 e 12
Abbiamo valutato la distanza percorsa in 6 minuti. I dati presentati sono valori medi per i soggetti dello studio nel gruppo di trattamento. Quando mancavano i dati, veniva riportato il valore precedente.
Le misurazioni sono state ottenute allo Screening, Mesi 3, 6, 9 e 12
Generazione di trombina
Lasso di tempo: Le misurazioni sono state ottenute allo screening e ai mesi 3, 6, 9 e 12
Abbiamo valutato l'effetto del warfarin su una misura plasmatica della generazione di trombina (complesso trombina-antitrombina)
Le misurazioni sono state ottenute allo screening e ai mesi 3, 6, 9 e 12
Attivazione piastrinica
Lasso di tempo: Le misurazioni sono state ottenute allo screening, prima del run-in e ai mesi 3, 6, 9 e 12
Abbiamo valutato l'effetto dell'anticoagulazione con warfarin sull'attivazione piastrinica valutata misurando i livelli plasmatici del ligando CD40 solubile
Le misurazioni sono state ottenute allo screening, prima del run-in e ai mesi 3, 6, 9 e 12
Attivazione endoteliale
Lasso di tempo: Le misurazioni sono state ottenute allo screening e ai mesi 3, 6, 9 e 12
Abbiamo valutato l'effetto del warfarin sulle misure plasmatiche dell'attivazione endoteliale (molecola di adesione delle cellule vascolari solubili-1)
Le misurazioni sono state ottenute allo screening e ai mesi 3, 6, 9 e 12
Mortalità per tutte le cause
Lasso di tempo: La valutazione è stata ottenuta fino al completamento dello studio a 12 mesi
Abbiamo valutato l'effetto del warfarin sulla mortalità nei soggetti dello studio
La valutazione è stata ottenuta fino al completamento dello studio a 12 mesi
Complicanze emorragiche maggiori e minori
Lasso di tempo: Le valutazioni sono state ottenute allo screening e ai mesi 3, 6, 9 e 12
Abbiamo valutato la sicurezza del warfarin valutando le complicanze emorragiche maggiori e minori nei soggetti dello studio
Le valutazioni sono state ottenute allo screening e ai mesi 3, 6, 9 e 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
University of North Carolina, Chapel Hill

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Kenneth I Ataga, MD, University of North Carolina, Chapel Hill

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 dicembre 2009

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 settembre 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 settembre 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
18 dicembre 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 dicembre 2009

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
21 dicembre 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
9 maggio 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
5 aprile 2016

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 gennaio 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 09-1596
  • R01HL094592-01A1 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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